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1、早期规划和 开发指南生物技术行业在行动：不治之症让我失去了自己挚爱的家人。我的父亲死于路易体痴呆(LBD)，这是一种无法治愈的进行性神经系统疾病。对所有正在与威胁生命的疾病抗争、且正在遭受不可估量损失的患者、护理者和家属而言，生物技术公司为之提供了一线希望。作为当今医药创新的引擎，生物技术公司正致力于为未来疾病治愈提供解决方案。生物技术公司通常集卓越科学和热忱奉献于一身。即便如此，在通向商业成功（包括合作、收购退出战略）的道路上，掌握更多技能将大有助益。药物研发仍然是一项复杂且风险很高的工作，对于需要进行融资、填补能力短板、收集多元证据、应对多变的全球监管环境的初创生物技术公司更是如此。从产品

2、获批上市到纳入医保再到业绩兑现，企业要实现这一连串的目标需要采取的最有效策略就是尽早从临床、监管、市场准入和商业化等多个方面着手进行统筹规划，并将这一策略贯穿开发过程的始终，这是生物技术公司实现将创新疗法带给患者的最有效途径。在这本电子书中，我们分享了 Parexel Biotech 对一体化开发所涉及的五个最重要方面的 看法：充分利用与监管当局的早期沟通机会 选择正确的加快注册路径 淘汰竞争优势较弱的候选药物，专注开发能胜出的候选药物 设计能吸引和留住患者的试验 讲述一个连贯的产品价值故事我们希望这本电子书的内容能对您的商业成功之路有所帮助。2|INTRODUCTION同许多人一样，Jim

3、Anthony 执行副总裁兼全球负责人洞见尽早向监管机构和支付方征求建议，有助于缩短产品上市时间 4尽早规划可帮助您最大限度地利用加速注册路径 9成功的药物研发要以患者为中心 13对小型公司而言，及时“止损”更重要 15撰写一个价值故事，为您的产品取得商业成功做好准备 18编著者 22尽早向监管机构和支付方征求建议，有助于缩短产品 上市时间 2020 年，员工规模 500 人以内的生物制药公司研发的药物占 FDA 批准新药的 47%(25/53)。正如该数据所示，生物技术公司是创新的重要源泉。由于资源有限，这些公司通常会十分重视与监管机构和卫生技术评估(HTA)机构的合作及其提供的指导意见，以

4、避免在药物研发过程中出现失误或延误。对小型公司而言，与监管和HTA机构的相关负责人进行会议沟通是其获得所需建议、提高成功率和缩短上市时间的绝佳方式。但是，公司必须为这些会议做好充分准备，并根据监管的指导制定行动计划，才能降低风险，并从简化审批流程、授予市场独占权、给予财务奖励等政策福利中获益。4|尽早向监管机构和支付方征求建议，有助于缩短产品上市时间 Sangeeta Budhia 博士 全球HTA战略负责人兼定价与市场准入副总裁Bridget Heelan 医学学士，哲学博士 副总裁，法规咨询Steve Winitsky 医学博士 副总裁，法规咨询5|尽早向监管机构和支付方征求建议，有助于缩

5、短产品上市时间 5 以下五种方式可帮助企业在与监管互动中获益：美国和欧盟都有完善的制度框架规定了申办方和其产品在满足资格认定后可获得监管机构提供的早期监管互动（见表 1）。这种与监管的早期沟通最重要的就是选择恰当的时机，从而使获益最大化。以FDA生物制品评价和研究中心(CBER)举办的 INTERACT 会议为例，这类会议通常时间很短、不需要申办方做太多准备、而且也是免费的，它对于从事新药或新平台技术研发的企业十分有益。尽管如此，如果申办方过早或者过晚地安排这类会议，则有可能获益不大。咨询 CBER 的最佳时间是在申办方完成对动物研究、以及体外研究概念验证1在合适的时间、地区征求建议阶段(PO

6、C)的初始数据收集后、且在真正的临床前研究开始之前的这段时间。此时监管机构可以帮助你避免一些不必要的临床前工作，比如 CBER 认为不相关的灵长类动物的大型研究。但如果此时你已经进入了临床前研究且准备提交 IND，那么再按照 CBER 的建议采取行动就为时已晚了。在欧盟，EMA 创新工作组(ITF)简报会议为拥有相关资质产品或技术的公司提供了与机构专家进行“非正式科学头脑风暴”的机会。ITF 简报会议通常是在企业寻求正式科学建议(SA)前更早的研发阶段召开，其目的是解答企业对创新药、新技术和边缘产品上市路径存在的疑问。这类简报会尤其有助于在研发初期寻求技术和监管建议的小型公司和学术研究人员。在