艾社康：加强中国罕见病患者用药保障行业研究和政策建议报告（48页）.pdf

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1、加强中国罕见病患者用药保障2018 年 12 月行业研究和政策建议报告 艾社康（上海）健康咨询有限公司版权所有 2018 年加强中国罕见病患者用药保障行业研究和政策建议报告 复旦大学健康金融研究室是由复旦大学成立、与国际机构合作的新型研究机构和高端智库。研究室关注我国健康领域的重大课题，包括健康金融创新与医疗大数据等多个领域。作为国际化的开放性研究平台，研究室旨在以高质量的学术研究为我国医改进程提供研究支持，为监管部门提供政策分析，为健康医疗市场提供发展思路。研究室通过与多方合作，研究我国和全球健康金融与科技的先进案例和业务模式，发表深度报告和学术论文，并定期举办研讨会和主题活动进行成果推广和

2、深度交流。我们的长期愿景是通过研究室的工作改善我国医疗体系的主要问题，提高医疗的可及性，推动中国健康医疗体系的可持续发展。艾社康（上海）健康咨询有限公司（简称艾社康）是一家全球非营利性咨询机构，致力于在低、中、高收入国家提升人们的就医机会，以使更多人享受高质量、付得起的医疗护理服务。艾社康专注于促进国内外健康领域的创新和生态系统搭建，以未来健康创新平台为核心，汇聚了众多行业领袖、资深学者以及优秀创业家共同合作交流。前言在 2018 年 5 月我国第一批罕见病目录正式发布之前，社会对罕见病的印象可能仅仅停留在霍金教授和冰桶挑战等公众人物或事件上。罕见病相对于常见病而言，在我国的社会认知度和关注度

3、较低。但实际上，由于我国人口基数大，罕见病在中国其实并不“罕见”。大量的罕见病患者需要及时的诊疗和社会救助，但由于无力负担高昂药费或无药可用，很多患者面临着弃疗、不规范治疗的困境。很多坚持治疗的家庭也因长期负担高额治疗费用致贫返贫。“孤儿药”作为防治罕见病的专用药，其用药可及性在上市种类、医保覆盖以及整体支出等关键指标上均有较大提升空间。习近平总书记等党和国家领导人对罕见病的关注度也不断提高，在不同场合下提出应把罕见病作为重点，提高药品供应保障能力。近几年国家医保积极开展高值药物的谈判和纳入，并首次于 2017年通过国家谈判把两种孤儿药纳入医保目录，在孤儿药的准入路径上实现了一定突破。在地方层

4、面，包括青岛市、浙江省在内的很多省市地区先行先试，对罕见病用药的保障体系进行了多方面的探索。但另一方面，我们可以看到，由于患者人群少而分散、疾病数据匮乏以及治疗费用昂贵等特点，医保部门对如何建立罕见病用药保障体系、并确保其公平性和长期可持续发展等问题，一直存在着疑虑。因此孤儿药医保准入的顶层设计亟待建立，以指导医保和相关部门在多元筹资、准入评估、控费管理等方面开展罕见病的用药保障体系建设。另外，面对罕见病长期用药、治疗费用较高的情况，还需要鼓励政府医保之外的更多筹资渠道和支付方的参与（例如商业保险），形成多方合作的创新机制和可持续发展的保障体系。美国、欧盟、中国台湾等地区较早开始推动罕见病保障

5、体系的建设。美国早在上世纪八十年代就针对罕见病用药保障制度制定了法律。欧盟为提高孤儿药可及性设计了特殊的评估标准和控费手段。而中国台湾地区为加强孤儿药保障力度将众多孤儿药纳入了其全民健保体系，并通过罕见病健保专款专用、拓展筹资渠道等手段，既提高了罕见病患者用药可及性，也保证了健保的可持续性。这些国家和地区的实践经验为大陆在罕见病用药保障方面所面临的问题提供了可能的解决方案，值得我们学习借鉴。提高我国罕见病用药可及性的工作任道而重远，涉及到鼓励药物研发、加快新药上市、流行病学调研和病例数据采集、诊疗体系建设、医保纳入与保障等诸多环节，在政策推动和工作落实的参与方上也涉及到中央和地方政府的配合以及

6、企业和民间组织的参与。国家医保在“广覆盖、保基本”的基础上，近几年大力推进了抗癌药的保障体系建设。回顾抗癌药物可及性的发展历程，其发展分几个阶段，包括地方医保特药谈判并逐步扩大目录、国家医保目录纳入常见抗癌药、开展多轮国家谈判及时纳入新上市抗癌药物、以及保险公司竞相推出抗癌险作为补充保障。这其中经历的地方先行先试、国家完善顶层设计、推动地方落地、商保参与提供多层次保障等不同发展阶段，对于推动罕见病用药可及性有一定借鉴意义。提高我国罕见病用药可及性的探索方向也应考虑到“自上而下”（完善保障体系顶层设计）、“自下而上”（推动地方医保先行先试）等不同发展路径，并引入不同参与方发挥各自作用（完善诊疗、