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1、现代生物技术：一个创新的时代 3新兴生物技术公司：药物研发领域的拓荒者 4新兴生物技术公司面临的的挑战：是什么让您的公司举步维艰？从激烈的行业竞争中突出重围 6 直面高度的不确定性 7 应对筹资难的问题 7 组建合适的团队 7新兴生物技术公司有着诸多考量：新药临床试验申请阶段与首次人体试验之间的时间是一个关键时期 8 制定战略并且按照战略执行 8 与监管机构携手合作 9物色合适的合作伙伴 10 合作伙伴的沟通能力 10 合作伙伴的行业经验 10 合作伙伴的灵活变通性 11 合作伙伴的关系 11 合作伙伴的组织架构 11现代生物技术公司的合作势头 12MEDPACE的解决方案 13参考文献 14

2、目录了解MEDPACE Page 3 of 16生物技术是生命科学行业创新的关键驱动因素。随着免疫肿瘤学、基因疗法、细胞疗法以及微生物疗法的进步，2021年全球生物技术行业的市值为7,940亿美元，到2030年其市值将达到约1.684万亿美元1。全球有 10,000余家生物技术企业，整个行业近百万名员工2。生物技术行业的持续繁荣不仅体现在其市场价值上，还体现在近年来取得的众多成就上。在过去五年，美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）平均每年批准51种新药，而在十年前，平均每年仅批准24种新药。2021年，共有50种新药获批，其中大部分是针对肿

3、瘤科、神经内科、感染性疾病和心血管疾病等治疗邻域3。同年，第100个抗体药物以及首个用于癌症治疗的KRAS基因和缺氧诱导因子（HIF）-2的靶向疗法 获批上市。2021年还见证了首批mRNA疫苗所取得的里程碑式批准速度。美国辉瑞公司Pfizer）和德国医药公司BioNTech共同研发的新冠疫苗Comirnaty（中文名称为复必泰）于2021年8月获完全批准，从疫苗研发到获批上市历时仅1.5年，开创了疫苗研发的先河。而此前，疫苗的发明到问世平均通常需要经过10.7年3。Comirnaty的销售额高达369亿美元，位居2021年畅 销药榜首4。还有多项荣获诺贝尔奖的发现已应用在生物技术行业。Jam

4、es Allison 和Tasuku Honjo两位免疫学家凭借检查点抑制剂方面的重大发现摘得2018年诺贝尔生理学和医学奖，他们的科研成果促使调节检查点的抗癌药物的研发和批准。2018年诺贝尔物理学奖的一半授予美国科学家Arthur Ashkin，表彰其设计的一种可用于精确操纵细胞内分子的激光镊子；2018年诺贝尔化学奖的一半则授予George Smith和Gregory Winter，奖励两位科学家在噬菌体展示技术用于创建新型抗体领域作出的突出贡献5。更值得注意的是，生物化学家Emmanuelle Charpentier和生物学家Jennifer A.Doudna凭借其在CRISPR-Ca

5、s9作为基因编辑工具领域 的突破性研究，斩获2020年诺贝尔化学奖6。生物技术和创新息息相关。自20世纪50年代以来，现代生物技术领域取得了包括单克隆抗体、新型疫苗、免疫疗法在内的多项发展。引领在生物技术行业前沿的是一众大型生物技术和制药企业，如新基公司（Celgene）、吉利德科学公司（Gilead）、安进公司（Amgen）、辉瑞公司（Pfizer）、罗氏（Roche）和诺华集团（Novartis）7。然而，生物技术行业的创新和繁荣也离不开成千上万岌岌无名的新兴生物技术公司的共同努力。现代生物技术：一个创新的时代新兴生物技术公司：药物研发领域的拓荒者纵观现代生物技术的发展史，无数新兴生物技术

6、公司留下了自己的辉煌足迹，一路为大型制药企业提供支持。大名鼎鼎的基因泰克公司（Genentech）起初规模很小，在20世纪70年代末，只有12名员工，但现在却拥有1.4万名员工。Genentech成立的第六年就参与了美国礼来公司（Eli Lilly）开发合成人胰岛素的项目那是首个用于治疗人类疾病的基因工程疗法，并于1982年批准上市8。此外，阿达木单抗（adalimumab）的成功研发也体现了新兴生物技术公司对大型制药企业的支持。20世纪90年代，Greg Winter创办了Cambridge Antibody Technologies公司（简称CAT）。当时仅有6名员工的CAT却与巴斯夫生物