AI研发的药物正从概念验证走向临床验证的关键阶段。国信证券研报显示，2015-2023年累计有75个分子应用AI制药技术开发并进入临床研究，2023年已有67条管线处于临床研究阶段，其中45条处于I期、19条处于II期、2条处于III期阶段。小分子药物仍是AI制药的主战场（22项），抗体发现（4项）和疫苗发现（6项）亦在加速渗透。虽然尚无AI制药药物获批上市，但AI制药药物上市已进入倒计时。

AI制药的发展正在从“技术验证”走向“临床验证”。通过公开数据库检索，2015-2023年累计有75个分子应用AI制药技术开发并进入临床研究。管线数量呈加速增长趋势，2023年已有67条管线处于临床研究阶段。

从临床阶段分布看，2023年45条管线处于I期研究（验证安全性和初步疗效），19条处于II期研究（验证有效性和最佳剂量），2条处于III期阶段（大规模确证性临床试验）。III期阶段的2条管线意味着AI制药距离药物获批上市仅剩“最后一公里”，全球首款AI制药药物有望在未来2-3年内获批上市。

英矽智能的ISM001-055是AI制药领域的标志性管线。该药物是“全球首款由生成式AI完成新颖靶点发现和分子设计的候选药物”，已进入临床I期试验，验证了AI从零发现新靶点并设计分子的全流程可行性。若后续临床数据积极，将成为AI制药行业的分水岭事件。

AI制药公司晶泰控股、薛定谔、Recursion等亦有多个管线处于不同临床阶段。随着AI技术平台持续迭代和数据积累，AI制药管线的临床推进速度有望加快，未来2-3年将是AI制药药物获批上市的关键窗口期。

AI制药临床管线分布（2023年）

临床阶段	管线数量	核心目标
临床I期	45条	安全性验证、初步疗效
临床II期	19条	有效性验证、最佳剂量
临床III期	2条	大规模确证性临床试验
合计	67条	—

从AI制药开发的分子类型统计来看，AI技术在不同分子类型中的应用成熟度存在差异。2023年67项临床研究中，22项为小分子药物发现，是小分子药物AI制药的主战场。抗体发现4项、疫苗发现6项，AI在生物大分子方向的应用正在加速。

小分子药物是AI制药最早、最成熟的应用方向。小分子药物的化学空间巨大（估计10⁶⁰数量级），AI的虚拟筛选能力在小分子领域最能发挥优势，同时小分子药物的结构-活性关系相对明确，便于AI模型训练和预测。AI在小分子药物发现中的应用已从早期的“虚拟筛选”扩展到“从头分子生成”、“ADMET预测”、“合成路线设计”等全流程。

抗体和疫苗等生物大分子领域是AI制药的新兴方向。AI在抗体发现中的应用包括抗体结构预测、抗原-抗体结合预测、抗体可开发性评估等。AlphaFold等蛋白质结构预测工具的突破大幅降低了抗体结构预测的门槛。疫苗发现方面，AI可加速抗原筛选、免疫原性预测和疫苗设计。虽然当前生物大分子AI制药管线数量较少，但增长潜力巨大。

中国AI制药企业正在快速追赶全球领先水平。晶泰控股以量子物理、人工智能和机器人技术驱动的创新型研发平台，整合“干实验室+湿实验室”闭环综合技术平台，提供从靶点发现到药物设计全流程服务。英矽智能的Pharma.AI平台是全球领先的AI驱动药物发现平台，已与赛诺菲、复星医药等签订合作大单，2024年还与意大利美纳里尼集团达成5.5亿美元肿瘤候选药物授权合作。

CXO龙头的AI布局亦值得关注。药明康德通过自研技术、战略合作与生态投资构建AI研发能力；成都先导搭建“DEL+AI+自动化”新型平台，结合DEL库“海量信息制造”与AI“海量信息处理”优势；药石科技开发基于超大成药化学空间的AI药物发现技术平台，虚拟化合物库超700亿；皓元医药构建180多种集成化化合物库，与德睿智药、英矽智能等形成AI战略合作。

中国AI制药企业正从“技术追赶”走向“平台创新”，从“国内市场”走向“全球化布局”，有望在全球AI制药产业格局中占据重要位置。