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1、项目组项目负责人：李林国研 究 员：陈音汝、何梓锴、李 群、卢小汐、徐子夏中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024Report on the Illness Experience and Quality of Life of Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis or Progressive Pulmonary Fibrosis in China(2024)目 录445791214161922313540485254序言/1第一章 本次调研的相关背景和方法/3 1.1 项目背景 1.2 研究目的 1.3 研究方

2、法 第二章 疾病背景、国内外发展和患者组织情况/62.1 IPF 和 PPF 疾病简介 2.2 IPF 和 PPF 诊疗手段以及我国的诊疗体系建设 2.3 相关医疗保障政策和患者用药可及性 2.4 我国患者组织的发展情况 第三章 参与调研患者基本情况/153.1 参与调研患者的疾病分类 3.2 参与调研患者的人口社会学情况 第四章 患者的诊断经历/214.1 患者的发病情况和确诊经历 4.2 患者的确诊地点 第五章 患者的治疗、随访和用药情况/345.1 患者的整体治疗情况 5.2 患者的抗纤维化药物治疗 5.3 患者的药物可及性情况5.4 患者的疾病表现和疾病管理 5.5 患者的治疗诉求 2

3、 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024第六章 患者的生命质量与社会融入/566.1 患者的生命质量问卷介绍 6.2 IPF 患者生命质量量表结果分析 6.3 PPF 患者生命质量量表结果分析 6.4 患者的社会融入情况第七章 患者的经济负担/727.1 医保情况 7.2 年度医疗开支与报销 7.3 收入与负债 7.4 整体医疗负担第八章 政策建议/868.1 加强 IPF/PPF 的诊疗能力和体系建设 8.2 优化现有抗纤维化药物的供应和保障 8.3 鼓励 IPF/PPF 的新药研发和上市落地 8.4 加强规范治疗的患者教育，控制疾病进展，提升生命质量

4、本次调研的局限性/91参考文献/93附录：致谢/96研究团队介绍/97575859627375828487888990中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024Report on the Illness Experience and Quality of Life of Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis or Progressive Pulmonary Fibrosis in China(2024)第一章本次调研的相关背景和方法CHAPTER 14 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调

5、研报告 20241.1 项目背景特发性肺纤维化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis,IPF）和进展性肺纤维化（Progressive Pulmonary Fibrosis,PPF）是两类有相似病理生理特征、但临床诊治上有所不同的较为严重的间质性肺病(Interstitial lung disease,ILD)。随着疾病进展，IPF和PPF的患者肺部组织会不断纤维化和受损，并导致肺功能的不可逆损害。因此其早期诊断和及时治疗至关重要，以延缓病程进展，提高患者生活质量。治疗通常是多学科的，结合药物、支持性护理和在某些情况下的手术治疗。其中抗纤维化药物是一个重要的治疗手段，目前

6、在我国上市了吡非尼酮和尼达尼布两款用于治疗 IPF 和 PPF 的抗纤维化治疗药物。从一篇 2015 年的流行病学综述研究3数据来看，在欧洲和北美地区 IPF 的年发病率为每 10 万人 3 到 9 例；东亚地区发病率略低一些，年发病率在每 10 万人 1.2 到 4.16 例；整体而言，IPF 发病率呈持续上升趋势。PPF 作为一种包括多种原因引起的疾病状态，目前尚无确切的发病率统计数据，但估计其发病率整体高于 IPF。在中国，2018 年 IPF 被列入国家卫生健康委等 6 部门联合制定的第一批罕见病名录；2023 年，进行性纤维化性间质性肺疾病（Progressive Fibrosing

7、 Interstitial Lung Disease,PF-ILD）被列入第二批罕见病目录。2022 年国际和国内临床界推出了新的临床指南和共识，使用新的临床概念和术语 PPF 来替代PF-ILD，因此本文中将统一使用 PPF。1.2 研究目的本次调研希望基于现有的文献资料研究和国内 IPF/PPF 领域成熟的病友社群，开展针对我国 IPF/PPF 患者近况的调研，总结患者群体的人口社会学情况、疾病种类和病因、诊疗经历、经济负担、生命质量、社会融入情况，以及目前比较突出的治疗和保障诉求。具体来说，此次研究预期达到以下目标：g第一章 本次调研的相关背景和方法中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者

8、诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .5（一）了解我国 IPF/PPF 患者的年龄分布、性别分布等人口社会学特点；（二）了解 IPF/PPF 患者及其家庭的诊疗现状、用药需求、疾病负担、生命质量等现状和诉求；（三）梳理 IPF/PPF 疾病领域的诊疗体系建设和用药保障政策，提出相关政策建议。1.3 研究方法项目调研采取案头研究、患者定量问卷、患者个案访谈以及专家深度访谈等多种方法，以期全面收集相关事实和数据，来综合反映当前 IPF/PPF 患者群体的现状和诉求。定量方面，通过线上问卷调查的形式，对我国 IPF/PPF 患者进行了调查。问卷调研开展时间为 2024 年 8 月，通过患者组织、病

9、友自发转发，以及医生渠道等路径进行患者招募。其中，患者入选标准为 1）明确诊断为 IPF 或 PPF，以及 2）没有明确 PPF 诊断，但符合相关标准可归类为 PPF 的患者（具体见 3.1）。调研共回收了 281 份问卷，其中 213 份为有效问卷，包括 IPF 患者问卷 128 份和 PPF 患者问卷 85 份。回收数据经由金数据系统自动录入，并通过相关数据软件进行统计分析。定性访谈方面，共 7 位患者或患者家属接受了深度访谈，另有 4 位不同地区的 IPF/PPF 领域临床医学专家以及 2 位医疗政策专家参与了深度访谈。中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2

10、024Report on the Illness Experience and Quality of Life of Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis or Progressive Pulmonary Fibrosis in China(2024)第二章疾病背景、国内外发展和患者组织情况CHAPTER 2g第二章 疾病背景、国内外发展和患者组织情况中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .7IPF 和 PPF 是两类有相似病理生理特征、但临床诊治上有所不同的严重间质性肺病，其中 PPF 在临床概念和界定上

11、发生过一些变化。临床研究发现，部分间质性肺病患者在疾病过程中最终出现肺纤维化，尽管经过祛除病因和常规治疗（如糖皮质激素和免疫抑制剂），其肺纤维化病程仍呈进行性进展。过去将这些疾病称为纤维化性间质性肺病，从 2018 年起临床上将这一表型称为进展性纤维化性间质性肺病。随后，2022 年国际临床界推出了成人特发性肺纤维化(更新)和进展性肺纤维化:ATS/ERS/JRS/ALAT 临床实践指南(2022 版)（简称“2022 版指南”），对除 IPF 以外的纤维化进行性加重的间质性肺病的过程进行统一，首次提出进展性肺纤维化（Progressive Pulmonary Fibrosis,PPF）这一临

12、床概念和术语用于替代PF-ILD，明确其诊断标准和治疗建议。因此本报告为与最新国际进展保持一致，统一使用 PPF 进行阐述，个别涉及到药物获批适应症的章节仍使用 PF-ILD。本章将介绍 IPF 和 PPF 的疾病背景和治疗手段，回顾我国相关诊疗服务网络和医疗保障政策的发展，并总结我国相关患者组织的发展现状。2.1 IPF 和 PPF 疾病简介IPF 和 PPF 是两种影响肺部健康的重要疾病，尽管它们有相似的病理生理特征，也同属于间质性肺病这一范畴，但在临床诊治上有所不同。IPF 是一种原因未知的慢性进行性间质性肺病，其特征是肺部组织不断受损和纤维化，导致肺功能进行性恶化。IPF 的主要症状包

13、括进行性呼吸困难、干咳，有可能出现极短时间加重或长时间保持稳定。IPF 患者的预后通常较差，常规治疗主要通过抗纤维化药物和肺康复方法来缓解进展和症状，但目前尚无治愈方法。相比于 IPF，PPF 则是一个更广泛的概念。PPF 是一组包括多种与肺部间质性纤维化相关的疾病，其共同特征是肺间质组织的进行性纤维化和结构性改变。与单一的特发性肺纤维化不同，PPF 涵盖了多种不同原因引起的肺部纤维化疾病。其发病机制通常与慢性炎症反应、环境因素暴露（如尘埃、化学物质）、药物反应性或自身免疫疾病相关。这些因素导致肺部间质组织发生病理性改变，包括纤维化、炎8 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命

14、质量调研报告 2024症细胞浸润和肺泡结构的破坏，最终导致肺功能进行性下降和呼吸困难。临床上，PPF 的表现可以因其特定的原因而有所不同。例如，与结缔组织病相关的 PPF 可能伴随有典型的风湿性疾病表现（如系统性硬化症或类风湿性关节炎）；而药物反应性 PPF 则可能由特定药物（如某些化学药物或化疗药物）引起，表现为急性或亚急性的肺部炎症和纤维化。诊断PPF依赖于详细的临床病史、体格检查、影像学检查（如高分辨率CT扫描）和肺功能测试。治疗PPF的策略通常是综合性的，包括药物治疗（如免疫抑制剂、抗炎药物、抗纤维化药物）、支持性疗法（如氧疗）。由于 PPF 的多样性和复杂性，治疗方案通常需要个体化的

15、管理，并且需要定期监测病情变化和治疗效果。IPF 疾病主要影响中老年人。一篇 2015 年的全球流行病学综述研究数据显示，在欧洲和北美地区 IPF 的年发病率为每 10 万人 3 到 9 例；东亚地区发病率略低一些，年发病率在每 10 万人 1.2 到 4.16 例；整体而言，IPF 发病率呈持续上升趋势。由于诊断标准和医疗条件的地区差异，各地的流病数据有一定差异。例如韩国的流行病学文献数据显示1，其 IPF 发病率远远高于其他东亚国家水平，其 IPF 的年发病率为每 10 万人 9.7 例（2012 年），患病率为每 10 万人 24.3 例（2013 年）。而特发性肺间质纤维化（PPF）作

16、为一个包括多种原因引起的疾病概念，目前尚无确切的发病率统计数据。因为 PPF 包括与结缔组织病、药物反应性和其他环境因素相关的多种病因，每种原因的发生率和临床表现差异显著，使其整体发病率不易统一确定，但估计其发病率整体高于 IPF。我国作为一个老龄化严重的国家，IPF 和 PPF 的患病人数也在逐年增加，但目前尚未开展全面的流行病学调研统计。参考以上东亚地区和临近国家的流行病学数据，保守估计我国每年新发 IPF 患者在 1.56 万-5.41 万之间（参考东亚地区数据，按年发病率每 10 万人 1.2 到 4.16 例计算），如果参考韩国数据则每年新发病例可能高达 12.6 万（按年发病率每

17、10 万人 9.7 例计算）。由于中国庞大的人口基数、老龄化进程和发病率的增长，IPF 和 PPF 给患者家庭以及公共卫生资源造成的疾病负担不容小觑。g第二章 疾病背景、国内外发展和患者组织情况中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .92.2 IPF 和 PPF 诊疗手段以及我国的诊疗体系建设国际上的诊治共识和指南方面，2000 年美国胸科学会（American Thoracic Society，ATS）与 欧 洲 呼 吸 学 会（European Respiratory Society，ERS）联合发表了首个 IPF 诊治共识。2018 年，ATS/ER

18、S 联合日本呼吸学会（Japanese Respiratory Society，JRS）和 拉 丁 美 洲 协 会（Latin American Thoracic Society，ALAT）分别发布了关于 IPF 的临床实践指南2。近期，ATS/ERS/JRS/ALAT 联合颁布了 2022 版成人特发性肺纤维化和进展性肺纤维化临床实践指南4。这版指南对 IPF 的放射学和组织病理学标准进行了更新，并对 IPF 的诊断和治疗方法等问题给出了基于循证的推荐建议，同时正式提出了 PPF 的定义。需要注意的是，2022 版成人 IPF 和 PPF 临床实践指南强调了 PPF 的定义中需要排除 IPF

19、，并且 PPF 不是一种特定的疾病，其中包括了一大类具有类似的临床表现和胸部影像学、呼吸生理变化的疾病。国内来看，中华医学会呼吸病学分会于 2002 年 7 月制定了特发性肺(间质)纤维化诊断和治疗指南(草案)。2016 年，在 IPF 自然病程、病因学、发病机制和诊疗方法进一步认识的基础上，中华医学会呼吸病学分会间质性肺疾病学组组织专家结合国内外研究进展，参照国际最新指南，制定了特发性肺纤维化诊断和治疗中国专家共识。2019 年，针对 IPF 急性加重（部分 IPF 患者在短期内可出现急性呼吸功能恶化，是 IPF 患者死亡的重要原因），中华医学会呼吸病学分会间质性肺病学组联合中国医师协会呼吸

20、医师分会间质性肺疾病工作委员会专家，结合国内外研究进展，并参考和借鉴国际诊治指南，制定了特发性肺纤维化急性加重诊断和治疗中国专家共识。PPF 方面，国内尚未制定正式的专家共识和临床指南，国内专家针对国际指南更新组织过学术交流和讨论，部分专家也通过学术期刊发表了国际指南的摘译和解读。诊疗网络建设方面，2018年12月，中国“间质性肺疾病（ILD）规范化诊疗项目”在北京启动，首批获得中国医师协会认定的 7 家间质性肺疾病诊疗中心（中国医科大学附属第一医院、中日友好医院、北京协和医院、南京鼓楼医院、上海市肺科医院、四川大学华西医院、广州医科大学附属第一医院）宣布成立。间质性肺疾病诊疗中10 .中国特

21、发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024心建设旨在为更广范围的 ILD 患者提供优质诊治服务与医疗照护，并带动周边省份的诊疗和管理水平提升，把规范化诊疗体系逐步地、多层次地渗透到全国相关各级医院9。2022 年 2 月，为进一步促进我国 ILD 的整体认识及其诊治水平的提升，在中华医学会呼吸病学分会和中国医师协会呼吸医师分会的支持下，全国呼吸专科联合体 ILD 协作组在京正式启动了 ILD 规范诊疗体系与能力提升建设项目，首批完成了 121 家单位的评审工作，目前第二批评审和认证工作正在陆续进行。根据国内外指南推荐，目前 IPF 和 PPF 的治疗方式主要分为非药物

22、治疗和药物治疗两类。非药物治疗主要包括戒烟、氧疗、肺康复、机械通气、肺移植等。药物治疗方面，抗纤维化药物是重要的治疗手段（PPF 患者还需要针对原发疾病使用糖皮质激素和免疫抑制剂），以及部分辅助药物例如针对胃反流的抗酸药物。(一)非药物治疗戒烟：大多数 IPF 患者是吸烟者，吸烟与疾病的发生具有一定的相关性，必须劝导和帮助吸烟的患者戒烟。PPF 患者中的吸烟者也应戒烟，减少肺部负担。氧疗：氧疗可以改善患者的缺氧状况。虽然没有直接证据证明氧疗可以影响伴有低氧血症 IPF 和 PPF 患者的预后，但从慢性阻塞性肺疾病得出的间接证据表明，长程氧疗对患者预后有显著的改善作用。肺康复：肺康复是针对有症状

23、及日常活动能力下降的慢性肺疾病患者的一项干预手段，旨在减轻症状，改善机体功能，稳定或延缓疾病发展，降低医疗花费。肺康复的内容包括呼吸生理治疗、肌肉训练(全身性运动和呼吸肌锻炼)、营养支持、精神治疗和教育。肺康复已经用于呼吸功能障碍的慢性阻塞性肺疾病患者的治疗，IPF 和 PPF 患者肺康复治疗的研究虽然有限，但大多数患者可以推荐接受肺康复治疗。机械通气：机械通气可能改善部分 IPF 和 PPF 患者的缺氧，延长生存时间，可能是极少数 IPF 患者进行肺移植之前的过渡方式。然而对于预后不良的终末期肺纤维化患者，气管插管机械通气治疗不能降低病死率。医生应该权衡利弊，与患者及家属充分沟通。g第二章

24、疾病背景、国内外发展和患者组织情况中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .11肺移植：不断发展的肺移植技术已经成为各种终末期肺疾病的主要治疗手段之一。肺移植可以改善 IPF 和 PPF 患者的生活质量，提高生存率。在美国的一项2022 年研究结果表示，自 20 世纪末以来，随着围手术期管理、手术技术和术后康复的进步，肺移植手术的 5 年生存率达 60%70%5。国内已经有多家医疗机构开展肺移植，脏器移植准入制度的建立与完善，以及供体捐赠与资源共享网络的逐步健全，显著提高患者成功开展肺移植手术的几率。(二)药物治疗吡非尼酮和尼达尼布是用于治疗 IPF 和 P

25、PF 的抗纤维化治疗药物，两款药物分别于 2013 年和 2017 年在我国上市。吡非尼酮获批的适应症为 IPF，尼达尼布的获批的适应症包括 IPF、PF-ILD 以及 SSc-ILD（系统性硬化症相关间质性肺病）。吡非尼酮：吡非尼酮是一种多效性的吡啶化合物，动物肺纤维化模型(博来霉素和移植导致的纤维化)试验结果显示具有抗炎、抗纤维化和抗氧化特性。IPF 与肿瘤坏死因子 TNF-和白介素 1 等炎症细胞因子的合成和释放密切相关，这些因子通过激活炎症反应，促进成纤维细胞增殖和细胞外基质过度沉积，从而导致慢性纤维化和持续性炎症。吡非尼酮的作用机制尚不完全清楚，但研究结果显示，吡非尼酮能减少对多种刺

26、激引起的炎症细胞积聚，减弱成纤维细胞受到细胞生长因子如转化生长因子(TGF-)和血小板衍生生长因子(PDGF)刺激后引起的细胞增殖、纤维化相关蛋白和细胞因子产生以及细胞外基质的合成和积聚。根据相关临床试验资料，与安慰剂对照的双盲比较试验结果显示，服用吡非尼酮组与服用安慰剂组相比，吡非尼酮能显著延缓用力肺活量（FVC）的下降，副作用包括光过敏、乏力、皮疹、胃部不适和厌食。临床指南推荐轻到中度肺功能障碍的 IPF 患者应用吡非尼酮治疗，重度肺功能受损的 IPF 患者服用吡非尼酮治疗能否获益以及药物服用的疗程还需要进一步研究。此外，PPF 患者是否能从吡非尼酮受益仍需进一步研究。尼达尼布：尼达尼布是

27、一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，具有抗纤维化和抗炎活性。尼达尼布可抑制多种受体酪氨酸激酶，包括血小板衍生生长因子受体 和（PDGFR、）、成纤维细胞生长因子受体 1-3（FGFR1-3）、血管内皮生长因子12 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024受体 1-3（VEGFR1-3）及 Fms 样酪氨酸激酶-3（FLT3）。其中 FGFR、PDGFR 和 VEGFR 与 IPF 的发病机制有关，尼达尼布可竞争性结合于这些胞内受体激酶结构域上的三磷酸腺苷（ATP）结合位点，阻滞胞内信号传导，抑制成纤维细胞的增殖、迁移和转化。此外，尼达尼布还可抑制 Lck、Lyn 和

28、 Src 激酶等非受体酪氨酸激酶（nRTK）。根据临床研究数据，尼达尼布能够显著延缓 IPF 和 PPF 患者 FVC 的下降，一定程度上缓解疾病进程。最常见的不良反应是腹泻，大多数病情不严重。指南推荐所有 IPF 患者（轻、中、重度）、PPF 患者应用尼达尼布治疗。抗酸药物：慢性微吸入包括胃食管反流是继发气道和肺脏炎症的危险因素，可能引起或加重 IPF 或 PPF。应用抗酸药物包括质子泵抑制剂或组织胺 2 受体拮抗剂，可能降低胃食管反流相关肺损伤的风险。虽然没有足够的证据证实抗酸药物治疗能够延缓肺纤维化患者肺功能的下降，抗酸治疗也不能降低其病死率或住院率，但是鉴于慢性微吸入包括胃食管反流可能

29、的肺损伤作用，IPF、PPF 患者可以规律应用抗酸治疗8。目前全球及国内有多个针对 IPF 和 PPF 的研发管线。国际上，目前正在进行三期临床试验的药物包括勃林格殷格翰的在研创新药物磷酸二酯酶 4B（PDE4B）和百时美施贵宝的在研创新药物 BMS-986278。国内制药企业也有多条针对 IPF、PPF的产品研发管线正在推进中。2.3 相关医疗保障政策和患者用药可及性吡非尼酮于 2017 年被纳入国家医保目录乙类报销，享受常规医保药物的报销待遇。根据此次患者访谈，患者在使用吡非尼酮方面主要有以下几个方面的可及性问题：（1）由于当地没有针对性的保障政策，患者门诊处方吡非尼酮无法报销或者只能通过

30、一般的门诊统筹报销，患者费用支出较高、经济负担大；（2）当地医院没有进药，只能院外药店或者其他途径购买。g第二章 疾病背景、国内外发展和患者组织情况中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .13“一开始在外地住院时，吡非尼酮胶囊可以按 80%比例报销，患者只需要自付 20%。但后来我父亲病情稳定之后办理出院回了广西，在当地医院门诊复诊时吡非尼酮胶囊就不再能报销了。”广西患者家属访谈反馈尼达尼布的原研产品于 2020 年通过国谈进入医保目录，在 2020-2022 年协议期内享受国谈药的购药通道和报销政策。随着国产仿制药的陆续上市，新一轮的国谈中原研产品没有续

31、约，2022 年尼达尼布从国谈目录转入常规目录。从尼达尼布目前的保障情况来看，IPF 的门诊报销在全国除西藏外所有省份已有政策落地，PPF的门诊报销在全国除海南、宁夏、西藏外也已全部落地，报销途径包括特药/单独支付、门慢门特、门诊统筹；IPF/PPF 在全国所有省份均可住院报销。协议期结束的国谈药如何过渡到常规的医保药品管理是一个新课题，从尼达尼布的情况来看，目前各地区有不同的政策过渡路径：（一）延续原有双通道政策。根据各地医保局公开文件调研，湖南等十多个省市目前把尼达尼布继续保留在 2024年“双通道”药品名单，从采取这个政策的地区数量来看，这是目前的主流做法；（二）单行支付政策。四川和河北

32、等部分地区，采取“单行支付”药品名单的措施，目前也保留了尼达尼布在 2024 年名单目录内；（三）门特门慢目录：部分省市地区把 IPF 纳入了当地的门特门慢目录，在这些地区 IPF 患者可以通过门诊处方使用和报销尼达尼布。PPF 方面的门特门慢目录纳入的地区较少，根据公开资料查询，目前只有安徽省医保局于2024年10月开始将进行性纤维化性间质性肺病（PF-ILD）新增纳入本省的门诊慢特病保障范围。从以上保障政策来看，尼达尼布在全国绝大部分地区都实现了政策落地，但由于药品配备及支付政策落地等方面仍存在实际困难，IPF 和 PPF 患者用药的“最后一公里”问题依然存在。所谓“最后一公里”的问题包括

33、：（1）医院通道：患者在药品进院、门诊用药等环节可能面临用药阻碍，包括考核限制下药物配备不足、门诊保障水平较低等；（2）药店通道：患者用药面临着处方流转不畅、药店配备不全等问题；（3）其他：医生对报销政策理解不清、疾病确诊名称与医保系统疾病名称不符等问题。14 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 20242.4 我国患者组织的发展情况国外的患者组织主要聚焦在服务肺纤维化患者，不区分具体是 IPF 和 PPF 或是其他类型的间质肺患者。他们致力于提供全面的支持和服务，包括教育、信息分享、社区支持、资源协助，以帮助患者有效管理这种慢性和进展性的肺部疾病。此外，他们还

34、长效性地进行政府的政策倡导，以期从药物治疗、日常生活等方面帮助患者。通过提供准确的医疗信息、情感支持以及财务援助，这些组织帮助患者应对疾病的多方面挑战，同时促进患者在医疗团队和社区中的融入感和自我管理能力的提升。目前国内针对 IPF 的第一家患者组织“为爱深呼吸 IPF 关爱中心”由蔻德罕见病中心联合 IPF 患者社群共同成立。该中心致力于推动中国特发性肺纤维化诊疗及药物可及，提高国内特发性肺纤维化患者生活质量，加强社会对特发性肺纤维化疾病认知提升该疾病的社会知晓度，避免误诊，确保早预防、早发现，早诊断及精准治疗。在日常的患者服务工作中，由于疾病临床特点和病友相关诉求的共通性，患者组织也同时服

35、务于 PPF 和其他间质性肺疾病患者群。自 2021 年 7 月以来，该中心公众号发文超过 60 篇，服务患者包含 IPF、PPF 及其他间质性肺疾病患者约1300 人，患者社群平台有 550 余人。另外在全国间质肺专家的协助下下，为爱深呼吸 IPF 关爱中心完成了全国第一本面向 IPF 患者的科普手册的发布，进一步加强了公众认知和患者服务。除了“为爱深呼吸 IPF 关爱中心”外，国内还有部分其他患者组织或自发的病友社群为间质肺病友提供支持和服务。例如“成都紫贝壳服务中心”在服务硬皮病患者的同时，也给硬皮病相关的间质性肺炎病友提供心理关怀、医疗救助、就医咨询等服务。此外，还存在众多不同类型的间

36、质肺相关的病友社群（QQ 群、微信群等形式），为患者们提供了基本的疾病交流和沟通的平台。中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024Report on the Illness Experience and Quality of Life of Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis or Progressive Pulmonary Fibrosis in China(2024)第三章参与调研患者基本情况CHAPTER 316 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024本章将介绍参与本

37、次调研的患者基本情况，包括年龄、性别与患者的疾病分型情况。了解这些信息有助于描绘患者群体的人口社会学全貌，理解患者群体的特征和多样性，并为接下来的章节提供基础的分析背景。数据分析结果反映，参与本次调研的患者以中老年人为主；IPF 与 PPF 中患者性别比例不一，其中 IPF 以男性患者居多，PPF 以女性患者居多；PPF 患者中原发疾病排名前几位的包括多发性肌炎/皮肌炎与抗合成酶抗体综合征等。3.1 参与调研患者的疾病分类由于 PPF 这一概念较新，部分医生对其认知尚不足，且医院系统中可能无法直接录入该疾病名称，因此本次调研不仅涵盖了明确确诊为 PPF 的患者，还在征询临床专家意见后，依据国际

38、 PPF 诊疗指南，把一年内在肺部 CT 或肺功能报告中显示肺纤维化有进展的患者纳入调研范围，并在数据分析中分类为 PPF 患者。按照这个标准，如图 3.1 所示，调查的患者群体包括 128 名 IPF 患者（60.1%）和 85 名PPF 患者（39.9%）。在 85 名分类为 PPF 的患者中，27 名明确诊断为 PPF，52名确诊为患有与结缔组织病（如类风湿性关节炎、干燥综合征、硬皮病和肌炎等）相关的间质性肺疾病（CTD-ILDs），另有少数患者被诊断为非特异性间质性肺炎（NSIP）、肺表面活性蛋白 C（SFTPC）突变或未获得明确诊断。图 3.1 参与调研患者的疾病分类nPPFnIPF

39、39.9%60.1%g第三章 参与调研患者基本情况中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .17如表 3.1 所示，PPF 患者的原发疾病主要为多发性肌炎/皮肌炎与抗合成酶抗体综合征（各约占 16.5%）。此外，患者还报告了许多其他病因，种类繁多且分布零散。同时，也有一定比例的患者尚未明确肺纤维化进展的原因（14.1%）。这种表明 PPF 的病因多样且复杂，具有高度异质性。表 3.1 导致患者一年内肺纤维化进展或进展为 PPF 的疾病统计家族病史方面，IPF 患者中有 19 名报告有其他家族成员患有 IPF，占该部分患者的 14.8%，该部分家庭成员主要为患

40、者父母；PPF 患者中有 10 名报告有家族成员患有 PPF，以兄弟姐妹居多（见图 3.2、图 3.3）。原发疾病多发性肌炎/皮肌炎抗合成酶抗体综合征不清楚其他干燥综合征类风湿关节炎急性间质性肺炎非特异性间质性肺炎混合性结缔组织病其他自身免疫疾病血管炎硬皮病呼吸性细支气管炎相关间质性肺病过敏性肺炎特发性胸膜肺弹力纤维增生症人数构成比16.5%16.5%14.1%11.8%8.2%7.1%4.7%3.5%3.5%3.5%3.5%2.4%2.4%1.2%1.2%18 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024图 3.2 家族病史人数汇报图 3.3 家族病史具体汇报

41、案例0人1人2 人3人4 人5人及以上 不清楚8956215131413100001nIPF nPPF110871122父母 兄弟姐妹 祖父母/外祖父母 其他nIPF nPPFg第三章 参与调研患者基本情况中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .193.2 参与调研患者的人口社会学情况如图 3.4 所示，在本次调研的 IPF 和 PPF 患者中，占据主要比例的均为中老年，51 岁及以上患者占本次调研患者总人数的 86.4%，该年龄分布特点与现有文献的发现一致。其中，参与本次调研的患者中，平均年龄为 61 岁，年龄中位数为 62 岁。图 3.4 参与调研的患

42、者年龄分布在性别方面，IPF 患者中男性占多数，约占 IPF 患者总人数的 71.9%；相对而言，PPF 患者中女性居多，约占 PPF 患者总人数的 70.6%（见图 3.5）。图 3.5 参与调研患者的性别分布10793630255118 岁以下 18-30 31-40 41-50 51-60 61-70 71 岁及以上308133971.9%28.1%29.4%70.6%nIPF nPPFn 女 n 男20 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024在患者的文化水平方面（图 3.6），患者的文化水平分布较为平均，覆盖了不同的教育背景。图 3.6 患者文化水

43、平统计n 高等教育:大专/大学本科/硕士研究生及以上n 学龄前/或未上过学n 义务教育:小学/初中n 中等教育:高中/中专25.4%7.5%28.6%38.5%中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024Report on the Illness Experience and Quality of Life of Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis or Progressive Pulmonary Fibrosis in China(2024)第四章患者的诊断经历CHAPTER 422 .中国特发性肺纤维化及进展

44、性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024本章节详细探讨了 IPF 和 PPF 患者在疾病诊断过程中所经历的首发症状、首诊情况、确诊过程、以及转诊和误诊情况。通过对这些多维度的分析，揭示了诊断过程中影响患者确诊的关键因素。调研结果显示，IPF 和 PPF 患者的首发症状主要为干咳、活动后呼吸困难及咳痰等。在首诊方面，大多数患者在症状出现后的第一年内选择前往三级医院就诊。确诊过程方面，两类患者的经历相似，大部分患者在一年内确诊，但通常需经历 2至 3 次转诊。尽管经历误诊的情况不算普遍，但较多患者在最终确诊前仅被诊断为间质性肺炎，或未明确疾病类型，这提示了确诊过程中的诊断难点。在确诊医院

45、的分布上，IPF患者在几家特定医院集中获得确诊，而PPF患者的确诊医院则较为分散。此外，IPF 和 PPF 患者在外地确诊的比例均不低。在确诊科室方面，PPF 患者在呼吸科获得确诊的比例相对较高。4.1 患者的发病情况和确诊经历首发症状调研结果显示，IPF 和 PPF 患者首次出现的间质性肺炎症状差异不大。IPF 患者的首发症状主要为干咳（60%）、活动后明显的劳累性呼吸困难（56%）以及咳痰（41%）。而 PPF 患者的首发症状集中在活动后明显的劳累性呼吸困难（75.3%）、干咳（57.6%）、胸部不适（41.2%）和咳痰（40.0%）。图 4.1 IPF 患者首次出现的间质性肺炎相关症状

46、图 4.2 PPF 患者首次出现的间质性肺炎相关症状19%26%41%56%7%60%皮肤发绀干咳 劳累性呼吸困难，活动后明显咳痰胸部不适手指末端变厚或棒状（杵状指）17.6%40.0%41.2%57.6%10.6%75.3%皮肤发绀 劳累性呼吸困难，活动后明显干咳胸部不适咳痰手指末端变厚或棒状（杵状指）g第四章 患者的诊断经历中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .23首发症状年龄从首次出现间质性肺炎症状的年龄来看，参与调研的患者中，IPF 患者多集中在 61-70 岁之间，这一年龄段的患者比例最高，达 40.3%，而整体来看，51-70 岁的患者占比达

47、 75.6%。相比之下，PPF 患者的发病年龄分布更加广泛，尽管 51-70岁年龄段的患者比例较高，占 55.9%，但年轻患者的发病比例也不容忽视，40 岁以下的患者比例占 18.2%。这种差异可能与 PPF 的原发疾病多样性有关，导致其发病年龄分布更加分散，缺乏统一的年龄特征。而 IPF 患者则主要集中在中老年阶段发病，表现出较为明显的年龄集中趋势。图 4.3 IPF 和 PPF 患者首次出现间质性肺炎相关症状的年龄本次调研进一步探讨了 PPF 患者确诊原发疾病时间与其首次出现间质性肺炎相关症状时间之间的关系。结果显示，除 41-50 岁组别外，其余年龄组均有患者在确诊原发疾病前便出现间质性

48、肺炎相关症状。这表明，PPF 患者在原发疾病方面可能存在晚诊晚治的问题。n40 岁及以下 n41-50 岁 n51-60 岁 n61-70 岁 n71 岁及以上12.5%40.3%35.3%10.9%7.8%28.6%27.3%18.2%18.2%IPF PPF0.8%24 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024首诊医院在首诊医院（第一次因为相关症状就诊的医院）的选择上，绝大多数 IPF 和PPF 患者倾向于前往三级医院就诊，显示出患者对疾病诊断的高度重视。少数患者可能由于地理便捷性、医疗资源可及性或其他个人因素，选择了二级或更低等级的医院。这提示了医疗资

49、源分布不均可能影响部分患者的就诊选择，进一步优化基层医院的诊疗能力或增强三级医院的医疗可及性，或将有助于提高整体诊断效率。获得确诊时长从确诊时长来看，大多数 IPF 和 PPF 患者能够在 1 年内获得确诊。然而，仍有部分 IPF 患者的诊断过程历时 1 年以上（11.4%），最长达 4 年 4 个月。值得注意的是，PPF 患者中有 15.4%确诊时间超过 3 年，这一比例高于 IPF 患者，反映出国内对 IPF 和 PPF 的诊断已有一定水平，但是仍有提升空间，尤其是对 PPF 的诊断。图 4.4 IPF 患者首次因间质性肺炎相关症状就诊的医院等级 图 4.5 PPF 患者首次因间质性肺炎相

50、关症状就诊的医院等级83.9%三级医院 二级医院 一级医院 未定级医院9.7%6.5%0%84.1%9.8%3.7%2.4%三级医院 二级医院 一级医院 未定级医院g第四章 患者的诊断经历中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .25 图 4.6 IPF 和 PPF 患者获得确诊的时长“IPF 的平均确诊时间为 1 年到 2 年，主要看患者所在地的诊疗水平。如果患者遇见经验比较丰富的医生，那确诊路径就会短一些。PPF 的话，不同的原发疾病，情况都不太一样，根据指南就是持续一年进展才算，但有时候我们也会看他三个月内的变化。”中日友好医院呼吸与危重症医学科主任医

51、师 代华平“特发性肺纤维化存在很多漏诊和误诊的情况。我们这里接收的更多是转诊的病人，从其他医院开始就诊或是体检发现到后面的确诊，我觉得平均大概都有三、四年时间。”广州医科大学附属第一医院呼吸内科 罗群确诊前转诊次数如图 4.6 所示，尽管大部分患者可以在 1 年内获得确诊，但是半数以上的患者需要转诊 2-3 家医院才能获得确诊，甚至部分患者需要转诊 4 家及以上的医院以确诊疾病。在 IPF 患者和 PPF 患者中，这一情况相近。n1 年内 n1-2 年 n2-3 年 n3 年以上2.6%3.5%5.3%88.6%15.4%3.8%0%80.8%IPF PPF26 .中国特发性肺纤维化及进展性肺

52、纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024图 4.7 IPF 和 PPF 患者确诊前经历的转诊次数确诊前接受的检查IPF 患者中，大多数患者接受过肺部 CT 检查、肺功能检查和血液检查，近半数患者接受过胸部 HRCT，少数患者接受过肺活检或肺泡灌洗等检查。PPF 患者的检查项目与 IPF 患者相似，但肺功能检查的比例相对略低，为 57.6%。目前，IPF 和PPF在临床上的诊断手段和标准较为明确，因此患者确诊前所接受的检查基本一致，一般是影像学检查以及肺活检等辅助诊断方式。图 4.8 IPF 患者在确诊前接受的检查 图 4.9 PPF 患者在确诊前接受的检查n1 家 n2-3 家 n4 家

53、以上15.6%68.8%11.8%62.4%25.9%IPF PPF15.6%80.5%78.9%68.8%49.2%20.3%13.3%6.3%肺泡灌洗肺部 CT 检查肺功能检查血液检查胸部 HRCT肺活检其他82.4%64.7%57.6%43.5%20.0%15.3%10.6%肺活检肺部 CT 检查血液检查肺功能检查胸部 HRCT肺泡灌洗其他g第四章 患者的诊断经历中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .27误诊从误诊情况来看，IPF 患者的误诊经历相对较少，比例为 5.5%，但有 39.1%的患者反映，在最终确诊前，未获得明确诊断，仅被诊断为间质性肺

54、炎。相比之下，PPF 患者的情况更加严峻，最终确诊前未获得明确诊断的比例高达 50.6%，且有22.4%的患者经历过误诊，误诊多为普通肺炎。这表明，尽管国内间质性肺病的诊疗水平近年来有所提升，但对于较为罕见的 IPF 和 PPF，诊断仍存在较大挑战。尤其是 PPF，直到 2022 年才在 2022 版成人 IPF 和 PPF 临床实践指南中被提出，许多国内基层医院的医生对其了解不足。因此，基层医疗体系中对 PPF 的认识仍需加强，以提高其诊断准确率和及时性，减少误诊的发生。图 4.10 IPF 和 PPF 患者的误诊情况“我个人觉得 PPF 漏诊的蛮多，误诊也会有，但是相对比较少。临床上主要按

55、 2022 年指南来诊断。漏诊的原因主要集中在医生的经验，因为患者本身还有炎症等症状混杂在一起，经验不足的医生不会轻易下诊断。经验丰富的医生在临床上会加入个人经验，更积极地下诊断。”广州医科大学附属第一医院呼吸内科主任医师 罗群n 没有被误诊为其他疾病 n 有些医院没有给明确诊断意见，仅诊断为问质性肺炎 n 被误诊过5.5%39.1%22.4%50.6%27.1%IPF PPF55.5%28 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024“我非常支持 PPF 这个概念，因为它给出了明确的时间点，提醒临床医生要对患者的发展状态进行评估。我认为绝大多数医生认可这个概念

56、，但在临床实践中，每个人的掌握程度不同，比如患者什么时候复查肺功能、多长时间复查一次肺 CT 等，确实存在差异。”北京大学第一医院风湿免疫科主任 张卓莉g第四章 患者的诊断经历中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .29患者案例：确诊路上的重重阻碍60 岁的蓝先生本该和妻子过着悠然的退休生活。然而，漫长的确诊和治疗过程彻底打破了这一切的宁静。蓝先生吸烟 31 年，本已习惯了日常生活中时不时的干咳和气喘。起初，这些症状在他看来无非是长期吸烟的后果。然而，自 2018 年起，发烧和干咳开始变得频繁，给蓝先生带来了不少困扰。于是，他走进了当地的一家二级医院求诊。

57、尽管医生发现他患有肺气肿，并在出院报告中提到“间质性肺炎”的可能性，但遗憾的是，由于当地医疗资源有限，医生并未就检查结果给出进一步的解释和建议，这一发现也没得到蓝先生一家足够的重视。这场健康危机在接下来的两年里持续发酵。由于发烧、干咳、气喘等症状反复出现，蓝先生辗转于某华南省会城市的各大医院，希望能够找出病因。可是，每次医生都只能提供暂时的缓解措施，他的诊断也始终停留在“感冒”或“支气管炎”。虽然蓝先生多次进行了胸片检查，但这些检查并未揭示出任何新的信息，纤维化的可能性也从未被提及。病情不断恶化，又苦于无法从医生处得到确切的诊断，蓝先生和家人倍感困惑与无助。每一次发烧、每一次干咳，都是他们心头

58、的阴影。在此过程中，他们一家不得不一再忍受健康的不确定性和求医无果的挫败感。2020 年 9 月，蓝先生的病情进一步恶化，频繁的发烧不再像以前那样能通过简单的治疗得到控制。这一次，他不得不住院进行更加深入的检查和治疗。尽管医院开展了肺活检、肺灌洗等复杂的检查，蓝先生的病因依然无法确定。医生最终建议，应前往更有经验的医疗机构寻求帮助。带着满腔的疑问和焦虑，蓝先生和家人前往一所位于一线城市、在治疗肺部疾病方面享有盛名的一家医院，他们希望能够在这里得到一个明确的答案。蓝先生在这里进行了包括 HRCT、PetCT、肺泡灌洗、血液等检查。经过 15天的等待，医生终于确诊他患上了 IPF。来之不易的确诊过

59、程，背后是无数次的诊疗尝试和持续的挫败感。对于蓝先生和他的家人来说，这两年的求医路充30 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024满了焦虑与无助。每一次的希望和失望，每一次的检查和未能确诊的结果，都让他们感到愈发绝望。当确诊的时刻终于到来，他们既感到如释重负，又为未来的治疗感到深深的担忧。确诊后，蓝先生开始接受抗纤维化药物吡啡尼酮的治疗，尽管这种药物价格不菲且带有一定副作用，他还是坚持了下来。治疗为他的健康状况带来了些许改善，但他依然需要时时警惕感染的风险，避免病情的进一步恶化。同时，他的生活却又发生了巨大的变化，由于服用吡非尼酮可能导致光过敏，他必须时刻小

60、心翼翼地避开阳光，减少出入人员密集的地方，这一切只为防止病情加重。“如果病情能早些得到重视，或许情况不会如此，”蓝先生感叹道。他深知，如果在最初的几次症状发作时，他能得到更及时、更准确的诊断，也许病情不会发展到如此严重的地步。蓝先生的经历深刻揭示了间质性肺病患者群体确诊过程的艰辛，以及早期发现和正确治疗的重要性。对于每一个患者来说，及时、准确的诊断可能是改变病情走向的关键一步。g第四章 患者的诊断经历中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .314.2 患者的确诊地点是否异地确诊调研结果显示，43.0%的 IPF 患者和 31.8%的 PPF 患者在非常住地

61、获得了确诊。尽管 IPF 和 PPF 的诊断标准较为明确，但实际就诊过程中，患者往往需要前往其他省市水平更高的医疗机构。这一现象可能与基层医生对 IPF 和 PPF 的认识不足以及基层医疗机构缺乏检查技术或设备有关。图 4.11 IPF 和 PPF 患者的异地确诊情况“我认为，国内医院的对 IPF 的诊疗水平从原来经验不足，到现在经验相对来说比较丰富。但是仅仅就一般比较简单、典型的病例而言是这样，如果出现合并症多、年龄比较大、合并感染等复杂的病例，对他们来说可能难度就很大了。”广州医科大学附属第一医院呼吸内科主任医师 罗群n 常住地确诊 n 异地确诊43.0%31.8%68.2%IPF PPF

62、57.0%32 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024“尽管对 PPF 的认识逐渐提高，但国内外在诊疗上仍存在显著差距。首先，患者就诊科室的不同会影响对 PPF 的快速识别。有些医院可能没有 HRCT 设备，急诊医生通常使用普通 CT，这限制了早期筛查和识别。即使是专科医生，有时也缺乏肺功能监测及复查的意识或条件，导致评估不全面。在综合性的大型三甲医院，尤其是具备专病门诊和 MDT 中心的医院，识别能力较高，但仍需进一步提高对 IPF、PPF 及 ILD 的综合识别，包括原发特发及合并其他疾病的情况。”浙江大学医学院附属第一医院风湿免疫科主任 林进确诊医院

63、和科室在本次调研中，IPF患者的确诊医院分布显示出一定的集中趋势。具体而言，9.4%的患者反馈在中日友好医院获得确诊，其后为广州医科大学附属第一医院（7.1%）、北京协和医院（6.3%）、南京鼓楼医院（5.5%）以及上海市肺科医院（3.9%）。其余 66.9%的患者则在其他地区的医院，特别是市级医院获得确诊。图 4.12 IPF 患者确诊医院 Top 5对于 PPF 患者，调研结果显示，22.2%的患者在广州医科大学附属第一医院获得确诊，这一比例显著高于其他医院。其余 PPF 患者的确诊则较为分散，遍及全国各地的医院。5.5%6.3%7.1%3.9%9.4%上海市肺科医院广州医科大学附属第一医

64、院中日友好医院北京协和医院南京鼓楼医院g第四章 患者的诊断经历中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .33在本次调研中，我们特别关注了患者的确诊科室分布。由于 IPF 主要表现为呼吸道症状，患者在呼吸科接受诊断是常见的情况。因此，本次调研未对 IPF 患者的确诊科室进行单独询问，以避免重复和不必要的数据收集。PPF 患者的情况则有所不同。由于存在原发疾病，患者在确诊过程中可能会接触到不同的科室。我们的调研数据显示，67.1%的 PPF 患者在呼吸科确诊。同时，也有 32.9%的 PPF 患者在风湿科确诊，这可能与 PPF 的某些病例与风湿免疫类疾病的关联性

65、有关。这一分布反映了在该疾病诊断和治疗过程中，多学科团队合作的重要性。图 4.13 PPF 患者确诊科室分布n 风湿科n 呼吸科67.1%32.9%34 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 202434 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024Report on the Illness Experience and Quality of Life of Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis or Prog

66、ressive Pulmonary Fibrosis in China(2024)第五章患者的治疗、随访和用药情况CHAPTER 5g第五章 患者的治疗、随访和用药情况中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .35本章主要探讨了患者的整体治疗情况，重点关注抗纤维化治疗，并调研了相关药品的可及性、疾病管理情况以及患者在治疗方面的未满足需求。调研结果显示，治疗地点方面，IPF 和 PPF 患者通常倾向于在本地接受治疗；治疗科室方面，PPF 患者则存在呼吸科和风湿科等多科室治疗的情况。在治疗手段方面，药物治疗是 IPF 和 PPF 患者的主要治疗方式；在选择抗纤维

67、化药物方面，IPF 和 PPF 患者使用吡非尼酮和尼达尼布的情况较为类似。在抗纤维化药物满意度方面，超过半数的 IPF 和 PPF 患者仅为一般。在治疗需求方面，IPF 患者反映的未满足需求主要集中于药物疗效不佳和副作用较大；PPF 患者对药物治疗有类似的未满足需求，同时也较为关注门诊无法报销的保障问题。5.1 患者的整体治疗情况是否异地就医从调研结果来看，IPF患者和PPF患者在确诊后，更倾向于在常住地进行治疗（比例分别为 68.8%与 62.4%），然而仍有超过 30%的 IPF 和 PPF 患者选择异地治疗。这表明，一方面考虑到便利性和经济负担，IPF 和 PPF 患者倾向于回到本地的医

68、疗环境，接受长期的治疗和照护；但另一方面，由于部分地区在医疗资源和专业能力上存在不足，一些患者需要定期前往外省市进行治疗，反映出提高基层医疗机构治疗水平的迫切需求。图 5.1 IPF 和 PPF 患者的异地治疗情况n 常住地治疗 n 异地治疗31.3%37.6%62.4%IPF PPF68.8%36 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 202436 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024“国内医院的诊疗水平有了明显的进步，但需要进一步提升。一般医生可以处理比较简单、典型的病例，但出现合并症多、年龄比较大、合并感染等复杂的病例

69、，对他们来说可能难度就很大了。”广州医科大学附属第一医院呼吸内科主任医师 罗群治疗科室由于 IPF 的疾病特点，IPF 的确诊科室和治疗科室一般都是在呼吸科，因此本次调研并未对 IPF 患者的治疗科室进行单独询问。对于 PPF 患者，45.9%在风湿科接受治疗，而 38.8%在呼吸科接受治疗。此外，还有一部分患者（15.3%）在呼吸科和风湿科同时接受治疗。由于 PPF 患者带有原发疾病，他们的治疗过程更为复杂并涉及多个科室，这反映出 PPF 在多学科协作诊疗方面的独特需求。图 5.2 PPF 患者的治疗科室分布n 风湿科 n 呼吸科 n 呼吸科，风湿科38.8%45.9%15.3%g第五章 患

70、者的治疗、随访和用药情况中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .37“在综合性的大型三甲医院尤其是具备专病门诊和 MDT 中心的医院，识别能力较高，但仍需进一步提高综合识别能力，包括原发特发及合并其他疾病的情况。呼吸科医生经过培训后也能识别部分与风湿病相关的病例，但在处理复杂病情时可能会忽视原发病的诊断和治疗。例如针对有风湿病的 PPF 患者，呼吸科医生可能会短期使用激素之后停药，这对于患者而言可能导致原发疾病的病情反复和加重甚至肺部病变快速进展。”浙江大学医学院附属第一医院风湿免疫科主任 林进一般治疗手段从一般性治疗手段来看，IPF 和 PPF 患者较为

71、相似，以药物治疗为主并辅以定期的居家氧疗和肺康复运动。图 5.3 IPF 患者过去一年使用过的治疗手段 图 5.4 PPF 患者过去一年使用过的治疗手段手术治疗参与调研的患者中仅有 1.6%的 IPF 患者选择了肺移植手术，而对于 PPF 患者，调研中未发现进行过手术治疗的案例。这反映出，无论是 IPF 还是 PPF 患者，在面对手术治疗时都表现出了较为谨慎的态度。96.9%52.3%28.9%94.1%48.2%32.9%药物治疗 定期居家氧疗定期肺康复运动药物治疗 定期居家氧疗定期肺康复运动38 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 202438 .中国特发性

72、肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024“选择肺移植的 IPF 和 PPF 患者比较少。一方面是因为费用，另一方面是手术效果。很多病人是高龄的老人，综合考虑手术风险、预后以及费用，很多家属和患者会选择不做手术。”中日友好医院呼吸与危重症医学科主任医师 代华平g第五章 患者的治疗、随访和用药情况中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .39患者案例：呼吸的希望2021 年，40 多岁的张先生过着平静而充实的生活，然而，这一切都因一场突如其来的疾病打破了平衡。最初，张先生出现轻微的咳嗽，在当地较小医院进行检查，医生怀疑是间质性肺炎，并建议

73、他前往大医院就诊。进一步检查后，张先生获得的诊断是非特异性间质性肺病。按照医生的建议，张先生开始使用激素和免疫抑制剂进行治疗，然而病情反而进一步恶化。发病前，张先生的体力很好，经常爬山和跑步；但随着病情加重，就连日常活动也变得困难起来。面对疾病的压力，张先生一直谨遵医嘱，按时复查和吃药。他先后尝试了吡非尼酮和尼达尼布，然而效果并不显著，几乎每次复查都显示肺功能正在下降。在后续的一次检查中，张先生确诊了特发性肺纤维化。为了寻找更有效的治疗方案，张先生自行了解并参加了一项新药临床试验。临床试验药物对张先生的病情有一定效果，不过该药物最终并未获批上市，令他失望不已。2023 年开始，病情发展让张先生

74、的日常活动和生活质量进一步下降。他已经离不开便携式氧气机，就算步行 100 米的距离也需要中途休息，而且体重下降严重，一个月内瘦了十多斤。复查时，医生告知他的肺只能再坚持半年。张先生询问过医生和病友们的意见，发现肺移植时机耽误不得，移植前状态越差，移植后恢复期就可能越长。于是他决定尽早做肺移植，手术虽然风险很大，但他决心一搏。他的勇气也并没有被命运辜负，由于时机恰当和状态尚可，移植手术非常成功。尽管肺移植所需的费用很高，但张先生在移植后病情得到了显著缓解。在经历了漫长而艰辛的治疗过程后，张先生深刻体会到及时治疗和遵循医生建议的重要性。肺移植后，张先生的健康状况逐渐好转，他可以再次享受日常活动，

75、生活质量显著提升。尽管治疗过程曲折和经济负担沉重，但他坚信早诊早治和积极配合医生的治疗方案是战胜疾病的关键。张先生的经历提醒我们，面对重大疾病时抓住治疗时机以及听从专业医疗建议，是战胜病魔的最佳路径。40 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 202440 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 20245.2 患者的抗纤维化药物治疗药物治疗从调研结果来看，在过去一年中，IPF 患者的药物治疗以免疫抑制剂和抗纤维化药物为主，部分患者还会使用糖皮质激素、抑酸药物、中成药以及中医开方药物进行治疗，而少数患者会根据病情需要使用抗感染药物和免疫

76、力维持药物。对于PPF 患者，由于存在原发疾病，免疫抑制剂和激素是他们的首选治疗药物，大多数患者也会使用抗纤维化药物；其他药物使用的类别上与 IPF 患者类似，其中抑酸药物和抗感染药物的使用比例相对 IPF 患者较高。图 5.5 IPF 患者过去一年使用过的药物治疗 图 5.6 PPF 患者过去一年使用过的药物治疗“PPF的抗纤维化治疗只是疾病治疗的一个方面，它还有原发疾病需要治疗，因此应以原发疾病治疗为主。原发病治疗真正能够改变它的走向，抗纤维化治疗是一个辅助手段。”中日友好医院呼吸与危重症医学科主任医师 代华平100.0%91.1%50.0%37.1%35.5%32.3%8.9%抑酸药物免

77、疫抑制剂抗纤维化药物糖皮质激素中成药治疗中医开方治疗抗感染药物16.9%免疫力维持药物100.0%85.0%76.3%55.0%40.0%38.8%12.5%中医开方治疗免疫抑制剂糖皮质激素抗纤维化药物抑酸药物抗感染药物中成药治疗36.3%免疫力维持药物g第五章 患者的治疗、随访和用药情况中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .41“我们首先会判断是炎症为主还是纤维化为主，并不是每个病人都需要抗纤维化治疗。有些病人以炎症为主，我们通常会使用激素和免疫制剂等传统药物，这些传统药物效果显著，且糖皮质激素起效快。然而，对于一些病人，例如类风湿关节炎患者，他们的关

78、节炎症已经消退，但肺部问题仍然存在。这类病人不需要大剂量激素和免疫抑制剂。对于这些病人，我们会更关注抗纤维化药物的治疗。”北京大学第一医院风湿免疫科主任 张卓莉抗纤维化药物用药情况本次调研特别关注了 IPF 和 PPF 患者在抗纤维化药物使用方面的情况。调研结果显示，IPF 患者目前使用吡非尼酮和尼达尼布的使用比例相近，少数患者会联合使用这两种药物。尽管目前吡非尼酮的适应症中并不包含 PPF，但是调研结果表明，PPF 患者的用药情况与 IPF 患者类似，两种药物的使用比例差异不大，少数患者也会联合用药。调研中访谈的多位医生表示，这可能出于对患者经济负担或副作用的考虑，从而超适应症用药。图 5.

79、7 IPF 和 PPF 患者目前的抗纤维化药物使用情况n 只用吡非尼酮 n 只用尼达尼布 n 联合使用吡非尼酮和尼达尼布8.0%45.1%6.6%45.9%47.5%IPF PPF46.9%42 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 202442 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024抗纤维化药物的不耐受情况调研结果显示，大多数患者在使用抗纤维化药物时经历了不同程度的副作用，其中出现明显副作用的情况（副作用非常严重、有一定副作用，对患者身体有明显影响）在 IPF 和 PPF 患者中占 45.1%和 52.5%。图 5.8 IP

80、F 和 PPF 患者使用抗纤维化药物的不耐受情况在出现副作用的 IPF 患者中，有 45.7%的患者因为副作用而减少了抗纤维化药物的剂量。相比之下，PPF 患者中存在更高比例的患者（52.5%）因副作用而降低了用药剂量。这一差异可能与 PPF 治疗的多样性有关，其中抗纤维化治疗只是治疗PPF 的多个方面之一，因此患者在副作用出现时可能更倾向于调整剂量以保证整体治疗的耐受性。但这也反映出，当前抗纤维化药物的副作用对于患者足量用药的影响，从而影响患者的抗纤维化治疗疗效。图 5.9 IPF 和 PPF 患者因不耐受而降低用药剂量的情况n 无副作用 n 有一定的副作用，但对患者身体影响不大 n 有一定

81、的副作用，对患者身体有明显影响 n 副作用非常严重12.4%32.7%47.8%7.1%14.8%37.7%44.3%IPF PPF3.3%n 没有因抗纤维化药物副作用而降低用药剂量 n 因抗纤维化药物副作用而降低用药剂量45.7%54.3%52.5%47.5%IPF PPFg第五章 患者的治疗、随访和用药情况中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .43患者疾病进展情况在本次调研中，我们对 IPF 和 PPF 患者的疾病进展情况进行了深入分析，主要探究了 CT 报告纤维化进展、肺弥散功能、肺通气功能等监测评估 IPF 和 PPF 患者病情的指标。调研结果显

82、示，在 IPF 患者中，最近一次 CT 报告提示纤维化进展明显的患者比例为 29.4%，而大多数患者的 CT 报告未提示纤维化有明显的进展。相比之下，PPF 患者中，最近一次 CT 报告提示纤维化进展明显的比例更高，达到了 44.7%，而超过半数的患者的 CT 报告未提示纤维化有明显的进展。本次调研进一步探讨了最近一次 CT 未显示肺纤维化显著进展的 IPF 和 PPF 患者的肺弥散功能与肺通气功能。结果显示，在这部分 IPF 患者中，尽管多数患者肺弥散功能仅轻度下降，但中重度下降的比例仍达32.5%。PPF患者中，这一比例更高，达到 53.1%。在肺通气功能方面，16.9%的 IPF 患者和

83、 42.6%的 PPF 患者出现中重度下降。这些数据表明，CT 无法全面反映 IPF 和 PPF 患者的疾病进展。患者应加强疾病管理意识，随访时除了 CT 外，需进行肺弥散功能和肺通气功能检查，以帮助医生更全面地评估病情进展。图 5.10 IPF 患者最近一次 CT 报告是否提示肺纤维化进展明显图 5.11 PPF 患者最近一次 CT 报告是否提示肺纤维化进展明显29.4%否 是70.6%44.7%否 是 55.3%44 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 202444 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 202434.0%46.

84、8%19.1%轻度下降 中度下降 重度下降患者对抗纤维化药物的满意程度本次调研对 IPF 和 PPF 患者对抗纤维化药物的满意程度进行了评估，大多数IPF 患者对治疗的满意程度处于一般水平，不满意和非常不满意的患者比例超过30%。PPF患者的满意程度同样大多为一般，仅有4.9%的PPF患者表示对治疗满意，不满意和非常不满意的患者比例更高，超过了 40%。图 5.12 IPF 患者最近一次检查的肺弥散功能下降程度 图 5.13 PPF 患者最近一次检查的肺弥散功能下降程度25.8%67.4%6.7%轻度下降 中度下降 重度下降图 5.14 IPF 患者最近一次检查的肺通气功能下降程度 图 5.1

85、5 PPF 患者最近一次检查的肺通气功能下降程度13.5%55.1%3.4%28.1%轻度下降结果正常没有下降 中度下降重度下降29.8%34.0%12.8%23.4%轻度下降结果正常没有下降 中度下降重度下降g第五章 患者的治疗、随访和用药情况中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .45图 5.16 IPF 患者对抗纤维化药物的满意程度图 5.17 PPF 患者对抗纤维化药物的满意程度“绝大部分病例接受抗纤治疗后都有进展，只是有些加重得慢一些，有些加重得快一些而已。我个人觉得，50%的病人加重的速度都是比较明显的。药并不是很理想，很难说能够停止疾病进展，

86、仅仅是延缓疾病进展而已。”广州医科大学附属第一医院呼吸内科主任医师 罗群一般21.2%52.2%12.4%10.6%3.5%不满意非常不满意满意非常满意一般26.2%54.1%14.8%4.9%0.0%不满意非常不满意满意非常满意46 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 202446 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024患者案例：早期治疗不规范引发的漫长抗争尽管年岁渐长，老李依旧保持着健康的体魄和积极的生活态度。然而，命运的齿轮在 2019 年 2 月悄然转动，在一次常规体检中，医生从他的 CT 扫描影像里发现了间质性肺炎

87、的迹象。起初，老李并未感到任何不适，血氧和心率一切正常，医生也只是建议他尽量避免接触油漆和灰尘等环境因素。可是，仅仅十个月后，老李在复查中发现肺部已出现蜂窝状结构，边缘轻微纤维化，血氧水平也有所下降，但尚不影响日常生活。医生开了吡非尼酮进行抗纤维化治疗，然而，老人服药后，药物产生了强烈副作用，最终他私下决定停药。进入 2020 年，老李的病情开始加重，也在此时最终确诊了 IPF。由于西药副作用过于猛烈，老李一家没有按医生的建议服用吡非尼酮，而是尝试了中药治疗。短期内，老李的身体情况略有好转，但这一疗效并没有持续太久。同年 7 月，他的病情再次恶化。医生只能建议如果不适应吡非尼酮，可以尝试尼达尼

88、布。几个月后，老李的复查显示病情进展迅速，医生决定联合使用吡非尼酮和尼达尼布，但副作用过大，经过数次调整，最终老人只能依赖大剂量尼达尼布，并开始使用氧气机。2021 年，老李的病情进一步恶化，医生建议考虑肺移植，但老李和家属认为肺移植风险太大，希望能继续进行保守治疗。很快，老李的氧气需求达到五升以上，氧气机已难以满足；而保守治疗的药物一如既往效用不佳，肺移植似乎变成了唯一的选项。由于拖延太久，在去医院的路上，老人已经状态不佳而昏迷过去，被紧急送入 ICU。幸运的是，老李很快匹配到了合适的肺源，并于第六天成功进行了双肺移植手术。移植后的恢复也并不容易。由于移植前状态不佳，老李在移植后经历了真菌感

89、染的并发症和心脏问题，在 ICU 中共度过了漫长的 41 天。2021年 10 月，他终于出院，开始了康复训练，逐渐恢复健康。每隔一到两个月，老李都会去医院复查，通过血氧、血压和 CT 等指标评估治疗效果。2022 年，g第五章 患者的治疗、随访和用药情况中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .47他虽然经历了一次排斥反应，但很快恢复了正常生活。为了照顾老人，家属辞去了工作，全身心地投入到照顾他的生活中。这段艰难的旅程也让他们深刻认识到早期规范诊疗的重要性。老李和家属一致认为，如果一开始就严格按照医生的建议进行规范治疗，或许病情的进展会得到更好的控制。规范

90、的诊疗不仅可以减少不必要的并发症，还能提高治疗效果，减轻患者的痛苦。他们也希望通过自己的经历提醒更多的患者重视早期治疗的规范性，从而避免类似的困境。48 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 202448 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 20245.3 患者的药物可及性情况药物选择本次调研结果显示，在选择尼达尼布时，大部分 IPF 患者更倾向于原研药，还有一部分患者选择了国内仿制药，印度仿制药的使用较少。而 PPF 患者在选择尼达尼布时更倾向于选择国内仿制药，选择原研药的比例相对较低。图 5.18 IPF 和 PPF 患者使用的

91、尼达尼布种类在选择吡非尼酮时，在 IPF 患者中，大多数倾向于选择国产药，同时也有显著比例患者选择了印度仿制药，这可能出于经济负担的考虑。对于 PPF 患者，他们在选择吡非尼酮时也表现出与 IPF 患者相似的趋势。图 5.19 IPF 和 PPF 患者使用的吡非尼酮种类10.0%20.0%66.7%9.1%12.1%33.3%IPF PPF45.5%3.3%n 维加特(勃林格殷格翰)n 伊络达(石药)n 畅翔(齐鲁)n 印度仿制药19.4%75.8%15.6%IPF PPF81.3%n 艾思瑞(康蒂尼)n 印度仿制药 n 安博司(凯因科技)3.1%4.8%g第五章 患者的治疗、随访和用药情况中

92、国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .49“由于吡非尼酮和尼达尼布两种药物的可及性和经济负担问题，目前很多患者使用较为便宜的印度仿制药。”患者组织负责人访谈反馈购药渠道在购药渠道方面，84.5%的 IPF 患者可以在院内药房或者“双通道”药店购买尼达尼布，但仍有15.5%的患者需要通过院外普通药店购买该药物。与IPF患者相比，PPF 患者在院外普通药店购药的比例相对更高（36.7%）。这一现象反映出：（1）由于存在双通道“最后一公里”的政策落地问题，IPF 和 PPF 患者在使用双通道药店购买尼达尼布方面都存在一定的问题；（2）PPF 患者院外购药比例较高

93、，这提示PPF 患者可能面临更多的保障问题，例如部分地区 IPF 进入了门慢特目录而 PPF 没有纳入、PPF 患者的确诊疾病名称可能与医保系统的疾病名称不一致等问题。图 5.20 IPF 和 PPF 患者购买尼达尼布的渠道而对于吡非尼酮，超半数的 IPF 患者在院外药店购买，这反映出可能部分地区的医院由于药品供应品种数量限制等因素未采购吡非尼酮，导致当地的 IPF 患者无法在医院购买药物。而 PPF 患者在院外药店购买吡非尼酮的比例更高，达到了74.1%，除了前述原因外，这可能也与 PPF 不属于吡非尼酮的适应症，患者无法通过医保报销，因此更倾向于选择更为方便的购药方式有关。15.5%34.

94、5%50.0%36.7%23.3%IPF PPF40.0%n 院内药房 n“双通道”药店 n 院外普通药店50 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 202450 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024图 5.21 IPF 和 PPF 患者购买吡非尼酮的渠道56.0%44.0%25.9%IPF PPF74.1%n 院内药房 n 院外药店g第五章 患者的治疗、随访和用药情况中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .51患者案例：药物抉择谢女士是一名已退休的小学教师，正在享受自己的退休生活，却没

95、有想到人生竟然在这里有了转折。刚开始，谢女士只是感到胸闷和呼吸困难。她第一次去医院时被判断患有肺结核，因而没有立即得到正确的治疗。由于误诊，吃药后病情并未改善，她再次前往医院，最终被确诊为 NSIP。然而，由于症状较轻，她那时仅仅服用激素和一些中成药。在之后的两年多时间里，谢女士的病情恶化速度加快，病情进展快速，生活也发生了巨大变化。她以前喜欢出门，但如今，她连走路都变得困难，几乎无法进行任何剧烈活动。她的社交生活也因此受到影响，更多时间只能呆在家中，或是做一些简单短途的散步。为了延缓病情发展，她不得不尝试寻找新的治疗方法。当时，医院推荐她使用吡非尼酮，但此药当时还无法报销，价格昂贵，让谢女士

96、有些犹豫。而同时，她又从其他病友那里得知了尼达尼布印度仿制药的购买途径。由于经济原因，比起当时还不能报销的国产吡非尼酮，她选择了价格较低的尼达尼布印度仿制药。然而，实际使用后，谢女士发现印仿药副作用很大，除了突如其来的气短，甚至还会出现痉挛，严重影响了她的生活质量。即便如此，由于害怕不服药病情会进展得更快，谢女士还是坚持服用了四到五个月印仿药。然而，严重的副作用让谢女士最后不得不放弃印仿药，转向协和医院购买他克莫司，并同时开始服用当时已列入可报销名单的吡非尼酮，但效果依旧不理想。最终，她在医生的建议下开始服用国产尼达尼布，尽管病情仍在缓慢进展，但至少副作用较印仿药而言几乎可以忽视。回顾整个治疗

97、过程，谢女士意识到选择仿制药并不是明智之举。尽管节省了一部分费用，但由于副作用严重，不仅严重影响了她的生活质量，还可能拖延了有效治疗的时间。在面对重大疾病时，选择正规、安全的药物至关重要。虽然仿制药价格低廉，但其潜在的副作用和风险可能会带来更大的困扰和痛苦。52 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 202452 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 20245.4 患者的疾病表现和疾病管理并发症本次调研结果显示，IPF 患者中有 57.0%发生了不同类型的并发症，主要集中在肺部感染（30.5%）、肺气肿（18.8%）和支气管扩张症（

98、15.6%）等。PPF 患者中，有54.1%反馈发生了不同类型的并发症，其中肺部感染（43.5%）为最常见的并发症，其次是肺动脉高压（17.6%）和肺气肿（10.6%）。图 5.22 IPF 患者过去一年出现的并发症 图 5.23 PPF 患者过去一年出现的并发症鉴于患者社群负责人反馈，肺部感染已成为该群体的普遍困扰，本次调研进一步探讨了 IPF 和 PPF 患者在过去一年因肺部感染就诊的频率。结果显示，在过去一年出现肺部感染的 IPF 患者中，大多数患者因肺部感染就诊 1-3 次，另有 17.9%和15.4%的患者分别就诊了 4-5 次或超过 5 次。PPF 患者中，78.4%的患者因肺部感

99、染就诊1-3次，而因肺部感染就诊超过5次的比例也相对较高，达到16.2%。这表明，肺部感染在 IPF 和 PPF 患者中均较为普遍，且频繁就诊的问题突出。这凸显了加强患者教育、提升疾病管理意识的重要性，以帮助患者更有效地预防或减少肺部感染的发生，从而改善生活质量并减轻医疗负担。43.0%30.5%18.8%15.6%10.2%7.0%3.9%肺心病无肺部感染肺气肿支气管扩张症肺动脉高压慢阻肺7.0%气胸3.1%1.6%肺癌肺栓塞45.9%43.5%17.6%10.6%8.2%8.2%5.9%肺心病无肺部感染肺动脉高压肺气肿支气管扩张症慢阻肺5.9%肺栓塞2.4%1.2%气胸肺栓塞g第五章 患者

100、的治疗、随访和用药情况中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .53患者随访为进一步了解患者的疾病管理意识，本次调研收集了 IPF 与 PPF 患者的随访情况。结果显示，IPF 患者大部分能做到每 1-3 个月或 4-6 个月随访一次，然而有22.7%的患者每年仅随访一次甚至未定期随访。相较之下，PPF 患者的规范随访比例相对较高，但仍有 16.5%的患者每年随访一次或未定期随访。这一结果表明，需要加强患者教育，提升其疾病管理意识和规范随访的意识，以更好地监控和管理病情。访谈中的一位医学专家指出，除了患者自身意识外，部分患者因经济原因不愿再前往外省市医院随访

101、。而另一位专家表示，其团队的患者随访主动性较高，通过互联网线上诊疗指导患者在当地复查，提升了随访的便捷性，这一方式或许有助于进一步提高患者的随访积极性。图 5.26 IPF 和 PPF 患者的随访情况66.7%1-3 次 4-5 次 5 次以上17.9%15.4%78.4%1-3 次 4-5 次 5 次以上16.2%5.4%图 5.24 IPF 患者过去一年由于感染问题导致的就诊次数图 5.25 PPF 患者过去一年由于感染问题导致的就诊次数n 每月1 次及更多 n 每 2-3 月1 次 n 每 4-5 月1 次 n 每半年 1 次 n 每年 1 次 n 未定期复查9.4%14.1%25.0%

102、12.5%11.8%37.6%16.5%IPF PPF13.3%25.8%11.8%17.6%4.7%54 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 202454 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024“我估计我们大概只有 30%的患者能够定期随访，主要因为我们外省病人太多了，患者在当地有社保能够报销，就不太会再跨省进行随访。”广州医科大学附属第一医院呼吸内科主任医师 罗群“我们的团队，尤其是我的病人，评估依从性较好，病人有症状如咳嗽气促时，会及时来评估。许多病人需使用激素，我们尽可能快速减量，以减少激素不良反应。对于实在不便前来

103、的病人，我们通过互联网线上诊疗指导其在当地复查随访，总体来说，病人的依从性还是非常好的。”浙江大学医学院附属第一医院风湿免疫科主任 林进5.5 患者的治疗诉求本次调研探讨了 IPF 和 PPF 患者在治疗方面未满足的需求。对于 IPF 患者，超过半数反映当前药物疗效不佳且副作用较大，一些患者还面临门诊费用无法报销或报销比例较低的情况，部分患者反映医院无药可供，少数患者则表示当地“双通道”药店没有配备药物。对于 PPF 患者，诉求集中在药物（包括吡非尼酮由和尼达尼布）的门诊报销、药物疗效和副作用上。此外，部分患者还面临医院缺药、门诊报销待遇低以及“双通道”药店未配备药物等问题。这些结果表明，IP

104、F 和 PPF 患者普遍期望更有效、副作用更小的治疗药物，并急需完善相关报销政策以及推动其实际落地，以提升用药的便捷性和减轻经济负担。例如各省市对尼达尼布采取了不同措施保障药物的可及性，湖南省6为例将其纳入省内“双通道”药品目录，四川省7为例将其列为单行支付药品，在这些政策保障下尼达尼布应延续相关的购药通道和报销待遇。然而调研结果显示，仍有很多 IPF和 PPF 患者无法在“双通道”药店购得该药物，这表明相关政策“最后一公里”的落地尚存问题和改进空间。g第五章 患者的治疗、随访和用药情况中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .55 图 5.27 IPF 患

105、者在治疗方面未满足的需求 图 5.28 PPF 患者在治疗方面未满足的需求“许多患者表示对当前治疗方案不满意，特别是药物副作用和经济负担两方面。”广州医科大学附属第一医院呼吸内科主任医师 罗群56.6%56.6%37.2%32.7%门诊能报销，但待遇低药物治疗效果不佳药品副作用大门诊不能报销医院不进药24.8%8.0%双通道药店买不到68.9%62.3%60.7%32.8%医院不进药门诊不能报销药物治疗效果不佳药品副作用大门诊能报销，但待遇低29.5%24.6%双通道药店买不到56 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患

106、者诊疗状况及生命质量调研报告 2024Report on the Illness Experience and Quality of Life of Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis or Progressive Pulmonary Fibrosis in China(2024)第六章患者的生命质量与社会融入CHAPTER 6g第六章 患者的生命质量与社会融入中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .57本章节概述了参与调研的患者在生命质量（Quality of Life）和社会融入方面的情况。本次调研使

107、用了针对 IPF 与 PPF 生命质量的特异化量表 L-IPF Impact 与L-PF Impact，以及欧洲五维健康量表（EQ-5D）的患者自填版本与家属代填版本，着重分析了不同类型疾病患者的生命质量评估结果及其社会融入状况。本次数据分析将分为两个层面进行。首先，依据 L-IPF Impact 和 L-PF Impact量表的评分，统计出 IPF 与 PPF 患者在该问卷体系下的生命质量得分，结合平均得分和得分分布揭示患者生活质量的总体情况。其次，通过 EQ-5D 量表的不同维度，包括活动能力、疼痛、焦虑抑郁等方面，进一步探讨患者在日常生活中的健康状态。结果显示，大部分患者的生活质量受到严

108、重影响，尤其是身体健康和心理状态方面。IPF 和 PPF 患者普遍面临焦虑、抑郁及疼痛等问题，且行动能力受限。此外，患者的就业和社会参与因疾病大幅减少，许多患者需要长期照护，而照护者的工作和学习也因此受到显著影响，表明患者和照护者面临双重负担，亟需综合支持。6.1 患者的生命质量问卷介绍L-IPF Impacts/L-PF ImpactsL-IPF Impacts 和 L-PF Impacts 由 Jeffrey Swigris 博士等设计，针对 IPF 与PPF 的特异化生命质量问卷。L-IPF Impacts 共含有 20 个问题，L-PF Impacts 共含有 21 个问题；所有问题都

109、被包含在一个维度下，体现了 IPF 或 PPF 对患者生命质量的总体影响。在填写本问卷时，患者被要求回想其七天内的情况，并在一个 5级李克特量表（Five-point Likert Scale）中选择最能代表其状况的选项，以反映患者近期的生命质量水平。该问卷仅有患者自填版本。EQ-5D-5LEQ-5D 是一种简单通用的自测型健康测量工具，可以用在不同类型患者、疾病领域和治疗方法中，在全球广泛应用。EQ-5D 主要以五个维度来测量生命质量，分58 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024别是活动能力、日常活动、自我照顾、疼痛与不适，以及焦虑与抑郁，每个维度对应

110、一个问题。5L 则代表本问卷每个维度有 5 个等级：没有问题、轻微问题、中度问题、严重问题和极端问题。患者需在每个维度中最适合的陈述旁边的框中打勾，以表示他的健康状况。此外，EQ-5D-5L 还包含总体的健康状态评分，以评分模拟量表（EQ-VAS）的形式呈现，反应填写这对当天健康水平的评价。该问卷存在患者自填版本与代理填写版本。6.2 IPF 患者生命质量量表结果分析L-IPF Impact本次调研共回收 40 份有效 L-IPF Impact 问卷。L-IPF Impact 的总分为 60，得分越高则代表其生命质量水平越差。根据统计数据显示（图 6.1），在 40 份有效问卷中，患者的平均得

111、分为 42，其中得分大于 40 的有 25 人，占回收总数的62.5%。这一结果显示，大多数患者的生命质量受到较为严重的影响，表明该患者群体的病症对日常生活产生了较大的负面影响。图 6.1 L-IPF Impact 的总体得分情况5160415031402130112001035.0%27.5%17.5%10.0%5.0%5.0%g第六章 患者的生命质量与社会融入中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .59EQ-5D本次调研共回收 IPF 患者自填与代理填写 EQ-5D 问卷 128 份。如图 6.2 所示，在参与本次调研的 IPF 患者中，有 87.5%

112、的患者呈现出不同程度的焦虑或沮丧，75.8%的患者在日常生活中体验了不同程度的疼痛或不舒服，并有 9%的患者面临行动能力上非常严重的问题。这些数据提示，IPF 不仅对患者的身体健康产生了重大影响，还显著影响了其心理状态。这种身体和心理的双重负担表明，患者在日常生活中面临多重挑战，迫切需要综合的医疗干预。针对 IPF 患者的治疗不仅应聚焦于病症的管理，还需特别关注心理健康支持，以提高其整体生活质量。图 6.2 IPF 患者的生命质量情况6.3 PPF 患者生命质量量表结果分析L-PF Impact本次调研共回收 L-PF Impact 问卷 31 份。L-PF Impact 的总分为 63 分，

113、患者得分越高则表示其生命质量水平越低。根据统计数据显示（图 6.3），在 31 份有效问卷中，患者的平均得分为 48.3，其中得分大于 40 的有 24 人，占回收总数的77.4%。这一结果显示，绝大多数患者的生命质量已受到明显影响，显示出该群体的病症对其日常生活带来了较大的困扰和不便。n 没有问题 n 轻度问题 n 中度问题 n 严重问题 n 问题非常严重行动能力 自我照顾 日常生活 疼痛或不舒服 焦虑或沮丧36.7%25.0%18.0%10.9%9.4%64.1%15.6%7.8%7.0%5.5%37.5%32.0%14.1%11.7%4.7%24.2%50.0%18.8%4.7%12.5

114、%46.1%25.8%10.2%5.5%2.3%60 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024图 6.3 L-PF Impact 的总体得分情况EQ-5D本次调研共回收PPF患者自填与代理填写EQ-5D问卷84份。问卷结果反映（图6.4），有约 90%的患者呈现出不同程度的焦虑或沮丧，且约 86%的患者在日常生活中体验不同程度的疼痛或不舒服。此外值得注意的是，约有 10%的患者行动能力严重受到影响。此结果与 IPF 的结果相似，提示应同时注意身体与心理上的支持，以缓解疾病带来的生活压力。图 6.4 PPF 患者的生命质量情况51634150314021301

115、12001051.6%25.8%19.4%0.0%0.0%3.2%行动能力 自我照顾 日常生活 疼痛或不舒服 焦虑或沮丧n 没有问题 n 轻度问题 n 中度问题 n 严重问题 n 问题非常严重25.0%28.6%20.2%16.7%9.5%52.4%19.0%13.1%8.3%7.1%23.8%38.1%16.7%13.1%8.3%14.3%51.2%20.2%7.1%7.1%9.5%35.7%38.1%10.7%6.0%g第六章 患者的生命质量与社会融入中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .61此外，如表 6.1 所示，本次参与调研的 IPF 患者的

116、VAS 得分平均值为 57 分，PPF 患者则为 53 分，均低于中国常模数值（87.1），再次提示了患者的疾病负担。表 6.1 IPF、PPF 与中国常模的 VAS 评分对比根据中国 EQ-5D-5L 积分体系计算，IPF 和 PPF 患者的健康效用值平均分别为0.62 和 0.53（图 6.5）。与中国健康人群的效用值（约 0.95）相比，这些数值明显偏低，且也低于部分其他疾病的已有健康效用值研究结果。图 6.5 应用 EQ-5D-5L 的不同疾病患者健康效用值情况VASIPF57PPF53中国常模87.1健康人群 银屑病 胃食管反流病 白血病 短肠综合征 IPFPPF0.950.90.8

117、60.770.530.710.6262 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 20246.4 患者的社会融入情况就学、就业情况由于老年患者居多，如图 6.6 所示，在 128 名 IPF 患者中，75 名患者目前处于离退休状态，约占本次调研 IPF 患者总数的 58.6%。图 6.6 IPF 患者本人就业情况本次调研的结果显示（图6.7），IPF患者本人的工作也由于疾病受到了一定影响，其中被提及较多的是“不能长时间外出，无法参与工作所需出差及社交活动”（29.5%）及“身体状况不佳，无法负担本职工作”（32.8%），该统计数据反映了在疾病对健康状态的显著影响下，I

118、PF 患者的正常工作面临多方面的困扰。图 6.7 IPF 患者本人工作受到的影响离退休 待业/失业 就业，从事全职工作 就业，从事兼职/灵活工作 在校学生 其他58.6%20.3%10.2%3.1%0.8%7.0%身体状况不佳，无法负担本职工作不能长时间外出，无法参与工作所需出差及社交活动 需频繁请假进行治疗，无法从事全职工作 其他 未受影响32.8%29.5%11.5%13.1%13.1%g第六章 患者的生命质量与社会融入中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .63调研结果显示（图 6.8），PPF 患者的就业因疾病受到较大影响。在 85 名参与调研的

119、PPF 患者中，仅有 9 人从事全职工作，1 人从事兼职或灵活工作，共占本次调研 PPF 患者总人数 11.8%左右。此外，有 1 人报告生病后无生活来源，仅依靠每月一百多元的农村养老保险费度日。图 6.8 PPF 患者就业情况如图6.9所示，就PPF患者就业所受到的具体影响而言，与IPF的调研结果相似，被提及较多的为“不能长时间外出”（35.3%）以及“身体状况不佳，无法负担本职工作”（31.4%），仅有 4 人报告其工作未受到疾病影响。图 6.9 PPF 患者工作受到的影响离退休 待业/失业 就业，从事全职工作 就业，从事兼职/灵活工作 在校学生 其他48.8%33.3%10.7%6.0%

120、1.2%0.0%不能长时间外出，无法参与工作所需出差及社交活动身体状况不佳，无法负担本职工作需频繁请假进行治疗，无法从事全职工作 其他 未受影响35.3%31.4%9.8%15.7%7.8%64 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024照护者负担在照护需求方面（图 6.10），128 名 IPF 患者中有 60 人需要照护，约占本次调研中 IPF 患者总人数的 46.9%。如图 6.11 所示，需要照护的患者中，约有 3/5需要长时间的照护，其中 21.7%需要全天候的看护；另有约 2/5 的患者则需要偶尔照护即可，当前照护需求相对较低。图 6.10 IPF

121、 患者需要照护的情况图 6.11 IPF 患者需要照护的频率n 需要 n 不需要46.9%53.1%n 偶尔需要 n 大部分时间需要 n 全天候38.3%21.7%40.0%g第六章 患者的生命质量与社会融入中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .65如图 6.12 所示，被提及的主要照护者的身份主要为亲属，尤其是子女和配偶；部分患者同时接受多名不同身份照护者的照料、护理。图 6.12 IPF 患者主要照护者身份根据统计（图 6.13），有约 44.1%的主要照护人从事全职或兼职工作，且照护责任对部分照护人的工作或学业造成了不同程度的影响。如图 6.14

122、所示，有50%的照护者受到了比较严重或非常严重的影响。图 6.13 IPF 主要照护者工作情况30.5%32.2%13.6%23.7%n 全职工作 n 全职照护患者 n 兼职/灵活工作 n 离退休配偶 子女 兄弟姐妹 护理人员 父母53.6%36.9%4.8%3.6%1.2%66 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024图 6.14 IPF 照护者工作/学习受影响的程度关于照护带来的具体影响，如图 6.15 所示，“请假时间增加，影响出勤情况”（51.3%）和“工作精力不足，效率下降”（33.3%）为被提及最多的影响。此外，有部分照护人也因照护责任无法继续原

123、有工作而被迫换岗。图 6.15 IPF 照护者工作/学业所受具体影响在 PPF 患者的照护需求方面（图 6.16），85 名 IPF 患者中有 48 人需要照护，约占本次调研中 PPF 患者总人数的 56.4%。对于需要照护的患者（图 6.17），13n 一般 n 不太严重 n 比较严重 n 非常严重42.3%23.1%26.9%7.7%请假时间增加，影响出勤情况 工作精力不足，效率下降 原工作无法维持，需要换工作 其他51.3%33.3%12.8%2.6%g第六章 患者的生命质量与社会融入中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .67人表示偶尔需要照护（约

124、 27.1%），20 人需要大部分时间的照护（约 41.7%），15 人则需要全天候的照护服务（约 31.3%）。图 6.16 PPF 患者需要照护的情况图 6.17 PPF 患者需要照护频率与IPF患者的情况相似，需要照护的PPF患者中，主要照护者的身份主要为亲属，尤其是子女和配偶，且有部分患者需要多名不同身份的照护者参与其照料与看护。（见图 6.18）。n 需要 n 不需要n 偶尔需要 n 不部分时间需要 n 全天候56.5%43.5%41.7%27.1%31.3%68 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024图 6.18 PPF 患者主要照护者身份对于

125、照护者的工作情况（图6.19），接近一半的主要照护者目前有工作或学业（约44.7%），且照护责任对部分照护者的工作或学业造成了不同程度的影响，有超过一半的就业或在学照护者（约 66.7%）表示受到了比较严重或非常严重的影响（图6.20）。图 6.19 PPF 患者主要照护者就业情况配偶 子女 父母 护理人员 兄弟姐妹45.7%37.1%7.1%7.1%2.9%17.0%36.2%31.3%19.1%4.3%n 全职工作 n 全职照护患者 n 兼职/灵活工作 n 离退休 n 正在就学g第六章 患者的生命质量与社会融入中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .6

126、9图 6.20 PPF 患者主要照护者工作/学习受影响程度具体的影响方面（图 6.21），被提及最多的因素为“请假时间增加”（34.5%）与“工作精力不足”（41.4%），与本次调研中 IPF 患者照护者的结果相似。图 6.21 PPF 患者主要照护者工作/学业受到的具体影响n 一般 n 比较严重 n 非常严重9.5%33.3%57.1%工作精力不足，效率下降请假时间增加，影响出勤情况 原工作无法维持，需要换工作 其他41.4%34.3%17.2%6.9%70 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024患者案例：失去的爱好和生活年过七旬的老柳一直以来身体状况良

127、好，直到 2017 年，他开始感到不适。老柳的初始症状是长期咳嗽，有时候还会咳血，胃口也变得很差，运动量逐渐减少，走路都感到气短。起初，他以为这只是普通的感冒或肺部感染。但随着时间的推移，症状并没有好转，他决定去医院检查。在医院，医生给他做了详细的检查，包括肺功能测试和 HRCT。然而，这次检查并没有明确的结果，医生建议进行肺活检，但由于风险较大，老柳一家选择了放弃活检。最终，医生诊断他患有间质性肺病，但具体病因并未找到。住院治疗后，老柳的咳嗽症状有所好转，他以为自己已经恢复了。于是接下来的几年里，老柳并没有定期复查，只是参加社区的年度体检。直到 2021 年，咳血、体重下降，加上感染新冠肺炎

128、，种种身体状况都找上了老柳，在接下来的两年中，他的病情不幸地急剧恶化，肺纤维化变得更加严重；最终，他在广州医科大学附属第一医院确诊为 PPF。在医生的建议下，他开始尝试抗纤维化治疗。尽管进行了治疗，他的病情依然在逐步发展。不过，尽管保持规律的用药和复查，老柳的病情仍然在进展。药物带来的副作用，尤其是肠胃不适和咽喉烧灼感，还显著影响了他的胃口和生活质量。老柳的病情变化对全家人的生活都产生了巨大影响。原本身体健康的他热爱锻炼和各种户外活动，还每周定期参加老年合唱团，过着充实而快乐的老年生活。然而，由于身体状况急剧恶化，现在的老柳几乎足不出户，日常生活难以自理，连简单的洗漱和吃饭都成了巨大的挑战；家

129、人们必须在躺椅旁帮助老柳进食，减少他的活动量，以免他感到疲累。孩子们鼓励老柳继续唱歌，作为康复运动，但现在他几乎无法完整地唱完一首原本熟悉的歌曲。为了更方便照顾老柳，儿子小柳最终辞掉工作，回家照顾父亲。高昂的治疗费用和大量的照护工作给家庭带来了一定的负担，但令老柳的家人更为痛心和无力的，是看到老柳从一个充满活力的老人变成如今这样。他们只能尽力照顾他，希望帮助他在当前的身体状态下尽可能感到舒适。g第六章 患者的生命质量与社会融入中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .71尽管病情反复，老柳和他的家人并没有放弃。他们积极面对生活中的每一个挑战，依然怀抱着希望，

130、期待着科学的进步和新的治疗方法能够带来转机，也期盼未来能够有更多的医生专注于间质性肺病的治疗，缩短确诊的周期，及早开展抗纤维化的治疗，还希望在肺移植等复杂手术方面有更多可选择的医院，减少异地就医的困扰和风险。这不仅是老柳一家的期冀，也是许多间质性肺病病友的共同心声。中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024Report on the Illness Experience and Quality of Life of Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis or Progressive Pulmonary Fibro

131、sis in China(2024)第七章患者的经济负担CHAPTER 7g第七章 患者的经济负担中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .73本章将展示 IPF/PPF 患者的治疗开支情况，并结合患者的医疗保障情况、家庭收入、家庭负债等方面，对患者家庭的经济负担进行分析讨论。调研有几个重要发现：首先，IPF/PPF 患者及其家庭的经济负担比较沉重，平均年直接支出为 7.7 万元（含医疗支出和非医疗支出），占患者群体平均家庭收入的 70.2%，远超过 WHO 关于灾难性医疗支出阈值（40%）的定义，其中有32.4%的患者家庭因此产生负债；其次，PPF 患者的

132、医疗支出较高，但面临着保障政策不完善和保障水平较差的问题，需要重点关注其需求和保障制度的完善。7.1 医保情况首先，我们调研了患者的公立医保参保情况。如图 7.1 所示，参与此次调研的213 位患者中，96.4%参保了城乡居民或城镇职工医疗保险，有 2.3%的患者为公费医疗，仅有 1.4%（3 位）的患者表示目前没有公立医保。其中，对比 IPF 患者和 PPF 患者的参保情况对比来看，可以发现 PPF 患者中城乡居民医保的占比相对较高（见图 7.2）。图 7.1 患者的公立医保情况n 城乡居民医疗保险(包含新农合)n 城镇职工医疗保险 n 公费医疗 n 未参加公立医疗保险1.4%2.3%55.

133、4%41.0%74 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024图 7.2 IPF/PPF 患者的公立医保情况对比其次，我们调研了患者的其他保障手段，包括商业健康险和其他社会救助等。得益于近年来商业健康险的快速发展，有 26.3%患者表示购买了当地城市普惠健康险或者一般性的商业健康险；但在商业健康险之外的其他保障手段方面，仅有2.4%的患者（5 位）表示接受了某种形式的的社会救助。在其他保障手段方面，IPF 和 PPF 患者的情况没有差异。图 7.3 患者的商业健康险投保情况n 城镇职工 n 城乡居民 n 公费医疗 n 没有参保IPF PPF36.7%57.0%

134、47.6%3.9%2.3%53.6%n 当地城市推出的普惠险 n 一般性的商业健康险 n 没有购买8.9%17.4%73.7%g第七章 患者的经济负担中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .75最后，我们收集了患者对当地门特门慢政策的反馈。在参与此次调研的 IPF患者中，45.3%表示 IPF 纳入了当地的门特门诊保障目录中；PPF 患者中，仅有22.2%表示 PPF 纳入了当地的门特门诊保障目录中。由于患者存在对门特门慢政策的不同理解，以及参与此次调研患者的地域分布限制，这一数据可能无法准确反映全国各地的 IPF/PPF 纳入门特门慢目录的实际情况；但从

135、 IPF/PPF 患者的反馈差异来看，该调研结果较为显著地体现了当前 IPF 被优先纳入目录的情况。图 7.4 患者对当地门特门慢政策的反馈“由于 IPF 在第一批罕见病目录中，其知晓度更高一些，所以部分地区优先纳入了地方的门特门慢目录。随着第二批目录的出台，以及 IPF 和 PPF 在临床和治疗上的共同性，我觉得可以提议这些地区扩容把 PPF 纳入地方的门特门慢。”上海市卫生和健康发展研究中心主任 金春林7.2 年度医疗开支与报销医疗开支是患者为治病而发生的各种直接医疗费用，主要包括药品费用、检查费、住院费、手术费等。具体到 IPF/PPF 疾病领域，抗纤维化药物（吡非尼酮和尼n 是 n 否

136、 n 不清楚IPF PPF35.9%45.3%51.9%18.8%22.2%25.9%76 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024达尼布）是 IPF/PPF 患者主要药品开支；此外，PPF 患者还需要针对原发疾病使用糖皮质激素和免疫抑制剂。部分患者由于疾病进展导致反复出现感染等并发症，需要频繁去往医院治疗，也会产生显著的费用支出。少数终末期患者会接受肺移植技术，其医疗费用非常高昂。我们针对整体医疗费用、抗纤维化药物治疗和感染治疗，收集和分析了患者过去一年的费用支出（2023 年 9 月-2024 年 8 月）；手术费用根据实际发生的时间和支出进行统计。年度

137、整体医疗开支和报销情况本次调研中，医疗费用按患者自付费用统计计算，参与调研的患者过去一年的医疗费用按多个费用组别进行分类统计，具体分布如见图 7.4。超过一半的患者（58.1%）的年治疗费用在 1 万-5 万元之间，近三分之一的患者（31.9%）的年治疗费用在 5 万元以上。按照各组平均数进行统计，此次参与调研的 IPF/PPF 患者的年医疗费用均值约为 59,017 元。图 7.4 患者过去一年的自付医疗支出（单位：元）为深入分析不同患者群体的医疗开支和负担情况，我们进一步对 IPF 和 PPF 患者进行了对比分析。如图 7.5 所示，在整体的数据分析结果上，PPF 患者的整体支出略高于 I

138、PF 患者。从平均值来看，此次调研中 IPF 患者（128 个有效样本）的平均医疗支出为 57,878 元，而 PPF 患者（85 个有效样本）为 60,759 元。21.4%28.1%30.0%10.5%10.0%1 万 1-3(含)万 3-5(含)万 5-10(含)万 10 万以上g第七章 患者的经济负担中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .77图 7.5 IPF/PPF 患者的年度医疗支出对比（单位：元）在公立医保报销情况方面，综合全部 IPF/PPF 患者的有效数据（去除 52 位表示“不清楚”患者），年度医疗费用的平均报销比例为 39.6%，其

139、中有 30.4%的患者表示没有得到任何报销，31.6%的患者表示报销低于 50%（见图 7.6）。其中，如图 7.7 所示，参保类型为城镇职工医保的患者的报销情况（平均为 46.3%）显著优于参保类型为城镇居民医保的患者（平均为 26.5%）；IPF 患者报销情况（平均为 41.7%）相对优于 PPF 患者（平均为 35.7%）。商业保险报销方面，仅 7 位患者反映有报销并提供报销比例，有效样本量不足以进行统计分析，这也侧面反映出现有商业健康险在保障力度方面的不足。17.3%29.9%29.9%10.2%12.6%1 万 1-3(含)万 3-5(含)万 5-10(含)万 10 万以上27.7%

140、25.3%30.1%10.8%6.0%1 万 1-3(含)万 3-5(含)万 5-10(含)万 10 万以上 IPF 患者PPF 患者78 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024图 7.6 患者自报的医疗费用公立医保报销比例图 7.7 不同患者自报的医疗费用公立医保报销比例年度抗纤治疗开支 本次调研对患者过去一年的抗纤维化药物（吡非尼酮和尼达尼布）治疗的费用和报销情况进行了统计分析。参加此次调研患者的抗纤维化药物费用年度支出平均为 4.5 万元；如图 7.8 所示，其中 PPF 患者的费用支出显著高于 IPF 患者。PPF 患者费用支出较高的可能原因之一是

141、其报销比例相对较差，从此次调研数据来看，IPF患者的年度抗纤药物费用可报销36.8%，而PPF患者的报销比例仅为19.1%（具体请参见后文图 7.9 中 IPF 和 PFF 患者的抗纤药物费用报销比例）。46.3%26.5%城乡居民 城镇职工n 25%n25%-50%(含)n50%-75%(含)n75%n 没有报销26.6%11.4%26.6%5.1%30.4%35.7%41.7%IPF PPF g第七章 患者的经济负担中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .79图 7.8 抗纤维化药物的费用支出（万元）“吡非尼酮的费用约为每月 3000 多元，一年支出约

142、在三到四万元之间。尼达尼布的进口药品每月约 7600 元，而国产药的价格则在 3000 元左右。药品价格大致如此，但报销情况因各地政策不同而存在差异。对于享受报销政策的患者而言，负担相对较轻，但对于没有报销的患者，即使购买国产药品，经济压力仍然较大。在许多地区，患者每月的收入也就这么多，因此承担药物费用往往对日常生活造成影响。”广州医科大学附属第一医院呼吸内科主任医师 罗群从抗纤维化药物的医保报销情况来看，综合全部 IPF/PPF 患者的有效数据，其平均报销比例为 30.4%，但如图 7.10 所示，不同患者的药物报销情况呈现出与整体费用报销类似的规律：城镇职工医保的报销比例（平均为 33.1

143、%）显著优于城镇居民医保（平均为 22.1%），IPF 患者报销比例（平均为 36.8%）相对优于 PPF患者（平均为 19.1%）。根据此次调研中的患者和专家访谈，PPF 患者相对 IPF 报销比例较差的情况可能源于几个原因，包括 PPF 患者无法报销吡非尼酮药费，部分地区 IPF 进入了门慢特目录而 PPF 没有纳入，以及 PPF 确诊疾病名称与当地医保目录的疾病名不一致等情况。5.14.2IPF PPF 80 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024图 7.9 不同患者自报的抗纤药物费用公立医保报销比例“在浙江省，不同地级市的报销比例存在显著差异，例如

144、省医保和杭州市医保的报销比例可达 80%，但像金华、衢州每年门诊报销额度范围只有 1500-3000 元。尼达尼布作为治疗药物，如果按照常规医保门诊报销，一两个月就把全年门诊额度用完了，好在尼达尼布作为罕见病用药进入了双通道。总体而言，PPF 患者按照不同医保类型每年的治疗费用可能达到 3 万至 8 万元不等，若加上 PPF 原发病的治疗费用更高，为 5 万至 10 万元。”浙江大学医学院附属第一医院风湿免疫科主任 林进我们根据不同患者使用抗纤维化药物的不同情况进一步进行了对比，分析发现，在 IPF 和 PPF 患者群内部进行横向对比，其单独使用某种抗纤维化药物或者联合使用两种抗纤维化药物的费

145、用支出没有显著差异（见图 7.10）。这可能提示，在吡非尼酮药物单价和整体费用低于尼达尼布的情况下，尼达尼布的整体报销情况优于吡非尼酮；而分析此次调研数据也验证了这个结论，即尼达尼布的平均报销比例为41.9%，而吡非尼酮的平均报销比例仅为 20.0%。19.1%36.8%IPF PPF 33.1%22.1%城乡居民 城镇职工g第七章 患者的经济负担中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .81图 7.10 IPF/PPF 患者抗纤维化药物费用支出（单位：万元）的对比其他医疗支出和报销：感染并发症的治疗和肺移植手术本次调研对患者过去一年的抗感染治疗的费用和报销

146、情况进行了统计分析。此次调研共有 76 位患者（39 位 IPF 患者、37 位 PPF 患者）反馈过去一年中多次前往医院治疗感染并发症，其中 49 位患者提供了相关治疗费用数据。整体而言，这部分患者治疗感染并发症的年度支出平均为 4.5 万元；如图 7.11 所示，其中 PPF患者的费用支出显著高于 IPF 患者，但两类患者在相关费用的报销方面差异不大。从这部分患者的支出分析来看，抗感染治疗费用高昂，显著增加了患者经济负担。3.24.44.2只用吡非尼酮 只用尼达尼布 联合使用 IPFPPF5.55.15.0只用吡非尼酮 只用尼达尼布 联合使用 82 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者

147、诊疗状况及生命质量调研报告 2024图 7.11 患者自报的感染治疗费用（单位：万元）和医保报销比例本次调研也对患者的肺移植手术经历和费用进行了信息收集。鉴于肺移植手术的适用性、难度和费用，导致仅有极少数患者接受过相关手术治疗。参与此次调研的患者中，也只有两位患者具有手术经历，样本量不足，因此没有进行相关数据的统计分析。“感染是 IPF/PPF 患者比较常见的并发症，很多疾病管理不好的患者会反复发作，需要多次前往医院治疗，也会因此产生额外的医疗费用。影响肺移植手术费用的因素包括患者的身体情况，如是否合并其他疾病、移植期间是否使用体外膜氧合（ECMO）、在 ICU 的恢复时间等；一般来说，患者的

148、自付费用在 20 万-70 万元之间。”为爱深呼吸 IPF 关爱中心负责人7.3 收入与负债如图 7.12 所示，此次调查的患者家庭收入按照不同标准分为 5 组，其中，家庭年收入处于 10 万元以下的患者家庭最多，占 70.0%；19.7%患者的家庭收入在5.13.9IPF PPF 42.4%40.3%IPF PPF 支出报销g第七章 患者的经济负担中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .8310-20 万之间。依组平均值计算，本次调研的患者家庭年均收入为 11.0 万元；其中，IPF 患者家庭年平均收入为 12.1 万元，而 PPF 患者家庭年平均收入为

149、 9.2 万元。图 7.12 患者家庭的年收入情况（单位：元）受访患者在疾病治疗上的支出较高，69 位患者（32.4%）反馈其家庭存在负债情况。其中，有 23.0%的患者家庭负债在 10 万元以内，9.4%的患者家庭负债在 10 万元以上。根据有负债的组均值计算，这部分患者家庭的平均负债为 15.2 万元，其中的IPF患者家庭平均负债为17.6万元，PPF患者家庭平均负债为12.9万元。图 7.13 患者家庭的负债情况（单位：元）6.6%13.1%39.4%10.3%30.5%5 万 5-10(含)万 10-15(含)万 15-20(含)万 20 万以上1.9%5.6%17.4%2.8%67.

150、6%没有债务 5 万 5-10(含)万 10-15(含)万 15-20(含)万 20 万以上4.7%84 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 20247.4 整体医疗负担除医疗费用外，患者为治病而发生的其他非医疗费用，主要包括因就医和治疗需要产生的交通费、住宿费、住院和居家照护费用等，也带来了经济负担。本次调研中，131 位患者填报了该部分费用的有效数据。按均值计算，这些患者家庭的年非医疗费用约为 18,023 元，IPF 和 PPF 患者之间没有显著差异。结合 IPF/PPF 患者的年平均医疗开支（59,017 元/年）和年非医疗费用开支统计数据，患者家庭的年

151、直接开支在 7.7 万元左右，为其家庭年平均收入（11.0 万元）的 70.2%。该开支水平远远超过 WHO 关于灾难性医疗支出阈值的定义，即家庭自付医疗费用超过家庭可支付能力的 40%。根据患者家庭的自评，也可以看出大部分患者表示疾病给家庭带来较重或非常重的经济负担。图 7.14 IPF/PPF 患者家庭的经济负担自评n 非常重 n 较重 n 尚处于可接受范围IPF PPF 35.4%23.6%38.8%41.7%32.9%28.2%g第七章 患者的经济负担中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .85患者案例：巨额医疗费压顶作为一位充满活力的年轻人，小戈

152、的生活在2021年九月突然发生了巨变。不同于其他病友们的缓慢发展，戈先生属急性发作。最初，他以为自己只是患了一场小感冒。然而一段时间过去，他的症状快速加重，从自觉像是感冒到严重气喘只用了短短的一个礼拜。他的行动能力开始受限：在工作中，他从可以轻松胜任到变得异常虚弱、无法负担；日常生活中，每天回家爬楼梯的时候得多次停下休息，也无法再负担重体力活。随着症状的加剧，他意识到这并非普通的感冒，于是决定去医院检查。当时正处于新冠肺炎疫情期间，基层医院的医生怀疑他感染了新冠病毒，但测试结果为阴性；随后，医院的 CT 扫描显示他可能患有病毒性肺炎。然而经过一周左右的治疗，症状并未好转，戈先生决定前往当地的三

153、甲医院就医。经过一系列的血液检查、影像学检查和免疫系统检查，医生最终诊断戈先生患有急性 PF-ILD。由于突如其来的罕见疾病，戈先生的日常生活质量大大下降。更增加了他心理和生活负担的，是作为家中年轻的劳动力，不再具有外出工作的能力失去了经济来源。而由于治疗费用高昂，当地也没有为 PF-ILD 患者提供充分保障的报销政策，他一年需要花费约 100,000 元在治疗上，这给戈先生家庭经济状况造成了沉重压力。即使戈先生当前使用价格相对低一些的国产药，他的家庭也只能勉强负担他每年在治疗上的支出。据戈先生了解，这并不是他一个人的困境，而是广大病友们共同面临的经济难题。因此，他也希望能够尽快以门诊慢特病等

154、政策形式，提高 PF-ILD 病友长期治疗的报销待遇，减轻他们已经非常沉重的生活负担。86 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024Report on the Illness Experience and Quality of Life of Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis or Progressive Pulmonary Fibrosis in China(2024)第八章政策建议CHAPTER 8g第八章 政策建议中国特发性肺

155、纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .87从本次调研结果来看，我国 IPF/PPF 患者在早诊早治、抗纤维化药物可及性和治疗效果、医疗支出负担以及生命质量等多方面都面临着显著的困境。结合本次调研结果以及专家意见，我们提出以下相关政策建议。1.加强 IPF/PPF 的诊疗能力和体系建设诊断和治疗方面，IPF 领域的目前诊疗能力和体系相对完善，但仍存在很多改进空间。IPF 较早在国内推出临床指南，加上近几年 ILD 规范诊疗体系的推广，呼吸科医生对 IPF 疾病的认知水平和诊疗能力得到了有效的提升。但从调研结果来看，患者在确诊方面仍存在一定的延迟情况，基层医生对复杂病例

156、的诊治和管理能力仍有待提高，很多患者对治疗结果的满意程度较低。相对 IPF 而言，PPF 患者面临的诊断和治疗问题更为突出。目前国内还没有针对该疾病制定正式的专家共识和临床，有待其推出以作为规范诊疗的基础。由于疾病进展和诊断标准的复杂性，PPF 患者的及时确诊存在较大的挑战，很多患者出现延误诊断。PPF 患者的治疗方案也相对更为复杂，原发疾病治疗和抗纤治疗方案需要有经验的医生或者 MDT 综合制定，很多患者遇到治疗方案欠佳的问题。因此我们提出以下建议：l 针对 IPF，围绕间质性肺病诊疗中心建设，完善 IPF 诊疗网络：（1）加强核心医院，提供诊疗地图：持续推动全国间质性肺病诊疗中心的建设和认

157、证工作，提升地方核心医院 IPF 的诊治能力和诊治规范；向患者群体提供及时有效的诊疗地图，优化患者的诊疗旅程；（2）优化诊疗网络，加强本地化管理：以地方间质性肺病诊疗中心为主，加强低线城市和医院的培训和宣传，提升基层医生和患者的疾病认知，提高 IPF 的早期识别和诊断水平；优化双向转诊体系，建立有效通畅的向上转诊渠道，同时确保患者的本地化管理和规范治疗。88 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024l 针对 PPF，加强基础工作，推动诊疗能力提升：（1）编写临床指南，推动规范诊疗：尽快组织专家编写和出版国内的 PPF 诊断和治疗方面的专家共识或临床指南，规范

158、我国 PPF 的诊断流程和治疗策略，提高我国 PPF 的诊治水平；（2）加强 PPF 患者的筛查和诊断：加强相关科室医生（尤其是风湿科）对 PPF 患者的筛查和早期诊断，重点关注对高危患者疾病发展状态的及时评估，确保患者早诊早治；（3）通过 MDT 优化患者的治疗方案：加强风湿科、呼吸科的 MDT 交流和配合，优化 PPF 患者的抗纤和原发疾病治疗方案，一方面确保抗纤治疗的及时启动，另一方面确保原发疾病治疗方案的长期管理。2.优化现有抗纤维化药物的供应和保障IPF/PPF 患者治疗过程中，吡非尼酮和尼达尼布两类抗纤维化治疗药物的可及性、可负担问题显著。患者使用吡非尼酮的可及性问题包括：当地没有

159、针对性的保障政策，门诊开具的吡非尼酮无法报销或者报销额度低；当地医院没有进药，只能通过院外药店或者其他途径购买；尼达尼布之前作为国谈药统一享受双通道待遇，面临着协议期结束的国谈药如何过渡到常规的医保药品管理的问题。目前各地区针对尼达尼布有不同的保障政策，包括双通道名单、单行支付名单、把 IPF/PPF 纳入门特门慢等。从此次调研来看，由于药品可及性、可负担性的问题，有 19.4%的IPF 患者和 15.6%的 PPF 患者使用吡非尼酮的印度仿制药，有 3.3%的 IPF 患者和9.1%的 PPF 患者使用尼达尼布的印度仿制药。可及性方面，使用国产吡非尼酮的患者，高达 56.0%的 IPF 患者

160、和 74.1%的 PPF 患者需要通过院外药房购药；尼达尼布的可及性相对较好，15.5%的 IPF 患者和 36.7%的 PPF 患者需要通过院外药房购药。经济负担方面，参加此次调研患者的抗纤维化药物费用年度支出平均为 4.5万元，其中 PPF 患者的费用支出显著高于 IPF 患者。因此我们提出以下建议：l 延续和优化现有保障政策：（1）延续现有的特药保障政策，如双通道、单g第八章 政策建议中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .89行支付等，不影响 IPF/和 PPF 患者的现有用药和待遇水平。目前大部分地区通过双通道和单行支付制度，持续保障了患者的用药

161、可及和治疗接续。未来应确保这些保障制度的延续性，以患者为中心探索国谈药过渡到常规医保药品管理的制度设计问题；（2）优化门特门慢制度，提升患者的报销水平和获得感。目前部分省市把 IPF 和 PPF 纳入了当地的门特门慢目录，但区域之间差异较大，个别地区的报销额度偏低，无法真正解决患者的医疗支出负担问题。未来应参考患者的临床治疗路径和实际费用支出，推动 IPF/PPF 门特门慢制度的报销待遇提升，提升患者医疗保障的实际获得感；（3）完善住院用药保障，住院期间 IPF 和 PPF 患者诊疗应按项目付费，不纳入 DRG/DIP 考核，确保患者的规范治疗和医疗保障。l 解决“最后一公里”的落地问题：（1

162、）加强药品的医院配备：尼达尼布和吡非尼酮作为 IPF 和 PPF 患者的常规用药，应确保患者本地治疗和用药的可及性。建议各地卫健和医保部门要求地级市的指定医院（例如罕见病诊疗协作网络医院或者本市的主要三甲医院）制定常规采购计划；部分医院无法开展常规采购的，应通过临采机制等模式建立罕见病用药绿色通道，确保当地患者的用药需求，提升患者长期用药的可及性；（2）提升报销政策的清晰易懂和可执行性：建议通过卫健和医保部门的及时沟通协作，确保医疗机构疾病诊断编码和医保平台疾病名称的更新和统一，解决 PPF 患者面临的报销待遇问题。建议医保部门开展相应的培训和宣传，加强报销信息的可及性，确保其通俗易懂，加强医

163、生和患者对报销政策的理解。3.鼓励 IPF/PPF 的新药研发和上市落地吡非尼酮和尼达尼布是全球范围内仅获批的两款治疗肺纤维化的药物，但它们均不能提高患者肺功能，只能延缓肺功能下降和病情进展，且常常因副作用发生导致治疗中断，因此临床亟需安全、有效的抗纤维化治疗药物。此次调研也发现患者对目前的抗纤维化治疗不满意，IPF 患者中不满意和非常不满意的比例超过 30%，90 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024PPF 患者中不满意和非常不满意的比例超过 40%。此次接受访谈的临床专家也提出目前的抗纤维化治疗不理想，需要疗效和安全性指标更好的创新药。因此我们提出以

164、下建议：l 鼓励 IPF/PPF 的创新药研发：鼓励制药企业和研究机构针对 IPF/PPF 的抗纤维化新药研发，纳入我国的临床急需药品目录，通过专门通道进行快速审评审批。l 推动 IPF/PPF 的创新药落地：针对 IPF/PPF 患者亟需的上市创新药，优先纳入到当年的国谈药目录并推动落地和可及，为临床医生提供新的治疗手段，为患者改善临床结局和生命质量。4.加强规范治疗的患者教育，控制疾病进展，提升生命质量相较于其他呼吸系统疾病，IPF/PPF 的疾病认知水平相对较低。社会公众的知晓程度较低，会导致新发患者不重视和延误确诊。患者和家属的认知水平参差不齐，会导致治疗不规范和疾病进展。因此我们提出

165、以下建议：l 加强公众科普：以临床专家和社区医院为主，加强对公众尤其是高危人群的科普宣传，提高对 IPF/PPF 的认识和意识，促使病人在出现症状时及时就医，确保新发患者的早诊早治。l 加强患者教育：以临床专家和患者组织为主，加强对患者和患者家属的临床知识教育，提高患者的长期治疗依从性，了解疾病自我管理和应急处理的主要手段，提升治疗效果和生命质量。g本次调研的局限性中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .91中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024Report on the Illness Experience and Q

166、uality of Life of Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis or Progressive Pulmonary Fibrosis in China(2024)本次调研的局限性92 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024在撰写本报告时，我们力求能全面、准确的展现出 IPF 和 PPF 患者的诊疗情况、医疗保障现状、生命质量和相关问题。但由于时间和资源的限制，也存在一定调研和分析上的局限，包括：IPF 和 PPF 患者进行问卷调研时，在抽样上极易存在偏倚，因此分析结果（例如地理分布等）可能与实际情况

167、存在偏差。患者填写问卷的过程中，可能因对问题的不同理解和主观诉求，影响部分结果的准确性。针对这类情况（包括重复填写、回答出现前后矛盾、与常规情况差异较大、填空题填写不明确等情况），我们进行了相关的数据核查和修正。部分参与调研的患者因年事已高或因患病不能完成线上问卷，该类患者的调研问卷由伴侣、家人等代为填写，可能导致溢出效应（例如疾病对精神负担、生命质量及社会发展的影响）。g第一章 本次调研的相关背景和方法中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .93中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .93蔻德罕见病中心（CORD）成

168、立于 2013 年，由黄如方先生发起，是一家专注于罕见病领域的非营利性组织。本中心致力于增进罕见病患者群体、罕见病组织、医学机构、医药企业和政府部门等各相关方的交流与合作，加强社会公众对罕见病的了解，提高患者的罕见病药物的可及性，推动罕见病科学研究和转化医学，开展罕见病领域国际交流合作，促进中国罕见病事业发展。蔻德罕见病中心（CORD）已经在国内运营 10 年，逐渐成为国内规模最大、影响力最广、最具有国际化视野、工作理念最专业的罕见病患者组织！下设：北京办公室、湖南办公室、浙江办公室、上海办公室、福建办公室（筹）g附录：研究团队介绍附录：研究团队介绍94 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患

169、者诊疗状况及生命质量调研报告 2024罕 见 病 公 共 政 策 研 究 中 心（Public Policy Research Center of Rare Diseases）由蔻德罕见病中心于 2020 年发起，联合上海市卫生和健康发展研究中心、天津大学药物科学与技术学院以及艾昆纬中国（IQVIA）共同成立。基于中国罕见病群体需求及行业发展需求，中心致力于就中国罕见病公共政策领域开展学术研究，促进中国罕见病事业健康有序发展。l 开展罕见病立法、药物可及性、创新产品和服务的卫生经济学、罕见病诊疗体系、医疗保障、药品供应和保障、患者生存状况及患者权益等方面的公共政策研究课题；l 增加社会对罕见病

170、问题的关注，提高罕见病药物的可及性，推动罕见病诊疗进步和提高患者的生存质量的政策制定和落地执行提供支持，促进中国罕见病事业发展。愿景：每个罕见病患者都能享受有质量和有保障的医疗服务。邮箱：94 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024g第一章 本次调研的相关背景和方法中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .95l 口号为爱深呼吸，一起努努力！l 目标本中心致力于推动中国特发性肺纤维化诊疗及药物可及，提高国内特发性肺纤维化患者生活质量，除此以外本中心将加强社会对特发性肺纤维化疾病认知提升该疾病的社会知晓度，避免误诊，确保早

171、预防、早发现，早诊断及精准治疗，最终实现患者家庭生活质量全面提升。l 工作线上线下平台运营找到更多的患者；提供相关医疗知识与互相倾诉的平台；积极寻找最新资源，与医院合作开展研究；举办社群活动，呼吁社会关注与支持。l 联系方式电话：0571-26271523邮箱：xiaoxi_扫码关注为爱深呼吸 IPF 关爱中心中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024 .95g附录：研究团队介绍96 .中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024致 谢感谢接受项目组访谈的各位专家，特别是在 IPF&PPF 领域分享丰富专业知识和实践经验的临床专家，

172、包括代华平、林进、罗群、张卓莉，以及在医疗保障政策方面提供专业见解和指导建议的政策专家金春林、吴晶。(按姓名拼音排序)感谢黄如方先生对本项目的指导，陈音汝、何梓锴、李林国、李群、卢小汐、徐子夏等研究员为研究付出的时间和精力，以及田苗作为负责 IPF 病友社群的项目官员对患者调研顺利进行提供的支持。感谢所有参与本次访谈及问卷调研的 IPF&PPF 病友，他们分享了关于 IPF&PPF 患者诊疗经历、经济负担及生活质量的第一手数据和切身体会，帮助项目组全面而深入地理解患者的处境与诉求。感谢勃林格殷格翰中国对本项目提供的公益支持。中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 20

173、24 .97参考文献1Lee HE,Myong JP,Kim HR,Rhee CK,Yoon HK,Koo JW.Incidence and prevalence of idiopathic interstitial pneumonia and idiopathic pulmonary fibrosis in Korea.Int J Tuberc Lung Dis.2016 Jul;20(7):978-84.doi:10.5588/ijtld.16.0003.PMID:27287654.2Ganesh R,Martine R J,Myers J L,et al.Diagnosis of idi

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