1300万一针“史上最贵药”获批临床，是什么药？为什么这么贵？

1300万一针“史上最贵药”获批临床

最新消息，“史上最贵药物”(一针212.5万美元，折合人民币约和1348万元)将落地中国。真的是“天价”!

据相关资料，“史上最贵药物”是Novartis(诺华)旗下专门治疗脊髓性肌萎缩(SMA)的AAV基因治疗药物“Zolgensma”。

近日，据中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示，Zolgensma(OAV101注射液)在中国递交的临床试验申请已经获得了临床试验默示许可。

当前，Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。2020年Zolgensma在日本被纳入医保，2021年3月Zolgensma在英国被纳入国家医疗服务体系。

只需接受一次静脉注射给药可实现长期缓解甚至治愈

SMA(脊髓性肌萎缩症)，据公开资料，SMA是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。患上SMA之后，控制肌肉活动的运动神经细胞将无法正常运作，患者会逐渐的丧失各种运动功能，甚至无法吞咽。

在新生儿中，SMA的发病率为六千分之一至一万分之一，在常规人群当中，大约每40人~50人就有一个是SMA致病基因携带者。

2018年，SMA被列入了国家卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。

2019年5月24日，美国FDA批准了Novartis(诺华)的第一个用于治疗2岁以下SMA患者的基因疗法“Zolgensma”。患者只需接受一次静脉注射给药，就可以在细胞中长期表达SMN蛋白，实现长期缓解甚至治愈。

为何如此“天价”?

当前“Zolgensma”的定价是212.5万美元一针，如此“天价”也是引起了社会各界人士的质疑。

彭博社曾经在一篇文章中指出，Zolgensma在美国引发了两种截然不同的反应：批评人士认为，这是一种定价失控的行为;而另一边，也有支持者说，诺华找到了治愈这种罕见疾病的方法，可以拯救绝望的家庭。

对于“天价”，Novartis(诺华)的CEO表示“那些批评者并没有真正思考我们的医疗系统怎么运作的。我们给病人做移植手术，每个病人要花300万到500万美元，但是效果远不如这些药物。”

据Novartis(诺华)财报显示，2020年，Zolgensma的销售额为9.2亿美元，同比+151%。2021Q3Zolgensma业绩为3.75亿美元，在这当中，美国市场1.26亿美元。2021Q1、Q2、Q3业绩合计10.09亿美元，在这当中，美国市场3.51亿美元。