2021年国内CRO行业发展现状与皓元医药公司技术优势分析报告（29页）.pdf

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1、分子砌块和工具化合物库开发孵化平台平台依托一支药学、化学、生物学和计算机背景相结合的综合性人才队伍，根据化合物结构、合成、药化性质、蛋白结构、分子和蛋白结合模型等专业知识，紧跟生物医学和医药研发的前沿进展并把握发展趋势，利用多种专业数据库和计算软件，公司目前共有分子砌块约 30,000 种，工具化合物约12,000 种，其中自主研发、合成的产品超过 10,000 种。高活性原料药(HPAPI)开发平台高活性原料药一般指剂量小于 10 毫克/天，或者 OEL(职业接触限值)小于 10 微克/立方米，即认定为高活性或者高效能药物。高活性原料药(HPAPI)比其他的原料药(API)能够更准确、更具有

2、选择性的作用于靶点，具有低剂量、高药效特点。高活性原料药通常也是结构复杂同时具有高价值的药物分子，对于研发阶段的合成技术、质量研究策略以及研发生产过程中的密闭隔离技术都有很高的挑战。公司 HPAPI 平台遵循 QbD(quality by design)的理念，研发团队从设计层面进行合理规划，确保多个高活性原料药项目的产品质量、成本控制和研究速度处于行业内较先进水平。结合不同高活性药物的特点的需要，公司与合作伙伴密切合作，配备了一系列高活性原料药和高价值原料药研究所需的先进设备和仪器，结合工艺、GMP 及 EHS 要求，进行高活性原料药粉体处理系统的系统化集成，可与物料传递、冻干、称量、分装等

3、设备进行整合，并结合在线清洗/在线消毒要求，以满足整个系统的生产要求。特色靶向药物开发平台公司特色靶向药物开发平台主要包括 ADC 药物和 PROTAC(蛋白降解靶向嵌合体)药物中小分子及linker 的设计：能团连接体的Linker 库;构建了丰富多样的毒素-Linker 库;利用毒素-Linker 库实现与单克隆抗体的快速偶联，加快ADC 药物研发过程。部分毒素、Linker、毒素-Linker 完成了结构及晶型确证、杂质结构确证，通过多手性控制策略，获得了质量稳定的生产工艺，可实现千克级供应。并已在关键技术上申请了六项专利，其中两项已获授权，一项PCT 国际专利申请已受理。在 PROTAC 方面：公司研发团队凭借点击化学技术和偶联反应技术方面的丰富经验和技术优势，已设计开发出 7 类特色的 PROTAC 工具分子库，包括 400 多种 PROTAC新药开发相关产品;开发了一系列高活性、高选择性的靶蛋白配体以及E3 泛素连接酶配体;设计并建立了涵盖大量双官能团连接体的 Linker 库;构建了丰富多样的配体-Linker 库;利用配体-Linker 库实现与其他配体的快速偶联，加快PROTAC 相关产品的研发过程。