亚太经合组织：亚太经合组织APEC罕见疾病行动计划（58页）.pdf

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1、1亚太经合组织（APEC）罕见疾病行动计划22017年8月在越南胡志明市举行的第七届 APEC 健康与经济高层会议(HLM7)“迎接一项旨在解决该地区罕见疾病诊治障碍的新的 APEC 倡议”并“强调这些努力将改善受罕见疾病影响者（包括照护者）的经济状况并促进其社会融入,确保实现一个更加包容的2020亚太健康年”。HLM7 同时“欢迎制定行动计划，以促进国内政策与最佳实践协调一致，并为区域协作提供框架。”APEC 生命科学创新论坛(LSIF)建立了由政府、学术界和产业界三方共同参与的 APEC LSIF 罕见疾病协作网(RDN)。RDN的第一项任务是寻找和汇总各经济体在应对罕见疾病时面临的各种障

2、碍。随着时间的推移，RDN 计划继续扩大其规模、多元化程度和参与深度，使其角色从为制定 APEC 罕见疾病战略提供信息转变为对各经济体实施该战略提供支持。2018 年，RDN 在澳大利亚、中国、韩国、中国台北、泰国以及越南组织了一系列的利益相关者磋商会议，以了解更多当地应对罕见疾病的一线经验。RDN的领导层与这六个经济体的政府官员、学者、产业界代表以及其他罕见疾病社区的成员（包括患者）均保持联系，以听取多元化的观点和患者经历。通过利益相关者磋商会议所收集的信息促成了为期 2 天的政策对话：APEC 罕见疾病政策对话 于2018 年 6 月在中国北京举行。这一对话促进了来自医疗卫生和社会服务等政

3、府机构的高层领导、大学和教学医院的学术专家、企业高层管理人员和民间社会团体(包括患者团体)领导人之间的坦诚讨论。在这次受到广泛关注的对话中，APEC 各经济体分享了应对罕见疾病的最佳实践和政策，并就制定 APEC 罕见疾病行动计划开始合作。I.序言“當很明顯無法達到目標時,請不要調整目標,請調整操作步驟。”-孔子3亚太经合组织（APEC）罕见疾病行动计划4II.架构APEC 各成员经济体将致力于消除医疗卫生和社会福利服务方面的障碍，以改善所有受罕见疾病影响者的经济状况和促进其融入社会。APEC 罕见疾病行动计划（以下简称“行动计划”）的目标是：该行动计划有 30 个目标贯穿于以下 10 个核心

4、问题中：1.促进国内政策和法规协调一致；2.支持尽快实施已证实的最佳实践；3.促进多部门合作和与患者的伙伴关系。1.通过政策和程序给罕见疾病和孤儿产品做出定义；2.提升公众和社会团体对罕见疾病问题的认识；3.促进创新研究和发展；4.在医疗、护理、营养和其他相关医疗与非医疗领域，提高人力资源处理罕见疾病的能力；5.促进早期、准确和系统性的诊断；6.跨越医疗与其他学科、生命过程和地理位置，协调以患者为中心的医护服务；7.为患者提供新的且可获得的治疗；8.支持患者及其家庭的财务和社会需求；9.安全有效地管理患者数据的汇集和使用；并且，10.优先考虑制定国内罕见疾病综合政策，政策制定时整合上述1-9个

5、核心。2.1 2025年愿景2.3 核心2.2 目标5罕见疾病的特点使得它们成为我们这个时代所面临的重大健康挑战之一。目前已发现 5000 至 8000 种罕见疾病（Rath&Janmaat,2018）。这些疾病个体并不常见，因此而得名；但是作为一个整体，它们影响了全球 6%至 8%的人口（Barakat et al.,2014）。这种“罕见悖论”不仅给罕见疾病患者带来了独特的问题，也给照护者、研究人员、决策者和行业带来了独特的问题（Schulenburg&Frank，2015）。超过 80%的罕见疾病由遗传或先天性异常引起，75%的罕见疾病伴有多种神经系统症状以及身体和智力残疾（McClel

6、lan&King，2010）。罕见疾病主要影响儿童或青壮年，同一家族的几个兄弟姐妹都可能受到影响。因此，这些疾病给父母和患者都带来了巨大的困难。许多罕见疾病是致命的，且没有任何已知的治疗或治愈方法。这导致几乎三分之一的患者在五岁之前死亡（Institute of Medicine,2010）。每个核心问题有三条相关建议，其结构如下：我们鼓励 APEC 成员经济体尽快落实所建议的行动，并结合各成员经济的地方背景和公共医疗卫生政策，采取务实、循序渐进的方式。背景 部分确定 APEC 成员经济体在解决核心问题时面临的关键问题，以及第一次 APEC 罕见疾病政策对话和利益相关者磋商的结果；一个各经济体