中国医药创新促进会：构建中国医药创新生态系统系列报告第四篇-推进创新药同步研发、注册与审评（45页）.pdf

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1、以“突破性治疗”为例，申请该加快路径的药物，应是“用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等”，一旦获得突破性治疗的认证，对于该药物的开发具有极大的助力，包括整个审评阶段从监管部门获得的全面技术支持与指导、审评时限的明显缩短、上市阶段顺利纳入优先审评审批等。但由于突破性治疗的认证时间限制比较严格，必须在临床试验期间(通常是不晚于III期临床试验开展前)，这可能会导致一些符合前述适用范围但已经进入III期临床的药物错过突破性治疗药物的认证时间窗口，可能因其不满足“优先审评审批程序”所规定的“临床急

2、需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药;特定的儿童用药或疫苗”的申请范围，从而无法进入任何一条加速通道。另外，近期有的药物在申请突破性治疗程序认证时，被要求提供中国人数据，应科学考量全球临床数据的支持是否足够。另外若一种新药在提交突破性治疗程序申请后，在某个国家获批，那么已经提交的突破性治疗程序认证申请就会遭到拒绝，这种情况的合理性值得商榷。针对“优先审评审批程序”，需要注意的是，优先审评的认证申请需在提出上市许可申请前的沟通交流中提出，确认后方可在上市申请时申请加入优先审评审批路径，享受后续的政策福利。现阶段，优先审评的沟通交流已成为上市申请(经优先审评路径)递交最关

3、键的限速因素，稀释了优先审评时间上加速的政策支持优惠。与此同时，也应注意到无论是哪种加快路径，其滚动提交流程细则都暂不明确。滚动提交每次都需要单独申请，会出现每次批准要求不一致的情况;在药品上市申请前会议上和申请人讨论达成的“允许滚动提交材料”的共识，审评人员的记录尺度不一，有些会写明达成共识的材料要求，有些则写的不明确，影响申请人的材料递交;受理部门未能和审评部门达到协调统一，如具体递交流程、递交材料没有统一的要求。需要肯定的是，近几年来中国监管审评政策的推出是“时空压缩”的，这在很大程度上激励和促进了创新药物的研发。但同时提醒我们，需更充分关注国外监管机构当时对于每个路径设计的考虑。举例来

4、讲，如美国FDA各个阶段包括：末端加速(优先审评);进入临床试验阶段的加速，串联变并联，滚动提交，每步更紧密;基于对于疾病机理的理解(生物标志物的分类)，认可中间、替代终点，支持临床试验的创新设计。由于不同的国情和发展阶段，中国建立的四条加速审批路径，虽无法照搬美国的经验，但我们仍需认识到，由于审评资源有限，在以临床价值为导向的审评程序优化中，四条加快通道的审评审批路径相关细则尚不明确，政策红利仍有很大的释放空间。监管体系的科学性随着药品监管改革的不断深化和创新、质量和效率的不断提高，需要更加完善的药品监管体系和强大的监管能力来支撑医药行业的快速健康发展，更好地满足患者的需求。2021年4月，

5、国务院发布第16号文关于全面加强药品监督管理能力建设的实施意见。16号文要求遵循“以人为本、生命第一”的原则，深化审评审批制度改革，持续推进监管创新，加快建立健全科学、高效、权威的药品监管体系。包括完善法律法规体系，贯彻落实中华人民共和国药品管理法、中华人民共和国疫苗管理法及配套法规指南和标准的出台，完善检查和执法体系，完善应急管理体系，推进全生命周期数字化管理。对标国际通行规则，深入参与国际监管协调机制，积极参与国际规则制定，提升监管国际化水平。进一步提升药品监管工作科学化、法治化、国际化、现代化水平，推动中国从制药大国向制药强国跨越，更好地满足人民群众对药品安全的需求。近年来，国家药监局持

6、续推进审评审批制度改革，过往改革成果和行之有效的做法落实在法律文件中，为公众健康提供了更有力的法治保障。2020年颁布了新版药品注册管理办法及一系列配套规范性文件，一个基于科学的、透明的、合理管控风险的、可预测的监管体系正在逐步建立，对于激发医药的创新能力有着积极的作用，同时提供了强有力的法律支撑。1. 继续促进基于风险的监管理念转变过去五年，中国药品监管模式从仿制药的审评审批模式逐渐转变到创新药管理模式，在陆续推出的法律法规框架中，体现出鼓励创新以及仿创平衡的改革目标。当前，药品改革逐步进入深水区，在细化的监管行