中国医药创新促进会：构建中国医药创新生态系统系列报告第二篇-推动基础研究激活创新源头（29页）.pdf

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1、加强基础研究以促进医药研发，需要国家战略规划和顶层设计的方向指引，也需要一系列关键要素和制度环境的落地支撑。国家战略规划指导基础研究的方向，设定为医药研发提供原始创新源头的目标。关键要素承接战略规划，并支撑基础研究的落地执行，包括经费投入、核心资源、创新主体、人才结构四大方面。其中，经费投入是满足基础研究所需各类软硬件资源的前提保障，核心资源为各类基础研究的展开提供必要输入，创新主体是从事基础研究执行和产出基础研究成果的核心组织，人才结构是保证基础研究所需各类人才资源和认知积累的先决条件。良好的制度环境进而融汇各关键要素、营造正向循环、优化资源配置、激发体系活力。创新源头投入相对不足：生物医药

2、研发价值链的各个环节都需要充足而连续的资金支持，才可衔接基础研究和产业转化，形成创新链条。尽管在大量资金涌入医药创新领域的当下，融资金额和研发投入屡创新高，但沿价值链梳理即可发现其中存在的结构性错配，阻碍了创新链条的形成和贯通。从经费投入的阶段分布来看，中国研发总投入中超过80%用于后端的试验开发，基础研究所获得的资助与其关键地位不成比例，创新链条源头端的资金投入相对不足制约了原始创新的大量涌现;从经费投入的来源类型来看，公共投入支持基础研究，VC和PE资金支持产业发展，但公共投入和早期VC都未能有效支持基础研究成果产业转化的起步阶段。由于缺乏高容忍度的耐心资本和种子基金，创新链条上存在资金断

3、层，同样制约了科研成果发挥创新源头作用。政府投入有待统筹增效：一方面，目前的公共投入的资源统筹程度不足。尽管我国已整合形成新五类科技计划，但国家科技计划体系中的科技项目在具体管理上仍由科学技术部不同的司局分别开展。尽管实现了形式上的资源统筹，实际上仍然是多头分散的层级管理。在生物医学领域，中国尚无专门的国家生物医学专项基金，也没有相应的生物医学领域专业管理机构。反观美、英、日等全球生物医学领先国家，均设立了资源高度统筹的国家生物医学专项基金和能力高度专业的生物医学领域专业管理机构，以在资金层面承接国家意志、落实国家战略。另一方面，政府资金在基础研究端和产业转化端的资源分配效率也有待加强。在基础

4、研究端，尚待形成公允、高效的科研基金分配、管理机制以鼓励长期、新颖、开创性的原始创新工作，并避免在大型设备上的过度投入和在热点领域上的盲目重复投入和资源浪费。在产业转化端，大量政府资金扎堆于短期可见回报的偏后期项目，耐心和容忍度不足，对优质基础研究成果早期产业转化的政策倾斜力度和遴选扶持效率仍待提升。生物医学信息数据存储与标准：近十几年来，生命科学的研究逐步向数据密集型转变。这一转变最主要的驱动力来自于基因组学、蛋白质组学、转录组学等多个“组学”研究深入并积累的大量数据，同时这些数据所体现的生命体复杂的关联也给科学新发现带来巨大挑战。存储在美国国立生物技术信息中心(NCBI)的高通量测序数据，

5、多年来呈指数增长。而我国缺乏统一的生物医学大数据平台，科研人员需要通过访问NCBI的生物医学数据进行生命科学相关研究。基础研究所需高端实验设备：从生物科技研究的关键设备来看，目前常用的核磁共振仪、高分辨质谱等大型分析仪器，以及大部分的生命科学仪器如磁共振成像仪、超分辨荧光成像仪、冷冻透射电镜等都大量依靠进口。基础研究所需试剂材料与实验动物：中国生命科学和医学领域研究所用试剂和消耗品大量依赖进口。无论生化试剂、分子试剂、细胞试剂、抗体还是仪器耗材等市场，国产品牌所占份额仅为5%-10%。美国已拥有200余实验动物物种资源，2.6万余个基因工程动物品系，1万余种疾病动物模型资源，在实验动物学领域处于遥遥领先的地位。中国在实验动物资源总量上，实验动物物种仅有30余种，物种总数不及美国的六分之一;在基因工程动物、遗传多样性动物、突变系等实验动物品系资源上，中国仅有3000余种，不及美国总量的八分之一。对人类疾病、药物研发具有重要意义的新型动物模型，例如RasH2转基因小鼠、NOG免疫缺陷小鼠，也均由发达国家率先成功研制，而中国则依靠引进或仿制。