医药生物行业：基因编辑逆转先天缺陷基因编辑治疗生物医学的明珠-230703（59页）.pdf

1、 医药生物医药生物|证券研究报告证券研究报告 行业深度行业深度 2023 年年 7 月月 3 日日 强于大市强于大市 主要催化剂主要催化剂/事件事件 根据根据 CRISPR Therapeutics 公告，公司与公告，公司与Vertex 联合研发的联合研发的 Exa-cel 已于已于 2023 年年 4 月向月向FDA提交提交 BLA上市申请，上市申请，Exa-cel 有望在有望在 2023年成为首款获批的基因编辑疗法。年成为首款获批的基因编辑疗法。相关研究报告相关研究报告 2023 年年 5 月疫苗批签发月疫苗批签发20230620 2023 年年 5 月血液制品批签发月血液制品批签发202

2、30620 医药生物行业医药生物行业 2023 年中期策略年中期策略20230612 中银国际证券股份有限公司中银国际证券股份有限公司 具备证券投资咨询业务资格具备证券投资咨询业务资格 医药生物医药生物 证券分析师：郝帅证券分析师：郝帅(8610)66229231 证券投资咨询业务证书编号：S1300521030002 联系人：邵子杭联系人：邵子杭 一般证券业务证书编号：S1300122010001 基因编辑逆转先天缺陷基因编辑逆转先天缺陷 基因编辑治疗：生物医学的明珠 基因编辑是生物技术领域较为前沿的方向之一。基因编辑有望为目前无法根基因编辑是生物技术领域较为前沿的方向之一。基因编辑有望为目

3、前无法根治的遗传疾病带来永久治愈的可能性。基因编辑潜力较大，可以通过多种方治的遗传疾病带来永久治愈的可能性。基因编辑潜力较大，可以通过多种方式带来不同的治疗方案。基因编辑工具的创新仍在快速发展，并且是未来行式带来不同的治疗方案。基因编辑工具的创新仍在快速发展，并且是未来行业的核心竞争力之一。业的核心竞争力之一。支撑评级的要点支撑评级的要点 基因编辑治疗为解决困扰人类已久的先天疾病带来希望。基因编辑治疗为解决困扰人类已久的先天疾病带来希望。由于许多先天疾病是由遗传基因异常导致的，因此长久以来，人类无法根治这一类型的疾病。基因编辑可以深入病源，带来治愈的希望。基因编辑治疗具有基因编辑治疗具有独特的

4、、创造性的优势，有望实现独特的、创造性的优势，有望实现“一次给药、终身起效一次给药、终身起效”的持久效果。的持久效果。由于基因编辑改写了人体最深处的“代码”，因此基因编辑带来的改变可以持续影响未来人体的基因表达，达到根治的效果。基因编辑治疗细分类别多，技术难度不一致。基因编辑治疗细分类别多，技术难度不一致。根据基因编辑发生位置的不同，基因编辑疗法可分为体内基因编辑和体外基因编辑。根据对基因的影响方式，又可分为基因敲除、基因敲入、或两者皆有。理论上来说，体内基因编辑对编辑技术的精准度要求更高；基因敲入相较于基因敲除步骤和技术环节更为复杂。基因编辑治疗的安全性是监管及社会最大的担忧。基因编辑治疗的

5、安全性是监管及社会最大的担忧。目前，尚未有基因编辑疗法获批上市，并没有审批监管的经验。由于基因编辑具有不确定性，不准确或错误的编辑可能带来严重的疾病，因此安全性是基因编辑疗法最重要的课题之一。同时伦理道德问题也是长期围绕基因编辑的话题。基因编辑治疗目前管线主要针对危险系数较高、医疗需求未被满足的罕基因编辑治疗目前管线主要针对危险系数较高、医疗需求未被满足的罕见病。见病。目前进展中的基因编辑研发管线所选择的适应症主要围绕在未满足医疗需求的遗传、基因疾病。这类疾病通常疾病负担重，尚未有其他治愈的方法，同时危险系数较高。基因编辑疗法选择此类适应症能够获得较好的风险获益比。基因编辑工具的升级、创新是核

6、心竞争力。基因编辑工具的升级、创新是核心竞争力。基因编辑仍在快速发展当中，基因编辑工具的创新和升级是行业的核心竞争力。例如许多研发团队正在开发 CRISPR 系统中不同的核酸酶。除了已成为主流的 CRISPR技术外，单碱基编辑、以及 TALEN 等其他工具也在不断进步。基因编辑工具精准度、可靠性、便捷性的提升都是推动行业进步的动力。除此之外，如何利用这些工具也是未来的一大研究方向，例如针对致病基因的编辑、针对调节机制的编辑以及表观基因编辑（Epigenetics）等，都使得基因编辑有着大量的可能性去探索开发。投资建议投资建议 建议长期关注海外新锐基因编辑企业，如 Intellia Therap