武田制药：2024年优化监管流程提升罕见病用药可及研究报告（20页）.pdf

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1、 优化监管流程，提升罕见病用药可及优化监管流程，提升罕见病用药可及 武田制药武田制药 摘要摘要 罕见病患者长期面临药品短缺、价格高昂的困境，药品可及性问题成为全球共同关注的重大公共卫生议题。因罕见病药品固有的高风险、长周期、小众群体等特点，加之多数国家和地区监管政策体系不完善，导致这一问题尤为突出。如何为罕见病患者的用药可及构建有利的政策环境，不仅关乎几千万患者群体的健康福祉，更是检验卫生健康事业发展成果和国家治理现代化水平的重要标尺。中国在罕见病管理和用药保障方面虽已取得积极进展，但在部分关键环节仍有提升空间。一方面，随着人民健康意识的提升，罕见病药品需求呈现爆发式增长，但行业内对罕见病及其

2、用药的界定标准尚未达成共识，缺乏统一明确的认证制度作为政策实施基础。另一方面，国家近年来虽已出台了一系列促进罕见病药品尽快进入国内市场的利好政策，但在具体的审评审批便利、进口监管等执行层面仍存改进空间，影响了政策落地效果。尤其在进口的流程和时效方面，通关过程涉及相关方多、流程复杂，大幅增加了药品的通关时间，降低了罕见病进口药品通关效率。从事一线检验工作的海关人员规模小，可能已经无法适应罕见病进口药品数量的激增，成为影响罕见病药品进口通关效率的重要因素。并且当前罕见病药品进口抽检的要求与普通生物制剂相同，须逐批进行进口检验，每批抽取实验用三倍样品量，相较于罕1 见病药品极小的进口量，为制药企业带

3、来了巨大的经济负担，直接影响了药品的可获得性和可负担性。相比之下，美国、欧盟、日本等监管制度更加完善的发达国家和地区在针对罕见病药品的政策体系在有一定针对性的同时还兼顾了全面性，并在立法、资格认定的的基础上配合多种鼓励措施促进罕见病药品的研发和进口，对罕见病药品可及性的提升有着极大的推动作用，值得我们学习和借鉴。结合国际经验与中国的现状，报告从六个方面提出建议，希望可以对中国的罕见病药品监管流程和制度进行优化，进一步提升罕见病药品的可及性。1)持续深化药品监管综合改革。持续深化药品监管综合改革。在指导思想、组织架构和物质条件等多方面持续深化改革，监管的重心应从审评审批过程转移到加强对药品生产全

4、过程的监督管理上，确保从源头到末端的质量安全。2)建立健全罕见病药品认证体系。建立健全罕见病药品认证体系。认证体系应涵盖罕见病药品从定义明确、研发支持到市场准入的全过程。同时，建议成立专门机构负责罕见病药品的认证工作。3)完善罕见病药品注册审评审批制度。完善罕见病药品注册审评审批制度。实施差异化管理策略，基于风险和科学数据调整注册检验要求，加速创新药品的审评审批过程。对于临床急需的罕见病药品，明确支持药品注册检验与上市批准并行处理，并为药学变更提供审评审批的绿色通道。4)优化罕见病药品检验抽检程序。优化罕见病药品检验抽检程序。建议对进口罕见病成品药在进入中国口岸时免除药品检验，实施罕见病药品进

5、口便利化试点，并调整罕见病药品检验样品标准。5)设置罕见病药品抽检补贴政策。设置罕见病药品抽检补贴政策。通过直接或间接补贴的方式，降低罕见病药品进口抽检量大和企业承担成本高的影响。2 6)充分借力保税区政策推动进口。充分借力保税区政策推动进口。利用现有多个综合保税区的优势，将已经取得实际效果的试点措施推广至更多的保税区，发挥其在提升药品进口效率方面的作用。3 1 1、前言、前言 罕见病是一类发病率低、患病人数少的疾病统称，国际上暂无统一定义。世界卫生组织（WHO）将发病率在 0.65-1之间的疾病定义为罕见病，美国、欧盟、日本等国家和地区也通常根据患病率或患病人数对其进行界定1。目前国际最大的

6、罕见病数据库Orphanet记录的罕见病种类共6313种2。由于人口基数庞大，中国的罕见病患者人数可能超过 2000 万，每年新增患者达到 20 万3。罕见病多为遗传性疾病，50%-70%的罕见病会累及儿童，更有约 30%的患儿难以存活至 5 岁4，因此罕见病导致的社会问题不容忽视。由于单个罕见病的发病率低、患病人数少，诊断困难等原因，罕见病药物（也被称作“孤儿药”）在研发、审评审批和市场准入等方面面临诸多挑战。中国在提升罕见病药品可及性方面虽已取得一定进展，但相较于发达国家和地区仍有较大差距，主要的治疗用药品高度依赖进口。习近平总书记在二十大报告中强调要“坚定奉行互利共赢的开放战略，推进高水