诺诚健华~B-Biotech新秀崛起重塑BTK大市场新格局-210718（35页）.pdf

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1、临床进程复杂多变，不同的分型患者特点不同，临床上新诊断的 MS 患者，其临床分型根据疾病严重程度可分为临床孤立综合征（CIS）、复发缓解型多发性硬化（RRMS）、继发进展型多发性硬化（SPMS）和原发进展型多发性硬化（PPMS），其中 RRMS 是最常见的 MS 分型。（1）临床孤立综合征（CIS)：指由中枢神经系统炎症或脱髓鞘引起的、持续至少 24 h 且首发症状符合 MS 的首次发作，85%的 MS 患者以 CIS起病。（2）复发缓解型 MS（RRMS）：此型疾病表现为明显的复发和缓解过程，每次发作后均基本恢复，不留或仅留下轻微后遗症。MS 患者 80-85最初病程中表现为本类型。（3）继

2、发进展型 MS（SPMS）：至多 80%的 RRMS 患者在患病 10-15年后疾病不再有复发缓解，呈缓慢进行性加重过程。（4）原发进展型 MS（PPMS）：此型病程大于 1 年，疾病呈缓慢进行性加重，无缓解复发过程。约 10的 MS 患者表现为本类型。疗法进化，治疗效果不断提升，MS 治疗已进入 B 细胞疗法时代。MS的现代治疗始于 1993 年 IFN-干扰素的获批，RRMS 的治疗有了新手段。2004 年第一个单克隆抗体那他珠单抗获得批准。2010 年第一款小分子口服药物达方吡啶获批，随后进入了小分子口服药物的时代，芬戈莫德、特立氟胺、富马酸二甲酯等重磅药物相继获批。随着 B 细胞在多发

3、性硬化症的疾病作用机制研究的逐渐深入，针对 B 细胞的疗法受到更多关注，2017 年获批上市的奥瑞珠单抗是一款全人源化 CD20 抗体，在与 IFN-干扰素头对头的临床试验中，年复发率（ARR: 0.16 vs 0.29）和 MRI 病灶相对减少（Gd+减少 80%，T2 减少 80%）的指标证明了其临床疗效明显优于过往一线疗法。同时奥瑞珠单抗是第一款治疗 PPMS的药物，改变了 PPMS 无药可治的局面。现有疗法不够理想，仍有较大未满足临床需求。1）目前常用的一二线治疗药物治疗效果仍不理想，使用现有疗法治疗的患者，随着时间的推移残疾程度仍然有较大的加重，20%的患者在小于十年内仍会产生疾病进展。2）PPMS、NR-SPMS 治疗手段不足。目前获批的药物适应症主要集中在复发性 MS（RMS），尽管奥瑞珠单抗（Ocrevus）改变了 PPMS无药可治的局面，但其疗效并非颠覆性的，Ocrevus 组 12 周确认残疾进展的患者百分比为 32.9%，而安慰剂组为 39.3%（NCT01194570），临床获益有限。由于目前治疗手段和治疗效果的局限，原发进展型 MS（PPMS）和非复发性继发进展型 MS（NR-SPMS）治疗率较低，整体仍有较大提升空间。尽管新药物不断获批、疗法更新迭代，目前的疗法仍然不够理想，MS 的治疗仍有较大未满足的临床需求。