医麦客：2024细胞与基因治疗国内法规汇编（336页）.pdf

1、02目录一、CGT 领域1、体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则（试行）20220531.042、细胞和基因治疗产品临床相关沟通交流技术指导原则 20231229.26二、基因治疗药理毒理（非临床研究）1、基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）20211203.41临床研究1、基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则（试行）20211203.522、基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则 20230414.61药学 CMC1、人用基因治疗制品总论（公示稿）20190610.672、体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）20220531.793、重组腺相关病毒载体类体

2、内基因治疗产品临床试验申请药学研究与评价技术指导原则.20240119.106三、细胞治疗（含干细胞）药理毒理（非临床研究）1、干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）20150731.1152、基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则（试行）20211203.1263、人源干细胞产品非临床研究技术指导原则 20240118.133临床研究1、细胞治疗产品申请临床试验药学研究和申报资料的考虑要点 20180313.144032、免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）20210210.1473、嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）治疗产品申报上市临床风险管理计划技术指导原则.202

3、20129.1614、人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）20230621.1685、间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则（试行）20240118.181药学 CMC1、基因转导与修饰系统药学研究与评价技术指导原则（试行）202009.1902、细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）20171222.2123、CAR-T.细胞治疗产品质量控制检测研究非临床研究考虑要点 20180605.2294、.体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）（征求意见稿）20190329.2615、药品生产质量管理规范-细胞治疗产品附录（征求意见稿）20220124.

4、2696、免疫细胞治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）20220531.2817、人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（试行）20230427.3038、自体 CAR-T 细胞治疗产品药学变更研究的问题与解答 20231116.32304体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则（试行）国家药品监督管理局药品审评中心2022 年 05 月05一、前 言近年来，细胞治疗和基因编辑等技术手段蓬勃发展，相关临床医疗探索不断深入，为严重和难治性疾病提供了新的治疗理念和方法。日益增加的临床需求促进了基因操作新技术的应用和更新。在人体外，采用基因工程技术构建的修饰系统,可有效地将遗传物质等转入特

5、定目的细胞，用于修饰目的细胞的遗传物质、改变基因表达方式或调节细胞生物特性等。目前，慢病毒载体、-逆转录病毒载体等常见用于将嵌合抗原受体（Chimeric.Antigen.Receptor,.CAR）基因导入.T.细胞，以实现.CAR-T.细胞对肿瘤的靶向杀伤；游离型载体（Episomal.Vector）、仙台病毒载体等可用于将转录因子导入细胞，通过重编程获得诱导多能干细胞，为其衍生细胞产品的生产提供起始原材料。将来，预计会有更多样的载体设计适用于不同类型的产品。基因修饰系统种类多样，载体设计、制备过程以及质量控制等方面的差异直接影响到最终产品的安全性和有效性，且其来源可能不同，质量管理体系存

6、在差异。为保证基因修饰系统质量符合临床应用的要求，需对其进行充分的质量研究。因此，有必要细化不同类型基因修饰系统药学研究的技术要求。本指导原则基于当前的科学认知，针对体外用基因修饰系统提出申报上市阶段的建议性技术要求，旨在为研发单位提供指导意见，同时，也作为监管机构评价的重要参考。本指导原则不具有强制性，若有可替代或适用的其他研究方法，或本指导原则中有不适用的内容，申请人/持有人可提供相应说明及相关替代研究的支持理由和依据。随着技术的发展、认知的深入和经验的积累，针对本指导原则内容后续将逐步修订和完善。二、适用范围本指导原则中，基因修饰系统指在人体外，将外源基因等导入细胞，通过添加、替代、补偿