ICON：罕见疾病试验的历史数据分析方法

　　ICON发布了报告《利用历史数据进行罕见疾病试验》。

　　在对计划试验的分析中纳入或借用历史数据可以提高估计的精度，从而提高统计检验的统计能力，并减少样本量。历史数据可以完全或部分取代对照组，可以从已发表的临床试验和医学图表中获得。前者可能会有问题，因为通常很难(如果不是不可能)确定已发表试验中的患者是否与计划研究中的患者具有可比性。问题较少的是来自医疗图表的患者级数据，特别是那些从定期进行临床试验的大型中心获得的数据。在这种情况下，通常可以让最近完成的研究的参与者组成计划研究的外部小组。

　　美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)都表示愿意接受历史对照研究。有两种主要的方法来分析历史数据。一种是使用贝叶斯方法。这涉及到使用外部数据库中的信息来形成你对结果的“先验信念”。然后，先验信念与你从研究中得到的数据混合，形成后验分布，或你的试验结果。

　　另一种方法被称为频繁主义方法。这包括设立两组：一组来自外部，另一组来自试验——并使用标准方法对两组进行比较。这是大多数人学习的经典方法。两种方法所使用的数据是相同的，只是使用数据的方式不同而已。

　　本文旨在提高药物开发人员对这两种方法的认识，并就如何使用贝叶斯方法将历史数据纳入研究设计提供一个总体概述。我们将概述两种方法的差异，并讨论如何将历史数据纳入研究设计。我们还将概述当前的监管格局，并提供美国FDA和ICON客户如何使用该方法的例子和案例研究。

　　在贝叶斯方法中借用样本：

　　文本由@木子日青 原创发布于三个皮匠报告网站，未经授权禁止转载。

　　数据来源：《ICON：利用历史数据进行罕见疾病试验》