蛋壳研究院：2022创新药年度白皮书（61页）.pdf

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1、创创新新药药年年度度白白皮皮书书2022NEW DRUGINNOVATION告别同质化内卷奔赴差异化创新前言受 2021 年下半年开始的“资本寒冬”影响，2022 年整个创新药领域表现相较前两年的“热”而显得有点“冷”，但这份冷不等于消极，而是冷静和理性。对于投资人来说，2022 年逐渐摒去了前两年由于受大环境裹挟而生出的内心浮躁，开始冷静分析大环境中的变与不变，理性思考究竟什么样的创新才是适合中国市场的创新以及着眼于全球市场应该如何平衡投资的收益与风险。对于创新药企而言，资本突然下降的热情让他们开始冷静分析当前所处的竞争市场，理性思考自身团队的优势所在以及应该如何扬长避短以发挥团队最大力量，

2、专注与定力重归内心，对于任何挑战，他们已做好准备。2022 年创新药领域的变化以多种方式呈现：政策发布、投融资事件、企业产品布局策略、技术成果、BD 交易但核心反映的还是创新药企和投资人的内心，他们对于现状的思考从而做出的动作调整、对于未来趋势的洞察和随之而来的行动布局。仔细回顾复盘 2022，2023 的步伐会走得更加稳健踏实，并继续火力全开。蛋壳研究院复盘分析了 2022 年创新药领域的重要变化并进行了 2023 值得关注的赛道展望，希望以下内容能为产业人士在 2023 年的工作带来一些思考。目录第一章 2022 年创新药领域新洞察.11.1 政策：进一步规范创新药领域发展，引导创新药企进

3、行差异化创新.11.2 投融资：资本投小、投早现象明显，最青睐 CGT、CXO.81.3 重大进展：双抗、CGT 全球获批最多年份，国内 AI+新药新增 12 项临床资产.14第二章 细分领域创新内涵解读.232.1 细胞治疗：攻克实体瘤、通用型产品的临床新风向与广泛注重创新、差异化的资本.232.2 基因治疗：临床主场为 AAV 基因治疗，融资领域基因编辑的潜力已在显现.292.3 CXO：专、精是“吸金”基本面，国际化成为核心竞争要素.322.4 CGT CXO：优质产能依旧稀缺，仍潜藏大量发展机会.35第三章 年度创新案例分析.383.1 博奥信：以“In Global For Glob

4、al”特色发展策略，差异化布局下一代 FIC/BIC 创新抗体疗法.383.2 费米子：聚焦 CNS 及自免领域，以 AI 驱动打造差异化 BIC/FIC 产品矩阵.403.3 碳硅智慧：打造人机深度协同的一站式药物发现平台，做行业 AI 基础设施和服务赋能者.423.4 辐联医药：解决核素供应生产关键难题，打造全球化完整核药产业链平台.443.5 埃格林医药：利用 AI 高效开发 Me-Only 新药，3 年将 5 款自研产品推进至全球临床.46第四章 2023 年创新药发展趋势展望.484.1 AI+新药：AI+新疗法大有可为，AI 赋能临床试验降本增效值得关注.484.2 核酸药物：环状

5、 RNA 等前沿创新值得关注，核酸递送系统仍是突破口.514.3 核药：政策不断加码，顶级风投重押，生产和供应难题既是挑战也是机遇.52图表目录图表 12022 年促进生物医药领域加快发展的部分政策.1图表 22022 年规范生物医药领域发展的部分政策.3图表 32022 年针对 CGT、抗体药、CXO、核药等细分领域出台的专门政策.5图表 42018-2022 年国内生物医药领域投融资总体表现.9图表 52018-2022 年国内生物医药领域不同等级金额投融资事件表现.10图表 62018-2022 年国内生物医药领域不同轮次融资事件表现.10图表 72022 年国内创新药领域各细分领域融资

6、总金额与融资事件数.11图表 82022 年国内创新药领域各细分领域早期与中后期融资分布情况.12图表 92022 年创新药领域各细分领域不同融资轮次事件分布情况.13图表 102022 年创新药领域各细分领域过亿元级融资事件占比情况.14图表 11全球双抗药物获批情况.15图表 122022 年中国前 10 大 license-out 药物交易.16图表 132022 年全球获批的 CGT 疗法.18图表 14国内 AI+新药企业最新临床进展.20图表 15国内细胞治疗企业 2022 年产品获批情况.24图表 16国内细胞治疗企业 2022 年产品临床获批情况.25图表 17国内细胞治疗企业

7、 2022 年产品临床受理情况.26图表 18国内基因治疗企业 2022 年产品临床申报情况.29图表 192022 年基因治疗领域不同类型融资事件占比.30图表 20国内布局表观遗传编辑、碱基编辑及先导基因编辑领域的企业融资情况.31图表 212022 年国内 CGT CXO 在整个 CXO 领域中的融资占比表现.35图表 22博奥信三大核心技术平台.38图表 23费米子 Drug Studio AI 药物发现平台.40图表 24一站式新药发现 SaaS 平台 DrugFlow 包含多个功能模块，覆盖药物发现各环节42图表 25辐联医药构建核药产业链解决方案.44图表 26埃格林医药妙悟 A

8、I 药物研发平台.46图表 272022 年 AI+新药领域各细分领域融资事件数与融资总金额表现.48图表 282022 年 AI+新药领域各细分领域融资事件数与单笔融资金额表现.49图表 292022 年国内核药领域融资情况.53图表 30国内核药领域相关政策.541第一章2022 年创新药领域新洞察1.1 政策：进一步规范创新药领域发展，引导创新药企进行差异化创新根据动脉橙数据，截至 2022 年 12 月 20 日，我国政府在 2022 年共发布了 49 条与生物医药相关的政策。这些政策主要围绕加快生物医药产业的高质量发展、规范生物医药行业发展等方向展开，以及在基因与细胞治疗领域、抗体药

9、领域、CXO、核药等领域出台专门政策规范和加快相关领域的发展。图表 1 2022 年促进生物医药领域加快发展的部分政策2数据来源：动脉橙数据库2022 年，为科学规划和系统推进我国生物经济高质量发展，国家发展改革委印国家发展改革委印发了发了“十四五十四五”生物经济发展规划生物经济发展规划，这也是我国生物经济领域的首个顶层设计这也是我国生物经济领域的首个顶层设计。规划纲要明确提出，要推动生物技术和信息技术融合创新，加快发展生物医药、生物育种、生物材料、生物能源等产业，做大做强生物经济。此外，规划提出要围绕加快创新药上市审批、强化上市后监管，建设抗体药物抗体药物、融合蛋白药物融合蛋白药物、生物仿制

10、药生物仿制药、干细胞和细胞免疫治疗产品干细胞和细胞免疫治疗产品、基因治疗产品基因治疗产品、外泌体治疗产品外泌体治疗产品等质量及安全性评价技术平台。各省市根据自身情况，在 2022 年也都纷纷发布了十四五相关发展规划，以加快和推动各省份生物经济高质量发展。如深圳、云南、黑龙江、广州等省市陆续发布了深圳市科技创新“十四五”规划、云南省“十四五”生物医药产业创新发展规划、黑龙江省“十四五”生物经济发展规划、广州市战略性新兴产业发展“十四五”规划等，对如何打造千亿级生物医药产业集群提出了具体目标和3规划。并在涉及到地方政策的落实细则时将政策落实到具体的执行部门，明确了任务分工及时间要求。除了在十四五规

11、划中直接进行生物医药产业的规划发展外，包括重庆、黑龙江、福建、浙江、深圳等在内的省市还出台了支持和加快生物医药产业高质量发展的具体政策措施，其中多个省市为了支持创新药物研发及产业化多个省市为了支持创新药物研发及产业化，下了相比之前政下了相比之前政策更大的一场策更大的一场“政策红包雨政策红包雨”。如山东省济南市人民政府在 关于加快生物医药与大健康产业高质量发展的若干政策措施中提到，对新获批上市的 1 类新药由原有每个品种奖补 2000 万元提高到 3000 万元，对处在临床试验研究阶段的 1 类、2 类新药项目奖补力度也有较大幅度的提升。如为进一步提升创新药企的创新积极性，深圳市发展改革委在关于

12、促进生物医药产业集群高质量发展的若干措施里指出，对有望解决重大临床需求与市场需求，进行新靶标、新位点、新机制、新原理等生物医药前沿领域高水平基础研究的，给予最高不超过 3000 万元的全额资助。此外，在促进生物医药产业发展的政策中，比较重磅的还包括 2022 年 5 月，国家药监局综合司发布中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）（下简称征求意见稿）。其中，在罕见病方面，征求意见稿提出，对批准上市的罕见病新药，在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下，给予最长不超过 7 年的市场独占期，期间不再批准相同品种上市。在儿童药方面，对首个批准上市的儿童专用新品种、剂型和规格，以及增加

13、儿童适应症或者用法用量的，给予最长不超过 12 个月的市场独占期，期间内不再批准相同品种上市。图表 2 2022 年规范生物医药领域发展的部分政策4数据来源：动脉橙数据库5为进一步规范生物医药行业发展，包括国家药监局综合司、国家药监局药品审评中心、国药局核查中心在内的多个部门在 2022 年发布了多项政策。其中，中办、国办在 2022 年 3 月引发的关于加强科技伦理治理的意见是我国首个国家层我国首个国家层面的科技伦理治理指导性文件面的科技伦理治理指导性文件，也是继国家科技伦理委员会成立之后，我国科技伦理治理的又一标志性事件，基因编辑、异种器官移植等技术研发将得到进一步规范。2022 年 8

14、月，国家药监局药审中心连续发布三份征求意见稿，以患者为中心的临床试验实施技术指导原则（征求意见稿）、以患者为中心的临床试验设计技术指导原则（征求意见稿）以及以患者为中心的临床试验获益-风险评估技术指导原则（征求意见稿），以患者为中心的临床试验设计公开征求意见：再次强调应将最佳支持治疗再次强调应将最佳支持治疗(BSC)纳入临床试验设计，避免次优治疗作纳入临床试验设计，避免次优治疗作为对照为对照。这些征求意见稿一旦转正，意味着新药要上市，必须要前瞻性的预测自身产品上市申报时的标准疗法会是怎样，能否优于标准疗法，如果不能，会不会有被拒风险。未来不管是国内还是国外，新药审批都只会更严。图表 3 202

15、2 年针对 CGT、抗体药、CXO、核药等细分领域出台的专门政策6数据来源：动脉橙数据库2022 年，政府在生物医药更具体的细分领域制定了更加具体的相关政策，尤其是包括 CGT、抗体药、CXO、核药等领域。国家高度关注并支持国家高度关注并支持 CGT 领域发展，多项政策接连出台。领域发展，多项政策接连出台。目前，随着人类生命科学研究、基因编辑技术的快速发展，CGT（基因与细胞治疗）技术产品在恶性肿瘤、遗传性疾病等多种疾病领域显示出巨大的应用潜力。从全球到中国，从监管到市场，基因细胞治疗产业正处于一片火热当中。但技术的快速进步不仅会带来产品研发的快速突破，也会使监管面临更多问题。如全球已获批 8

16、 款产品的CAR-T 疗法，均是自体型产品，属于自体化、定制化流程，无法像传统药物一样进行批量生产，需要进行个性化定制；即使是同一靶点，因基因设计和工艺不同也有可能造成质控检项和标准的不同。72022 年 5 月，CDE 连续发布体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则（试行）、体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）和免疫细胞治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）三项指导原则，对体内外基因治疗产品及免疫细胞治疗产品的药学研究提出一般性技术原则和建议，以规范和指导相关产品的药学研发、生产和注册。另外，随着 CAR-T 疗法产品在我国的研发进展飞速以及陆续申报上市，为降低和有效控

17、制 CAR-T 类产品上市后的安全性风险，最大限度保护患者，2021 年 9 月CDE 发布嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）产品申报上市临床风险管理计划技术指导原则（征求意见稿）。2022 年 10 月，由国药局核查中心发布的细胞治疗产品生产质量管理指南（试行）是 CGT 领域发布的又一重磅文件，把细胞治疗产品范围延伸至干细胞、把细胞治疗产品范围延伸至干细胞、组织细胞或其他相关细胞产品组织细胞或其他相关细胞产品。该指南主要为细化和完善细胞治疗产品产业化阶段生产质量管理方面的技术要求，旨在为细胞治疗产品生产企业提供指导意见，同时，也可作为监管机构开展各类现场检查的重要参考。避免避免 ADC、

18、双抗研发再现、双抗研发再现 PD-1 红海局面，抗体药领域政策引导企业合理确定研红海局面，抗体药领域政策引导企业合理确定研发立题发立题。无论是 ADC 还是双抗的研发目前都进入了高潮期，成为目前抗肿瘤新药的研发热点。尤其在肿瘤治疗领域，ADC、双抗的研发持续增长，正在引领一个新的靶向治疗新时代。经历过红海竞争、研发扎堆的 PD-1 时代，在新的行业发展新周期下，后来者或许都需要思考其研发部署是否会导致产业“重蹈”PD-1的“覆辙”。在监管层面，为避免 ADC、双抗研发再现 PD-1 红海局面，让企业能聚焦真正有聚焦真正有临床需求临床需求/且护城河比较深的适应症领域和瞄准差异化靶点，不在热门适应

19、症上且护城河比较深的适应症领域和瞄准差异化靶点，不在热门适应症上布局扎堆，布局扎堆，2022 年 4 月和 9 月，CDE 陆续发布了双特异性抗体类抗肿瘤药物临床研发技术指导原则和抗肿瘤抗体偶联药物临床研发技术指导原则的征求意见稿。其中，双特异性抗体类抗肿瘤药物临床研发技术指导原则（征求意见稿）为双抗的研发理想靶点选择等做出了具体指导，并于 2022 年 11 月发布双特异性抗体抗肿瘤药物临床研发技术指导原则 正式文件（下称 指导原则），表明双抗的开发应该注重以临床价值为导向，以结构和机制特征为基础，合理地确定研发立题，并且在研发过程中，深入探索、分析和明确 BsAb 的临床优势。8抗肿瘤抗体

20、偶联药物临床研发技术指导原则（征求意见稿）则提出临床研发应关注同一靶抗原不同药物间疗效差异、最佳给药方案探索等要点。药物上市的根本目的是解决患者的需求，药物研发应以患者需求为核心，以临床价值为导向，如何进行高层次的创新、提升源头创新能力，真正为患者带来有价值的新药，是当下每家药企都该认真思考的问题。上海、海南重点关注上海、海南重点关注 CXO 领域，多项鼓励政策支持领域，多项鼓励政策支持 CXO 领域发展领域发展。为进一步支持 CRO 落户海南以及鼓励海南医疗机构与 CRO 加强合作，海南省在 2022 年连续发布关于支持海南省医疗机构与合同研究组织加强合作的通知 关于实施药品领域助企纾困若干

21、措施的通知等文件，专门强调当地医疗机构要借助 CRO在创新药械研发、设计及临床研究等方面的优势，进一步提升海南医疗机构临床试验研究水平，助力海南生物医药产业高质量发展。上海也在 2022 年 11 月发布上海市加快打造全球生物医药研发经济和产业化高地的若干政策措施，提出要优化 CDMO 的支持政策。“小众小众”领域核药受关注领域核药受关注，临床指导原则先于非临床出台临床指导原则先于非临床出台，对产业发展释放积极信对产业发展释放积极信号号。2022 年 6 月，CDE 发布放射性体内治疗药物临床评价技术指导原则（征求意见稿）（以下简称征求意见稿），主要针对剂量探索、辐射剂量学、辐射防护等一般药物

22、研发的指导原则并无涉及的部分给出指导，征求行业意见。征求意见稿 的发布体现了国家层面对核药尤其是治疗性核药研发的关注度越国家层面对核药尤其是治疗性核药研发的关注度越来越高来越高，对我国核药产业的发展释放了积极的信号。此外，核药临床指导原则先于非临床出台，更是对核药的诊疗一体化的研究和发展释放了一个强烈的信号：越来越多的放射性体内治疗药物陆续迈入临床，核药行业的政策支持逐渐扩展到了推动放射性体内治疗药物临床研究。1.2 投融资：资本投小、投早现象明显，最青睐 CGT、CXO1.2.11.2.1 整体分析：整体分析：20222022 年投资人出手整体谨慎，更青睐发展更早期、估值更小的创新项目年投资

23、人出手整体谨慎，更青睐发展更早期、估值更小的创新项目从融资总金额和融资数量来看从融资总金额和融资数量来看，20222022 年整体融资热度下降年整体融资热度下降。从 2021 年下半年开始的市场调整，创新药行业迎来“挤泡沫”阶段，估值大幅回调。据动脉橙不完全统计，2022 年国内生物医药领域（融资总金额 172.14 亿美元，融资事件 548 起）相比 2021 年（融资总金额 386.04 亿美元，融资事件 714 起）有较大下降，甚至不及 2020 年（融资总金额 318.62 亿美元，9融资事件 485 起）。原因在于，过去几年，尤其是 2020 年新冠的流行带来了产业对医疗保健和生物技

24、术的增长的看好，大量风投基金和私募股权涌入，大批的生物医药初创企业获得了高额融资，掀起一轮投融资热潮。进入进入 20222022 年，这些年，这些曾经热起来的资本和赛道曾经热起来的资本和赛道，随着创新产品商业化表现乏力随着创新产品商业化表现乏力、医保政策的医保政策的“杀杀价价”、创新研发内卷等，商业化不尽如人意，资本市场对于创新药的期待、创新研发内卷等，商业化不尽如人意，资本市场对于创新药的期待值下降值下降，在一级市场在一级市场，投资人更加谨慎投资人更加谨慎，因此整体投融资远不及去年同期因此整体投融资远不及去年同期。图表 4 2018-2022 年国内生物医药领域投融资总体表现数据来源：动脉橙

25、数据库20222022 年，资本投早、投小的趋势愈发明显。年，资本投早、投小的趋势愈发明显。据动脉橙不完全统计，2022 年，生物医药领域千万美元级融资事件共 249起，占比当年所有披露金额的融资事件 58.18%，与前几年变化不大。值得注意的是，20222022 年生物医药领域过亿美元级融资事件达到近年生物医药领域过亿美元级融资事件达到近 5 5 年新低，年新低，占比当年所有披露金额的融资事件 10.98%，共 47 起；而百万美元级和百而百万美元级和百万美元级融资以下融资事件占比创近万美元级融资以下融资事件占比创近 3 3 年新高年新高，占比当年所有披露金额的融资事件 30.84%，共 1

26、32 起；说明产业资本在资本在 20222022 年对于大额投资更加年对于大额投资更加谨慎，更加偏爱小型投资。谨慎，更加偏爱小型投资。10图表 5 2018-2022 年国内生物医药领域不同等级金额投融资事件表现数据来源：动脉橙数据库图表 6 2018-2022 年国内生物医药领域不同轮次融资事件表现数据来源：动脉橙数据库2022 年，生物医药领域天使轮/种子轮（97 起）、A 轮（182 起）、B 轮（77 起）融资事件共 356 起，C 轮（23 起）、D 轮及以上（15 起）、IPO11（39 起）、IPO 以后其他轮次（7 起）融资事件共 84 起。相比前几年，相比前几年，202202

27、2 2 年生物医药领年生物医药领域域 B B 轮以前融资事件占比明显提高轮以前融资事件占比明显提高2022022 2 年年 B B 轮以轮以前融资事件占所有披露轮次的融资事件前融资事件占所有披露轮次的融资事件 80.91%80.91%，高于，高于 2018-20212018-2021 年的任年的任何一年，产业资本更加偏向早期投资。何一年，产业资本更加偏向早期投资。1.2.21.2.2 具细分析具细分析：CGTCGT、CXOCXO 最受资本青睐最受资本青睐，AI+AI+新药新药、核酸药物等新兴技术赛道发展潜力大核酸药物等新兴技术赛道发展潜力大以上是宏观层面的分析。那么，2022 年国内创新药领域

28、哪些细分赛道最受资本关注？动脉网对 2022 年国内创新药领域的所有融资事件进行了分类梳理和统计，希望从更微观的子领域层面挖掘 2022 年创新药领域中值得关注的新变化和未来发展趋势。图表 7 2022 年国内创新药领域各细分领域融资总金额与融资事件数数据来源：动脉橙数据库基因与细胞治疗领域最受资本青睐基因与细胞治疗领域最受资本青睐，CXOCXO 领域成为资本第二关注点领域成为资本第二关注点。2022年，基因与细胞治疗领域投融资热度最高，当年共发生融资事件 116 起，融资总金额达到 179.13 亿元。其次，CXO 领域维持往年融资火热态势，以融资总金额 153.28 亿元夺下生物医药领域子

29、领域融资 TOP2 排名，2022年 CXO 领域共发生融资事件 68 起。抗体药赛道（单抗、双抗、ADC 等）以 81.75 亿元的融资规模拿下 202212年年度生物医药领域融资排名第三。另外，核酸药（融资总金额 61.09 亿元、融资事件 43 起）、AI+新药（融资总金额 47.85 亿元、融资事件 41起）等新兴技术赛道发展潜力十足，不仅在融资规模上快赶及有多家企业上市的抗体药赛道，融资事件上更是抗体药赛道（26 起）的两倍。图表 8 2022 年国内创新药领域各细分领域早期与中后期融资分布情况数据来源：动脉橙数据库抗体药赛道多家企业抗体药赛道多家企业 IPOIPO，AI+AI+新药

30、新药、核酸药物核酸药物、CGTCGT 等新兴技术赛道处于等新兴技术赛道处于融资早期融资早期、发展潜力大发展潜力大。融资轮次在一定程度上反映了领域的成熟度。可以看到，发展相对成熟的抗体药赛道中后期融资事件（B 轮以后融资）相较更多，占比总融资事件的近一半（45%）；而新兴技术赛道像 AI+新药（95.12%）、核酸药物（94.74%）、基因与细胞治疗（93.14%）、核药领域（83.33%）在内的细分赛道发展潜力更大，早期融资事件（B 轮及 B轮以前融资）数量更多。13图表 9 2022 年创新药领域各细分领域不同融资轮次事件分布情况数据来源：动脉橙数据库2022 年，抗体药赛道，包括荣昌生物、

31、乐普生物、迈威生物、百奥赛图、思路迪医药在内的多家以抗体药物（单抗、双抗、ADC 等）为核心产品的创新生物药企纷纷挂牌上市，助涨了整个抗体药一级市场热度，也使得抗体药赛道成为 2022 年单笔融资金额最高的细分赛道（平均融资金额 3 亿元）；CXO 领域，和元生物、近岸蛋白、诺思格、奥浦迈等 CXO 领域也纷纷登陆二级市场敲钟，刺激了整个领域的发展。2022 年 10 月，艾美疫苗在港交所上市，核酸药物领域迎来 2022 年首家IPO。诸如 AI+新药等新兴领域在国内虽然还未有企业上市，但包括晶泰科技、英矽智能在内的企业目前已经发展到 D 轮融资，其中晶泰科技 D 轮融资创下当时 AI+新药融

32、资金额新纪录，英矽智能的 D1、D2 轮两轮融资均在 2022 年完成。重资产领域重资产领域，核药核药、CXOCXO 企业企业“最吸金最吸金”。2022 年，核药领域和 CXO 领域过亿级融资事件占比最大（分别为 71.43%、69.12%）。CXO 自不必说，核药领域则令人惊讶。作为一个产业并不算熟知的“小众”领域，从融资总规模而言，核药领域 2022 年投融资情况相较其他各领域表现并不算突出，但资本十分舍得“砸钱”核药领域在核药领域在 20222022 年是过亿级融资事件占比最年是过亿级融资事件占比最14高的细分赛道高的细分赛道；20222022 年核药领域共发生年核药领域共发生 7 7

33、起融资事件起融资事件，融资总额融资总额 8.88.8 亿元亿元，单笔融资金额达到单笔融资金额达到 1.261.26 亿元亿元，且多为早期融资事件且多为早期融资事件（B 轮及 B 轮以前融资事件占 83.33%）。对于核药领域资本投入高的背后原因，辐联医药首席财务官吴艺霞女士解释，核药由于属于交叉领域，行业壁垒高，专业人员稀缺，又是重资产行业，通常需要企业有较为雄厚的资本作为支撑。图表 10 2022 年创新药领域各细分领域过亿元级融资事件占比情况数据来源：动脉橙数据库1.3 重大进展：双抗、CGT 全球获批最多年份，国内 AI+新药新增12 项临床资产1.3.11.3.1 抗体药抗体药：国内首

34、款双抗上市开启商业化浪潮国内首款双抗上市开启商业化浪潮，抗体药企在出海浪潮抗体药企在出海浪潮中彰显研发实力中彰显研发实力15图表 11 全球双抗药物获批情况数据来源：公开信息整录20222022 年全球上市年全球上市 5 5 款双抗药物超过历史获批总和款双抗药物超过历史获批总和，国内首款双抗上市开国内首款双抗上市开启商业化浪潮启商业化浪潮，双抗赛道爆发双抗赛道爆发。自双特异性抗体概念于 1960 年首次被提出，近六十多年时间，由于双抗技术复杂，涉及基因工程、杂交瘤技术、生 物 大 分 子 重 组 等 跨 学 科 多 重 技 术 领 域，全 球 仅 有 四 款 双 抗 产 品（Catumaxom

35、ab、Blinatumomab、Emicizumab、Amivantamab）获批，其中全球首款双抗药物 Catumaxomab 于 2009 年在欧洲获批上市，但因其单一、可被常规治疗手段替代的适应证，该药销售市场表现不佳，最终于 2017 年退市。经历漫长的探索期，2022 年成为双抗产品 2022 年是双抗产品上市的爆发期仅一年上市的双抗产品（5 款），已然超过过去几十年获批产品数量的总和。2022 年 获 批 的 双 抗 产 品 包 括 靶 向 gp100/CD3 的 Tebentafusp(Kimmtrak)，靶向 VEGF/Ang2 的 Faricimab(Vabysmo)，靶向

36、CD20/CD3的 Mosunetuzumab(Lunsumio)，靶向 PD-1/CTLA-4 的卡度尼利单抗(开坦尼)和靶向 BCMA/CD3 的 Teclistamab(Tecvayli)。其中，Vabysmo 是全球首款治疗眼科疾病的双抗药物；Cadonilimab（中文名：卡度尼利单抗）是全球首个同时靶向 PD-1 和 CTLA-4 的双特异性抗体，也是我国自主研发的首款双特异性抗体药物，适用于既往接受含铂化疗治疗失败的复发或转移性宫颈癌患者的治疗。Cadonilimab 的顺利上市，正式开启了国内双抗商业化浪潮。16与基因疗法相似，双特异性抗体也代表着一种创新治疗模式，它通过与两种

37、不同抗原的结合，显著提高了抗体类药物的灵活性。目前，全球共有超过 700 款双抗在研药物，其中近 300 款进入临床阶段。国内目前有国内目前有超超 3030 家企业涉足双抗药物的研发家企业涉足双抗药物的研发，共有共有 300300 余款双抗在研药物余款双抗在研药物，其中进其中进入临床阶段的药物近入临床阶段的药物近 100100 款，康宁杰瑞、百济神州、恒瑞医药、信达生款，康宁杰瑞、百济神州、恒瑞医药、信达生物、贝达药业、泽璟制药等都是双抗赛道的代表性玩家。物、贝达药业、泽璟制药等都是双抗赛道的代表性玩家。得益于双抗药物适应证逐渐扩大以及良好的临床优效性及安全性，双抗药物市场规模将持续扩张。据西

38、南证券数据，2021 年全球双抗市场规模接近 40 亿美元，预计 2030 年全球双抗市场规模有望达 807 亿美元，2022至 2030 年平均复合增长率达 39.6%。中国创新药企研发能力受国际市场认可中国创新药企研发能力受国际市场认可，LicenseLicense ouout t 交易金额连创新高交易金额连创新高，抗体药为主角抗体药为主角。如果说 2020 年是国产创新药出海元年，那 2022 年则是爆发之年。20222022 年，前十大年，前十大 License-outLicense-out 交易总金额高达交易总金额高达 145145 亿美金亿美金，高于高于 20212021 年国内药

39、企年国内药企 License-outLicense-out 交易交易（3030 起起）全部全部 LicenseLicense outout 交易交易披露总金额（披露总金额（133133 亿美元）。亿美元）。细析其中交易发现，抗体药（包括单抗、双抗、ADC）无疑是其中的主角，占据 TOP10 交易里的 7 项。图表 12 2022 年中国前 10 大 license-out 药物交易17数据来源：柏思荟2022 年前 10 大 license-out 药物交易中，其中 ADC 药物 5 起，单抗药物 1 起（2 款）、双抗药物 1 起。其中，科伦药业子公司科伦博泰与默沙东于 2022 年 12

40、月 22 日进行的 ADC 药物 license-out 交易（科伦博泰将其管线中 7 种不同在研临床前 ADC 候选药物项目除中国大陆、中国香港和中国澳门以外全球独占权益授予默沙东，总里程碑款最高可达 93亿美元）和康方生物与美国公司 Summit Therapeutics 达成的双抗药物license-out 交易（Summit 将获得康方生物 PD-1/VEGF 双特异性抗体AK112，在美国、加拿大、欧洲和日本的开发及商业化的独家权利）均创下了当时中国新药海外授权的新纪录。在紧接着 PD-1 之后，ADC、双抗正在引领又一波火热的研发风潮，成为新的热门竞争领域。国内中大型企业在这些领域

41、进行重点发力，包揽了大部分临床管线和临床试验。但也有一小部分企业凭借特色竞争优势，在其中探出一条路来，并获得全球市场认可。如博奥信依托内部专有的H（高通量，高含量，高效率）抗体发现平台、SynTracer 高通量抗体内吞筛选平台以及 Flexibody双功能抗体技术平台，开发了超 20 款差18异化药物管线（其中 5 款已进入临床），与包括 Pyxis、Celldex、OBI、ImmunoGen 及正大天晴等在内的全球数家优秀药企达成了 12 项全球开发战略合作。1.3.21.3.2 CGTCGT 领域领域：基因与细胞领域全球获批药物数量创新高基因与细胞领域全球获批药物数量创新高，全球首款通用

42、全球首款通用型型 T T 细胞免疫疗法获批上市细胞免疫疗法获批上市2022 年，全球范围内共有 8 款细胞和基因疗法获批上市，创下历史新高。从获批的适应症上看，今年问世的基因疗法大多以治疗罕见病为主。其中不少基因疗法在各自疾病领域实现零的突破，成为针对这些疾病批准的首款基因疗法，这包括了首款直接注入大脑的基因疗法，以及首款治疗血友病 B 成人患者的基因疗法等。值得一提的是，今年也有一款治疗膀胱癌的基因疗法获批，昭示着这一疗法类型有望突破罕见病的局限，造福更多病患。根据 FDA 新闻稿，它也是治疗这一适应症的首款基因疗法。图表 13 2022 年全球获批的 CGT 疗法19数据来源：药明康德公众

43、号再看细胞疗法方面，2022 年 2 月，传奇生物（NASDAQ:LEGN）宣布，其自主研发的细胞治疗产品西达基奥仑赛（英文商品名：CARVYKTI）获得美国 FDA 批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者，这些患者既往接受过四种或四种以上的治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗 CD38 单克隆抗体。2022 年 5 月和 9 月，西达基奥仑赛又分别在欧洲、日本获批上市。此外在细胞疗法方面尤其值得关注的是，20222022 年年 1212 月月，全球首款全球首款“现货型现货型”同种异体同种异体 T T 细胞免疫疗法获批，代表了细胞疗法领域的新突破。细胞免疫疗法获批，

44、代表了细胞疗法领域的新突破。AtaraBiotherapeutics,Inc.（NASDAQ:ATRA）和 Pierre Fabre 在 2022 年 12 月19 日 宣布，欧盟委员会(EC)已批准其通用型 T 细胞疗法 Ebvallo(tabelecleucel)的上市，作为单药治疗 EB 病毒（EBV）相关的移植后淋巴增殖性疾病（EBV+PTLD），接受治疗的患者需为既往接受过至少一种其它20药物治疗的成人与 2 岁以上儿童，此疗法的上市适用于所有 27 个欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登。Ebvallo 是全球首款获批的通用型 T 细胞免疫疗法，对于整个细胞疗法领域而言是一项重大的

45、医学突破，也是历史性的时刻。1.3.31.3.3 AI+AI+新药进入理性发展期，新药进入理性发展期，20222022 年国内年国内 1111 家企业新增家企业新增 1212 项临床资产项临床资产图表 14 国内 AI+新药企业最新临床进展数据来源：动脉橙数据库在临床进展方面，相较于在临床进展方面，相较于 20212021 年仅有少数几家年仅有少数几家 AI+AI+新药企业将管线推进临新药企业将管线推进临床的情况床的情况，20222022 年国内有更多的年国内有更多的 AI+AI+新药企业收获新药企业收获 AIAI 管线临床资产管线临床资产。2022年，国内有超过 11 家 AI+新药企业 1

46、2 款 AI+新药管线推入临床阶段。除了冰洲石科技、英矽智能、未知君生物以及药物牧场等企业在 2021 年就将相关 AI+新药管线推入临床阶段。2022 年，一些发展飞速却显得有些低调的AI 药企，如埃格林医药利用自有 AI 药物研发平台开发了 2 款 AI Me-Only新药管线（EG-301、EG-101）。其中用于治疗眼底干性黄斑病变的口服药物 EG-301，在 2022 年 2 月获美国 FDA 批准，正式进入二期临床。为实现差异化开发以提升新药开发成功率，公司此前对全新靶点、病机、眼内药效、溶酶体药代和开发风险均进行了深入探讨和预测。另外一家企业锐格医药，也在 2022年 4月宣布将

47、自研的新型口服小分子GLP-1受体激动剂RGT-075在美国完成 II 期临床试验首例患者给药。一些在行业深耕多年、颇有名气的 AI 药企，诸如冰洲石科技，分别于 2022年 4 月和 2022 年 8 月宣布将此前已经在美国开展 1 期临床的 AC0682 产品（用于治疗雌激素受体阳性乳腺癌）和 AC0176（用于治疗转移性去势抵抗21性前列腺癌）产品获得 NMPA 的 IND 批准。英矽智能继 2022 年 2 月在新西兰完成抗纤维化小分子抑制剂 ISM001-055（用于治疗特发性肺纤维化）的 1 期患者给药后，2022 年 7 月完成了临床 1 期的国内患者给药。2022年 6 月，剂

48、泰医药自主研发的 2.2 类改良新药 MTS004 口崩片获 CDE 批准IND，开展用于假性延髓情绪（PBA）适应症的临床试验。若进展顺利，预计于 2023 年初进入 III 期临床。一些快速成长的行业新锐，如中以海德，于 2022 年 2 月宣布利用 AI 大数据技术研发的首款乙肝治愈性药物 HDM-8421034 正式启动临床试验。如宇耀生物，于 2022 年 3 月宣布其自主研发的新一代 EP4 受体小分子拮抗剂YY001 临床试验申请获得 NMPA 批准，同意针对晚期实体肿瘤开展 1 期临床试验。如费米子，基于自主研发的 Drug Studio AI 药物发现平台高效开发的 FZ00

49、2 管线（用于治疗慢性疼痛）于 2022 年 4 月申报中美 IND，10 月正式获得 NMPA 受理，将于 2023 年 2 月中国临床 1 期 FIH。据悉，FZ002项目为非成瘾性镇痛靶点，将成为全球第二、国内首个进入临床的同靶点药物。如德睿智药，于 2022 年 12 月宣布其自主研发的 GLP1-RA 小分子口服药物 MDR-001 获得美国 FDA 针对肥胖适应症的新药临床批件（IND）。IT 与 BT 的融合是生物科技确定的发展趋势。当下的当下的 AI+AI+新药行业在经过前新药行业在经过前两年的疯狂押注后，已经开始回归理性和平静，两年的疯狂押注后，已经开始回归理性和平静，“老将

50、老将”和和“新兵新兵”各凭本事各凭本事，正脚踏实地地在正脚踏实地地在 AI+AI+新药管线临床阶段创造更多佳绩新药管线临床阶段创造更多佳绩。蓝驰创投董事总经理戎璟也表示，“当下的 AI 制药行业经历过泡沫期，其价值逐渐回归理性；与此同时，目前时间段由于算法的不断精进成熟且成本越来越低，以及数据在质与量方面的不断提升，即将达到一个行业爆发的节点，正是寻找优秀投资标的的好时候。”2021 年 Alphafold2 的推出，如平地一声惊雷，解决了生物学界长达 50 年的蛋白质空间结构预测难题，同时也让 AI+新药行业受到行业的更多关注，持续不断地吸引更多优秀产业人才加入 AI+新药行业，为行业注入更

51、多新生发展力量。如 2022 年 1 月，被业界誉为“AI 蛋白质折叠技术奠基人”的知名计算生物学家许锦波教授创立分子之心，并于 4 月宣布完成由红杉中国领投的数千万美元天使轮融资。2022 年 9 月，碳硅智慧完成由联想创投、联想之星联合领投的 5000 万元天使轮融资，该公司由拥有二十年人工智能领域经验、曾任格灵深瞳 CTO 及 360 集团副总裁兼人工智能研究院院长的邓亚22峰联合拥有二十余年计算机驱动药物设计经验的浙江大学药学院求是特聘教授侯廷军创立。以上这些优秀团队加入 AI+新药领域无疑为行业带来更多值得期待的可能性。目前尽管还没有一款由 AI 研发的新药上市，但 AI+新药行业已

52、经跨过了“讲概念”的阶段，开始步入高速发展期。无论是否将无论是否将 AIAI 用于了药物研发用于了药物研发，生物生物创新药企普遍已经把创新药企普遍已经把 AIAI 当成常态化工具。当成常态化工具。我们相信，未来几年，国内将会有更多由 AI 设计的药物进入临床阶段，进入有效性概念验证（POC，Proofof Concept）阶段的 AI 药物不再是个例。未来 3-5 年，全球将有首款 AI驱动设计的药物上市，并有大批管线进入有效性概念验证阶段。届时，AI在新药研发中的技术价值得到规模化验证，行业逐渐进入发展成熟期。当然，我们也要认识到现在仍然是在 AI+新药行业发展的初期，距离彻底改变制药流程还

53、需要很长的时间和过程验证，投资人和创业者都要尊重生物科技的发展规律，理性看待。短时间内，短时间内，AI+AI+新药相关管线的成与败均属于正新药相关管线的成与败均属于正常现象常现象，不会改变行业长线蓬勃发展的大势不会改变行业长线蓬勃发展的大势。未来三年则是看各家未来三年则是看各家 AI+AI+新药新药产出结果和研发实力的关键窗口期。产出结果和研发实力的关键窗口期。23第二章细分领域创新内涵解读作为 2022 年最火热的赛道，CGT 领域不仅在投融资方面表现出彩，在产品获批和临床进展方面同样有优秀的表现和值得关注的新变化；创新药发展正当时，推动 CXO 领域在 2022 年持续火热，精而专的 CX

54、O 备受资本市场关注，“出海”浪潮翻涌，“国际化”无疑是这一代创新型 CXO 的核心竞争要素。基于蛋壳研究院对 2022 年创新药领域的年度回顾，本章节我们将重点讨论分析CGT 与 CXO 两大受行业广泛关注板块包括细胞治疗、基因治疗、CXO、CGT CDMO四个细分领域的内容。2.1 细胞治疗：攻克实体瘤、通用型产品的临床新风向与广泛注重创新、差异化的资本临床方面临床方面，从血液瘤到实体瘤从血液瘤到实体瘤，从个体化到通用型从个体化到通用型，国内企业积极探索多样国内企业积极探索多样化创新疗法化创新疗法。细胞疗法作为一种里程碑式的新型治疗手段，打破了癌症等疾病传统的药物治疗方式。如果说 CAR-

55、T 疗法同质化布局、在血液瘤领域“内卷”是我国细胞疗法领域早期发展阶段的缩影，那么积极探索创新疗法、多样化发展则是当下国内细胞治疗领域的发展现状。对比早期的血液瘤领域自体CAR-T 研发扎堆，当下国内企业积极探索发展方向，在实体瘤、通用型细胞疗法领域，或是 TIL、NK 等潜力赛道都有了更均衡的布局。与此同时，国内细胞疗法领域与国际顶尖水平之间的差距正在不断缩短。2022 年，国内多家公司“全球首款”药物获批临床，在今年的 ESMO、ASH 等大会上也不乏国内企业的身影。从产品获批上看，国内企业获批从产品获批上看，国内企业获批/提交提交 NDANDA 上市申请的细胞治疗产品仍以血上市申请的细胞

56、治疗产品仍以血液瘤为适应症的液瘤为适应症的 CAR-TCAR-T 疗法为主疗法为主。2022 年，传奇生物 CAR-T 细胞疗法产品西达基奥仑赛在美欧日陆续上市，目前在国内也已经递交西达基奥仑赛的新药上市申请并获得受理；药明巨诺 CAR-T 细胞治疗产品瑞基奥仑赛在中国获批第二项适应症，用于治疗复发或难治性滤泡淋巴瘤（r/r FL）患者，包括驯鹿生物、科济药业、合源生物在内的药企在 2022 年分别递交自研 CAR-T细胞治疗产品的新药上市申请并获受理。谁将成为国内第三款成功获批的细胞疗法，答案即将在 2023 年揭晓。24图表 15 国内细胞治疗企业 2022 年产品获批情况数据来源：动脉橙

57、数据库但行业已然在孕育新变化。相较于已经获批上市或者提交 NDA 上市申请的细胞治疗产品以自体个体化疗法为主的情况，国内开发细胞疗法产品的企业已经逐渐向异体细胞疗法、通用型疗法过渡发展。从细胞治疗产品临床申报的情况来看，在适应症方面在适应症方面，在 2022 年国内企业获批开展临床试验的细胞疗法产品中，有 10 款是针对血液瘤开发，15 款是针对实体瘤开发，针对实体瘤开发的细胞疗法产品针对实体瘤开发的细胞疗法产品“风头风头”俨然已经盖过了俨然已经盖过了“血液血液瘤瘤”。在细胞疗法类型方面在细胞疗法类型方面，除了众所周知的 CAR-T，还有包括 UCAR-TUCAR-T 细胞疗法细胞疗法、TCR

58、-TTCR-T 细胞疗法、细胞疗法、TILTIL 细胞疗法、细胞疗法、RAKRAK 细胞疗法、细胞疗法、STAR-TSTAR-T 细胞疗法、细胞疗法、DNDNT T细胞疗法细胞疗法、MTCA-CTLMTCA-CTL 细胞疗法细胞疗法、MASCTMASCT 细胞治疗等新型细胞疗法产品的身细胞治疗等新型细胞疗法产品的身影开始出现，影开始出现，相继迈入临床。25图表 16 国内细胞治疗企业 2022 年产品临床获批情况26数据来源：动脉橙数据库此外，除了已经获批开展临床试验的 23 家企业，还有另外 1111 家企业的细胞家企业的细胞疗法产品目前已经提交了疗法产品目前已经提交了 INDIND 申请且

59、已获得申请且已获得 NMPANMPA 受理受理，其中同样以针对实其中同样以针对实体瘤开发的细胞疗法为主体瘤开发的细胞疗法为主（8 款，占比 73%），细胞疗法类型多种多样细胞疗法类型多种多样。图表 17 国内细胞治疗企业 2022 年产品临床受理情况数据来源：动脉橙数据库投融资方面，资本广泛注重有创新、差异化的项目，在通用型细胞疗法方面投融资方面，资本广泛注重有创新、差异化的项目，在通用型细胞疗法方面最舍得最舍得“花钱花钱”。作为肿瘤疾病领域被寄予众望的疗法，细胞治疗在近几年呈现出百花齐放的发展趋势，在资本市场的投资标的上可见一斑。20222022 年国内年国内细胞治疗领域共发生融资时细胞治疗

60、领域共发生融资时间间7 73 3起起，融资总金额融资总金额为为71.971.91 1亿元亿元。其中，UCAR-T、27CAR-NK、iPSC 来源 CAR-iNK、体内 CAR-T 等通用型细胞疗法由于为患者带来了更多潜在治疗选择，未来市场想象空间巨大，因此成为资本“宠儿”。具体来讲，2022 细胞疗法领域的融资事件多集中在干细胞疗法（15 起融资事件，融资总金额 3.67 亿元）、实体瘤治疗（13 起融资事件，融资总金额12.5 亿元）、通用细胞疗法（12 起融资事件，融资总金额 15.29 亿元），或是 NK（7 起，8.2 亿元）、TIL（3 起，9.17 亿元）等细分领域，专注于血液瘤

61、自体 CAR-T 早期项目的基本没有。可见经过早期国内血液瘤 CAR-T 同质化竞争，以及经历了生物医药市场融资寒冬期后，有创新、有差异化的项目有创新、有差异化的项目更受资本青睐。更受资本青睐。干细胞疗法领域融资事件最为密集，资本关注度高。干细胞疗法领域融资事件最为密集，资本关注度高。干细胞是一类尚未完全分化，具有自我更新和分化能力的原始细胞群体，相对其他需要经过基因编辑或者其他工艺进行体内外改造的细胞疗法，干细胞疗法具有无传染病传播风险、不存在自体移植排斥风险、避免外科手术、恢复期短等明显优点。从 20 世纪末以来，以干细胞技术为依托的干细胞治疗，成为小分子化学药、大分子蛋白药后的第三次药物

62、革命，可见它在临床医学上的重要性。目前国外已有多款干细胞新药上市，适应症包括了阿尔茨海默症、软骨损伤及骨修复、运动神经元病、GVHD、克罗恩病、心肌梗塞和严重下肢缺血等。根据clinicaltrials.gov 网站登记的数据，正在开展的干细胞治疗临床试验涉及上百种疾病，包括脊髓损伤、脑中风、渐冻症、老年痴呆症、骨关节炎、帕金森、肝硬化、系统性红斑狼疮以及卵巢早衰等等。目前，我国的干细胞治疗领域目前，我国的干细胞治疗领域在以国家层面为主导，各地方大力推动的鼓励政策扶持下，我国干细胞产业在以国家层面为主导，各地方大力推动的鼓励政策扶持下，我国干细胞产业医学研究和应用迈入了快速发展的阶段。医学研究

63、和应用迈入了快速发展的阶段。不过，现阶段的干细胞治疗也受到一些质疑，但一项新生的技术需要时间检验，期待干细胞治疗的更多临床推广应用。以血液瘤为主过渡到以实体瘤为主的免疫细胞疗法，实体瘤才是未来征战的以血液瘤为主过渡到以实体瘤为主的免疫细胞疗法，实体瘤才是未来征战的主战场主战场。以 CAR-T 为代表的细胞疗法，让一些患者实现了长达十年的有效治疗，最先点燃了产业界对于免疫细胞疗法的热情。自 2017 年 FDA 批准两款CAR-T产品（Novartis的Kymriah、Kite Pharma（被吉利德收购）的Yescarta），迄今为止，全球已有超过 10 款 CAR-T 产品相继获批。但 CA

64、R-T 最开始仅在治疗血液瘤方面成绩斐然，治疗实体瘤方面碍于种种因素难有突破。然而，28在癌症中实体瘤占比超过在癌症中实体瘤占比超过 90%90%，意味着实体瘤才是未来免疫细胞疗法征战的，意味着实体瘤才是未来免疫细胞疗法征战的主战场。主战场。从从 CAR-TCAR-T 扎堆到多样化发展不同免疫细胞疗法扎堆到多样化发展不同免疫细胞疗法，解决临床需求和成本问题是解决临床需求和成本问题是核心核心。对于如今已经有多款产品获批上市的自体 CAR-T 细胞疗法而言，优异的疗效毋庸置疑，但生产繁琐耗时、个性化定制成本较高，价格昂贵是其在临床推广的重大障碍。星奕昂创始人、董事长兼 CEO 王立群博士曾在采访中

65、表示，细胞疗法的核心即是解决临床需求和成本问题。通用型细胞疗法既对通用型细胞疗法既对肿瘤有杀伤力又能够大规模生产，能够显著增加细胞疗法的可及性，成为更肿瘤有杀伤力又能够大规模生产，能够显著增加细胞疗法的可及性，成为更符合细胞治疗商业化应用的理想形式符合细胞治疗商业化应用的理想形式，不仅让无数科研学者以及企业争相追捧，并得到了产业资本的重点关注。目前，通用型细胞疗法分为两类，一类是以 UCAR-T、CAR-NK、CAR-iNK为主的异体通用型细胞疗法，另一类是以体内 CAR-T 为代表的自体通用型细胞疗法。其中，UCAR-T 是最早出现的通用型细胞疗法，通常是对健康供者来源的 T 细胞受体复合物

66、（TCR）以及其他分子进行敲除，使得细胞制剂可以异体通用，从而可以从一份单采血制备几十上百份通用型细胞产品，进而有效降低生产成本。但是由于工艺开发难度较高，UCAR-T 的研发走了很多弯路、过程非常坎坷，直至近两年才看到较好的临床效果。CAR-NK/CAR-iNK 作为近两年兴起的细胞疗法也备受市场追捧。2020 年由美国德州大学安德森癌症中心首次报道，脐带血来源 CAR-NK 应用于淋巴瘤治疗，11 个病人中，有 8 个响应（response，73%），7 个完全响应（CR，63%），其疗效接近于同类型的 CAR-T。同时，由于 NK 可以大量扩增、且可以异体使用，因此理论上也可以从一份单采

67、血制备数十份通用型 CAR-NK治疗产品，从而达到降低成本的目的。CAR-iNK 可以通过 iPS 直接分化获得，可以有效解决细胞来源问题，并一次性规模化制备成百上千人份的 CAR-iNK治疗产品；同时由于分化成本较低，能很好解决“降本”的核心需求。目前，国内外有不少企业布局脐带血、外周血来源的 CAR-NK，也不断有较好的临床数据正在展示出来。不过，CAR-NK/CAR-iNK 疗法的领头羊企业 FateFate TherapeuticsTherapeutics 在在 20232023 年开年开初却向市场释放了一个不太积极的信号，或会一定程度上影响到市场对于该初却向市场释放了一个不太积极的信

68、号，或会一定程度上影响到市场对于该疗法的积极性。疗法的积极性。2023 年 1 月 5 日，Fate Therapeutics 宣布与强生的合作终29止。与此同时，Fate对研发管线也进行了调整，聚焦开发第二代 CD19 CAR-NK疗法，终止开发 FT596 项目。截至 2022 年底，Fate 账上还剩 4.75 亿美元现金。受此消息影响，Fate Therapeutics 股价大跌，最新市值为 5 亿美元左右。作为 CAR-NK/CAR-iNK 领域的先驱，Fate 市值曾一度高达 40 亿美元。关于与强生终止合作的原因，Fate 解释为“无法就继续合作达成一致”。不过，CAR-NKCA

69、R-NK 安全性好、异体等基本面优势仍然存在，临床探索仍然值得进行，安全性好、异体等基本面优势仍然存在，临床探索仍然值得进行，仍然期待重大疗效突破。仍然期待重大疗效突破。2.2 基因治疗：临床主场为 AAV 基因治疗，融资领域基因编辑的潜力已在显现图表 18 国内基因治疗企业 2022 年产品临床申报情况数据来源：动脉橙数据库从临床申报的角度看，从临床申报的角度看，AAVAAV 基因疗法是基因疗法是 20222022 年国内管线步入临床的基因年国内管线步入临床的基因治疗企业最多的细分领域。治疗企业最多的细分领域。一共有包括朗昇生物、天泽云泰、嘉因生物、锦篮基因等在内的 8 家公司共计 13 款

70、基因疗法步入临床阶段（2022 年之前有 3 款 AAV 基因疗法产品获批临床），说明国内的 AAV 基因疗法正在逐步成熟。20222022 年，全球共有年，全球共有 5 5 个基因治疗药物获个基因治疗药物获 FDAFDA、EMAEMA 批准，是批准，是史上获批基因治疗药物最多的年份史上获批基因治疗药物最多的年份，而其中有而其中有 3 3 款是款是 AAVAAV 基因疗法基因疗法。多多款款AAVAAV 基因疗法商业化成功的先例给基因疗法商业化成功的先例给 AAVAAV 赛道带来了相对较高的确定性。赛道带来了相对较高的确定性。国内目前布局基因编辑技术的公司不在少数，但目前该领域进入临床的药国内目

71、前布局基因编辑技术的公司不在少数，但目前该领域进入临床的药物相对较少物相对较少，或许是基因编辑领域技术难度更高或许是基因编辑领域技术难度更高、在我国起步更晚在我国起步更晚。202230年，仅有邦耀生物、瑞风生物的 2 款产品步入临床阶段，其他步入临床阶段的基于基因编辑技术的产品还包括博雅辑因针对输血依赖型地中海贫血的 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法产品 ET-01，该产品在 2021 年获 CDE 批准 IND，同年 9 月首例患者入组。总体来看，20222022 年国内共有年国内共有 1515 款基因治疗药物临床试验申请获批，意味款基因治疗药物临床试验申请获批，意味明年将有大量临床试验

72、开展明年将有大量临床试验开展，20232023 年对于国内基因治疗领域来说无疑是关年对于国内基因治疗领域来说无疑是关键的一年。键的一年。图表 19 2022 年基因治疗领域不同类型融资事件占比数据来源：动脉橙数据库从一级市场投融资领域来看，从一级市场投融资领域来看，2022 年有 11 家布局 AAV 基因治疗的公司获得融资，22 家布局基因编辑技术的公司获得融资，可以看出，20222022 年布局年布局基因编辑技术的公司相比基因编辑技术的公司相比 AAVAAV 基因疗法公司似乎更受资本青睐，或许代表基因疗法公司似乎更受资本青睐，或许代表了产业未来的新发展风潮了产业未来的新发展风潮，这一点正和

73、国外基因治疗市场目前的发展情况相似。早些年，在基因编辑公司还没上市时，AAV 平台公司炙手可热，但近几年随近几年随着基因编辑技术的发展着基因编辑技术的发展，基因编辑开始受到资本热烈追捧基因编辑开始受到资本热烈追捧，技术一代代更新技术一代代更新，融资金额不断创新高融资金额不断创新高。国外已上市的基因治疗公司，市值前几位、上市以来涨幅前几位也基本是基因编辑公司。不过，因为目前基因编辑技术的核心底31层专利主要掌握在国外部分公司、学术机构手上，我国目前的基因编辑公司我国目前的基因编辑公司起步较晚起步较晚，现有研发实力与国外同类公司还存在一定差距现有研发实力与国外同类公司还存在一定差距，有待进一步提升

74、有待进一步提升。结合国内基因治疗临床进展及一级市场投融资情况整体来看，我国基因治疗我国基因治疗领域还处于发展早期领域还处于发展早期，有较大的的发展空间以及更多的发展机会有较大的的发展空间以及更多的发展机会。但国内基因治疗公司刚起步，2023 年是关键的起步期，预计到 2024 年或能收取果实。另外，在蛋壳研究院对基因治疗领域的融资进行细致梳理时，我们发现已经有一些公司的技术路线走在国际前沿并且得到资本宠爱。近两年在国外风头近两年在国外风头正盛的表观遗传编辑正盛的表观遗传编辑、碱基编辑以及先导基因编辑领域碱基编辑以及先导基因编辑领域，在国内已经有包括在国内已经有包括邦耀生物邦耀生物、新芽基因新芽

75、基因、华毅乐健华毅乐健、益杰立科在内的多家公司开始布局益杰立科在内的多家公司开始布局，其中其中几家在几家在 20222022 年获得融资。年获得融资。图表 20 国内布局表观遗传编辑、碱基编辑及先导基因编辑领域的企业融资情况数据来源：动脉橙数据库表观遗传编辑表观遗传编辑、碱基编辑碱基编辑、先导基因编辑等都是可实现更安全先导基因编辑等都是可实现更安全、效率更高的效率更高的新型基因编辑技术新型基因编辑技术。以碱基编辑为例，与 CRISPR 基因编辑工具相比，碱基编辑最主要的优势即是能够在不造成 DNA 双链断裂的情况下改变单个碱基。这种方法消除了编辑过程中双链断裂的风险，能够减少不必要的染色体异常

76、和遗传毒性。2022 年 11 月，全球首个利用 CRISPR 单碱基编辑技术开发新疗法的公司 Beam Therapeutics 首发管线 Beam-101（治疗患有严重镰状细胞病（SCD）步入临床，成为碱基编辑领域首个进入临床的产品，吸引了行业的热烈关注。但碱基编辑技术也不是一帆风顺，2022 年 8 月，Beam 基于碱基编辑的通用型 CAR-T 细胞疗法 BEAM-201 临床研究被 FDA 暂停；11 月，碱基编辑治疗公司 Verve Therapeutics 主要候选药物 Verve-101 的临床试验研究新药申请也被 FDA 暂停。32作为一项问世仅六年的创新技术，碱基编辑仍需要

77、一定时间来证实自己的安作为一项问世仅六年的创新技术，碱基编辑仍需要一定时间来证实自己的安全性与有效性。但创新药物的研发从来不是条好走的路，在挫折中蜿蜒前行全性与有效性。但创新药物的研发从来不是条好走的路，在挫折中蜿蜒前行是常态。是常态。不可否认的是，以上这些新技术的诞生为行业带来了巨大的想象空间，无疑是 2023 年值得关注的新赛道。2.3 CXO：专、精是“吸金”基本面，国际化成为核心竞争要素整个创新药产业链中，处于产业链上游的 CXO 在近几年无疑是最亮眼的存在。作为行业“卖水人”，CXO 始终做着“旱涝保收”的业务。虽然 2022 年受宏观环境及中美角力影响，CXO 二级市场板块出现较大

78、波动，但一级市场对于 CXO 的热情依旧没有停歇。2022 年，CXO 以融资总金额 153.28 亿元夺下创新药领域融资 TOP2 排名，这一年 CXO 领域共发生融资事件 68 起。基于调研访谈及案头研究，我们认为，CXO 领域持续火热，原因主要在于三方面：国内医药行业从仿制药向创新药的战略转移国内医药行业从仿制药向创新药的战略转移，助力助力 CXOCXO 产业链产业链迅猛发展迅猛发展。早期，我国药品研发以仿制药为主，对于药品的药理、毒理研究需求小，CXO 行业发展缓慢；随着 2015 年中国医药行业在政策面发生的两件大事7 月食药监局发布临床实验数据核查公告，以及 8 月国务院办公厅发布

79、“44 号文”国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见，标志着中国医药行业正式从仿制药时代跨入创新药时代。国家对新药创新的投入逐步增加，国内创新药企业如雨后春笋一般涌现，带动 CXO 产业链快速崛起。尤其是 2018 年以来，在药品医疗器械审评审批制度改革、上市许可人制度（MAH）、仿制药一致性评价和带量采购、创新药医保谈判等一系列政策的综合作用下，仿制药价格大幅缩水、利润空间受到挤压，从根本上改变了行业生存规则，创新药的比较优势凸显，极大地提升了药企发力创新药的积极性。近年来新药开发难度不断提升，近年来新药开发难度不断提升，CXOCXO 迎来黄金发展期。迎来黄金发展期。新药研发因为具有高

80、风险、高投入、回报周期长等特点，且近年来由于大部分已发现的可以用药的蛋白近年来由于大部分已发现的可以用药的蛋白质逐步开发殆尽质逐步开发殆尽，新型靶点发现速度开始放缓新型靶点发现速度开始放缓，基础研究突破性进展不足基础研究突破性进展不足，使得使得新药研发成本新药研发成本进一步进一步提升提升和和研发周期不断增长研发周期不断增长。为了提升新药研发效率，越来越多大型制药企业通过收缩研发部门规模减少开支，采用研发服务外包的形式提升整体研发效率和控制研发成本；对于初创型、中小型医药企业而言，其对于成本、33风险的敏感性更高，且很难独立完成后续新药研发的全部环节，因此对于医药研究外包服务的需求也十分强烈。越

81、来越多的药企选择外包，让国内 CXO 行业迎来迎来黄金发展期。与此同时，对于投资者而言，医药创新周期长、不确定性高，医药股投资难度大，相比之下作为医药创新“卖水人”的 CXO 成为更稳健的投资选择，且 CXO 行业存在较高的进入壁垒，优秀企业如果护城河深厚，无疑具备长期投资价值。以上因素进一步助涨 CXO 行业在一级市场和二级市场的热度。国内国内 CXOCXO 能力不断提升能力不断提升、中国市场的资源成本优势吸引中国市场的资源成本优势吸引跨国药企的跨国药企的 CXOCXO 订单向订单向国内转移。国内转移。近年来，在医药研发产业链全球配置资源的背景下，随着国内 CXO企业技术水平、质量体系不断与

82、国际接轨，且我国的人才资源、研发成本、临床试验成本等均具备明显比较优势，促使欧美等发达国家的研发需求向国内转移，为国内 CXO 产业带来巨大市场增量。对于药企而言，患者资源极其宝贵，而我国拥有庞大的病患群体，临床试验样本充足，临床前和临床试验各阶段的研究试验费用仅为发达国家的 30%-60%，成本优势突出。依托得天独厚的医疗资源优依托得天独厚的医疗资源优势势，中国已然成为全球最重要的创新药临床开发和上市地区中国已然成为全球最重要的创新药临床开发和上市地区，吸引众多海外医药吸引众多海外医药研发服务订单研发服务订单。此外，我国作为全球第二大药品市场，一直是跨国药企的必争之地，而跨国药企的产品在国内

83、上市必须通过国内的临床试验，客观上也加速了其医药研发服务订单向国内转移。因此，随着国家对创新药研发的大力支持，国内药企对于创新药的研发积极性不断提升，对专业化 CRO 服务需求进一步扩大，以及跨国 CXO 产业转移趋势明显，推动国内 CXO 行业持续高速发展。但 20222022 年的年的 CXOCXO 行业行业，带有明显的特色标带有明显的特色标签签专、精、国际化专、精、国际化。分析如下：“专专、精精”是资本选择投资一家创新是资本选择投资一家创新 C CX XO O 看的基本面看的基本面。原因在于，CXO 的产业趋势，是对专业性的要求越来越高，对于研发策略和顶层设计的依赖性更强。由于医药研发环

84、节的技术差异性很大，国内大部分 CXO 企业专注于某一特定环节。同样，由于技术保密和分散风险等因素的考量，药企往往在不同阶段会选择不同的 CXO 企业。随着国内企业的发展，涉及领域日益广泛，门类越来越多样，产品日趋专业化，许多大的公司不能提供专业性的指导和服务，因此一些创新药企一些创新药企由于其产品的专业性需要更加专业的配套由于其产品的专业性需要更加专业的配套 C CX XO O 企业进行服务，便为一些专业背企业进行服务，便为一些专业背景强的新兴企业提供了成长和竞争机会。景强的新兴企业提供了成长和竞争机会。出海是大势所趋，出海是大势所趋，“国际化国际化”成为新一代创新成为新一代创新 C CX

85、XO O 企业的核心竞争要素。企业的核心竞争要素。34近年来国内创新药实力增强近年来国内创新药实力增强、国内创新药降价压力持续存在国内创新药降价压力持续存在，国内企业迫切需要国内企业迫切需要打开海外市场潜力。打开海外市场潜力。一方面，随着 2015 年药审改革开始，中国创新药产业开始接轨国际。2019 年11 月，泽布替尼在美国获 FDA 批准上市，打破中国创新药海外获批“零的突破“；2022022 2 年年 licenselicense outout 总交易金额总交易金额创下创下历史最高历史最高，前十大前十大 licenselicense outout 交易交易金额超金额超过过 202120

86、21 年所有年所有 licenselicense outout 交易交易金额总和金额总和，体现国内企业的研发实力体现国内企业的研发实力，是中国创新药出海的爆发之年。另一方面，随着国家医保局持续推行药价谈判进行灵魂砍价，差异化程度较低的药品的利润空间被严重挤压，医保目录成为创新药打开市场大门的关键突破口，推动整体药品降价、药企“以价换量”。FICFIC 与与 BICBIC 无疑无疑是创新的最前沿，但进军是创新的最前沿，但进军这两者的企业也将面临更大风险这两者的企业也将面临更大风险，况且由于我国况且由于我国医保基金是医疗支出的主要来源，医保基金是医疗支出的主要来源，政府掌握核心议价权政府掌握核心议

87、价权，而支撑高风险创新药研发的全新支付方式尚不明朗。而支撑高风险创新药研发的全新支付方式尚不明朗。举个具体例子，以国内两款已获批 CAR-T 疗法的商业化来看，复星凯特的奕凯达和药明巨诺的倍诺达商品定价分别为 120 万元/针和 129 万元/针，海外的CAR-T 疗法，以传奇生物的西达基奥仑赛为例，定价为 46.5 万美金（约合人民币 320 万元），大概是国内 CAR-T 疗法价格的近 3 倍，但其一个季度（2022年 Q3 季度西达基奥仑赛销售额约为 5500 万美元）的销售额已然超过了国内 2款 CAR-T 疗法在 2021 年度的销售额总和（奕凯达、倍诺达在 2021 年分别实现销售

88、额约 1 亿元、3079.7 万元），无论是产品定价还是销售成绩，国内 CAR-T产品表现显然不及海外。中国患者群体虽然更大中国患者群体虽然更大，但国内市场空间相比全球市场但国内市场空间相比全球市场却差别悬殊。却差别悬殊。我国政府对于创新药企全球化发展持鼓励支持态度。比如 2022 年 1 月，在工信部、发改委等九部门联合发布“十四五”医药工业发展规划中，政府将“高质量创新”、“国际化发展全面提速”列为具体目标，并指出：要培育一批世界知名品牌；形成一批研发生产全球化布局研发生产全球化布局的制药企业。因此，走向国际化，提升全球市场竞争力，采取国内外同步研发、开展国际多中心临床试验，最终实现“中国

89、+海外”双市场回报，成为中国优秀创新药企的一致选择，也是行业的大势所趋。然而，“出海”的挑战也显而易见。全球各地审评审全球各地审评审批机制差异斐然批机制差异斐然，中国企业出海面临海外临床开发策略制定中国企业出海面临海外临床开发策略制定、海外临床资源海外临床资源（P PI I35和和 SiteSite）的选择的选择、海外注册法规的理解海外注册法规的理解、临床运营团队的有效协作等挑战临床运营团队的有效协作等挑战。即使优秀如信达，也因为对 FDA 关于审评审批的态度理解出现偏差，而在 2022 年初出海受挫。中国创新药企如果希望通过中美双报、国际多中心临床试验等方式加快产品全球上市速度，无疑需要具备

90、全球范围的临床开发知识和执行能力，但这样的企业可能是凤毛麟角。一般初创的技术型医药企业，对新药的研发、和繁琐的审批流程相对陌生，面对全球市场面对全球市场繁琐且严格繁琐且严格的的新药新药研发和研发和审批审批流程流程，专业化和国际化专业化和国际化的的C CX XO O 公司是企业提质增效的最好办法公司是企业提质增效的最好办法，也是也是中国创新药企中国创新药企“出海出海”的必由之路的必由之路。此外，不仅是走向全球的中国 Biotech 需要一个能提供量身定制全球化服务的“引路人“，随着中国成为全球最重要的创新药临床开发和上市地区，海外生物技术公司亦需要一个以中国为根基又接轨国际的“领航员”。多方面因

91、素影响和推动，让具备“国家化”标签的 CXO 格外受到资本青睐。2.4 CGT CXO：优质产能依旧稀缺，仍潜藏大量发展机会图表 21 2022 年国内 CGT CXO 在整个 CXO 领域中的融资占比表现数据来源：动脉橙数据库CGT CXO 显然是 CXO 领域中尤为值得关注的细分领域。20222022 年年，CGTCGT CXOCXO 共共发发生生2 29 9起融资事件起融资事件，融资总金额达融资总金额达到到85.85.1 1亿元亿元，占占比比CXCXO O领域融资总金领域融资总金额额56%56%，36均笔融资金额达到均笔融资金额达到 2.92.9 亿元亿元。蛋壳研究院认为，CGT CXO

92、 在众多 CXO 细分领域中尤为火热的原因，主要在于两方面：一方面是近几年一方面是近几年 CGTCGT 火热发展带动，一火热发展带动，一方面是方面是 CGTCGT 药物更高的研发生产门槛却面临优质人才短缺的困局。药物更高的研发生产门槛却面临优质人才短缺的困局。以 CGT 为代表的创新疗法，变革了传统医学模式，让许多罹患致命性疾病的患者看到了新的希望，不仅为肿瘤、罕见病、慢病及其他难治性疾病提供了全新的治疗理念和手段，还具备一般药物可能无法企及的长期性、治愈性疗效，有希望彻底治愈疾病。伴随着 CGT 领域不断的技术进展以及国内外多款 CGT 产品的连续获批，刺激了全球对于 CGT 产品研发的热情

93、。而 CGTCGT 行业的繁荣发展前景行业的繁荣发展前景，给予了给予了 CGTCGT CXOCXO 市场未来足够的想象空间。市场未来足够的想象空间。然而，相对传统药物，CGT 药物研发生产具有极高的门槛，CGT 研发企业往往面临研发生产投入高、规模化生产能力不足、技术平台复杂等问题。CGT 药物研发生产对技术平台的完善性、企业的项目经验和技术人员的完备性都有较高的要求。由于当下基因治疗上市药物较少，CGT 领域处于发展早期，行业对于基因治细胞疗产品工艺开发的理解和认识还在不断深化中，拥有丰富 CGT 药物研发生产经验的优质人才非常少。因此，复杂的技术机制复杂的技术机制、高门槛的工艺开发高门槛的

94、工艺开发、优质技术人员的稀缺和大规模生产优质技术人员的稀缺和大规模生产、严苛的法规监管要求以及有限的产业化经验，使得严苛的法规监管要求以及有限的产业化经验，使得 CGTCGT 研发企业相比传统制药研发企业相比传统制药企业更加依赖企业更加依赖 CXOCXO。相比国外相比国外，国内国内 CGTCGT 行业发展起步更晚行业发展起步更晚，CGTCGT CXOCXO 行业正在迎来快速发展的战行业正在迎来快速发展的战略机遇期略机遇期。尤其是基因治疗领域，目前国内还没有产品获批，但 2022 年国内已经有 1515 款基因治疗药物临床试验申请获批基因治疗药物临床试验申请获批，加之此前已经步入临床的基因治疗产

95、品，来年将有大量相关临床试验开展。临床 CGT 产品的 GMP 生产需求以及不断加入 CGT 赛道的新生企业的研发和临床前研发生产服务需求，正在诱惑着更多的 CGT CXO 加入赛道以抢夺分得一杯羹的机会。目前，CGT CXO 领域十分火热，不仅有像药明康德、康龙化成、凯莱英一类向CGT CXO 领域进行跨界布局的传统 CXO 龙头，还有通过分拆子公司的形式进军CGT CXO 赛道的国内头部生物科技公司（金斯瑞生物、普瑞金生物、艺妙神州等），以及成长于中国本土或从海外留学/工作归来的 CGT CXO 团队（和元生物、宜明细胞、派真生物、云舟生物等）。不同产业的加入使得 CGT CXO 领域十分

96、热闹。但不少产业人士表示，目前目前 CGTCGT 领域的优质产能依旧很少。领域的优质产能依旧很少。蓝驰创投董37事总经理戎璟也认为，中国 CGT CXO 领域公司的整体水平有些参差不齐，来自海外一线 CGT CXO 的优质人才非常少。出海是大势所趋，CGT CXO 企业要想在领域具备话语权收获大量客户，获得海外订单是公司能力和服务水平的证明。而 FDA 对于 CGT 产品的高监管高要求，使得海外生意并不那么好做。未来如果有做过获得未来如果有做过获得 FDAFDA 批准批准 CGTCGT 产品的团队加产品的团队加入国内入国内 CGTCGT CXOCXO 赛道，无疑有很大的机会。赛道，无疑有很大的

97、机会。38第三章年度创新案例分析3.1 博奥信：以“In Global For Global”特色发展策略，差异化布局下一代 FIC/BIC 创新抗体疗法博奥信成立于 2017 年，是一家聚焦在免疫及肿瘤疾病领域，致力于利用专有抗体技术平台开发创新疗法的全球化生物技术公司，在中国、美国与澳大利亚均设有分支机构。2022 年 12 月，博奥信完成由广发信德领投，芳晟基金、毅达资本、苏信创投跟投的超亿元 B 轮融资。图表 22 博奥信三大核心技术平台图片来源：博奥信三大核心技术平台保证创新源源不断三大核心技术平台保证创新源源不断，5 5 款产品已进入临床阶段款产品已进入临床阶段。通过内部专有的 H

98、（高通量，高含量，高效率）抗体发现平台、SynTracer高通量抗体内吞筛选平台以及 Flexibody双功能抗体技术平台，公司能够源源不断地获得差异化的创新抗体，为管线临床开发奠定扎实基础。依托核心技术平台，博奥信目前已开发了超 20 款差异化药物管线，5 款已步入临床阶段，另外有多款管线预计在年底陆续在中美步入临床阶段。差异化布局下一代差异化布局下一代 FIC/BICFIC/BIC 创新抗体疗法创新抗体疗法，多款产品研发进度全球领先多款产品研发进度全球领先。博奥信聚集全球药物开发格局，采取差异化创新开发策略，开发了多款研发进度全球领39先的抗体疗法。其中，BSI-045B（TSLP 单抗药

99、物）目前在国内进入临床二期，并即将在2023 年初在美国开展包括特应性皮炎在内的多项适应症的全球二期临床试验，是当前国际同类型临床项目中进度最为靠前、也是当前国际上唯一展开TSLP单抗针对特应性皮炎的临床试验。另外，公司潜在BIC抗体药项目BSI-060T（Siglec-15 单抗药物，用于治疗实体瘤）、潜在 FIC 抗体药项目 BSI-585（PD1/ILT4 双特异性抗体药物，用于治疗实体瘤）分别于 2022 年 11 月和 12月获美国 FDA 临床试验批件。布局全球商务合作，多款产品实现布局全球商务合作，多款产品实现 licenselicense outout，创新，创新+创收双轮驱动

100、公司发展创收双轮驱动公司发展。依托核心技术平台，博奥信秉持“In Global For Global”发展策略，将具有潜力的新药管线携手全球合作伙伴进行共同开发。一方面借力优秀合作伙伴加速拓宽创新管线开发，另一方面通过 license out 交易获取可观收益，实现创新与创收的齐头并进，从而可持续开发更多具有临床价值的新药管线。目前，博奥信已与Pyxis、Celldex、OBI、ImmunoGen 及正大天晴等全球多家优秀药企达成 12 项战略合作，2022 年公司实现了 8000 万元创收。未来，博奥信将继续发挥国际团队优势，不断打磨三大核心技术平台，以建立全球合作联盟的方式开发推进更多具有

101、临床价值的优质新药管线，造福全球患者。403.2费米子：聚焦 CNS 及自免领域，以 AI 驱动打造差异化BIC/FIC 产品矩阵费米子由连续创业者、中山大学计算机博士邓代国创立于 2018 年，是一家 AI和数据驱动的小分子创新药物研发公司。聚焦聚焦 CNSCNS 与自身免疫疾病领域开发差异化与自身免疫疾病领域开发差异化 BIC/FICBIC/FIC 产品产品，核心项目已进入临床核心项目已进入临床。为避开红海竞争、开发差异化 BIC/FIC 产品，费米子将药物研发重心放在了 CNS与自身免疫疾病领域。CNS 领域现有疗法有限、且存在安全性问题，存在巨大的未满足临床需求，潜在市场规模巨大。费米

102、子团队多位成员此前是做 CNS 药物出身，为其快速推进管线研发奠定基础。公司瞄准非成瘾性镇痛靶点、治疗慢性疼痛的 FZ002 项目是全球第二、国内首个进入临床的同靶点药物，该项目目前已进入临床 1 期。公司另外 2 款在研管线治疗急性疼痛的 FZ008 项目与治疗自身免疫性疾病的 FZ007 项目同靶点国内外竞争小，临床前数据优异，目前也均启动 IND-enabling 工作，预期 2023 年 Q3 递交中美 IND。以超高选择性及组织靶向性作为以超高选择性及组织靶向性作为 AIAI 技术突破口，提升临床用药安全。技术突破口，提升临床用药安全。除了算法模型开发能力，对算法数据及场景的理解对于

103、 AI+新药研发非常重要。费米子通过在特定的领域集中挖掘知识和数据，以靶点选择性与组织靶向性为 AI 技术突破口，从而减少药物潜在的临床（脱靶）副作用，让 AI 技术与商业竞争更加垂直以形成更强的核心竞争力。图表 23 费米子 Drug Studio AI 药物发现平台41图片来源：费米子构建一体化构建一体化 AIAI 药物临床前研发解决方案，大幅提升新药研发效率。药物临床前研发解决方案，大幅提升新药研发效率。费米子自主研发的 Drug Studio AI 药物发现平台通过快速设计、规模筛选与精细计算，能够显著提升分子生成、优化与筛选效率，高效获得综合参数最优的可成药分子，实现将临床前候选化合

104、物（PCC）的交付周期缩短 50%（低至 10 个月）、成本降低 70%（低至 400 万元），筛选成功率提高 10 倍。目前公司技术平台已实现工业化应用。自研管线为主自研管线为主，license-out/JVlicense-out/JV 模式并行推进产品临床开发及商业化模式并行推进产品临床开发及商业化。依托自研技术平台，公司目前已经打造了 10 余条药物管线，其中 FZ002 项目已和国内优秀药企签订了 3 项 TS。未来，公司将进一步完善临床能力，推进核心管线临床工作，优化管线配置打造差异化管线矩阵，同时积极构建全球伙伴关系网络，拓展更多项目的权益合作与转让。423.3 碳硅智慧：打造人机

105、深度协同的一站式药物发现平台，做行业 AI 基础设施和服务赋能者碳硅智慧成立于 2022 年 6 月，是一家聚焦于新药研发的新秀科技公司，致力打造覆盖新药发现全流程的一站式设计平台，提高新药研发成功率和效率。成立仅半年，公司即打造了具有自主知识产权的一站式新药发现 SaaS 平台 DrugFlow并对外发布，以产品+服务的模式与数家天使客户达成合作。顶尖跨领域专家人才领衔顶尖跨领域专家人才领衔，成立半年底层技术创新果实累累成立半年底层技术创新果实累累。公司的核心创始团队，有 20 年深耕 AI 领域的专家，也有 20 年深耕药学的专家，以及量子物理+AI和化学信息学+AI 领域的专家，是业内少

106、有的既懂 AI 又非常懂药学的团队。基于团队在 AI 算法和物理计算层面的算法建模能力优势，结合对软件平台和自动化机器人硬件技术以及对药物设计领域需求的深刻理解，公司正在将人工智能内容生成（AIGC）、自监督预训练、多模态多任务大模型、强化学习等在自然语言理解、计算机视觉这些 AI 最活跃的领域产生的技术进步落地至制药领域，解决分子生成及优化、分子-蛋白关系建模、分子性质预测、靶点发现等药物发现领域最核心的建模问题，目前已获得初步成果，例如基于生成算法产生的分子已经在动物试验中得到验证。公司运行半年，已研发出包括基于残基-原子距离统计势的重打分模型 RTMScore、基于强化学习的全新分子生成

107、模型 MCMG、基于蛋白口袋做分子生成的模型 ResGen 等在内的多款行业领先算法模型，并在Nature Communications、Journal of Medicinal Chemistry等药学领域国际知名期刊发表/被接收论文 9 篇。图表 24 一站式新药发现 SaaS 平台 DrugFlow 包含多个功能模块，覆盖药物发现各环节43图片来源：碳硅智慧以以 SaaSSaaS 药物设计软件平台触达潜在客户药物设计软件平台触达潜在客户。利用人工智能、物理计算以及自动化软硬件技术三轮驱动，公司打造了一站式新药发现 SaaS 平台 DrugFlow，通过SaaS 产品结合服务的方式深度赋能

108、药企。DrugFlow 平台拥有靶标发现、虚拟筛选、先导化合物优化、成药性预测等功能模块，覆盖药物发现各环节，能帮助药化专家更高效、便捷地找到潜在成药分子。平台既支持公有云 SaaS 版本，也支持混合云部署版本。DrugFlow 发布几个月以来，得到了行业的持续关注，已经累积了近千名注册用户。未来，公司将持续发挥底层 AI 算法创新优势，进一步完善 DrugFlow 平台功能模块，并结合自动化试验打通试验反馈环节形成算法和数据闭环，提升模型准确率，打造“Expert in the loop”的深度人机交互药物设计模式，为行业提供专家交互参与的个性化药物设计平台。443.4 辐联医药：解决核素供

109、应生产关键难题，打造全球化完整核药产业链平台辐联医药成立于 2021 年 8 月，是一家全面整合的国际化放射性药物公司，在中国、欧洲和美国均设有办事处。该公司致力于打造拥有放射性药物研发、生产和商业化的全产业链的核药公司以造福全球患者。图表 25 辐联医药构建核药产业链解决方案图片来源：辐联医药自研自研+对外寻求优秀合作伙伴，打造诊疗一体化平台，构建多款核药创新管线。对外寻求优秀合作伙伴，打造诊疗一体化平台，构建多款核药创新管线。聚焦经高度验证的多肽和具有高潜力的纳米抗体，并优化链接子以实现更优的安全性和疗效，是辐联研发策略的重心。团队多位核心成员在放射性核素偶联药物（RDC）诊断产品研发及生

110、物技术公司管理方面积累的经验，为公司布局核药产品开发及放射性同位素生产上奠定优势和发展基础。产品开发上，公司正尝试发挥 RDC 特有的诊疗一体化优势，使用同样的配体偶联不同放射性元素来开发多款产品，以构筑肿瘤诊断-治疗-疗效评估闭环。对外合作上，2022 年 11 月公司宣布收购 Focus-X Therapeutics，强化了以多肽为配体的核药研发管线。目前，公司核心管线包括前列腺特异性膜抗原（PMSA）靶向肽（用于治疗转移性去势抗性前列腺癌）和潜在神经降压素受体 1 型（NTSR-1）靶向肽（用于治疗胰腺45癌、胃癌和结直肠癌），两款产品预计在 2023 年推进至欧美临床。此外，公司内部有

111、 10 余款早期产品正在开发中。国际化战略布局，解决上游核素供应生产及运输难题，全方位打通核药产业链国际化战略布局，解决上游核素供应生产及运输难题，全方位打通核药产业链。核药领域目前发展面临的最大限制因素是放射性同位素的生产和供应。辐联医药一方面应用前沿的加速器技术（目前放射性同位素生产领域壁垒最高的技术之一）代替核裂变反应堆来生产放射性医药同位素，以满足公司产品的研发、临床和商业化需求；另一方面，为解决核素生产和物流方面痛点，辐联医药选择在放射性药品生产和国际化运输方面经验丰富的比利时建造核素生产基地和核药房，以打造全球化供应链，从而让药物能及时送达医院和患者手中。通过整合国内外资源，辐联将

112、核药产业链全方位打通，以期带动国内核药产业发展，与国际轨道接轨。公司将持续推进比利时 GMP 工厂的建设，预计在 2024 年底建成并投入生产，同时加快核素药物临床转化平台的全球团队组建和对外合作，加速推进核心产品的临床开发工作，进一步丰富辐联的产品管线。463.5 埃格林医药：利用 AI 高效开发 Me-Only 新药，3 年将5 款自研产品推进至全球临床埃格林医药成立于 2019 年，是一家以“端到端”AI 为核心技术的国际化创新医药企业，在中美均设有办公室和实验室。差异化布局差异化布局 Me-OnlyMe-Only 药物，药物，3 3 年开发年开发 1010 余款产品管线，半数获余款产品

113、管线，半数获 FDAFDA 批准推进批准推进至临床阶段至临床阶段。具有丰富临床经验和国际法规背景的埃格林医药团队，始终将治疗“有迫切临床需求”疾病放在首位，针对全球唯一（Me-Only）药物进行开发。成立 3 年，公司瞄准眼科、免疫、血管三大领域已开发出 10 条自有产品管线。其中，EG-007（用于治疗子宫内膜癌）已推进至 III 期临床，EG-009A 注射剂（用于治疗新冠病毒引起的细胞因子风暴）、EG-301（用于治疗眼底干性黄斑病变）推进至 II 期临床，EG-001（治疗特发性间质性肺炎，孤儿药），EG-009 口服剂推进至临床 I 期。目前公司有 90 多项专利申请和 17 项专利

114、授权，覆盖包括中、美、欧、日等全球主要医药市场。搭建妙悟搭建妙悟 AIAI 药物研发平台药物研发平台，高效开发新药高效开发新药，2 2 款款 AIAI 管线进入临床管线进入临床。公司妙悟 AI药物研发平台分为妙悟-Bio、妙悟-Clin、妙悟-Chem 三个模块。其中，妙悟-Chem负责设计和优化出新分子化合物；妙悟-Bio 负责确定用药准则和对应的生物标志物；妙悟-Clin 负责通过计算完成适应症的精准锁定适应症，并得出最佳临床方案。利用妙悟 AI 药物研发平台，公司已高效开发出多款 AI Me-Only 新药管线，其中 EG-301 项目已进入临床。该项目从临床前推进到临床二期用时不到 1

115、8 个月。埃格林开发的另一款 AI Me-Only 新药 EG-101，用于治疗先兆子痫，预计在 2023 年进入一期临床。图表 26 埃格林医药妙悟 AI 药物研发平台47图片来源：埃格林医药自有管线自有管线+对外服务对外服务，双业态体系并行推动公司发展双业态体系并行推动公司发展。为进一步释放 AI 药物研发平台的价值，埃格林一方面聚焦于眼科、免疫和血管领域的自研管线药物开发，同时也在其他治疗领域使用 AI 技术对外提供国际化的创新药开发服务。与同行相比，埃格林的 AI 服务具有差异化优势，侧重于临床开发，如适应症的选择、临床试验设计、入组病人的筛选和临床试验结果的预测，属于国内外稀缺的能力

116、资源。目前，埃格林已经为数家创新药企提供了这种 AI+国际化创新药的临床开发服务。未来，埃格林将进一步加速自研管线的临床开发，并利用公司的特色 AI 临床开发服务支持中国医药工业的转型和发展，致力于改变目前国内创新医药研发产品高度“内卷”的现状。48第四章2023 年创新药发展趋势展望4.1 AI+新药：AI+新疗法大有可为，AI 赋能临床试验降本增效值得关注相较其他子领域，AI+新药领域早期融资事件（B 轮及 B 轮以前）占比最高（95.12%），行业整体融资进度处于早期，显示了该领域的巨大发展潜力。图表 27 2022 年 AI+新药领域各细分领域融资事件数与融资总金额表现数据来源：动脉橙

117、数据库AIAI 赋能传统化药最为成熟，赋能传统化药最为成熟，AIAI 赋能新药物形式研发已经受到资本更多关注赋能新药物形式研发已经受到资本更多关注。2022 年，细分领域融资方面，基于在产业发展成熟度、研发风险、产业生基于在产业发展成熟度、研发风险、产业生态配套三方面的优势，小分子药物研发依旧是态配套三方面的优势，小分子药物研发依旧是 AIAI 最成熟的落地领域，最成熟的落地领域，AI+传49统化药研发相关融资事件和金额在 AI+领域依旧处于遥遥领先地位，相关融资事件 16 起，融资总金额 17.5 亿元。与此同时，随着技术的逐渐成熟，随着技术的逐渐成熟，A AI I赋能新药物形式研发的公司也

118、开始崭露头角赋能新药物形式研发的公司也开始崭露头角，受到资本越来越多的关注受到资本越来越多的关注。包括 AI+蛋白质组学/多组学类药物、AI+大分子药物、AI+核酸药物、AI+多肽药物、AI+细胞治疗、AI+分子胶等一些利用 AI 技术布局新药物形式领域的融资事件在不断增加。其中，AI+蛋白质组学/多组学类药物研发融资事件为 5 起，AI+大分子药物研发类融资事件为 3 起，AI+多肽药物研发类融资事件为 2 起，AI+细胞治疗研发类融资事件为 3 起，AI+蛋白质药物/蛋白质结构预测与设计类融资事件为4 起，AI+核酸药物研发类融资事件为 2 起，AI+分子胶融资事件 1 起，AI+类器官芯

119、片融资事件 1 起，AI+保健品研发融资事件 1 起。图表 28 2022 年 AI+新药领域各细分领域融资事件数与单笔融资金额表现数据来源：动脉橙数据库若从平均融资金额来看若从平均融资金额来看，AI+AI+新药物形式领域似乎新药物形式领域似乎“吸金吸金”体质更强几分体质更强几分。其中，AI+核酸药物领域 2 起融资事件均笔融资金额达到了 5.6 亿元，拔得 AI+新药各细分领域均笔融资头筹，这主要归功于剂泰医药（专注于小分子及核酸药50物领域的 AI 药物及递送系统开发）在 2022 年连续完成两轮大额融资，融资金额共计 1.5 亿美元。聚焦 AI+分子胶领域进行新药研发的创新蛋白降解药物研

120、发公司达歌生物成为资本“宠儿”，获得由幂方健康基金领投，德屹资本、BV 百度风投、芯航资本跟投的 2200 万美元 A 轮高额融资。另外，AI+大分子药物领域也让部分资本进行重押，3 起融资事件吸金 6.7 亿元，均笔融资金额达到 2.2 亿元。其中，华深智药凭借 5 亿元 A 轮高额融资拉起领域平均线。整体看来，布局 AI+新药物形式的融资事件相对较少，但若将资本布局所有 AI+新疗法的动作加总，会发现资本布局资本布局 AI+AI+新疗法领域的新疗法领域的频率和总金额已经高频率和总金额已经高过过 AI+AI+传统化药传统化药2022022 2 年年 AI+AI+新疗法的融资事件新疗法的融资事

121、件共共 2 22 2件，融资总金额件，融资总金额 29.329.3 亿元，超过亿元，超过 AI+AI+传统化药领域的融资事件（传统化药领域的融资事件（1616 起）与起）与融资总金额（融资总金额（17.517.5 亿元）亿元），可明显看出资本对于 AI+新疗法的喜爱。诸如基因细胞治疗一类新兴治疗方式为肿瘤、罕见病、慢病及其他难治性疾病提供了全新的治疗理念和手段，有望从根本上治愈疾病，新药物形式领域蕴藏着医药产业更大的发展机会，发展势头迅猛。AIAI 目前在新药物形式领域目前在新药物形式领域发展早期就开始介入发展早期就开始介入，具有广阔的发展前景具有广阔的发展前景。未来未来，伴随化合物库伴随化合

122、物库、基因组基因组学、单细胞测序、蛋白质组学等领域进一步发展和突破，学、单细胞测序、蛋白质组学等领域进一步发展和突破，AI+AI+新疗法领域无新疗法领域无疑将有更好的表现和更多的机会，值得产业投以关注。疑将有更好的表现和更多的机会，值得产业投以关注。此外，随着随着 AIAI 在新药研发的价值链不断延长，在新药研发的价值链不断延长，AIAI 赋能临床试验的公司也开赋能临床试验的公司也开始被资本关注和发掘始被资本关注和发掘，包括哲源科技、数垚科技、白星花科技在内的公司在2022 年分别完成 A 轮近亿元、数千万元天使轮、数百万天使轮融资。临床临床试验作为新药研发进程中周期最长试验作为新药研发进程中

123、周期最长、花费最高的阶段花费最高的阶段，即使即使 AIAI 在其中仅能起在其中仅能起到微小辅助作用到微小辅助作用，在临床阶段实现降本增效的价值不一定比在药物发现阶段在临床阶段实现降本增效的价值不一定比在药物发现阶段进行降本增效的价值更小。进行降本增效的价值更小。尽管目前 AI 赋能临床试验还处于早期探索阶段，距离发展成熟还需要很长一段时间。随着未来临床阶段试验数据进一步数字化、相关监管政策更加成熟以及技术的发展，AI 在临床阶段进行降本增效十分可期。514.2 核酸药物：环状 RNA 等前沿创新值得关注，核酸递送系统仍是突破口近几年，随着生物学技术的不断发展，核酸药物因其在疾病诊断和治疗方面的

124、巨大应用潜力而备受行业关注。20222022 年，国内核酸药物领域共发生融资事件年，国内核酸药物领域共发生融资事件 4 43 3起，融资总金额起，融资总金额 61.0961.09 亿元。亿元。B 轮之前融资事件占比 94.74%，说明该赛道处于发展早期，有很大发展潜力。与传统的小分子药物和抗体药物相比，核酸药物有望攻克现有靶点的成药局限性，可以从根本上调控致病基因的表达，具有设计简便、研发周期短、靶向特异性强、治疗领域广泛和长效性等明显优势。其在遗传疾病、肿瘤、病毒感染等疾病的治疗上应用广泛，是当今生物医药研发中最具发展前景的领域之一，有望成为继小分子和抗体药物后的第三类主要药物。据 Insi

125、ght 数据库显示，目前全球共有 19 款核酸药物获批上市（其中 3 款小核酸药物已退市），包括 9 款 ASO 药物、5 款 siRNA 药物以及 3 款 mRNA 疫苗（2 款狂犬病疫苗、2 款新冠疫苗）。随着多款随着多款 mRNAmRNA 疫苗及多款重磅疫苗及多款重磅 ASOASO 和和siRNAsiRNA 药物的上市，核酸药物的成药性风险已基本释放。药物的上市，核酸药物的成药性风险已基本释放。但由于受限递送系统与化学修饰的瓶颈但由于受限递送系统与化学修饰的瓶颈，核酸药物发展经历了较大的波折核酸药物发展经历了较大的波折，而随而随着技术的进步着技术的进步，LNPLNP 和和 GalNacG

126、alNac 的出现已经部分解决了递送难题的出现已经部分解决了递送难题。随着药物递送系统的研发不断取得新进展，核酸药物即将走完市场爆发前的最后一公里，或将在不久之后迎来黄金发展期。蓝驰创投董事总经理戎璟也表示，如果未来递送系如果未来递送系统能够延展到特异靶向其他的脏器统能够延展到特异靶向其他的脏器，将会进一步催生核酸药物的发展将会进一步催生核酸药物的发展，这将为行这将为行业带来无限的想象空间业带来无限的想象空间。因此在核酸药物递送方面极具技术优势的创新团队是资本关注的重点。另外，从成本和临床需求的角度来看从成本和临床需求的角度来看，核酸药物尤其符合中国市场的需求核酸药物尤其符合中国市场的需求以P

127、CSK9 靶点为例，siRNA 药物 Inclisiran 可以做到半年一针，而 PCSK9 的单抗需要每月 2 针，安进的 PCSK9 单抗 Evolocumab 于 2015 年上市，在 2021 年全年的销售额达到 11 亿美金。从成本和医疗便捷性的角度来看，半年院内注射一次的药物尤其符合中国市场的临床需求。2022 年，不少资本的投资策略发生较大变化，意识到公益性是中国公立医院的52基本定位，国家医保基金是医疗支出的主要来源，政府掌握核心议价权。因此，对于创新企业而言对于创新企业而言，如果其产品是面向中国医疗的主流市场如果其产品是面向中国医疗的主流市场，那么产品的定价和那么产品的定价和

128、成本就至关重要成本就至关重要，在技术创新上在技术创新上，也需要顺应这样的商业逻辑去设计也需要顺应这样的商业逻辑去设计。像核酸药物这种基本已经释放成药性风险、而且适应症拓展空间大，从成本和临床需求的角度来看又符合中国市场需求的领域自然成为资本关注的重点。对于包括环形对于包括环形 RNARNA 内的一线前沿创新，不少投资人也报以积极关注。内的一线前沿创新，不少投资人也报以积极关注。mRNA 新冠疫苗的成功研制和使用，进一步凸显了 RNA 技术在疫苗制备和药物研发领域的优势，但 mRNA 技术也有自身的局限性，如 mRNA 在生物系统中极易被核酸外切酶降解，半衰期短；免疫原性引起严重副作用；翻译蛋白

129、效率较低等。除此之外，目前海外 mRNA 巨头在该领域布下的强大的专利壁垒，也是众多后来者难以绕开的挑战。环形RNA技术可完美避开mRNA技术上的缺陷，相当于mRNA技术 2.0 版，在生产、递送和治疗方面更具优势。首先，circRNA 是一种单链 RNA，具有连续结构，缺乏核酸外切酶识别所需的末端基序，不易降解，稳定性高；其次，circRNA 通过合理设计通用辅助序列，可在体外有效环化长达 5kb 的 RNA；而优化的环状 RNA 具备超强翻译能力，在某些细胞环境中，环状 RNA 蛋白的表达稳定性远远超过了未修饰的和核苷修饰的线性 mRNA；此外，circRNA 不需要核苷酸修饰来避免先天性

130、免疫应答，与未修饰的线性 mRNA 相比，纯化的未修饰的环状 RNA 可避免诱发 TLR/RIG-I 介导的免疫反应。国外专注开发环形 RNA 疗法的明星公司像 Laronde、Orna Therapeutics 分别获得了资本 2.21 亿、4.4 亿美元的 B 轮高额融资。国内目前也有多家初创企业如圆因生物、环码生物、科锐迈德等在专注开发环形 RNA 疗法，其中圆因生物、环码生物更是在近两年合计完成超 5 亿元的融资，足见资本对其的青睐程度。4.3 核药：政策不断加码，顶级风投重押，生产和供应难题既是挑战也是机遇核药这个小众赛道，随着近些年技术的不断发展以及政策的加持，2022 年在国内受

131、关注度也是蹭蹭上涨。先是 2022 年 3 月，诺华靶向前列腺特异性膜抗原（PSMA）的放射性药物 Pluvicto 获 FDA 批准治疗前列腺癌，为 PSMA 阳性转移性去势抵抗性前列腺癌提供了全新的治疗方案，标志着核药领域的又一个重大53进展。临床数据显示，Pluvicto 将患者死亡风险降低 38%，将患者出现放射学疾病进展或死亡的风险降低 60%。亮眼的临床数据，让业界看到了放射疗法在实体瘤上面展现出的强大潜力，也让诺华乐观预计该药最高的销售额将超过 20 亿美金。自年初开始，包括法伯新天、纽瑞特医疗、辐联医药、药明博锐等在内的多家核药创新企业陆续宣布完成新一轮融资，7 起融资事件达到

132、了高达 8.8 亿元的融资总金额。头部投资机构如红杉中国更是主导领投头部投资机构如红杉中国更是主导领投 20222022 年核药领域年核药领域 2 2 起最大融资起最大融资事件的背后主角事件的背后主角2022 年 5 月领投辐联医药的近 2.5 亿元 A 轮融资，2022 年9 月领投药明博锐的近 3 亿元 A 轮融资，引起了产业的诸多好奇关注。图表 29 2022 年国内核药领域融资情况数据来源：动脉橙数据库2022 年 11 月 29 日，辐联医药的又一项大动作再次让国内产业人士的目光聚焦到核药领域宣布将以 2.45 亿美元（约合人民币 16.8 亿元）收购 Focus-XTherapeu

133、tics 公司，强化以多肽为配体的核药研发管线。Focus-X 是位于美国新泽西州的一家基于自身专有多肽工程技术开发靶向放射性药物来治疗癌症的创新公司。到到 20222022 年底年底，行业内对核药领域的关注探讨已经远远超过年初行业内对核药领域的关注探讨已经远远超过年初。对于2022 年仍弥漫在“资本寒冬”的生物医药行业而言，核药领域就像一匹“黑马”，以迅雷不及掩耳之势冲入大众视线。其实早在上世纪其实早在上世纪 5050 年代年代，首个核药碘首个核药碘131I131I的出现的出现，就宣告了全球核药市场兴起就宣告了全球核药市场兴起。到今天，核药已有着近百年历史，前仆后继的核医学企业也过了百家，仅

134、是在美54国FDA获批的核药就多达50多个。诺华、GE、Cardinal health、UPPI、RadioMedix、Lantheus 等是全球核药领域的领跑者，前列腺癌治疗药物 Xofigo、放射性标记的生长抑素类似物 Lutathera 等是全球核药明星产品。只是核药有其特殊性，碍于放射性同位素的生产和供应等核心问题碍于放射性同位素的生产和供应等核心问题，核药在全球核药在全球的发展并不均衡的发展并不均衡；碍于核药的放射性对人体造成的的影响碍于核药的放射性对人体造成的的影响，核药发展并不算快速核药发展并不算快速，诺华 Pluvicto 在临床上的亮眼表现无疑是行业的又一重大进展。随着越来越

135、多的随着越来越多的放射性药物面世放射性药物面世，核药行业正在逐渐走向成熟核药行业正在逐渐走向成熟。根据 Medraysintell 数据，2019年全球核药市场规模约 60 亿美元，随着越来越多的核药上市，将推动 2030 年全球核药市场达到 300 亿美元左右。中国自中国自 19561956 年开始放射性同位素研制工作年开始放射性同位素研制工作，核药市场起步稍晚核药市场起步稍晚，和欧美国家差和欧美国家差距较大距较大。但随着技术的不断积累，我国核药领域已进入快速发展时期。虽然核医学科建设和医药同位素的生产还面临比较明显的滞后，但国家一直在制定和完善放射性药品和医用同位素生产的相关政策和举措，开

136、展通过自主研发生产医用放射性同位素解决临床核素供应问题，为后续核药行业发展夯实了基础。核药领域核药领域面临的生产和供应核心难题面临的生产和供应核心难题，反而让中国的核药企业拥有了更多发展机会和发展反而让中国的核药企业拥有了更多发展机会和发展空间空间。可以看到近几年国内核药行业涌现了越来越多的 Biotech 公司，恒瑞、远大医药等传统药企也纷纷进入到核药领域。图表 30 国内核药领域相关政策55数据来源：动脉橙数据库2022 年 6 月，放射性体内治疗药物临床评价技术指导原则（征求意见稿）的发布进一步为放射性体内治疗药物临床研发提供了较为明确的指导方向，结合此前发布的放射性体内诊断药物临床评价

137、技术指导原则和放射性体内诊断药物非临床研究技术指导原则，进一步打通了核药的临床研发路径进一步打通了核药的临床研发路径。同时也体现了国家层面对核药尤其是治疗性核药研发的关注度越来越高，对我国核药产业的发展释放了积极的信号。根据弗若斯特沙利文数据，2017 年中国核药市场规模约 44 亿元，预计 2022 年将达到 106 亿元，随着国内核药研究的持续完善，预计中国核药市场将持续扩容。越来越多核药的陆续获批、国内核药老兵和新秀在研发上的不断发力，以及包括红杉在内的优秀产业资本的重金支持、政策的不断加码，2023 年核药领域会发生哪些惊喜，值得关注和期待。56参考资料：1、国内外基因治疗明年爆点展望

138、.丰硕创投2、CXO，医药“卖水人”为何受追捧？.星图金融研究院3、CXO 龙头尽数入局，19 家企业大举进发，但真的需要这么多 CGT CDMO 吗？.动脉新医药4、【首发】济因生物获数千万元天使轮融资，加速推进通用型细胞疗法开发.动脉新医药5、批准数创新高，一文看懂细胞和基因疗法最新趋势.药明康德6、双抗潮头，倍道而进.西南证券研究发展中心7、多个企业携创新技术重兵布局，核药双寡头格局即将松动？.动脉新医药57免责申明:本报告的信息来源于已公开的资料和访谈，蛋壳研究院对信息的准确性、完整性或可靠性不作保证。本报告所载的资料、意见及推测仅反映蛋壳研究院于发布本报告当日的判断，过往表现不应作为

139、日后的表现依据。在不同时期，蛋壳研究院可能发布与本报告所载资料、意见及推测不一致的报告。蛋壳研究院不保证本报告所含信息保持在最新状态。同时，蛋壳研究院对本报告所含信息可在不发出通知的情形下做出修改，投资者应当自行关注相应的更新或修改。版权申明:本文档版权属于蛋壳研究院/北京蛋黄科技有限企业，未经许可擅用，蛋黄科技保留追究法律 责任的权利。蛋壳研究院(VBR):蛋壳研究院关注全球医疗健康产业与信息技术相关的新兴趋势与创新科技。蛋壳研究院是医健产业创投界的战略伙伴，为创业者、投资人及战略规划者提供有前瞻性的趋势判断，洞察隐藏的商业逻辑，集合产业专家、资深观察者，尽可能给出我们客观理性的分析与建议。研究人员:蛋壳研究院高级研究员 陈宣合