从肿瘤化疗的靶向增敏到阿尔茨海默病的基因沉默，从心肌梗死的miRNA修复到糖尿病足溃疡的外泌体凝胶——外泌体正在以“递送载体+治疗药物”的双重身份渗透几乎所有重大疾病领域。当首款外泌体疗法冲刺上市，当约500项临床试验已登记，外泌体的临床应用版图正在从“潜力无限”走向“实证可及”。

载阿霉素外泌体（Exo-Dox）可显著提升细胞摄取效率与抗肿瘤效果，并降低心脏毒性。Li等人利用透明质酸修饰牛乳外泌体将阿霉素特异性递送至CD44高表达肿瘤细胞，同时递送泛癌抑癌分子miR-204-5p高效诱导CD44阳性肿瘤细胞死亡。EVs还展现出独特的血脑屏障穿透能力和逆转化疗耐药潜力，为脑胶质瘤和耐药性肿瘤提供新策略。

Kim等人首次报道肿瘤来源细胞外囊泡可作为CRISPR-Cas9的递送平台用于肿瘤基因编辑。EVs可作为反义寡核苷酸、siRNA、miRNA、mRNA、circRNA、lncRNA等核酸药物的递送工具。CAR-T来源外泌体在抗肿瘤治疗中同样展现潜力，如间皮素靶向CAR-T外泌体可成功靶向MSLN阳性乳腺癌细胞并抑制肿瘤生长。DC来源外泌体疫苗已在晚期非小细胞肺癌、黑色素瘤等肿瘤中开展临床试验。

心肌梗死患者体内血小板、内皮细胞与白细胞来源EVs水平升高，可保护心肌免受缺血再灌注损伤。缺氧诱导的间充质干细胞来源EVs通过miR-125b抑制心肌细胞凋亡，促进缺血性心脏修复。内皮祖细胞来源EVs已被证明能够调控动脉粥样硬化进展，抗炎M2巨噬细胞来源EVs可减轻斑块内炎症与改善造血异常。

病理状态下，成纤维细胞来源EVs可将miR-21与miR-27a转运至心肌细胞，促进心肌肥厚；相反，携带miR-185-5p、miR-143/145簇等miRNA的干细胞来源EVs可下调心肌肥厚相关基因表达，发挥保护作用。目前循环EVs miRNA表达谱的变化作为心肌肥厚与心衰的潜在标志物受到广泛研究，治疗应用仍处于早期阶段。

脂肪干细胞衍生EVs处理的M2巨噬细胞高表达酪氨酸羟化酶，促进白色脂肪组织褐变并改善代谢稳态。miR-122、miR-192和miR-27a-3p等肥胖相关EV miRNA可作为治疗靶点。EVs还可作为糖尿病早期检测与病情监测的无创生物标志物。间充质干细胞衍生EVs可减轻全身炎症、降低氧化应激并促进胰岛再生，具备治疗2型糖尿病的潜力。

骨髓间充质干细胞来源EVs通过改善BDNF相关神经病理缓解AD模型小鼠认知衰退。Yu等人构建RVG肽修饰工程化外泌体装载脑啡肽酶变体靶向脑海马区α7-nAChR，降低脑部促炎标志物（IL-1α、TNF-α）并提高抗炎因子IL-10，为AD提供新型治疗策略。

Liu等人开发未成熟树突状细胞来源RVG修饰外泌体包裹核-壳杂化纳米系统递送靶向α-突触核蛋白的siRNA，高效清除蛋白聚集并降低PD神经元毒性。载多巴胺的血液来源外泌体显著提升纹状体与黑质多巴胺分布，在PD模型中疗效更强、全身毒性更低。外泌体跨越血脑屏障的能力使其成为神经系统疾病药物递送的理想载体。

间充质干细胞来源EVs在皮肤伤口愈合中参与炎症到组织重建的全部阶段。M2巨噬细胞衍生EVs可诱导M1向M2表型转化，促进血管生成、再上皮化与胶原沉积。骨髓间充质干细胞来源EVs水凝胶用于颅骨缺损修复；神经干细胞与MSC来源EVs携带神经保护分子促进轴突生长，用于脊髓损伤修复。自体血浆来源EVs靶向递送促生长肽促进脊髓损伤后恢复。

装载Cas9/gRNA并经VSV-G修饰的EVs显著增强基因编辑活性，有效降低HBV复制与病毒抗原水平。靶向结核肉芽肿与胞内结核分枝杆菌的工程化囊泡纳米颗粒在结核小鼠模型中疗效优于一线抗生素。真菌来源外泌体可调控真菌生长、刺激宿主适应性免疫，在临床诊疗与疾病预防中具有前景。