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2、新药情报库免费注册及登录入口新药情报库免费注册及登录入口 生物序列数据库免费注册及登录入口生物序列数据库免费注册及登录入口 化学结构数据库免费注册及登录入口化学结构数据库免费注册及登录入口 目目录录前言.11.小核酸药物基本特征.22.小核酸药物开发统计.62.1 已上市小核酸药物统计.62.2 临床前/临床阶段小核酸药物统计.73.小核酸药物“修饰&递送”特点.93.1 化学修饰.93.1.1 骨架修饰.103.1.2 糖苷修饰.113.2 递送技术.123.2.1 半乳糖类似物偶联递送.143.2.2 脂质类似物缀合递送.154.小核酸药物技术平台.174.1 国外小核酸药物技术平台.17

3、4.1.1 Alynlam.174.1.2 Ionis.194.2 国内小核酸药物技术平台.214.2.1 苏州瑞博生物.224.2.2 中美瑞康.244.2.3 圣诺医药.264.2.4 海昶生物.275.阶段总结.29参考资料.301前前 言言小核酸药物，近年来受关注度极高。凭借独特的结构特点和作用机制，小核酸药物可直接靶向致病基因，为一些无药可用的、急需的临床需求提供治疗的可能，尤其是遗传病、罕见病。自首个小核酸类药物 Fomivirsen 上市以来，经过 20 多年高速的药物开发，目前已有近 19 款小核酸药物获批上市，一些品种已获得商业成功，如“灵魂砍价”的国谈品种-诺西那生钠，临床

4、用于治疗脊髓性肌萎缩症，2020-2022 年的全球年均销售额近 18-21 亿美元，引领小核酸药物市场。基于60 年的技术开发，小核酸药物逐渐成为并行于小分子药物、单抗类大分子药物的一类独特的治疗药物；与此同时，小核酸药物的技术开发越来越成熟，研发方向越来越清晰，尤其是结构修饰、药物递送。伴随着小核酸药物市场的逐渐爆发，全球也诞生了一众技术开发公司及平台，国外如 Ionis、Alnylam、Sarepta 等，国内如瑞博生物、中美瑞康、圣诺医药等；小核酸药物开发，正在呈现出高速发展的现状。免责声明：免责声明：由于数据源泄露、统计周期差异以及搜索方法的不同，报告中的数据可能存在一定误差，故仅供

5、参考。如由此引发的商业损失，本报告将不承担任何责任。报告意见反馈：21.1.小核酸药物小核酸药物基本基本特征特征小核酸药物，通常是指能够与特定的 mRNA 结合，通过干预 mRNA 翻译效率，特异性地沉默疾病基因的表达，最终达到治疗效果的特定序列的小片段核苷酸。核酸的研究，最早可追溯到上世纪 40 年代，随后的 20 年整体处于认识和发现阶段。1978 年哈佛大学科学家次报道了反义寡核苷酸，随后早期的结构修饰方法逐渐诞生，1998 年首款反义寡核苷酸药物 Fomivirsen 获批上市，同年，Andrew Fire 和 Craig Mello 在线虫中首次揭示了 RNAi 作用机制，并因此于

6、2006 年获得诺贝尔生理学与医学奖。期间，2005 年首款 SiRNA 药物Bevasiranib 开启临床，随后 GalNac 递送系统和化学修饰等技术逐渐成熟，将小核酸药物推向研发热潮，逐渐迎来了小核酸药物的高速开发。图 1-1 小核酸疗法发展的关键里程碑（图片源：Clin Transl Sci（2019）12,98112.doi:10.1111/cts.12624）3理论上，小核酸可以针对任何遗传靶标来进行药物的开发，其独特的作用机制将区别于传统的小分子药物和抗体类大分子药物，也因此获得了科研关注和资源投入，以期从源头形成更具竞争力的产品差异化。结构方面，小核酸药物一般包括 1030