1、2025 年最值得关注的药物预测新疗法即将迎来破茧成蝶的时刻创新者与监管机构共同培育，医学进步硕果惠及公众健康当前，生命科学领域正在经历一场激动人心的变革，监管标准不断推陈出新、层层演进，以患者为中心的护理理念日益受到重视、深入人心。监管机构积极倡导医疗服务公平，高度重视患者偏好，这为制药和生物技术行业开辟了极为广阔的市场机遇。在这样的变革大背景下，从业组织在面对错综复杂的药物开发工作时，有机会采用新的模式，将患者意见放在首位，提高医疗效果，直面健康差距。要在这个瞬息万变的环境中展现新医疗创新的益处，关键在于充分利用真实世界数据(RWD)和患者报告结局(PRO)，积极采纳人工智能(AI)、机器

2、学习(ML)等前沿技术。这样不仅促进了创新，还为医疗健康行业描绘出更加光明的未来。纵然面临诸多挑战，但药物研发环境仍在不断进步，并孕育着广阔机遇。纵然存在监管障碍，但行业对创新的矢志不渝正在为构建更高效的审批流程铺平道路。对于企业，他们重视可靠数据的产生与获取，从而能够利用 PRO 和 RWD 展示其疗法的长期增益与安全性，进而提升他们向监管机构提交的材料质量。对于卫生技术评估(HTA)机构和支付方，这种积极主动的做法同样大有裨益，有助于确保其评估工作的全面、深入和彻底。另外，数据安全和隐私保护始终是我们的重中之重，对这项工作的重视足以体现我们保护敏感信息的坚定决心。在所有这些因素的合力之下，

3、必然可以为医疗行业注入革新动力，为公众健康带来福祉！虽然在市场准入方面遇到了一些挑战，但新疗法仍在积极向前发展，为创新开辟了令人振奋的机遇。虽然定价和报销决策的延迟出台有时会延缓这些突破性疗法的面世，但令人欣慰的是，通过积极规划、主动应变，我们仍然能够收获成功。随着医疗环境的持续改变，人们越来越意识到，在新的定价模式中，需要有全面的数据来展示真实世界的实际疗效，这鼓励和激发了利益相关方的合作精神。将创新疗法纳入现有医疗健康体系，是提升医疗服务提供者教育水平、优化治疗方案的一次契机。个性化医疗虽然复杂，但我们有机会识别合适的患者群体，并根据他们的个人基因图谱定制治疗方案。通过对相关临床结果进行评

4、估，我们能够真正提升新疗法的治疗效果。伦理和社会因素的考量也不容忽视，它们会极大地影响公众对这些创新疗法的认知和态度。我们鼓励企业采取积极主动的做法，确保大众能够公平地获得先进疗法，尤其是那些费用高昂的治疗方案。生命科学公司若能提前进行战略规划，便能把潜在的挑战转化为切实的机遇，例如提升临床试验的多样性。这样做不仅可以深化我们对不同人群疾病表现的认识，而且符合科学研究的最佳实践。2基因疗法开始兑现其潜力去年，我们将 13 种分子药物列为最值得关注的药物。这些药物全部获批并已上市，有些新药进入市场后的表现符合甚至超出预期，但也有一些新药在市场中显得步履缓慢。在 2024 年版重点介绍的新药中，最

5、具突破性的是 Vertex Pharmaceuticals Inc 和 CRISPR Therapeutics 联合推出的 CASGEVY，这是一种基因编辑药物，用于治疗镰状细胞病(SCD)和-地中海贫血症；以及蓝鸟生物公司推出的 LYFGENIA，这是一种一次给药的基因疗法，用于治疗 SCD。这两款产品均已在全球获批，且 CASGEVY 已开始产生收益。在 Vertex Pharmaceuticals 的第三季度财报电话会议上，该公司宣布已有 40 名患者完成了至少一次细胞采集（人数是第二季度的两倍），同时，公司已在全球范围内建立了 45 个授权治疗中心。要获得足够的健康细胞用于治疗，可能需

6、要采集三到四次。之后，这些细胞会被送回生产商进行编辑以促进胎儿血红蛋白在人体中的表达，最后再输回患者体内。蓝鸟生物公司也报告称，关于患者在美国接受 LYFGENIA 治疗方面，他们取得了“重大进展”。该公司称，到目前为止，已从 四名患者处收集了细胞，以启动针对 SCD 的 LYFGENIA 疗法。1 100%去年报告中提及的最值得关注的药物全部获批并已上市。3把握当下，为患者带来福祉创新仍是药物开发的核心。2024 年，针对罕见病和癌症的多种疗法获得批准，意义重大，标志着药物开发取得了非凡进步。新型放射性药物的问世是一项重大突破，这种“见所治、治所见”的核药精准疗法，显著提高了癌症治疗的精确度