【研报】医药生物行业专题报告：小核酸药物技术发展现状与趋势小核酸药物~引领未来机遇已现-20201019（56页）.pdf

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1、最近一年行业指数走势最近一年行业指数走势 行业专题报告行业专题报告 投资评级投资评级: :增持增持( (维持维持) ) 2020 年 10 月 19 日 小核酸药物小核酸药物引领未来引领未来, ,机遇已现机遇已现 医药生物医药生物 投资要点：投资要点： 小核酸药物更容易产生平台化效应小核酸药物更容易产生平台化效应 不管是小分子化药，还是大分子单抗，它们结合靶点蛋白的分子都基于 三维空间上构象的契合，这就会导致药物的筛选过程是高度非标准化 的， 有时候甚至会带有偶然的运气成分。 小核酸药物的开发则完全不同， 原则上只需要针对小核酸药物的基因开发合适的序列，就可以开发成为 新的药物。这一设计过程避

2、免了研发过程中的盲目性，一旦确定了小核 酸药物的靶标序列后，其筛选流程相对较快，耗时明显更短，而且小核 酸药物的生物特异性也是非常高的。 原则上，给定任何一条靶序列，都可以立即给出对应的小核酸序列，因 此小核酸药物更具有可复制性。除此之外，由于核酸药物无论是化学修 饰还是递送系统都具有平台性，在这两方面有技术优势的公司也更容易 产生平台效应。这也是为何目前上市的小核酸药物主要集中在 Ionis、 Alnylam、 Sarepta 等具有递送和修饰技术平台的手中。 拥有技术平台的 公司更容易在这一赛道胜出。 小核酸药物已开始迈向更广阔适应症领域小核酸药物已开始迈向更广阔适应症领域 如果调节低密度

3、脂蛋白（LDL）胆固醇的小核酸药物 Inclisiran 顺利获 批，将标志着小核酸药物进入市场潜力巨大。但对安全性要求更高的慢 病领域，这也预示着今后对于递送系统的安全性会有更高的要求，因为 虽然通过结合化学修饰，可提高核酸抗核酸酶稳定性和避免免疫识别， 其他问题仍有待解决，而载药系统可以极大程度地解决化学修饰所不能 解决的问题，提升小核酸治疗的有效性和安全性，以及部分靶向性。并 且，从目前的临床结果来看，小核酸药物与传统化药、单抗类药物的使 用并不冲突，且联用往往会有更好的效果，这也有助于今后小核酸药物 在慢病以及癌症等领域快速放量。 小核酸药物已开始展现其研发及投资确定性上的优势小核酸药

4、物已开始展现其研发及投资确定性上的优势 以 Alnylam 为首的头部公司已经慢慢展露出小核酸药物独特的优势，其 接近 60%的从临床 1 期到 3 期的成功率表明，一旦克服毒副作用和递送 手段方面的挑战，成功开发小核酸药物反而变得相对简单，届时，限制 核酸疗法开发的因素将变为如何找到合适的靶点。这说明了基因治疗本 身可以绕过很多小分子与单抗成药性的难题，其研发以及投资确定性上 的优势将成为投资的极佳选择。 投资建议投资建议：我们预计随着小核酸领域近年来不断有新产品快速获批，且 小核酸药物开始进军市场潜力巨大的慢病市场，预计小核酸药物行业即 将进入爆发期，在未来 30 年内如生物药一样，创造千

5、亿美金级别的市 场，给予行业给予行业“增持增持”评级评级，建议重点关注国内企业建议重点关注国内企业：苏州瑞博苏州瑞博、海昶海昶 生物、圣诺制药、中美瑞康。生物、圣诺制药、中美瑞康。 风险提示：风险提示：研发进度不达预期、临床失败及商业化不及预期的风险 行业行业研究研究财通证券研究所财通证券研究所 小核酸药物技术发展现状与趋势小核酸药物技术发展现状与趋势 请阅读请阅读最后一页的重要声明最后一页的重要声明以才聚财以才聚财，财通天下，财通天下 证券证券研究报告研究报告 联系联系信息信息 张文录张文录分析师分析师 SAC 证书编号：S0160517100001 华挺华挺联系人联系人 相关报告相关报告

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