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1、 研究报告 （2023 年 第 6 期 总第 30 期）2023 年 11 月 14 日 小核酸药物行业图谱小核酸药物行业图谱1 1 科创金融研究中心 朱雅姝 胡杏 【摘要】【摘要】行业图谱研究是本中心科技成果转化研究的一项子课题，目标定位于清晰理解前沿科技成果的技术核心、科创企业的技术竞争力及科研工作者的研究进度，从而助力科技成果转化效率的提升。行业图谱研究将以系列形式展开，选取国家战略重点科技领域的商业应用场景逐一进行，时效性较强。本报告为行业图谱的第一个系列生物医药领域：小核酸药物。小核酸药物是指长度小于 30nt 的寡核苷酸序列，广义的小核酸包括小干 扰 RNA（siRNA）、反 义

2、寡 核 苷 酸（ASO）、微 小 RNA（miRNA）、核酸适配体（Aptamer）等。与传统的小分子化学药和 1 感谢科创金融研究中心的实习生付君君同学对本报告的助研工作。付君君同学是北京协和医学院 2021 级博士。抗体类药物相比，小核酸药物具有研发周期短、效果持久、研发成功率高和治疗领域广等优点，在基因治疗和基因编辑等领域具有广阔的应用前景。但总体说来，我国小核酸药物行业起步较晚，目前尚无国产小核酸药物上市，国内存在明显的生产壁垒。从小核酸药物产业链来看，行业进口替代之路任重道远，包括生产工艺、技术专利、及仪器设备，都存在极高的进口依赖。Ionis、Alnylam、Sarepta 是小核

3、酸药物领域的三巨头，目前已上市的小核酸药物多产自这三家公司。但国内也出现了瑞博生物、圣诺医药、中美瑞康等发展迅速的小核酸行业的创新技术公司。另外，在学术领域，国内研究者的科研方向主要集中在递送系统方面。由于国内小核酸市场刚处于早期发展阶段，相关成果进入临床转化阶段的并不多。目录 一、引言.1 二、小核酸药物概念.3（一）核酸药物的概念及分类.3（二）核酸药物的分类.5（三）小核酸药物的优势.6（四）小核酸药物的分类及作用机制.7 三、小核酸药物产业化.13（一）小核酸药物的发展历程.13（二）小核酸药物的研发流程.14（三）小核酸药物的技术壁垒及研发难点.16（四）小核酸药物产业链.23 四、

4、小核酸药物的市场.24（一）小核酸药物的市场规模.24（二）获批上市的小核酸药物.25（三）小核酸代表药物.27 五、小核酸药物产业竞争概况.31(一)小核酸药物行业国际巨头公司及其核心优势.31(二)国内重点小核酸药物公司及其核心技术优势.37(三)小核酸药物相关技术研发学者现状.46 六、专业术语解析.48 参考文献.50 图表目录 图 2-1 中心法则内容图解.4 图 2-2 反义寡核苷酸药物的主要作用机制.8 图 2-3 siRNA 主要作用机制.10 图 2-4 miRNA 主要作用机制.11 图 2-5 核酸适配体作用示意图.12 图 3-1 小核酸药物的发展历程.14 图 3-2

5、 小核酸药物的开发流程.14 图 3-3 LNP 结构示意图.21 图 3-3 GalNAc-siRNA 肝靶向递送原理.22 图 3-4 小核酸药物产业链.24 图 4-1 2016-2021 年全球小核酸药物市场规模（单位：亿美元）.25 图 4-2 截至 2023 年 9 月全球获批小核酸药物的适应症.26 图 4-3 2017-2022 年 Spinzara 全球销售额（单位：亿美元）.28 图 4-4 Spinzara 分子结构式.29 图 4-5 Leqvio 分子结构式.30 图 5-1 Alnylam 不同化学修饰位点及组合示意图.32 图 5-2 Alnylam 产品管线.3

6、3 图 5-3 Ionis 化学修饰和递送的核心研发平台.34 图 5-4 Ionis 产品管线.35 图 5-5 Sarepta 产品管线.36 图 5-6 瑞博生物技术创新平台.37 图 5-7 瑞博生物产品管线.39 图 5-8 圣诺医药产品管线.42 图 5-9 海昶生物生物技术创新平台.42 图 5-10 海昶生物产品管线.43 图 5-11 中美瑞康产品管线.44 图 5-12 百奥迈科产品管线.45 表 2-1：核酸药物的分类.5 表 2-2：小核酸药物对比及商业化程度.12 表 3-1：核酸药物常见化学修饰方式汇总.18 表 3-2：不同递送系统的比较.22 表 4-1：全球获