Zolgensma年销售额12.32亿美元屹立不倒，Casgevy上市首年1.16亿美元印证基因编辑商业价值，而Roctavian退市与Elevidys安全风波则警示从技术突破到商业成功仍有鸿沟待越。信念医药BBM-H901获批上市宣告中国AAV基因治疗商业化元年启幕，芳拓生物、嘉因生物、亦诺微医药、滨会生物四家biotech竞逐港股18A首家上市。这份白皮书以“破茧”为轴，梳理2025年基因治疗行业的价值分化、管线兑现与2026年关键里程碑。

据不完全统计，2025年国内基因治疗领域biotech公开融资事件约21起，较2024年增长约46%。融资规模上，亿元级事件虽与2024年持平，但单轮融资额大幅跃升——益杰立科6000万美元、锐正基因7500万美元（约5.4亿元）、尧唐生物逾3亿元。融资轮次上，中早期（天使轮至A轮）占比超60%，B轮及以后成熟企业吸引多数巨额资金，“早期广撒网、后期重注押”格局形成。AAV载体仍是资本聚焦核心，非病毒载体LNP技术成为新亮点。基因编辑与表观遗传调控技术向慢乙肝、高胆固醇血症等常见病延伸，眼科基因治疗因适应症明确、递送可控成为扎堆赛道。

芳拓生物、嘉因生物、亦诺微医药、滨会生物四家biotech递表港交所。芳拓生物是国内首家AAV基因治疗港股上市申请，FT-002是中国首个获FDA许可在美国直接开展II期临床试验的rAAV基因治疗药物。2025年基因治疗领域发生9起主要BD事件，潜在总金额超62亿美元。礼来13亿美元收购Verve的VERVE-102、Chiesi以1.15亿美元预付加超20亿美元里程碑引进Arbor的ABO-101，平台授权正获得更高溢价，MNC不再满足于单一管线，而是通过平台合作锁定“造血能力”。

Zolgensma（SMA基因疗法）年销售额12.32亿美元，2025年11月FDA批准适应症扩展至2岁及以上所有SMA患者。Elevidys（DMD基因疗法）年销售额8.987亿美元，三年EMBARK研究确认显著减缓病情进展。Vyjuvek（DEB基因疗法）年净收入3.891亿美元，美国累计收入7.303亿美元。Casgevy（全球首款CRISPR基因编辑药物）全年收入1.16亿美元，第四季度贡献5430万美元，美国约90%患者已获医保报销覆盖。四款药物合计年销售额超26亿美元，销售额分化表明从技术突破到商业成功仍有鸿沟，业绩锚定价值成为资本核心判断标准。

2025年共有5款基因疗法获批上市。美国FDA批准Waskyra（Wiskott-Aldrich综合征）、Papizmeos（复发性呼吸道乳头状瘤病）、Zevaskyn（隐性营养不良型大疱性表皮松解症）、Encello（2型黄斑毛细血管扩张症）。中国NMPA批准信念医药信玖凝（BBM-H901注射液）用于血友病B，成为中国首个获批上市的血友病B基因治疗药物。III期临床显示，随访52周时年化出血率均值0.6，平均FIX活性达55.08IU/dL，80.8%受试者未出现出血事件。

截至2026年3月，国内至少10款基因疗法步入III期临床。诺思兰德塞多明基是全球首个进入NDA阶段的人用裸质粒基因治疗药物；朗信生物LX-101已完成III期确证性研究；芳拓生物FT-001于2025年9月获CDE批准III期临床；中因科技ZVS-101e获FDA批准国际多中心III期。基因编辑领域，尧唐生物6条管线进入临床，YOLT-203是全球首个PH1体内基因编辑确证性临床试验；锐正基因ART002是全球首个在人体内达到药效饱和的同类产品；正序生物CS-101 IIT结果发表于《自然》，5例患者均摆脱输血依赖。

滨会生物OH2注射液为全球首个以HSV-2为骨架的溶瘤病毒候选药物，进入III期关键试验。亦诺微医药MVR-T3011是全球首个在FDA监管体系下通过全身静脉给药完成I期临床试验的基于HSV-1的溶瘤免疫疗法。复诺健生物VG161临床数据登顶Nature，在二线失败肝细胞癌患者中中位生存期达9.4个月。华津医药SGN1是全球首个进入临床阶段的溶瘤细菌。海外方面，Replimune核心管线RP1于2026年4月被FDA拒绝加速上市申请；CG Oncology的Cretostomogene在高危BCG无反应NMIBC中3个月高级别无复发生存率达95.7%，BLA计划2026年完成。

2026年截至4月已有两款基因疗法获FDA批准：再生元Oatmeni（OTOF相关听力损失，80%受试者24周达到支持自然听觉的听力阈值）；Rocket Pharmaceuticals的Kresladi（重度I型白细胞黏附缺陷）。潜在获批方面，Ultragenyx的DTX401（糖原贮积病Ia型）PDUFA预计2026年Q3，UX111（黏多糖贮积症III型）PDUFA为9月19日。Intellia Therapeutics的lonvo-z（NTLA-2002）治疗遗传性血管性水肿全球III期达到主要终点，发作频率降低87%，这是全球体内基因编辑疗法首次III期阳性数据，已启动BLA滚动递交。Prime Medicine的先导编辑疗法PM359被Nature Medicine列为2026年11项有望对医药行业产生显著影响的临床试验之一。