波士顿咨询公司（BCG）：美国患者如何评估生活质量？

波士顿咨询公司(BCG)于2021年6月9日发布了《病人希望感觉好些，谁应该为此付出代价?》。

BCG进行了一项调查和深入访谈，以了解美国患者如何评估生活质量疗法。调查结果显示，支付这些治疗的意愿因患者的类型和条件而异，但患者可以用正确的现实世界的证据来说服。

患者对生活质量福利的看法

几十年来，研究人员一直使用患者报告结果(PROs)来评估患者生活质量的改善。随着时间的推移，在研发、临床试验和美国食品和药物管理局(FDA)的批准中，PRO越来越重要。在PROs被临床验证的案例中，有时会涉及数十万患者，数据相当可靠。因此，从2005年到2020年，临床文献中对PRO数据的引用呈爆炸式增长。

为什么对专业人员的关注没有转化为支付者对生活质量治疗的大规模覆盖呢?当PRO标签出现在FDA标签上时，其对付款人的影响更大，但在2010年，FDA发布了临床试验设计指南，导致获得FDA批准的基于PRO的标签声明更少，即使临床文献中PRO数据的引用数量增加了。目前很少有FDA标签含有PRO声明，除非他们治疗的是一种没有PRO数据很难或不可能评估的疾病。这类药物及其治疗的例子包括Linzess(肠易激综合征)、Jakafi(骨髓纤维化)、Nucala(哮喘)和Nucynta(严重急性疼痛)。

图表1：临床文献中的PRO参考文献有所增加，而标签声明的数量有所下降

提供生活质量福利并不总是能转化为覆盖率和改善患者的可及性，因为付款人通常最关心临床疗效和成本。付款人通常使用他们认为是特定于疾病终点的客观指标来评估疗效，例如寿命更长和通过诊断测试评估的生理改善。而且由于支付者关注成本，为了获得覆盖，提高患者生活质量的治疗需要证明总护理成本的改善，例如通过减少再入院次数或通过提高患者独立完成任务和避免护理的能力。

图表2：付款人重视生活质量指标，显示对医疗费用的直接影响

患者之间的差异

制药公司和医疗技术公司必须明白，并非所有患者都以同样的方式处理生活质量问题(例如，根据访谈，关注雇主赞助的健康保险的付款人往往比其他商业付款人更看重生活质量结果;这是因为雇主通常非常认真地对待员工对保险范围的投诉。其他商业付款人有时会为提高患者生活质量的治疗提供保险，但他们更有可能对患者实施使用控制，如提高共同支付。

图表3：一些付款人对待生活质量改善的态度不同

同时，主要由政府资助的患者(如医疗保险和医疗补助)非常注重成本效益。这是必要的。政府要求付款人遵守传统的标准，这会使覆盖生活质量疗法变得困难。因此，尽管有生活质量福利，这些付款人通常不支付比先前护理标准更贵的治疗费用。

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数据来源：《波士顿咨询公司(BCG)：病人希望感觉好些，谁应该为此付出代价?》。