《艾意凯咨询：2024自体细胞疗法：关键挑战与生物工艺创新研究报告（12页）.pdf》由会员分享，可在线阅读，更多相关《艾意凯咨询：2024自体细胞疗法：关键挑战与生物工艺创新研究报告（12页）.pdf（12页珍藏版）》请在三个皮匠报告上搜索。

1、1领袖视角自体细胞疗法：关键挑战与生物工艺创新自体细胞疗法：关键挑战与生物工艺创新背景介绍背景介绍自体细胞疗法（即通过分离、编辑和扩增患者自身细胞，并将其回输至患者体内以对抗疾病）是一种新兴的治疗方式，因其能够为患者带来颠覆性的影响而引起了广泛关注。该类疗法能够让部分晚期血液肿瘤患者近乎治愈（即缓解期超过10年）。这种极具颠覆性的治疗模式引发了生物制药领域的广泛关注和投资兴趣。然而由于自体细胞疗法的独特性（即高度个性化，且通常是经过基因编辑的细胞产品），该领域仍存在一系列亟待解决的新挑战。美国食品药品监督管理局（FDA）批准的第一批嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法如今在美国已经获得了一定程

2、度的成功（图1），获批的CAR-T药物的全球销售收入在2023年预计将达到41亿美元。1据估计，超过3万人在临床试验中或产品上市后接受了CAR-T治疗。2同时，前线治疗有关的临床开发仍在继续：2022年，Yescarta和Breyanzi获批，可用于二线治疗大B细胞淋巴瘤。这些产品的成功将持续吸引大量投资，截至2023年10月底，该领域公开披露的融资总额高达38亿美元3，三家专注细胞治疗的生物技术公司进行了首次公开募股。2 L.E.K.咨询领袖视角自体细胞疗法：关键挑战与生物工艺创新图图1 1美国第一批细胞疗法的患者数量*（2018-23YTD*）2018201920232020Kymriah

3、(NVS)2021Tecartus(GILD)2022Breyanzi(BMS)Carvykti(JNJ/LEGN)Abecma(TSVT/BMS)Yescarta(GILD)6005004003002001000*数量根据美国市场的销量和定价计算*数据截至2023年第二季度末资料来源：Leerink Partners；公司官网；医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)；PriceRx；L.E.K.IP、访谈、研究与分析患者数量同时，自体细胞疗法的研发管线持续增长（图2）并呈现出多样化趋势（约7004个自体细胞疗法产品管线），且持续保持着高速的开发进程（预计2023年将启动约1605个自体细胞疗法

4、临床试验）。图图2 2全球细胞疗法临床试验数量（2017-23E）临床试验数量*20172018202120222023E20192020300250200150100500总体CAGR为10%-15%自体细胞：10%-15%同种异体*：15%-20%*剔除了已完成或停止但未列出开始日期的临床试验，以及已终止或暂停的试验*同种异体包括异源，而异种和未分类的细胞疗法不包括在本分析中截至2023年11月注释：CAGR=复合年均增长率资料来源：TrialTrove；L.E.K.研究与分析3 L.E.K.咨询领袖视角自体细胞疗法：关键挑战与生物工艺创新这些为患者量身定制的个性化疗法在生产方面仍面临一系

5、列特殊挑战，这些挑战可能会随着未来需求的增长而进一步加剧。越来越多的早期研发管线开始针对拥有较大患者群体的适应症，为了让细胞疗法充分发挥其治疗潜力，以惠及更加广泛的目标患者群体，生物制药企业必须逐步降低产品的生产难度以及销货成本（COGS）。此外，其他类型的产品（例如，双特异性抗体）所带来的激烈的市场竞争可能会对自体细胞疗法的商业化构成威胁，尤其是在上述生产方面的挑战得不到妥善解决的情况下。本期“领袖视角”中，L.E.K.对自体细胞疗法所面临的一系列挑战进行了总结，并对有助于该类疗法实现规模化生产并提升经济效益的生物工艺解决方案进行了研究与分析（图3）。图图3 3自体细胞疗法的生物工艺流程、挑

6、战以及创新设计细胞类型、来源和抗原靶向方法挑战生物工艺创新缩短从采集细胞到回输至患者体内的时间、降低生产成本以及减少不同批次之间的差异细胞疗法设计自体细胞疗法生产流程细胞收集和富集物流细胞编辑细胞扩增、收获和纯化1.扩大临床用例3.降低原材料的差异4.提高细胞工程效率5.减少人为干预7.标准化双向物流和冷链A.新的细胞类型和靶向方法B.新的细胞筛选和分选方式C.自体细胞疗法的替代疗法D.下一代细胞工程工具和平台E.全封闭自动化系统F.可大规模使用的冷冻保存和软件解决方案2.最小化对非目标组织或细胞的影响患者(供体)白细胞分离术之后是靶细胞类型（例如，CD3+细胞）的富集细胞经过基因工程改造（例