1、新的健康疗法,提高生活质量是非常重要的病人。但是,当这些疗法的费用高于现有疗法时,如果没有证据表明这些疗法也会降低整体护理费用,付款人就不愿意支付这些疗法。对于患者以及正在开发这些疗法的制药和医疗技术公司来说,决定如何说服付费者扩大获得这些疗法的机会是一个紧迫的问题。2021年波士顿咨询集团考虑到这一点,波士顿咨询公司进行了一项调查和深入访谈,以了解美国付款人如何评估生活质量疗法,从而做出覆盖决策。我们发现,支付这些治疗的意愿因付款人的类型和条件而异,但付款人可以用正确的现实世界的证据来说服。在这篇文章中,我们提炼出我们的发现,并提出一个五步的方法,制药和医疗技术公司可以用来证明治疗价值。付款
2、人对生活质量益处的看法几十年来,研究人员一直使用患者报告结果(PRO)来评估患者生活质量的改善。随着时间的推移,在研发、临床试验和美国食品和药物管理局(FDA)的批准中,pro越来越重要。在PROs被临床验证的案例中,有时会涉及数十万患者,数据相当可靠。因此,从2005年到2020年,临床文献中对PRO数据的引用呈爆炸式增长。那么,为什么对专业人员的关注没有转化为支付者对生活质量治疗的大规模覆盖呢?当PRO标签出现在FDA标签上时,其对付款人的影响更大,但在2010年,FDA发布了临床试验设计指南,导致获得FDA批准的基于PRO的标签声明更少,即使临床文献中PRO数据的引用数量增加了。因此,目前很少有FDA标签含有PRO声明,除非他们治疗的情况是很难或不可能评估没有PRO数据。这类药物及其治疗的例子包括Linzess(肠易激综合征)、Jakafi(骨髓纤维化)、Nucala(哮喘)和Nucynta(严重急性疼痛)。