国家儿童医学中心：儿童药品临床综合评价技术指南2022年版试行（68页）.pdf

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1、 儿童药品临床综合评价儿童药品临床综合评价 技术指南技术指南（2022 年版 试行）国家药物和卫生技术综合评估中心（国家卫生健康委卫生发展研究中心）国家儿童医学中心 国家卫生健康委药具管理中心 二二二年六月 1 目目 录录 前 言.1 第一章 评价内容与维度.7 一、安全性评估.7（一）定义.7（二）指标选择.7（三）安全性测量.9 二、有效性评估.10（一）定义.10（二）指标选择.10（三）有效性测量.12 三、经济性评估.13（一）定义.13（二）健康产出指标的选择与测量.13（三）成本指标选择与测量.16（四）经济性评估.19 四、创新性评估.23（一）临床创新性.23（二）服务创新性

2、.24（三）产业创新性.24 五、适宜性评估.25（一）药品技术适宜性.25（二）药品使用适宜性.26 六、可及性评估.27（一）可获得性.27（二）可负担性.28 第二章 评价设计.29 2 一、评价背景.30 二、评价目的.31 三、评价角度.31 四、目标人群.31 五、待评药品与对照药品.32 六、评价维度及指标选择.33 七、研究方法选择.33 第三章 评价方法.35 一、系统性文献综述.35（一）确定研究问题.35（二）建立纳入、排除标准.36（三）检索文献.36（四）筛选文献与提取数据.37（五）偏倚风险评估.38（六）证据整合与证据质量评价和分级.39（七）系统评价/Meta

3、分析报告.40（八）质量控制.41 二、真实世界研究.41（一）定义和适用范围.41（二）设计类型.42（三）数据来源.47 三、模型研究.51（一）药物经济学模型.51（二）预算影响分析模型.54 四、其它研究设计方法和调研方法.55 第四章 基于多准则决策分析的药品综合价值判断.56 一、建立专家组.56 二、儿童药品信息介绍.57 三、维度和指标审阅.57 3 四、维度与指标赋权.57 五、指标赋分.58 六、分值计算.58 七、综合评判.59 八、形成推荐意见.59 中英文对照表.61 儿童药品临床综合评价技术指南 编委会.63 附件 标准报告形式.65 4 前前 言言 儿童是祖国的未

4、来。根据国家统计局第七次全国人口普查公报 显示，我国现有 0-14 岁儿童 2.53 亿，占全国总人口的 17.95%。儿童健康关系到家庭幸福、社会安定、民族兴盛。党中央、国务院始终高度重视儿童用药保障工作，儿童健康保障政策不断完善，儿童用药保障能力显著提升。儿童用药存在特殊要求，儿童适宜药品供应不足是全球大部分国家都面临的难题。当前，我国儿童用药依然存在适宜品种剂型规格少、供应保障不充足稳定、新特药研发慢等问题。因此，需要组织各界力量针对我国儿科疾病防治领域的主要用药问题进行梳理和评价分析，全面系统地提升儿童药品供应保障能力，满足药品临床使用的综合性证据需求。根据国家卫生健康委关于开展药品使

5、用监测和临床综合评价工作的通知（国卫药政函201980 号）和国家卫生健康委办公厅关于规范开展药品临床综合评价工作的通知（国卫办药政发202116 号）要求，为指导和规范国家重大疾病防治儿童用药、区域（省级）重要疾病防治儿童用药和医疗机构儿科用药临床综合评价相关技术工作，国家卫生健康委药物政策与基本药物制度司（以下称“国家卫 5 生健康委药政司”）委托国家药物和卫生技术综合评估中心（以下称“评估中心”）（挂靠国家卫生健康委卫生发展研究中心），联合国家儿童医学中心、国家卫生健康委药具管理中心（以下称“药具中心”）等，成立临床医学、药学、临床研究、循证医学、卫生技术评估、卫生经济学、药物政策等多学

6、科专家组成的指南起草小组共同制定本技术指南，经过指南研制、专家咨询和重大疾病儿童用药主题的实证验证等 3 年研发历程，广泛听取行业内外意见并反复修订完善，最终形成本稿指南。本技术指南围绕药品临床综合评价管理指南（2021 年版 试行）（以下称管理指南）的组织管理及实施流程要求，重点聚焦我国儿童药品临床使用和技术评价存在的实际问题，同时参考借鉴国际儿童药品评价的有益做法和经验，以期逐步实现全国儿童药品临床综合评价工作的科学化、同质化、规范化，最终为国家儿童药品供应保障制度完善及相关政策制定提供决策依据。本指南仅代表药品临床综合评价技术指导机构当前的观点和认知，主要供药品临床综合评价的研究者参考使