2022年细胞与基因疗法需求潜力研究及病毒载体生产供需分析报告（68页）.pdf

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1、2022 年深度行业分析研究报告 细胞细胞与与基因基因疗法疗法潜力潜力巨大，有望迎来爆发式增长巨大，有望迎来爆发式增长病毒载体生产供需分析病毒载体生产供需分析相关公司相关公司123PPT模板下载： 1.细胞与细胞与基因基因疗法疗法潜力潜力巨大，有望迎来爆发式增长巨大，有望迎来爆发式增长 细胞与基因疗法初露峥嵘，研发热情高涨细胞与基因疗法初露峥嵘，研发热情高涨 研发生产壁垒高企，研发生产壁垒高企，CGT CXO成为产业链关键环节成为产业链关键环节 基因治疗基因治疗是指将外基因治疗是指通过基因添加、基因修饰、基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因达到治愈疾病目的的疗法 。细胞治疗细胞治疗是

2、指采用生物工程的方法获取具有特定功能的细胞并通过体外扩增、特殊培养等处理后使这些细胞具有增强免疫、杀死病原体和肿瘤细胞等功能从而达到治疗某种疾病的目的。根据治疗途径CGT可分为体内基因治疗和体外基因治疗。其中体内基因治疗体内基因治疗是指将携带治疗性基因的病毒或非病毒载体直接递送到患者体内；体外基因治疗体外基因治疗则指将患者的细胞在体外进行遗传修饰后回输。CGT药物主要包括：1、携带特定基因的基因治疗载体（如病毒）产品；2、基因修饰的人类细胞（如CAR-T、CAR-NK）产品；3、经过或未经基因修饰的、具有特定功能的溶瘤病毒产品。CGT最初主要应用于遗传性疾病治疗，逐步广泛应用于恶性肿瘤、感染性

3、疾病、心血管疾病以及自身免疫性疾病。基因基因&细胞治疗（细胞治疗（CGT）：）：改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法图表图表：基因治疗途径示意图：基因治疗途径示意图资料来源：和元生物招股说明书，太平洋证券研究院整理图表图表：基因治疗产品的分类：基因治疗产品的分类资料来源：和元生物招股说明书，太平洋证券研究院整理产品分类产品分类说明说明全球范围内已获全球范围内已获批的药品数量批的药品数量基因治疗载体产品基因治疗载体产品通过基因治疗载体向患者特定组织的细胞递送治疗性基因，用于治疗性蛋白的表达或调控。该类产品依赖于基因治疗载体的递送2细胞产品细胞产品借助整合型病毒

4、载体（如慢病毒载体）在体外条件下将基因导入前体细胞或干细胞基因组，伴随细胞分裂将基因传递至子代细胞，再将细胞回输至体内细胞产品主要包括T细胞、NK细胞、干细胞等类别8溶瘤病毒产品溶瘤病毒产品基于对具有肿瘤杀伤力的溶瘤病毒改造所得，原理为利用其对肿瘤细胞的特异性识别，以及感染肿瘤细胞后引起的免疫激活过程，对肿瘤细胞进行靶向杀伤1 图表图表：全球：全球CGT技术发展史技术发展史：和元生物招股说明书，太平洋证券研究院整理图表图表：CGT产业上下游相关公司产业上下游相关公司资料来源：医麦客，太平洋证券研究院整理此前受到第一代基因编辑技术ZFN专利垄断的限制，整个基因编辑行业的发展停滞了多年，随着新一代

5、基因编辑技术（TALEN和CRISPR）的出现，行业的发展速度得到大幅提升。CRISPR的技术的开发使得基因编辑变得简单、高效、便宜，契合了市场的需求。此外病毒载体在制备工艺上的进步使得载体纯度和效力得到大幅提升，目前的病毒载体具备复制可控性、低细胞毒性、基因片段大小可调节性、癌变风险低等特性。CGT产业链上游主要是设备、试剂以及细胞株和模式动物等供应商，包括Thermo Fisher、Sartorius等龙头企业；下游研发端则主要是初创型研发企业，如Bluebird、Uniqure等企业具有自研技术平台和专利，开发目的基因以及载体等；生产端除部分研发企业自建产能外，CDMO如Lonza、Ca

6、talent和药明康德等企业构成产能的主要部分。基因编辑技术的创新和病毒载体的优化升级基因编辑技术的创新和病毒载体的优化升级是推动行业发展是推动行业发展的重要原因的重要原因 截至目前FDA和EMA共批准4款针对遗传性罕见病的在售CGT药物，而在恶性肿瘤领域内的产品以CAR-T为主。截至2021年4月，美国FDA已批准的在售CGT药物有8个，其中5个CAR-T，2个病毒载体疗法，1个溶瘤病毒疗法。欧洲药品管理局已批准的在售基因治疗药物有9个，其中3个是CAR-T 疗法。截至2021年7月，我国批准上市的CGT药物：上海三维的重组人5型腺病毒注射液（安科瑞）、深圳赛百诺的重组人p53基因腺病毒颗粒