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1、我国引入境外罕见病药物情况全景梳理项目报告2*数据来源：刘清扬,刘鑫,王少红,尚俊美,唐彦,张波.基于第一批罕见病目录的罕见病药物可及性研究J.协和医学杂志,2023,14(6):1208-1216.DOI:10.12290/xhyxzz.2023-0163项目背景罕见病药物的全生命周期面临挑战，如何加速境外罕见病药物准入、准入后如何保障药品供应和患者的可负担性、以及药品在市场中持续的活性，均是亟待解决的问题罕见病药物面临“境外有药，境内无药”的状况截至目前，仍有50+种罕见病孤儿药在美国FDA或/和EMA已获批上市，但在我国尚未获得NMPA批准01罕见病药品上市审批过程缓慢，缺乏专项政策支持

2、尚缺少罕见病药物身份认定及独立的罕见病药物注册审评、审批通道，审评审批仍然是影响罕见病药品上市速度的关键障碍02罕见病医疗保障体系不够完善，高值类罕见病药物保障不足截至2023年，仍有24种罕见病的治疗药物未被国家医保目录报销范围覆盖，47种罕见病药物未纳入医保目录*，“境内有药，患者经济负担重”的情况依然存在03罕见病药品定价机制不健全，没有形成对市场主体的正向激励机制药品定价考量不足导致药企利润偏低，无法接受医保谈判，致使药物价格昂贵，患者无法负担，购买人数减少，最终药品退市。如治疗黏多糖贮积症IVA型的唯铭赞将于今年退出中国市场043梳理境外罕见病药物的引入情况 梳理和总结过去五年内境外

3、引入的罕见病药物，分析其特点和规律，为新药物引入提供参考 根据两批罕见病目录，梳理和发现目前“境外有药、境内无药”的情况，分析相关原因 系统分析过去五年内引入的罕见病药物的保障和落地情况 选取案例分析过去五年内引入的罕见病药物市场表现，分析其主要的成功要素和问题梳理境外罕见病药物的落地情况 梳理海南博鳌乐城、北京天竺、粤港澳大湾区在提高罕见病药物可及性方面的政策措施，并针对其实际效果进行简要分析梳理先行区罕见病药品可及性现状 提供宏观观察，为未来的系列调研奠定基础总结成功要素和主要问题研究目标本研究旨在梳理境外罕见病药品的引入和落地现状，为有关部门政策优化和企业开展相关决策提供参考010203

4、04 一：我国罕见病药物引入情况分析 二：引进罕见病药品落地情况分析 三：先行区罕见病药品可及性分析 四：相关建议5境外产品引入的分析维度一、我国罕见病药物引入情况分析时间范围：2019-2024年上半年期间（数据收集时间截止到2024/7/30）我国批准上市的药品引进定义：跨国药企和国内企业引入的境外原研药和首仿药（若仿制药为国内该疾病领域引进的首个药品也纳入），适应症扩展的药品和国产原研药品不列入研究范围罕见病定义：我国两批罕见病目录纳入病种以及国际公认罕见病种。其中因罕见癌症定义存在争议，本次研究仅纳入罕见病目录之内罕见癌症，未纳入目录外的其他癌症数据来源：国家药品监督管理局年度药品审评

5、报告、国家药品监督管理局进口药品/境外生产药品备案信息公示数据库整体情况：20192024上半年80种引进药品的整体情况和趋势影响因素分析：审批审评：获得CDE优先审评审批、临床急需名单纳入的药物情况及其对药品引入的影响病种覆盖：引入药品覆盖的病种（目录内外、发病率）目录影响：疾病纳入罕见病目录对药品引进的影响引入主体：不同企业主体的药品引入情况产品定价：定价对药品引入的影响项目组对过去五年我国引入的各类境外罕见病药品开展了分析本项目研究的药物名单和范围限定如下62019-2024年上半年*之间，我国共从境外引入80个罕见病药品2019-2024H1境外药品引入数量平均每年从境外引进10个以上

6、罕见病药品，显著提高了我国罕见病患者的药物可及性91220111612201920202021202220232024H1“一方面，从药监局的鼓励政策上看，前几年优先审评审批和临床急需名单会有显著的加速作用，而这两年有放缓的趋势；另一方面，前几年有很多公司和产品入场，但市场表现不一定很理想，也会导致后面的趋势放缓。”某国内药企商务负责人20192021年期间的药品引进增速较快近两年的增速相对放缓，进入稳定发展阶段*数据收集时间截止到2024/7/30，后文不再重复说明7影响因素分析（1）：一半以上的药品得到了CDE的优先审评审批支持2024.05 国家药品监督管理局药品审评中心以患者为中心的罕