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1、由以下机构为您提供：2024 年 6 月年第三季度展望报告报告2 版权所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 为 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授权的情况下影印）目录 关于作者.4执行摘要.4免责声明.42024 年第二季度展望报告之 Biomedtracker 重大影响药物催化事件评选结果.5药物.7用于治疗急性髓系白血病(AML)的 Revumenib.7用于治疗斑秃的 CTP-543.8用于治疗阿尔茨海默病(AD)的 Alpha-1062.9用于治疗脑癌 恶性胶质瘤；间变性星形细胞瘤(AA)和巨细胞瘤(GBM)的 Vorasidenib.

2、10用于治疗皮肤 T 细胞淋巴瘤(CTCL)非霍奇金淋巴瘤(NHL)的 Lymphir.11用于治疗胃食管反流病(GERD)的 Voquezna.12用于治疗胃轻瘫的 Tradipitant.13用于治疗移植物抗宿主病(GVHD)的 Axatilimab.14用于治疗多发性骨髓瘤(MM)的 Linvoseltamab.15用于治疗 C 型尼曼匹克病的 IB1001.16用于治疗 C 型尼曼匹克病的 Miplyffa.17用于治疗帕金森病(PD)的 IPX203.18用于治疗外周动脉疾病(PAD)的 Humacyl.19用于治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)的 Seladelpar.20用于治疗瘙

3、痒症的 Nemolizumab.21用于治疗精神分裂症的 KarXT.22用于治疗滑膜肉瘤的 Afami-cel.23医疗器械.24Stryker 收购 Artelon.24Eversense 365 天传感器获得集成连续血糖监测系统(iCGM)资格认定.25用于愈合伤口的 HemoStyp 纱布.26交易.27阿斯利康完成收购 Amolyt Pharma.27百健完成收购 Human Immunology Biosciences.27默沙东完成收购 Eyebiotech Limited.282024 年 6 月3 .28诺华完成收购 Mariana Oncology.282024 年 6 月

4、版权所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 为 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授权的情况下影印）4 关于作者版权所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 为 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授权的情况下影印）2024 年 6 月Biomedtracker 药物信息数据库可提供独立的调查服务，信息全面，操作简洁直观，为您带来专属的研发药物临床评估与基于患者的收益预测。制药、生物技术及投资行业的客户通过 Biomedtracker 洞悉每种重要疾病和适应症治疗药物的竞争格局、获批可能性、商业潜力以及未来

5、数据和监管催化事件。近年来，Biomedtracker 已成为提供客观信息、循证临床评估和全球管线药物投资研究的领导者。有关直接访问 Biomedtracker 的更多信息，请发送电子邮件至 BiomedS。执行摘要本报告预测 2024 年第三季度 24 款药物、医疗器械、诊断、交易构成的催化事件，并分析每一款药物的阶段/处方药用户付费法案(PDUFA)评审成功概率及就它们所处的特定阶段、药物类别、疾病组分析总体获批概率(LOA)。这些数据点由 Pharmapremia 和 Biomedtracker 共同提供，其中 Pharmapremia 是 Citeline 的药物开发基准产品，它利用

6、Biomedtracker 的药物批准数据和 LOA 数据，帮助做出药物管线的优先级、合作及收购方面的知情决策。催化事件的结果详见我们的 2024 年第二季度展望报告第 6 页。在本报告末尾，我们列出了截至 2024 年第三季度的重大药物影响催化事件清单。免责声明本报告由 Sagient Research（出版商）出版。本报告的信息来源可靠，尽管我们已尽可能发布准确的信息，但您对本报告的选择、适用性及使用承担全部责任。并且您承认出版商不对本报告所含信息或建议的准确性、特定用途的适用性做出任何明示或暗示的保证，也不承担任何责任。出版商在此明确声明，作者或撰稿人个人在本报告中表达的任何观点或意见均

7、为其个人观点和意见，不一定反映出版商的观点/意见。5 2024 年第二季度展望报告之 Biomedtracker 重大影响药物催化事件评选结果 版权所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 为 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授权的情况下影印）2024 年 6 月发生日期 牵头公司 产品 市场 催化事件 结果前 LOA 结果后 LOALOA 是否可预测结果肿瘤学疾病呼吸系统疾病传染病皮肤病肿瘤学疾病肿瘤学疾病神经病学疾病传染病是是否是否1否1是是卡瑞利珠单抗（高于平均值 2%）（高于平均值 2%）（高于平均值 5%）（高于平均值 2%）（高于平均值

8、 1%）（高于平均值 1%）（高于平均值 1%）（高于平均值 6%）（高于平均值 1%）（与平均值相同）（与平均值相同）（与平均值相同）（与平均值相同）（与平均值相同）（与平均值相同）（与平均值相同）新药申请(NDA)首次评审的处方药用户付费法案(PDUFA)日期新药申请(NDA)首次评审的处方药用户付费法案(PDUFA)日期新药申请(NDA)首次评审的处方药用户付费法案(PDUFA)日期新药申请(NDA)首次评审的处方药用户付费法案(PDUFA)日期新药申请(NDA)首次评审的处方药用户付费法案(PDUFA)日期新药申请(NDA)首次评审的处方药用户付费法案(PDUFA)日期新药申请(NDA

9、)首次评审的处方药用户付费法案(PDUFA)日期生物制品许可申请(BLA)首次评审的处方药用户付费法案(PDUFA)日期江苏恒瑞医药默沙东6 版权所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 为 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授权的情况下影印）2024 年 6 月是是是自身免疫/免疫学疾病传染病传染病先前 LOA 无变化（高于平均值 5%）（高于平均值 6%）（与平均值相同）（与平均值相同）（与平均值相同）（与平均值相同）新药申请(NDA)首次评审的处方药用户付费法案(PDUFA)日期BLA 首次评审的处方药用户付费法案(PDUFA)日期新药申请(N

10、DA)首次评审的处方药用户付费法案(PDUFA)日期7 药物用于治疗急性髓系白血病(AML)的 RevumenibRevumenib 是一种口服小分子 Menin-混合谱系白血病 1(MLL1)抑制剂，对 MLL 重排和核磷蛋白 1(NPM1)突变的白血病有效。2023 年 12 月，Syndax Pharmaceucals 宣布根据美国食品药品监督管理局(FDA)实时肿瘤学评审(RTOR)计划提交 Revumenib 新药申请(NDA)，用于治疗成人和儿童复发或难治性(R/R)KMT2A 重排(KMT2Ar)急性白血病。关键性 I/II 期 AUGMENT-101 研究数据为该申请提供了支持

11、。I/II 期 AUGMENT-101 研究在复发性/难治性 KMT2Ar 或 NPM1 突变的 AML 和急性淋巴细胞白血病(ALL)患者中评估了 Revumenib。2023 年 12 月首次公布的 AML 组试验结果令人鼓舞，该药物在 KMT2Ar 人群中达到了较高的完全缓解/完全缓解伴部分血液学恢复(CR/CRh)率，这尤其令人印象深刻，因为患者之前曾多次复发，其中 72%曾接受过 Venclexta 治疗。12 例患者在造血干细胞移植(HSCT)和 Revumenib 维持治疗后维持复合完全缓解，6 例患者在截止时维持微小残留病(MRD)阴性缓解，1 例患者从 MRD 阳性转为 MR

12、D 阴性。3 例患者在移植后接受 Revumenib 维持治疗一年以上，维持治疗的安全性特征良好。Venclexta 与低甲基化药物或低剂量阿糖胞苷联合使用，是当前不适合强化化疗的初治 AML 患者的标准治疗，但 Venclexta 治疗后复发患者的治疗选择有限。骨髓移植是唯一的治愈选择，在这种情况下，任何治疗的目的都是达到允许移植的稳定缓解，而由于 Revumenib 可产生有临床意义的持久缓解，因而非常具有前景。2024 年 3 月，Syndax 宣布美国 FDA 已授予 NDA 优先评审资格，处方药用户付费法案(PDUFA)目标行动日期指定为 2024 年 9 月 26 日。版权所有 2

13、024 Pharma Intelligence UK Limited 为 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授权的情况下影印）2024 年 6 月艾伯维肿瘤学疾病均值NDA 首次评审（实时肿瘤学评审 RTOR）的 PDUFA 日期2024/09/26新分子实体(NME)急性髓系白血病(AML)药物 公司 合作伙伴 适应症 日期范围 预期催化事件阶段 疾病组 药物类别 组/类(PoS)组/类 LOA BMT LOA 观点8 用于治疗斑秃的 CTP-543Sun Pharmaceucals 的 CTP-543 是一种口服的氘代 Ruxolinib 类似物，可选择性地抑制 Janus 激酶

14、JAK1 和 JAK2。2023 年 10 月，美国食品和药物管理局(FDA)接受了 Deuruxolinib 治疗成人中重度斑秃的新药申请(NDA)。CTP-543 被授予该适应症的突破性疗法认定和快速通道认定，处方药用户付费法案(PDUFA)日期指定为 2024 年 7 月。该 NDA 的提交是基于 2 项关键性 III 期试验 THRIVE-AA1 和 THRIVE-AA2，这两项试验涉及超过 135 家临床研究中心的 1200 多例患者。这些试验的数据已在 2023 年美国皮肤病学会(AAD)年会和第 31 届欧洲皮肤病与性病学会大会上公布。两项研究均显示，与安慰剂相比，8 mg 和

15、12 mg 组中达到主要终点（脱发严重程度工具 SALT 评分 20）的患者比例明显更高。在 THRIVE-AA1 试验中，第 24 周时，12 mg 每日两次剂量组 41.5%的 患 者 和 8 mg 每 日 两 次 剂 量 组 29.6%的 患 者 达 到 SALT 评 分 20，而 安 慰 剂 组 仅 为 0.8%。在 THRIVE-AA2 试验的第 24 周终点时，12 mg 组 38.3%的患者和 8 mg 组 33%的患者达到主要终点，而安慰剂组仅为 0.8%。此外，在毛发患者报告结局满意度(SPRO)量表中，8 mg 和 12 mg 组分别有 47%和 52%的患者表示“满意”或

16、“非常满意”，而安慰剂组仅为 2%。在两项试验的 8 mg 组中，Deuruxolinib 的耐受性良好，发生了 1 例治疗相关严重不良事件，但 8 mg 剂量组的患者满意度显著高于安慰剂组。CTP-543 是治疗斑秃的有力竞争药物，斑秃是一种 FDA 批准药物很少的适应症。JAK 抑制剂的黑框警告以及竞争药物辉瑞的 Liulo(Ritlecinib)和礼来的 Olumiant(Baricinib)，可能会影响其市场渗透。但该研发者认为，安全性和有效性数据表明，Deuruxolinib 是治疗斑秃的最佳选择。版权所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 为

17、Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授权的情况下影印）2024 年 6 月不适用肿瘤学疾病高于新药申请(NDA)首次评审的处方药用户付费法案(PDUFA)日期2024/07/012024/07/31斑秃药物 公司 合作伙伴 适应症 日期范围 预期催化事件阶段 疾病组 药物类别 组/类(PoS)组/类 LOA BMT LOA 观点9 用于治疗阿尔茨海默病(AD)的 Alpha-1062ALPHA-1062 是一种缓释口服片剂，由 Alpha Cognion 开发，用于治疗轻度至中度阿尔茨海默病。该药是加兰他敏的前药，旨在将胃肠道副作用降至最低。2023 年 9 月向美国 FDA 提交新药申

18、请(NDA)，随后于 2023 年 12 月被 FDA 受理。在一项关键性 III 期生物利用度研究中，ALPHA-1062 在健康成年志愿者体内的生物利用度与氢溴酸加兰他敏缓释片(ER)相当。与氢溴酸加兰他敏 ER 相比，ALPHA-1062 的曲线下面积和峰值暴露量分别达到了约 107%和 127%。该数据进一步描述了 ALPHA-1062 的迟释特征，并通过表征与速释和缓释产品相比的治疗和可接受暴露量，为 NDA 数据集提供了支持。该 NDA 的处方药用户付费法案(PDUFA)目标日期指定为 2024 年 7 月 27 日。该公司进行的 4 项研究结果表明，ALPHA-1062 与加兰他

19、敏和加兰他敏 ER 具有生物等效性，这为该申请提供了支持。所有 ALPHA-1062 研究中记录的不良事件发生率均低于 2%，且未观察到失眠。该公司计划在获得 FDA 批准后，在长期护理(LTC)细分市场推出商业化产品。版权所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 为 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授权的情况下影印）2024 年 6 月不适用神经病学疾病均值NDA-首次评审的 PDUFA 日期2024/07/27阿尔茨海默病(AD)药物 公司 合作伙伴 适应症 日期范围 预期催化事件阶段 疾病组 药物类别 组/类(PoS)组/类 LOA BMT

20、LOA 观点10 Servier 正致力于通过其潜在的首个靶向治疗药物 Vorasidenib，在异柠檬酸脱氢酶(IDH)突变癌症领域获得第六个管线批准。Vorasidenib 是突变型 IDH1/2（异柠檬酸脱氢酶 1 和 2）酶的口服、选择性、高度脑渗透性的双重抑制剂，用于治疗 IDH 突变型弥漫性胶质瘤。约 80%的低级别胶质瘤患者体内的代谢酶 IDH1 和 IDH2 发生突变。这些患者的可用治疗方案仍然仅限于肿瘤切除术，随后酌情进行放疗和化疗。Vorasidenib 目前正在美国接受优先评审，处方药用户付费法案(PDUFA)目标行动日期指定为 2024 年 8 月 20 日。此次提交是

21、基于关键性 III 期 INDIGO 临床试验的结果，该试验达到了根据盲态独立审查委员会(BIRC)设定的主要终点无进展生存期(PFS)，并在预设的第二次期中分析达到关键次要终点至下一次干预时间(TTNI)。Vorasidenib 和安慰剂的中位 PFS 分别为 27.7 个月和 11.1 个月。Vorasidenib 未达到中位 TTNI，安慰剂的中位 TTNI 为 17.8 个月。研究还显示，Vorasidenib 平均每 6 个月可使肿瘤体积缩小 2.5%，而随机分配至安慰剂组的患者平均每 6 个月肿瘤体积增大 13.9%。除了美国的新药申请(NDA)，Servier 还申请了其他地区的

22、监管审查，如欧洲、加拿大、澳大利亚、以色列和巴西。其中许多申请与 Orbis 项目有关，这意味着 2024 年 8 月 20 日的美国批准决定对于 Servier 和 Vorasidenib 来说将是至关重要的一天，它将决定这种潜在同类首创疗法的成败。如果 Vorasidenib 获批用于治疗这些高危低级别 IDH 突变型胶质瘤患者，它将相对没有竞争对手。版权所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 为 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授权的情况下影印）2024 年 6 月肿瘤学疾病高于NDA-首次评审的 PDUFA 日期2024/08/20脑癌

23、恶性胶质瘤；间变性星形细胞瘤(AA)和巨细胞瘤(GBM)药物 公司 合作伙伴 适应症 日期范围 预期催化事件阶段 疾病组 药物类别 组/类(PoS)组/类 LOA BMT LOA 观点用于治疗脑癌 恶性胶质瘤；间变性星形细胞瘤(AA)和巨细胞瘤(GBM)的Vorasidenib11 Lymphir(I/ONTAK)是改良版 ONTAK，ONTAK 是一种融合蛋白，由与白细胞介素-2(IL-2)融合的白喉毒素片段组成。2014 年，由于生产过程中的蛋白纯化问题，卫材自愿将 ONTAK 撤出市场，而 Lymphir 的设计则避免了这些问题。应 FDA 的要求，Lymphir 的 III 期试验于

24、2013 年启动，但在 2016 年，卫材将 Lymphir 的全球独家经营权（日本和亚洲除外）授予 Dr.Reddy s，后者又于 2021 年将这些权利出售给 Cius。2021 年，Lymphir 在日本获批用于治疗复发性或难治性外周 T 细胞淋巴瘤(PTCL)和复发性或难治性皮肤 T 细胞淋巴瘤(CTCL)。Cius 目前正在美国申请批准用于治疗既往接受过至少一次全身治疗的复发性或难治性皮肤 T 细胞淋巴瘤(CTCL)患者，预计 FDA 将于 2024 年 8 月做出决定。Lymphir III 期研究是一项在持续性或复发性 CTCL 受试者中开展的关键性、多中心、开放标签、单组研究。

25、2022 年 4 月发布的顶线结果显示，Lymphir 险些错过试验的主要终点，即客观缓解率(ORR)的 95%置信区间(CI)下限是否能超过 25.0%，而该试验下限正好达到 25.0%。不过，该公司指出，FDA 将评估 95%CI 的下限是否会超过将在 BLA 评审期间确定的临床相关缓解率。有鉴于此，该药物仍有机会获得批准。Cius 于 2022 年 9 月提交 BLA，但随后于 2023 年 7 月收到完整答复函。FDA 要求 Cius 强化产品检测，以及在上市申请评审期间与 FDA 商定的额外控制措施。没有与安全性和疗效临床数据包或拟定处方信息相关的问题。该公司于 2024 年 2 月

26、重新提交 BLA，并作为 II 类重新提交接受评审，PDUFA 日期为 2024 年 8 月 13 日。如果获批，这将是 Cius 在美国的首个获批产品。版权所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 为 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授权的情况下影印）2024 年 6 月肿瘤学疾病生物制剂均值生物制品许可申请(BLA)第二次评审的 PDUFA 日期2024/08/13皮肤T 细胞淋巴瘤(CTVL)NHL药物 公司 合作伙伴 适应症 日期范围 预期催化事件阶段 疾病组 药物类别 组/类(PoS)组/类 LOA BMT LOA 观点用于治疗皮肤 T

27、细胞淋巴瘤(CTCL)非霍奇金淋巴瘤(NHL)的 Lymphir12 Voquezna（伏诺拉生）是一种钾竞争性酸阻滞剂，以片剂给药，用于治疗成人糜烂性食管炎。该药由 Phathom Pharmaceucals 开发。该公司提交了 Voquezna 作为成人非糜烂性胃食管反流病(NERD)相关胃灼热日常治疗的补充新药申请(sNDA)，美国 FDA 于 2023 年 12 月受理。该 sNDA 的提交是基于 III 期 PHALCON-NERD-301 试验的疗效和安全性数据。PHALCON-NERD-301 是一项在美国 NERD 患者中开展的双盲随机试验，旨在评估伏诺拉生与安慰剂在 4 周内

28、对胃灼热的控制效果，随后是为期 20 周的活性治疗扩展期，以评估伏诺拉生的长期治疗效果。试验中，伏诺拉生 10 mg 和 20 mg 组达到了主要终点，即 4 周内胃灼热缓解（伏诺拉生 10 mg 和伏诺拉生 20 mg 组的平均缓解率分别为 46.4%和 46.0%，而安慰剂组的缓解率为 27.5%；伏诺拉生 10 mg 和 20 mg 组与安慰剂组相比，p 0.0001）。在试验最初的 4 周双盲、安慰剂对照阶段，伏诺拉生的总体耐受性良好。所有伏诺拉生组的总体不良事件与安慰剂组相当，且与既往研究报告的结果一致。Voquezna 目前已在美国和日本获批。FDA 指定该申请为 10 个月的标准

29、评审，处方药用户付费法案(PDUFA)目标行动日期为 2024 年 7 月 19 日。由于该药物目前在等待批准，Phathom 预计将于 2024 年第三季度投入商业运营。该公司还计划将开发 Voquezna 为“按需”在研治疗药物，用于缓解非糜烂性 GERD 成人患者发作性胃灼热，这是一种新型给药治疗方案，质子泵抑制剂(PPI)目前尚未在美国获批。由于目前约有 3800 万美国成人患有非糜烂性 GERD，因此提供多种给药方案将大大有助于缓解 GERD 方面尚未得到满足的需求。版权所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 为 Citeline 公司旗下的公司

30、（禁止在未授权的情况下影印）2024 年 6 月大冢制药，武田制药胃肠病学疾病（非炎症性肠病）已获批准均值补充新药申请(sNDA)-首次评审的 PDUFA 日期2024/07/19胃食管反流病(GERD)药物 公司 合作伙伴 适应症 日期范围 预期催化事件阶段 疾病组 药物类别 组/类(PoS)组/类 LOA BMT LOA 观点用于治疗胃食管反流病(GERD)的 Voquezna13 版权所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 为 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授权的情况下影印）2024 年 6 月Tradipitant 是一种口服小分子神经

31、激肽-1 受体(NK-1R)拮抗剂，于 2012 年 4 月获得礼来的全球独家授权，目前正由 Vanda Pharmaceucals 进行开发。2023 年 12 月，Vanda Pharmaceucals 宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已受理 Tradipitant 用于治疗胃轻瘫症状的新药申请(NDA)。提交的 NDA 包括 II 期 2301 和 III 期 3301 研究的结果，以及一项为期 12 周的大型开放标签研究的证据和扩展使用计划的数据。II 期 2301 研究在 141 例胃轻瘫意向治疗(ITT)人群患者中评估了 Tradipitant（85 mg，每日两次）与安慰剂

32、的疗效，为期 4 周。顶线结果令人鼓舞，因为根据患者的每日日记，Tradipitant 达到了主要终点，即恶心评分变化（Tradipitant 组变化-1.2，安慰剂组变化-0.7，p=0.0099），并达到了相关终点，即无恶心天数改善（Tradipitant 组的天数增加 28.8%的，安慰剂组增加 15.0%，p=0.0160）。Tradipitant 的耐受性也值得注意，Tradipitant 治疗组患者的不良事件发生率与安慰剂治疗组相当。相比之下，唯一获得 FDA 批准用于治疗胃轻瘫的药物甲氧氯普胺却带有黑框警告，由于可能产生严重的副作用，其使用期限不超过三个月。III 期 3301

33、研究的顶线结果并不乐观。该研究未能达到主要终点，即与安慰剂相比，第 12 周时恶心严重程度的变化。初步分析发现了一些潜在的混杂因素，这些因素可能掩盖了之前在 II 期 Tradipitant 研究中观察到的药物有益作用，其中包括两个治疗组之间急救药物使用的基线不平衡，以及观察到部分患者对研究药物的依从性较差。在将患者组的分析限制为基线时未使用急救药物，并校正依从性差的患者组后，Vanda 发现了药物对多种症状产生影响的有力证据，包括第 12 周主要终点的显著变化。根据处方药用户付费法案(PDUFA)，美国 FDA 已指定 2024 年 9 月 18 日为做出决定的目标日期。根据结果，Tradi

34、pitant 有可能成为自 1979 年以来首个获得美国批准的胃轻瘫治疗药物。礼来胃肠病学疾病（非炎症性肠病）低于NDA 首次评审的处方药用户付费法案(PDUFA)日期2024/09/18胃轻瘫治疗药物 公司 合作伙伴 适应症 日期范围 预期催化事件阶段 疾病组 药物类别 组/类(PoS)组/类 LOA BMT LOA 观点用于胃轻瘫治疗的 Tradipitant14 版权所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 为 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授权的情况下影印）2024 年 6 月Syndax Pharmaceucals 及其合作伙伴 Inc

35、yte 希望抗集落刺激因子 1 受体(CSF-1R)抗体 Axalimab 能为慢性移植物抗宿主病(cGVHD)患者带来新的治疗选择。CSF-1R 是一种细胞表面蛋白，被认为能控制单核细胞和巨噬细胞的存活和功能，已证明通过 CSF-1 受体抑制信号传导可减少疾病介导的巨噬细胞及其单核细胞前体的数量。cGVHD 是供体来源的造血细胞对受体组织的免疫应答，是异基因造血干细胞移植后的严重并发症，可能危及生命，可持续数年。据估计，约 40%的移植受者会发生慢性 GVHD。自 2021 年 9 月起，这两家公司根据全球独家共同开发和共同商业化许可协议，开发用于治疗 cGVHD 的 Axalimab。根据

36、 2023 年 7 月首次发布的 AGAVE-201 试验的积极数据，于 2023 年 12 月在美国提交了 Axalimab 的生物制品许可申请(BLA)，用于既往接受过至少 2 线全身治疗失败的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)成人和儿童(6 岁)患者，随后于 2024 年 2 月获得优先评审资格，处方药用户付费法案(PDUFA)行动日期指定为 2024 年 8 月 28 日。全球 II 期 AGAVE-201 剂量范围试验在 241 例既往接受过 2 种治疗后疾病进展的复发性或难治性活动性 cGVHD 成人和儿童患者中评估了 Axalimab 的疗效、安全性和耐受性。Axalimab 取得

37、了具有临床意义的结果，总体耐受性良好，安全性特征可管理，且符合 CSF-1R 抑制剂的作用机制。具体来说，该试验达到了主要终点，即接受 0.3 mg/kg（每 2 周一次）、1.0 mg/kg（每 2 周一次）和 3.0 mg/kg（每 4 周一次）Axalimab 治疗的患者，在治疗前 6 个月内的总缓解率(ORR)分别显示为 74%、67%和 50%。此外，在接受 0.3 mg/kg Axalimab 治疗的缓解者中，60%的患者在第 12 个月时维持缓解，并伴随 cGVHD 症状负荷减少，在 0.3 mg/kg 队列中，以改良 Lee 症状学量表评分至少改善 7 分来衡量，55%的患者症

38、状出现了具有临床意义的改善。尽管最近强生的 Imbruvica 标签扩展在治疗一线或多线全身治疗失败后的 cGVHD 方面取得了进展，但对于在较早治疗线中出现疾病进展的患者来说，仍存在大量未满足的需求。Axalimab 的新机制为目前市场上的治疗方法提供了一种与众不同的方法和机制，而这又可能为遭受这种严重疾病的患者带来希望。自身免疫/免疫学疾病生物制剂高于BLA 首次评审的处方药用户付费法案(PDUFA)日期2024/08/28移植物抗宿主病(GVHD)治疗药物 公司 合作伙伴 适应症 日期范围 预期催化事件阶段 疾病组 药物类别 组/类(PoS)组/类 LOA BMT LOA 观点用于治疗移

39、植物抗宿主病(GVHD)的Axalimab15 版权所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 为 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授权的情况下影印）2024 年 6 月Regeneron 的 Linvoseltamab 是一种在研 BCMAxCD3 双特异性抗体，旨在桥接多发性骨髓瘤细胞上的 B 细胞成熟抗原(BCMA)与表达 CD3 的 T 细胞，以促进 T 细胞活化和对癌细胞的杀伤。Linvoseltamab 将于 2024 年 8 月 22 日获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准决定，用于治疗既往接受过至少 3 种治疗后进展的复发性/难

40、治性(R/R)多发性骨髓瘤(MM)成人患者。MM 是第二大常见血癌，其特征是癌性浆细胞（MM 细胞）增殖，挤走骨髓中的健康血细胞，浸润其他组织，并造成可能危及生命的器官损伤。目前的治疗方法可以延缓病情进展，但大多数患者最终都会出现疾病进展，需要接受其他治疗。该 BLA 得到了一项研究 linvoseltamab 治疗 R/R MM 的 I/II 期关键性试验(LINKER-MM1)数据的支持。这项试验的数据已在 2024 年 6 月举行的欧洲血液学协会年会上公布。在 14 个月的中位随访时间中，观察到 71%的客观缓解率(ORR)，由独立审查委员会确定 50%的患者达到或超过完全缓解(CR)，

41、63%的患者达到或超过非常好的部分缓解(VGPR)。中位缓解持续时间(DOR)为 29 个月，中位总生存期(OS)为 31 个月。在 12 个月时，维持缓解的估计概率为 81%，无进展的概率为 70%。这样的疗效显示优于强生的 Tecvayli(teclistamab-cqyv)和辉瑞的 Elrexfio(elranatamab-bcmm)，前者的中位随访时间为 30 个月，报告的 ORR 和 CR 率分别为 63%和 46%；后者的中位随访时间为 18 个月，报告的 ORR 和 CR 率分别为 61%和 37%。Tecvayli 的中位 DOR 和中位 OS 分别为 24 个月和 22 个月

42、，Elrexfio 的中位 DOR 和中位 OS 分别为未达到和 25 个月。Tecvayli 和 Elfirexo 均已在美国和欧盟获批。美国批准用于既往接受过 4 种治疗后病情进展的患者，而欧盟批准用于既往接受过 3 种治疗后病情进展的患者。如上所述，靶向 BCMAxCD3 的双特异性药物越来越多，其他候选药物也在开发中，包括百时美施贵宝公司正在研究的 alnuctamab。一些公司已经退出，艾伯维表示不会在 2023 年 9 月继续与合作伙伴 Harpoon Therapeucs 合作开发靶向 BCMA 的 T 细胞衔接器候选药物。然而，Linvoseltamab 将会是第三个进入市场的

43、候选药物，在公司第三季度的财报电话会议上，Regeneron 总裁 George Yancopoulos 试图消除人们对其竞争前景的担忧，并指出他相信 Linvoseltamab 将具有“同类最佳”的疗效和安全性。一项确证性 III 期试验 LINKER-MM3 于 2023 年 9 月启动，目前正在招募患者。肿瘤学疾病生物制剂高于BLA-首次评审的 PDUFA 日期2024/08/28多发性骨髓瘤(MM)不适用药物 公司 合作伙伴 适应症 日期范围 预期催化事件阶段 疾病组 药物类别 组/类(PoS)组/类 LOA BMT LOA 观点用于治疗多发性骨髓瘤(MM)的 Linvoseltama

44、b16 版权所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 为 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授权的情况下影印）2024 年 6 月IBI1000 是一种口服的改良氨基酸（乙酰亮氨酸）。乙酰亮氨酸在神经系统疾病中的作用方式尚不清楚，但 IB1001 被认为具有独特的转运机制，可将药物输送到靶组织（包括穿过血脑屏障到达中枢神经系统），并使溶酶体和线粒体功能恢复正常。IntraBio 正在开发 IB1001，用于目前尚无 FDA 批准疗法的多种孤儿药适应症，如 C 型尼曼匹克病(NPC)。2024 年 1 月，向美国食品药品管理局提交(FDA)N-乙酰-L

45、-亮氨酸(IB1001)的新药申请(NDA)，用于治疗 C 型尼曼匹克病(NPC)。随后，该申请于 2024 年 3 月获得优先评审资格，处方药用户付费法案(PDUFA)目标行动日期为 2024 年 9 月 24 日。此前，IB1001 还被授予快速通道认定、孤儿药认定和罕见儿科疾病认定。该 NDA 的提交，是基于针对成人和儿童 NPC 患者的关键性 III 期试验(IB1001-301)的结果以及 IB1001 的跨国 IIb 期试验数据。关键性 III 期试验的结果显示，IB1001 达到了治疗 C 型尼曼匹克病的主要终点和关键次要终点。53 名成人和儿童 NPC 患者被随机分配接受口服

46、IB1001 或安慰剂治疗，为期 12 周。与安慰剂组相比，IB1001 治疗组患者的共济失调等级量表(SARA)评分降低 1.37 分，具有统计学意义和临床意义。该试验还达到了次要终点，即改良共济失调等级量表(mSARA)和研究者评估的临床总体印象变化。这些数据与之前完成的 II 期试验的结果一致。在管线中，IB1001 正在与几种治疗药物竞争，力争成为 FDA 批准的首个 NPC 治疗药物。Cyclo Therapeucs 公司正在招募 Trappsol Cyclo（一种静脉注射的-环糊精）的 III 期试验人员。在给药频率方面，Trappsol Cyclo 优于 IB1001，每两周静脉

47、给药一次（家庭输注），而 IB1001 则需要每日给药三次。然而，IB1001 是口服给药，有些患者可能更喜欢。Zevra Therapeucs 公司的 Miplyffa III 期试验数据好坏参半，自开发 IB1001 的 Orphazyme 公司（去年被 Zevra 收购）于 2021 年 6 月收到 FDA 完整答复函以来，开发进展一直有限。此外，Mallinckrodt 的 VTS-270 在其 NPC IIb/III 期试验中未能达到主要终点。如果在欧洲获批，IB1001 将面临 NPC 唯一获批治疗药物 Zavesca 的竞争。代谢疾病高于PDUFA/批准决定（美国）2024/09

48、/24C 型尼曼匹克病不适用药物 公司 合作伙伴 适应症 日期范围 预期催化事件阶段 疾病组 药物类别 组/类(PoS)组/类 LOA BMT LOA 观点用于治疗 C 型尼曼匹克病的 IB100117 版权所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 为 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授权的情况下影印）2024 年 6 月Miplyffa 是一种热休克蛋白放大器，通过激活分子伴侣蛋白，可以修复或降解被认为会引起许多疾病的受损蛋白，从而为细胞提供保护，防止异常蛋白。目前，Zevra Therapeucs 正与 LadRx 公司合作开发该药物，用于治疗

49、 C 型尼曼匹克病。2022 年 5 月，Zevra Therapeucs 收购 Orphazyme，随后该药的开发工作转交给 Zevra Therapeucs 公司。根据 II/III 期研究的结果，Orphazyme 最初于 2020 年 7 月向美国 FDA 滚动提交新药申请(NDA)。然而，由于需要更多的定性和定量证据来进一步证实 5 域 NPC 临床严重程度量表(NPCCSS)的有效性和解释，尤其是吞咽域，该公司于 2021 年 6 月收到完整答复函(CRL)。此外，FDA 在 CRL 中指出，除了单个 II/III 期临床试验外，还需要更多的数据来加强确证性证据，以支持 NDA 的

50、获益-风险评估。2023 年 12 月，Zevra Therapeucs 提交了对 CRL 的答复，提供了更多证据来支持使用 NPCCSS，并开展了更多研究来支持 NPCCSS 的潜在作用机制。因此，Zevra Therapeucs 认为自己已经解决了这些问题。重新提交的新数据来自多项非临床研究、自然病史比较、美国和欧盟正在进行的早期准入计划生成的真实世界数据，以及来自 II/III 期临床试验的为期 4 年的 III 期开放标签扩展(OLE)数据。OLE 的顶线结果表明，根据 NPCCSS 测量，从安慰剂转为 Miplyffa 治疗的患者的病情减轻程度与早些时候在安慰剂对照试验中随机接受 M

51、iplyffa 治疗的患者相似。此外，在 4 岁及 4 岁以上的预定义亚组患者，以及接受 Miglustat 常规临床治疗的患者中，发现尽早开始 Miplyffa 治疗的获益大于延后开始治疗，这表明 Miplyffa 治疗可改变疾病进展。美国 FDA 已确认收到 NDA 重新提交文件，并将 PDUFA 行动日期设定为 2024 年 9 月 21 日。FDA 还计划在决定日期之前，在计划召开的咨询委员会会议上提交重新提交文件，以供讨论。代谢疾病低于NDA 第二次评审的 PDUFA 日期2024/09/21C 型尼曼匹克病药物 公司 合作伙伴 适应症 日期范围 预期催化事件阶段 疾病组 药物类别

52、组/类(PoS)组/类 LOA BMT LOA 观点用于治疗 C 型尼曼匹克病的 Miplyffa18 版权所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 为 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授权的情况下影印）2024 年 6 月IPX203 是一种新型口服卡比多巴和左旋多巴(CD/LD)缓释胶囊制剂，正在开发用于治疗帕金森病(PD)。IPX203 收到了 FDA 关于其 PD III 期临床项目（2018 年启动）的特殊方案评估。Amneal 正在根据关键性 III 期 RISE-PD 研究的结果，寻求 FDA 批准 IPX203。2022 年 8 月

53、，该公司向 FDA 提交 NDA 申请，但却收到了完整答复函，称 IPX203 卡比多巴成分的安全性尚未无充分的科学证据。此后，Amneal 重新提交 NDA，并提供更多数据，预计 FDA 将于 2024 年 8 月作出批准决定。III 期 RISE-PD 研究是一项随机对照研究，在伴有运动症状波动的 PD 患者中比较 IPX203 与速释 CD/LD 的安全性和疗效。这项研究的顶线结果令人鼓舞，在第 13 周双盲治疗期结束时，与速释 CD/LD 相比，IPX-203 较基线的“good on”时间更长，试验达到主要终点。与速释 CD/LD 组相比，IPX-203 组每次给药的“good on

54、”时间多 1.55 小时（多约 70%）。开发 IPX203 是该公司生命周期战略的一部分，目的是推出新一代版本的 Rytary，Rytary 是 Amneal 公司于 2015 年推出的 CD/LD 缓释制剂。与 Rytary 相比，IPX203 的主要优势在于方便患者，因为其给药频率较少，而对于一些患者来说，这将是改善生活质量的关键。然而，如果 IPX203 获得批准，它有可能难以与更便宜的 Rytary 仿制药竞争，后者预计将在专利到期后于 2025 年上市。神经病学疾病高于NDA 第二次评审的 PDUFA 日期2024/08/07帕金森病(PD)药物 公司 合作伙伴 适应症 日期范围

55、预期催化事件阶段 疾病组 药物类别 组/类(PoS)组/类 LOA BMT LOA 观点用于治疗帕金森病(PD)的 IPX20319 版权所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 为 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授权的情况下影印）2024 年 6 月Humacyte 正在通过 Humacyl 平台，采用独特的生物反应器细胞培养工艺和随后的多步脱细胞工艺，去除组织工程血管中的细胞成分，开发人类无细胞血管(HAV)。Humacyte 的 HAV 是一种工程替代血管，具有耐用性、抗感染性和现成性，可解决血管组织修复和替换方面的长期限制，包括其他生物植

56、入物和合成移植物经常出现的组织不相容和排斥反应。Humacyte 正与 Fresenius 合作，促使 Humacyl 平台获得批准。2023 年 12 月，Humacyte 向美国食品和药物管理局(FDA)提交 HAV 的生物制品许可申(BLA)，寻求批准将人类无细胞血管(HAV)用于不适合合成移植物和自体静脉使用不可行的四肢血管创伤后紧急动脉修复。V005 II/III 期临床试验结果以及乌克兰战时损伤治疗结果为 BLA 申请提供了支持。2024 年 2 月下旬，FDA 受理并授予 Humacyte(BLA)优先评审资格，并将处方药用户付费法案(PDUFA)行动日期指定为 2024 年 8

57、 月 10 日。该优先评审与 FDA 于 2023 年 5 月授予的再生医学先进疗法(RMAT)认定相一致。V005 试验结果是对 Humacyte HAV 的肯定，试验成功达到了研究的主要结局。在主要患者人群中，HAV 的 30 天次级通畅率（血流量）为 90.2%，而合成移植物的历史报告为 81.1%。此外，全部 HAV 患者和四肢患者的初级通畅率（无干预情况下的血流量）分别为 81.2%和 84.3%。重要的是，HAV 在截肢率（HAV 四肢的截肢率为 9.8%，而移植物的历史数据为 20.6%）和感染率（HAV 四肢的感染率为 2%，而移植物的历史数据为 8.9%）方面普遍有所改善。外

58、周动脉疾病(PAD)可导致血管狭窄，限制肢体血流，是美国患者截肢的主要原因之一。因此，血流量和截肢率的改善对于确定 HAV 是否能满足这一尚未被满足的需求具有重要意义。考虑到积极数据和良好的安全性特征，再加上具有竞争力的现成设计（可节省外科医生的宝贵时间）和 RMAT 认定，预计 Humacyte 在商业化的道路上不会遇到任何困难。如果获批用于这个领域，可为患者和医生提供急需的替代方案。心血管病生物制剂高于BLA 首次评审的处方药用户付费法案(PDUFA)日期2024/08/07外周动脉疾病(PAD)药物 公司 合作伙伴 适应症 日期范围 预期催化事件阶段 疾病组 药物类别 组/类(PoS)组

59、/类 LOA BMT LOA 观点用于治疗外周动脉疾病(PAD)的 Humacyl20 版权所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 为 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授权的情况下影印）2024 年 6 月Seladelpar(MBX-8025)是一种强效选择性过氧化物酶体增殖物激活受体(PPAR)激动剂，正在开发用于治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)。Seladelpar 可减少肝细胞和患者的胆汁酸合成。它还具有重要的抗炎活性，可抑制固有巨噬细胞和招募巨噬细胞的活化及其炎症介质的释放。虽然吉利德科学在该研发领域处于领先地位，但强生和 Kaken

60、Pharmaceucal 也参与尝试将 Seladelpar 投放市场，用于治疗 PBC。2023 年 12 月，CymaBay Therapeucs 向美国食品药品监督管理局(FDA)提交 Seladelpar 新药申请(NDA)以及优先评审资格申请，用于治疗原发性胆汁性胆管炎，包括对熊去氧胆酸反应不足或不耐受的无肝硬化或代偿性肝硬化成人患者的瘙痒症。2024 年 2 月，FDA 授予此 NDA 申请优先评审资格，并将处方药用户付费法案(PDUFA)目标行动日期定为 2024 年 8 月 14 日。2024 年 3 月，吉利德科学宣布完成收购 CymaBay Therapeucs。合并后，C

61、ymaBay 成为吉利德的全资子公司。Seladelpar 之前已被授予突破性疗法认定、孤儿药认定和优先药物(PRIME)认定。通过安慰剂对照 III 期 RESPONSE 和 ENHANCE 研究、长期开放标签 ASSURE 研究以及既往 II 期研究，在超过 500 例 PBC 受试者中评估了 Seladelpar 的疗效和耐受性特征，这些数据为该 NDA 申请提供了支持。继 ENHANCE 和 ASSURE 试验取得令人鼓舞的结果之后，在原发性胆汁性胆管炎(PBC)患者中进行的 Seladelpar III 期 RESPONSE 研究也取得了积极数据，这对 CymaBay 来说无疑是一场

62、胜利。共有 61.7%接受 Seladelpar 治疗的患者达到主要复合终点（与 12 个月时血清碱性磷酸酶和胆红素相关），而安慰剂组为 20%。研究也达到了次要终点（碱性磷酸酶恢复正常），并且药物表现出良好的安全性特征，瘙痒症在统计学上显著减轻。碱性磷酸酶(ALP)是 PBC 患者预后的独立预测因子，因此这些数据应该会对批准产生影响。虽然交叉试验检查必须谨慎，但 Seladelpar 的疗效可能是同类最佳，其缓解率为 61.7%（安慰剂为 20%），而 Intercept 的 Ocaliva 为 47%（安慰剂为 10%），Genfit 的 Elafibranor 为 51%（安慰剂为 4%

63、）。另外，与安慰剂组相比，Seladelpar 组的瘙痒症在统计学上显著减轻。这将是 Elafibranor 和 Ocaliva 之间的一个主要区别，后者对瘙痒的改善在统计学上并不显著。瘙痒是最突出的症状，医生非常注重治疗瘙痒症的获益。由于风险 获益特征令人印象深刻，因此 Seladelpar 应该可以获批用于治疗 PBC。自身免疫/免疫学疾病高于NDA 首次评审的处方药用户付费法案(PDUFA)日期2024/08/07原发性胆汁性胆管炎(PBC)强生，Kaken吉利德科学公司药物 公司 合作伙伴 适应症 日期范围 预期催化事件阶段 疾病组 药物类别 组/类(PoS)组/类 LOA BMT L

64、OA 观点用于治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)的 Seladelpar21 版权所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 为 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授权的情况下影印）2024 年 6 月Nemolizumab 是一种靶向白细胞介素-31 受体的人源化单克隆抗体，可阻断 IL-31 的信号传导。2024 年 2 月，Galderma 宣布，美国 FDA 已受理其 nemolizumab 的生物制品许可申请(BLA)，用于治疗结节性痒疹以及患有中度至重度特应性皮炎的青少年和成人患者。该 BLA 目前正在接受 FDA 的优先审批，预计决定日期为

65、 2024 年 8 月 14 日。向监管机构提交的 Nemolizumab 治疗结节性痒疹的数据是基于 III 期 OLYMPIA 临床试验项目的数据。III 期 OLYMPIA 临床试验项目包括两项关键性、随机、双盲、安慰剂对照研究（OLYMPIA 1 和 OLYMPIA 2），旨在评估 Nemolizumab 在结节性痒疹受试者中的疗效和安全性，还包括一项额外的长期扩展研究。OLYMPIA 2 试验成功达到了主要和次要终点。使用研究者总体评估评分进行评估，与安慰剂组(11%)相比，Nemolizumab 治疗组(38%)达到皮损清除或几乎清除的患者人数显著更多。使用峰值瘙痒数字评定量表(P

66、P-NRS)进行的测量显示，接受 Nemolizumab 治疗的患者中，瘙痒减轻 4 分或更多的比例超过 35%。III 期 OLYMPIA 1 试验的后续结果证实了 OLYMPIA 2 试验的结果，即根据 PP-NRS 评分测量，58.4%的 Nemolizumab 治疗患者达到至少 4 分的瘙痒减轻，而安慰剂组为 16.7%；使用研究者总体评估(IGA)评分进行评估，26.3%的 Nemolizumab 治疗患者达到皮损清除或几乎清除，而安慰剂组为 7.3%。III 期 OLYMPIA 临床试验项目取得的积极结果使 Nemolizumab 在结节性痒疹市场处于有利地位。目前，唯一获批的其他

67、治疗药物是赛诺菲的 Dupixent，因此 Galderma 在进入这一领域时几乎不会遇到竞争。如果获批，这将是靶向 IL-31 受体的结节性痒疹的唯一治疗方法。根据 PDUFA，Galderma 预计 FDA 将于 2024 年 8 月对该疗法做出决定，并于 2024 年 12 月对应用于特应性皮炎治疗做出决定。过敏生物制剂均值BLA 首次评审的处方药用户付费法案(PDUFA)日期2024/08/14瘙痒症中外制药，Maruho罗氏药物 公司 合作伙伴 适应症 日期范围 预期催化事件阶段 疾病组 药物类别 组/类(PoS)组/类 LOA BMT LOA 观点用于治疗瘙痒症的 Nemolizu

68、mab22 版权所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 为 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授权的情况下影印）2024 年 6 月KarXT(Karuna Therapeucs)旨在靶向毒蕈碱系统，其包括两种成分：一种是处于临床阶段的新型毒蕈碱乙酰胆碱受体激动剂 Xanomeline，另一种是 FDA 批准的毒蕈碱受体拮抗剂曲司氯铵，后者不能穿透中枢神经系统。2023 年 9 月，美国食品药品监督管理局(FDA)受理 KarXT 治疗成人精神分裂症的 NDA，并将处方药用户付费法案(PDUFA)日期定为 2024 年 9 月 26 日。KarXT

69、 的新药申请(NDA)以 EMERGENT 项目的疗效和长期安全性数据为依据，该项目将 KarXT 作为精神分裂症治疗药物进行评估。该项目包括已完成的 EMERGENT-1、EMERGENT-2 和 EMERGENT-3 试验（检验 KarXT 相比安慰剂的疗效和安全性），以及正在进行的重点关注长期安全性的 EMERGENT-4 和 EMERGENT-5 试验。在所有 3 项安慰剂对照试验中，与安慰剂相比，KarXT 均能降低阳性和阴性症状量表(PANSS)总分，且具有统计学意义和临床意义，达到了主要终点。通过 PANSS 阳性、PANSS 阴性和 PANSS 阴性 Marder 因子分量表测

70、量，还显示 KarXT 治疗能够减轻精神分裂症阳性和阴性症状，这是试验的次要终点。在这些试验中，KarXT 总体耐受性良好，最常见的不良事件是轻度至中度胆碱能效应。重要的是，KarXT 无现有抗精神病药物的常见副作用，如体重增加、嗜睡和运动障碍。KarXT 的一个重要竞争对手是 Cerevel 的候选药物 Emraclidine，后者同样靶向毒蕈碱乙酰胆碱受体，目前处于 III 期临床阶段。不过，KarXT 的开发进度更快，很可能因率先上市而获益。除了一项小型 Ib 期研究外，Emraclidine 已公布的试验数据有限。该研究报告的 PANSS 总分降低与 KarXT 试验中观察到的相似，即

71、在 EMERGENT 研究中，与第 5 周相比，第 6 周测量的 3 种试验剂量的 PANSS 总分分别降低 11.1 分、11.9 分和 12.7 分。精神病高于NDA 首次评审的处方药用户付费法案(PDUFA)日期2024/09/26精神分裂症PureTech Health，再鼎医药百时美施贵宝公司药物 公司 合作伙伴 适应症 日期范围 预期催化事件阶段 疾病组 药物类别 组/类(PoS)组/类 LOA BMT LOA 观点用于治疗精神分裂症的 KarXT23 版权所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 为 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授

72、权的情况下影印）2024 年 6 月Afami-cel 是一种靶向 MAGE A4 癌抗原的工程化 T 细胞受体(TCR)疗法，由 Adapmmune Therapeucs 开发，拟作为晚期滑膜肉瘤的单剂量治疗。Adapmmune Therapeucs 近期宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已受理 Afami-Cel 的生物制品许可申请(BLA)，并授予优先评审资格，处方药用户付费法案(PDUFA)目标行动日期为 2024 年 8 月 4 日。Afami-cel 的 BLA 申请得到了关键性 SPEARHEAD-1 试验数据的支持，该试验达到主要疗效终点总缓解率。约 39%接受 Afami

73、-cel 治疗的患者显示临床缓解，中位缓解持续时间约为 12 个月。SPEARHEAD-1 试验的患者中位总生存期(mOS)约为 17 个月，而既往接受过 2 种或 2 种以上治疗的滑膜肉瘤患者的历史中位总生存期不到 12 个月。此外，70%对 Afami-cel 有反应的患者在治疗后 2 年仍存活。在 2021 年的美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上，Afami-cel 在过度预治疗滑膜肉瘤患者中显示出 41%的总缓解率(ORR)和 86.2%的疾病控制率。鉴于滑膜肉瘤对常规免疫治疗的反应不佳，如 SARC028 试验中滑膜肉瘤对 PD-1 治疗的耐药性所示，因此 Afami-cel 意义重

74、大。然而，圆细胞脂肪肉瘤的评估结果却不尽如人意，且只评估了 4 个肿瘤。2023 年 7 月，Adapmmune 宣布，基于 I 期试验数据显示出了 ADP-A2M4 在滑膜肉瘤患者中的疗效、早期持久性和可耐受的安全性，欧洲药品管理局(EMA)批准 ADP-A2M4 进入其 PRIME 计划。由此启动了 SPEARHEAD-1 试验，加拿大、法国、西班牙、英国和美国的研究中心开始招募晚期滑膜肉瘤和黏液性/圆细胞脂肪肉瘤(MRCLS)患者。SPEARHEAD-1 试验旨在支持 ADPA2M4 的注册，以治疗这些疾病。此外，FDA 还授予靶向 MAGE-A4 的特异性肽段增强亲和力受体(SPEAR

75、)T 细胞孤儿药认定(ODD)和再生医学先进疗法(RMAT)认定，分别用于治疗软组织肉瘤和滑膜肉瘤。肿瘤学疾病生物制剂高于BLA 首次评审的处方药用户付费法案(PDUFA)日期2024/08/04滑膜肉瘤不适用药物 公司 合作伙伴 适应症 日期范围 预期催化事件阶段 疾病组 药物类别 组/类(PoS)组/类 LOA BMT LOA 观点用于治疗滑膜肉瘤的 Afami-cel24 医疗器械 版权所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 为 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授权的情况下影印）2024 年 6 月Stryker 对 Artelon 的收购

76、预计将于 2024 年第三季度完成，Artelon 是一家私营公司，专门生产用于足踝和运动医学手术的软组织固定产品。Artelon 总部位于美国佐治亚州，公司销售一种生物材料 FLEXBAND，旨在帮助患者恢复软组织的自然强度和弹性，以达到治愈效果。此次收购将加强 Stryker 在软组织固定市场的产品提供，强化 Stryker 在韧带和肌腱重建解决方案领域的地位。2024 年 6 月，Stryker 宣布达成最终协议，收购 Artelon 所有已发行和流通股份。该交易须满足惯例成交条件。在交易完成之前，Stryker 和 Artelon 将继续作为独立实体运营。Stryker 没有公布收购条

77、款。迄今为止，全球已有超过 6 万例的植入 Artelon 的 FLEXBAND。韧带和肌腱损伤后，手术修复可能无法恢复强度和弹性的自然平衡。这种失衡会导致恢复时间长、持续疼痛、功能丧失以及关节炎和畸形等长期问题。FLEXBAND 由医疗器械常用的两种聚合物组合制成：聚己内酯和聚氨酯尿素。然后将这些纤维编织成基质，基质上有专为结缔组织细胞设计的孔隙。该材料于 2019 年首次获得美国 FDA 510(k)批准使用。Artelon 的 FlexBand、FlexPatch 和 FlexBand Plus 产品用于在肌腱和韧带修复手术期间加强通过缝合或其他固定装置修复的软组织；应用范围包括加强肩袖

78、、髌骨、跟腱、肱二头肌、股四头肌腱、内侧副韧带、外侧副韧带、弹簧韧带、三角韧带、尺侧副韧带或其他肌腱或关节外韧带。这些产品提供可降解支架，可融入患者自身组织。软组织修复（包括韧带和肌腱修复）不适用Stryker 收购 Artelon2024 年第三季度完成收购 Artelon骨科生物材料 治疗 公司 合作伙伴 市场 日期范围 预期催化事件25 版权所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 为 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授权的情况下影印）2024 年 6 月Senseonics 是一家医疗器械公司，致力于为糖尿病患者开发和销售唯一的长期植入式连

79、续血糖监测(CGM)系统。这款处方 CGM 系统最初于 2022 年获得 FDA 批准，用于 18 岁及 18 岁以上的糖尿病患者，可连续测量血糖水平长达 180 天（或 6 个月），并替代指尖血糖(BG)测量，用于糖尿病治疗决策。第 21 天后，仍需每天测量一次指尖 BG 以进行校准，当症状与 CGM 信息不符或服用四环素类药物时，也需测量指尖血糖（Senseonics,2024a）。Eversense 系统有 3 个简单组件：传感器、智能发送器和移动应用程序。Eversense 通过使用 Eversense 插入器将一个小型传感器植入上臂皮下进行监测血糖。传感器上方佩有一个智能发射器，可将

80、血糖数据传输至移动应用程序，以显示实时读数。发射器可拆卸、可充电，可提供独特的“贴身”振动警报。该移动应用程序每 5 分钟实时显示和更新血糖读数，并具有直观的图形界面，可在读数超出范围时提醒用户。该应用程序还可为最多 5 人提供远程监控(Senseonics,2024a)。竞争对手雅培和 Dexcom 的 CGM 采用经皮传感器，插入皮肤后可持续 7-14 天，而 Eversense 是唯一一款可连续读数 6 个月的植入式传感器，每年仅需更换两次传感器(Senseonics,2024a)。iCGM 资格认定2024 年 4 月，Eversense 成为首款获得 FDA 集成 CGM(iCGM)

81、资格认定的全植入式 CGM，这表明该产品可与作为自动胰岛素输送(AID)系统的一部分的兼容胰岛素泵集成。获得该资格认定是 Senseonic 增长战略的关键部分(Senseonics,2024b)。据该公司称，Eversense CGM 系统是一种全植入式 CGM 选择，尤其适用于 AID 治疗，因为该系统是(Senseonics,2024b)：目前最持久的 CGM（目前获准可连续佩戴 6 个月，正在等待 365 天的批准；见下文）在关键低血糖目标中最准确的 CGM 警报检测最可靠的 CGM 唯一具有可拆卸发射器的 CGM（可拆卸而不会浪费传感器或增加预热期）。获得集成连续血糖监测(iCGM)

82、系统认定的 Eversense 365 天传感器现在 2024/08/31FDA 510(k)许可1 型糖尿病 医疗器械 公司 合作伙伴 市场 日期范围 预期催化事件26 版权所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 为 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授权的情况下影印）2024 年 6 月365 天传感器 等待批准Senseonic 的产品线包括世界上最持久的 365 天/1 年植入式、每周校准一次的 CGM。2023 年 9 月，Senseonics 宣布最后一名研究患者完成 ENHANCE 关键性临床研究的 365 天访视，该研究旨在评估 E

83、versense 植入一年和连续血糖测量的安全性和有效性。(Senseonics,2024a)。基于 ENHANCE 研究，Senseonics 希望新型 365 天 Eversense 能在未来几个月内获得 FDA 批准。公司于 2024 财年第一季度提交了 iCGM 资格认定 510(k)申请(Senseonics,2024d)。公司还将利用这个下一代传感器平台2024 年第一季度，Senseonics 的营业收入为 510 万美元，同比增长 22%。Senseonic 2024 财年上半年的收入预计约为 1000 万美元，与 2023 财年上半年相比增长约 16%(Senseonics,

84、2024d)。Senseonics 总裁兼首席执行官 Tim Goodnow 博士表示：“今年是 Senseonics 硕果累累的开局之年，我们将继续扩展 Eversense 的功能，让更多的糖尿病患者受益。在获得 iCGM 资格认定后，我们的下一代 365 天 CGM 系统已向 FDA 提交申请，现在 Eversense 平台的地位达到了前所未有的高度”(Senseonics,2024a)。2024 年 3 月 21 日，United Health Products 宣布已向 FDA 提交 HemoStyp 可吸收止血纱布的上市前批准(PMA)申请。虽然不能保证获批，但 PMA 申请的标准评

85、审期为 180 天，因此在 2024 年第三季度宣布批准决定的可能性更大。据 United Health Products 称，HemoStyp 是一种中和再生纤维素，应用于开放性伤口时，可在数秒内实现止血。纤维素成分的优点包括生物相容性、可吸收性以及无有害化学物质或动物副产品。在临床试验研究的所有手术类别中，HemoStyp 在 Lewis 出血量表 1 级和 2 级情境下的止血速度快于 Surgicel（爱惜康/强生的可吸收止血纱）。在 Lewis 2 级情境中，20%使用 Surgicel 处理的患者在 10 分钟测试窗口内未实现止血，而 100%的 HemoStyp 患者在 2 分钟内

86、实现止血。据 United Health Products 称，这些研究结果的影响包括可减少输血、缩短手术室时间和降低死亡率。United Health Products 为牙科、兽医和急救医学市场提供各种止血产品；HemoStyp PMA 申请代表着该公司向人类外科手术市场的进军。用于伤口愈合的 HemoStyp 纱布现在 2024/09/17上市前批准(PMA)批准决定不适用伤口愈合 医疗器械 公司 合作伙伴 市场 日期范围 预期催化事件27 版权所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 为 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授权的情况下影印）2

87、024 年 6 月交易阿斯利康完成收购 Amolyt Pharma预期日期范围：2024/07/01 2024/09/30阿斯利康已就收购 Amolyt Pharma 达成最终协议，Amolyt Pharma 专注于开发用于罕见内分泌及相关疾病的治疗肽。预计交易将于 2024 年第三季度完成。阿斯利康将以现金和无债务的方式收购 Amolyt Pharma 的所有流通股，总对价高达 10.5 亿美元。这包括交易完成时的 8 亿美元预付款，以及 Amolyt Pharma 股东在达到特定监管里程碑时获得额外 2.5 亿美元或有付款的权利。Amolyt Pharma 成立于 2008 年，目前正在开

88、发用于治疗服务不足的罕见内分泌疾病的差异化治疗肽临床管线。Eneboparade(AZP-3601)是一种在研的每日皮下注射甲状旁腺激素受体 1(PTHR1)激动剂，用于治疗甲状旁腺功能减退症，目前处于 III 期临床阶段。预计该项目将于 2025 年上半年获得顶线数据。AZP-3813 是一种肽生长激素受体拮抗剂，目前处于 I 期临床阶段，是治疗肢端肥大症的潜在候选药物。Amolyt 预计将于 2024 年上半年发布顶线数据。百健完成收购 Human Immunology Biosciences预期日期范围：2024/07/01 2024/09/302024 年 5 月，渤健宣布达成协议，以

89、 11.5 亿美元预付款收购 Human Immunology Biosciences(HIBio)，并额外支付 6.5 亿美元潜在里程碑付款，潜在总价值为 18 亿美元。通过此次收购，渤健将获得 II 期 Felzartamab 项目，Felzartamab 正在开发用于治疗肾移植受者原发性膜性肾病(PMN)和抗体介导的排斥反应(AMR)。HIBio 成立于 2021 年，总部位于加利福尼亚州，是一家生物技术公司，致力于开发免疫介导疾病的疗法。I-Mab Biopharma 拥有 Felzartamab 和 HIB210 在中国以外地区的权益，2022 年，HI-Bio 从 MorphoSy

90、s（该公司最近于 2024 年 2 月被诺华收购）获得这项权益，交易总价值为 10.2 亿美元，MorphoSys 还获得了 HIBio 15%的股权。Felzartamab 是一种全人源抗 CD38 单克隆抗体，已获得 FDA 授予的突破性疗法认定(BTD)和孤儿药认定(ODD)，用于治疗肾移植受者的 PMN 和 AMR。目前正在进行 IgA 肾病的 II 期研究，并计划进行 PMN 和 AMR 的 III 期研究。HIB210 是一种抗 C5aR1 抗体，用于治疗一系列补体介导疾病，目前处于 I 期临床阶段。HIBio 还在开发肥大细胞项目，用于治疗免疫介导疾病，目前处于发现阶段。渤健预计

91、以现金作为收购资金，也可能动用其循环信贷协议为交易提供资金。就在收购协议签署前几天，渤健选择不行使与 Ionis 公司共同许可和开发 BIIB121（用于治疗天使综合征）的选择权。渤健希望保留 HIBio 的人才，并在旧金山湾区建立团队，以扩大开发工作。目前预计该交易将于 2024 年第三季度完成。28 版权所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 为 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授权的情况下影印）2024 年 6 月默沙东完成收购 Eyebiotech Limited预期日期范围：2024/07/01 2024/09/302024 年 5 月

92、 29 日，默沙东与英国私营生物技术公司 Eyebiotech 达成最终协议。根据合并协议的条款，默沙东将预付 13 亿美元的现金，并根据指定开发、监管和商业里程碑的实现情况支付高达 17 亿美元获利能力付款。Eyebiotech 成立于 2021 年，目前正在开发候选药物，旨在预防和治疗与视网膜血管渗漏相关的视力丧失，视网膜血管渗漏是视网膜疾病的已知风险因素。其主要候选药物 Restoret(EYE103)是一种潜在同类首创四价三特异性抗体，可作为 Wingless 相关整合位点信号通路的激动剂。该产品在糖尿病性黄斑水肿(DME)和新生血管性年龄相关性黄斑变性患者的 Ib/IIa 期试验中取

93、得了积极结果。预计该项目将于 2024 年下半年进入关键性 IIb/III 期 DME 研究。在管线中，EyeBio 还有一个未公开的临床前候选药物，可与 Restore 形成互补。该公司计划在今年年底前公开其机制，并将其转入 I/II 期研究。这家新锐公司于 2022 年 2 月启动 A 轮融资，由 V Health Investors 领投 6500 万美元，Samsara BioCapital、Jeito Capital 和 MRL Ventures 也参与其中。2023 年 11 月，BBain Capital Life Sciences、Omega Funds 和 Vertex Ve

94、ntures 等新投资者加入这轮融资，使融资总额达到 1.3 亿美元。此次收购将为默沙东进入眼科领域提供踏板。预计 Restoret 将与拜耳/Regeneron 的 Eylea(aflibercept)和罗氏的 Vabysmo(faricimab-svoa)展开竞争。诺华完成收购 Mariana Oncology预期日期范围：2024/07/01 2024/09/302024 年 5 月 2 日，诺华签订协议，以 10 亿美元的预付款收购私人控股的 Mariana Oncology 公司，并在完成预定里程碑后再支付高达 7.5 亿美元获利能力付款。该公司成立于 2020 年，原名 Curie

95、 Therapeucs，一年后更名为 Mariana Oncology，专注于开发精准放射性药物，即肿瘤靶向分子（配体）与治疗性放射性同位素（一种放射性粒子）配对，将射线运送至肿瘤部位。Mariana 的综合平台涵盖靶标生物学和基于大环肽的发现和优化。该公司拥有一系列放射配体疗法(RLT)项目，从先导化合物的结构优化到早期开发，涉及一系列实体瘤适应症，包括先导化合物 MC-339，这是一种基于锕的 RLT，正在研究用于治疗小细胞肺癌。诺华目前有两个获批的 RLT，即 Lutathera(luteum 177 dotatate)和 Pluvicto(luteum 177 vipivode tet

96、raxetan)，分别用于罕见的神经内分泌肿瘤和转移性去势抵抗性前列腺癌。诺华希望通过 Mariana 的加盟，加强其 RLT 管线，包括前列腺癌以及其他临床前研究和发现项目。2024 年第三季度影响巨大的催化事件公司符号产品适应症阶段催化事件标题预期结束日期催化事件 IDEmergent BioSolutions,Inc.EBSACAM2000Monkeypo+P2:P294BLAPDUFA for sBLA2024/09/06194684Nymox Pharmaceutical CorporationNYMXNymozarfex前列腺癌II 期Approval Decision2024/0

97、8/31185039Cosette Pharmaceuticals,Inc.Vyleesi糖尿病肾病IIb 期Phase IIb BREAK2024/09/30184419184419Cosette Pharmaceuticals,Inc.Vyleesi女性性唤醒障碍已获批准Phase III Women2024/09/30190021190021罗氏RHHBYPegasys真性红细胞增多症(PV)研究者发起Supplemental Eur2024/09/02200675罗氏RHHBYPegasys原发性血小板增多症(ET)研究者发起Supplemental Eur2024/09/022006

98、76诺华NVSAtrasentan局灶节段性肾小球硬化(FSGS)II 期Phase II AFFINIT2024/08/31184139诺华NVSAtrasentanAlport 综合症II 期Phase II AFFINIT2024/08/31184140诺华NVSAtrasentan糖尿病肾病II 期Phase II AFFINIT2024/08/31184141Zevra Therapeutics,Inc.ZVRAMiplyffaC 型尼曼匹克病NDAFDA Advisory Pan2024/07/31194722Zevra Therapeutics,Inc.ZVRAMiplyffaC

99、 型尼曼匹克病NDAPDUFA for NDA-2024/09/21193899Sentynl Therapeutics Inc.Zokinvy丁型肝炎(HDV)（抗病毒）III 期Pre-NDA meeting2024/08/31183048葛兰素史克GSKMosquirix（含单磷酸脂质 A MPL 佐剂）疟疾II 期Phase II-Top-Lin2024/07/31172564MannKind CorporationMNKDAfrezza2 型糖尿病已获批准Phase III INHALE2024/09/30189113Annovis Bio,Inc.ANVSBuntanetap帕金森

100、病(PD)III 期Phase III ANVS-22024/07/31184512Windtree Therapeutics,Inc.WINTIstaroxime急性失代偿性心力衰竭-射血分数降低（急性 HFrEF）II 期SEISMiC Extensio2024/09/30193736强生JNJOpsumit肺动脉高压(PAH)已获批准Phase III TOMOR2024/09/30186834Puma Biotechnology,Inc.PBYINerlynx人表皮生长因子受体 2 (HER2)阳性乳腺癌已获批准Phase II-w/cape2024/09/30172274Puma B

101、iotechnology,Inc.PBYINerlynxHER2 阳性乳腺癌已获批准Phase II FACT 2-2024/09/30146298吉利德科学公司GILDSeladelpar原发性胆汁性胆管炎(PBC)NDAPDUFA for NDA-2024/08/14193686阿斯利康AZNFasenra嗜酸粒细胞增多综合征(HES)III 期Phase III NATRO2024/08/31157930Viridian Therapeutics,Inc.VRDNVRDN-001甲状腺眼病(TED)III 期Phase III THRIVE2024/09/30179413Travere

102、Therapeutics,Inc.TVTXFilspari免疫球蛋白 A(IgA)肾病（Berger 病）已获批准PDUFA for sNDA2024/09/05197251FibroGen,Inc.FGENPamrevlumab胰腺癌III 期Phase II/III Precis2024/09/30190507FibroGen,Inc.FGENPamrevlumab胰腺癌III 期Phase III LAPIS-2024/09/30164818阿斯利康AZNLynparza子宫（子宫内膜）癌NDASupplemental Ap2024/09/03196422VistaGen Therape

103、utics,Inc.VTGNFasedienol社交焦虑障碍(SAD)III 期Phase III PALISA2024/09/30176478Northwest Biotherapeutics,Inc.NWBODCVax-L脑癌（恶性胶质瘤；AA 和巨细胞瘤 GBM）III 期Approval Decision2024/09/30193820默沙东MRKWinrevair肺动脉高压(PAH)已获批准EU Approval Deci2024/09/30200672强生JNJUptravi肺动脉高压(PAH)已获批准Phase III SALTO2024/09/30187561Sumitovan

104、t Biopharma Ltd.Myfembree子宫内膜异位症已获批准Approval Decision2024/08/31181853勃林格殷格翰Jardiance2 型糖尿病已获批准European Approv2024/07/31192833Aeterna Zentaris Inc.AEZSMacrilen矮小症/生长激素缺乏症已获批准Phase III DETEC2024/09/30200313Jasper Therapeutics,Inc.JSPRBriquilimab荨麻疹I/II 期Phase Ib/IIa BEA2024/09/30189340CSL LimitedCSLHi

105、zentra皮肌炎III 期Phase III RECLAI2024/09/30196529Alfasigma S.p.A.Ocaliva原发性胆汁性胆管炎(PBC)已获批准European Conditi2024/09/30200681Jazz Pharmaceuticals plcJAZZZepzelca小细胞肺癌(SCLC)已获批准CMA Approval De2024/08/31179494Alzheon Inc.ALZ-801阿尔茨海默病(AD)III 期Phase III APOLLO2024/09/30167684罗氏RHHBYActemra（皮下注射剂）类风湿性关节炎已获批准P

106、DUFA for Biosim2024/08/31179465阿斯利康AZNFluMist Quadriv季节性流感已获批准European Approv2024/07/26200024Apogenix AGAsunercept脑癌（恶性胶质瘤；AA 和巨细胞瘤 GBM）美国境外开发Phase II CAN0082024/08/31190993Phathom Pharmaceuticals,Inc.PHATVoquezna胃食管反流病已获批准PDUFA for sNDA2024/07/19193440诺和诺德NVORybelsus肥胖症III 期Phase III OASIS 42024/07

107、/31193231Noema PharmaNOE-101三叉神经痛II/III 期Phase IIb/III Libra2024/09/30175188Melinta Therapeutics,Inc.Solithera呼吸道感染美国境外开发Approval Decision2024/07/31176394Melinta Therapeutics,Inc.Solithera耳部感染（抗菌）美国境外开发Approval Decision2024/07/31176396Diamyd Medical ABDMYDBDiamyd1 型糖尿病III 期Phase III DIAGNO2024/08/15

108、199366赛诺菲SNYDupixent慢性阻塞性肺疾病BLAPDUFA for sBLA2024/09/27195098优时比UCBDapirolizumab系统性红斑狼疮(SLE)III 期Phase III-Top-Li2024/09/30161413Akebia Therapeutics,Inc.AKBAVafseo慢性肾病引起的贫血III 期FDA Response to2024/08/31186143Incyte CorporationINCYMonjuvi弥漫性大 B 细胞淋巴瘤(DLBCL)-NHL已获批准Phase II/III B-MIN2024/09/30152354卫材

109、4523:JPLeqembi阿尔茨海默病(AD)已获批准CHMP Opinion2024/07/31184236卫材4523:JPLeqembi阿尔茨海默病(AD)已获批准European Approv2024/08/31184237葛兰素史克GSKBrexafemme念珠菌病已获批准Phase IIIb VANQ2024/09/30189240Bausch Health Companies Inc.BHCMytesi胃肠道疾病已获批准Phase III OnTAR2024/07/23187366Tris Pharma,Inc.TRN-228急性疼痛I 期Phase III-Registr20

110、24/08/31190759Equillium,Inc.EQEQ001移植物抗宿主病(GVHD)III 期Phase III EQUAT2024/09/30199194Transposon Therapeutics,Inc.TPN-101其他神经病学疾病美国境外开发Phase IIa-Toplin2024/08/31192882NewAmsterdam Pharma BVNAMSObicetrapib血脂异常/高胆固醇血症III 期Phase III BROOK2024/09/30178885葛兰素史克GSKJesduvroq慢性肾病引起的贫血NDAPDUFA for NDA-2024/07/

111、31176685诺华NVSKisqali激素受体(HR)阳性/HER2 阴性乳腺癌已获批准Supplemental CH2024/08/31192637Biotron LimitedBIT:AUBIT225COVID-19 治疗美国境外开发Phase II BIT225-02024/09/30187208默沙东MRKKeytruda间皮瘤BLAPDUFA for sBLA2024/09/25199906Biofrontera AGBFRAAmeluz皮肤癌-基底细胞癌(BCC)III 期Phase III-w/BF-R2024/09/30190083Vanda Pharmaceuticals,

112、Inc.VNDATradipitant胃轻瘫治疗NDAPDUFA for NDA-2024/09/18193373AbbVie Inc.ABBVSkyrizi溃疡性结肠炎(UC)已获批准Supplemental Ap2024/09/30190513辉瑞PFEBraftovi非小细胞肺癌(NSCLC)已获批准CHMP Suppleme2024/09/301925012024 年第三季度影响巨大的催化事件公司符号产品适应症阶段催化事件标题预期结束日期催化事件 IDOmeros CorporationOMERNarsoplimab移植相关性血栓性微血管病(TA-TMA)BLAPDUFA for BL

113、A-2024/09/30174813Poxel SAPOXELPXL770肾上腺脑白质营养不良I 期Phase IIa-PoC S2024/09/30170467田边三菱制药集团ND0612帕金森病(PD)NDAPDUFA for NDA 2024/08/31197029197029罗氏RHHBYTecentriq非小细胞肺癌(NSCLC)已获批准Phase III IMpower2024/09/30162694GeNeuro SAGNROGNbAC1COVID-19 治疗美国境外开发Phase II PASC(E2024/09/30182357阿斯利康AZNImfinzi子宫（子宫内膜）癌已

114、获批准Supplemental Ap2024/09/02196418阿斯利康AZNImfinzi非小细胞肺癌(NSCLC)已获批准PDUFA for sBLA2024/08/31192857阿斯利康AZNImfinzi非小细胞肺癌(NSCLC)已获批准FDA Advisory Pan2024/07/25200549阿斯利康AZNImfinzi非小细胞肺癌(NSCLC)已获批准FDA Advisory Pan2024/07/23200550GlycoMimetics,Inc.GLYCUproleselan急性髓系白血病(AML)III 期Phase II/III w/7+32024/07/311

115、98909Galderma S.A.GALDNemolizumab瘙痒症BLAPDUFA for BLA-2024/08/14196531强生JNJBalversa膀胱癌已获批准European Approv2024/09/02190857Neuren Pharmaceuticals LimitedNEUNNZ-2591天使综合征II 期Phase II AS-001(2024/09/30169840HEMA BiologicsSEVENFACT血友病 A 和血友病 B已获批准Approval Decision2024/08/31178902诺和诺德NVOAwiqli2 型糖尿病BLAPDUF

116、A for BLA-2024/09/30188973诺和诺德NVOAwiqli1 型糖尿病BLAPDUFA for BLA-2024/09/30189013Amneal Pharmaceuticals,IncAMRXIPX203帕金森病(PD)NDAPDUFA for NDA-2024/08/07196388Alpha Cognition,Inc.ACOGAlpha-1062阿尔茨海默病(AD)NDAPDUFA for NDA-2024/07/27191301罗氏RHHBYReS19-T阿尔茨海默病(AD)美国境外开发Phase IIa-PK/PD2024/08/31177038Mayne P

117、harma Group LimitedMYX:AUEstelle避孕已获批准Phase III MIT-Es02024/09/30187424Agios Pharmaceuticals,Inc.AGIOPyrukynd丙酮酸激酶缺乏症已获批准Phase III ACTIVA2024/09/30183752Regeneron Pharmaceuticals,Inc.REGNOrdspono滤泡性淋巴瘤(FL)III 期Conditional Appro2024/09/02190240Regeneron Pharmaceuticals,Inc.REGNOrdspono弥漫性大 B 细胞淋巴瘤(DL

118、BCL)-NHLIII 期Conditional Appro2024/09/02190241辉瑞PFEBeqvez血友病 B已获批准European Approv2024/08/05188888Radius Health,Inc.RAD011天使综合征临床前Phase III SCOUT-2024/09/30177455Oryzon Genomics S.A.ORYVafidemstatPhelan-McDermid 综合征(PMS)美国境外开发Pilot Study-Topli2024/07/31170154罗氏RHHBYVabysmo视网膜静脉阻塞(RVO)引起的黄斑水肿（眼科）已获批准S

119、upplemental Ap2024/09/02191188Aldeyra Therapeutics,Inc.ALDXReproxalap干眼症（眼科）III 期Phase III ADX-102024/09/30200305Palatin Technologies,Inc.PTNPL-8177溃疡性结肠炎(UC)II 期Phase II PL8177-2024/09/30157207Cerevel Therapeutics HoldingCERECVL-865癫痫发作性疾病（癫痫）II 期Phase II REALIZE2024/09/30161523武田制药TAKAdzynma血栓性血小板

120、减少性紫癜(TTP)已获批准Approval Decision2024/08/05190130赛诺菲SNYPRV-3279系统性红斑狼疮(SLE)II 期Phase IIa PREVA2024/09/30174845礼来公司LLYDonanemab阿尔茨海默病(AD)BLAPDUFA for BLA-2024/09/30189371Cyclo Therapeutics,Inc.CYTHTrappsol CycloC 型尼曼匹克病III 期Phase III Transpo2024/09/06199999Clearside Biomedical,Inc.CLSDCLS-AX湿性年龄相关性黄斑变性

121、（湿性 AMD）（眼科）I/II 期Phase IIb ODYSS2024/09/30184635Scholar Rock,LLCSRRKApitegromab肥胖症II 期Phase II Proof-of-2024/09/30191925Levicept LtdLEVI-04骨关节炎疼痛美国境外开发Phase IIa-Top-Li2024/09/30193594Apellis Pharmaceuticals,Inc.APLSSyfovreC3 肾小球病III 期Phase III VALIAN2024/09/30187529诺和诺德NVOZegalogue高胰岛素血症/低血糖症已获批准Eu

122、ropean Approv2024/08/31188831葛兰素史克GSK志贺氏菌苗(GSK)胃肠炎II 期Phase I/II Dose Fi2024/07/31196724Abivax S.A.ABVXObefazimod溃疡性结肠炎(UC)III 期Phase II-Follow2024/09/30194878强生JNJDarzalex Faspr多发性骨髓瘤(MM)已获批准Phase III CEPHE2024/09/30186838ABVC Biopharma,Inc.ABVCABV-1505注意力缺陷多动障碍IIb 期Phase IIb BLI-1002024/07/3118997

123、4Les Laboratoires ServierVorasidenib脑癌（恶性胶质瘤；AA 和 巨细胞瘤 GBM）NDAPDUFA for NDA-2024/08/20196671Rakuten Medical,Inc.ASP-1929头颈癌III 期Phase III LUZERA2024/09/30184560Viatris Inc.VTRSGlatiramer Acetate多发性硬化症(MS)NDAPDUFA for NDA-2024/07/31189957百济神州BGNETevimbra非小细胞肺癌(NSCLC)III 期Phase II AdvanTI2024/07/31185

124、474绿叶制药集团2186LY03005重性抑郁障碍(MDD)NDAPDUFA for NDA-2024/09/30156247Sage Therapeutics Inc.SAGESAGE-324特发性震颤IIb 期Phase IIb KINETI 2024/09/30193504MiNA Therapeutics LimitedMTL-CEBPA肝细胞（肝）癌II 期Phase II-OUTRE2024/07/31174884Affibody ABABY-035化脓性汗腺炎II/III 期Phase III-Topline2024/09/30197257OSE Immunotherapeut

125、icsOSEOSE-127溃疡性结肠炎(UC)美国境外开发Phase II CoTikiS-2024/09/30187542GRI Bio,Inc.GRIGRI-0621特发性肺纤维化(IPF)II 期Phase IIa-Interim2024/09/30183419Coherus BioSciences,Inc.CHRSFYB203湿性年龄相关性黄斑变性（湿性 AMD）（眼科）BLAPDUFA for 351(k)2024/07/01189007Incyte CorporationINCYINCB57643骨髓纤维化(MF)I 期Phase III POC-T2024/09/30169188

126、Sun Pharmaceutical IndustrieSUNPCTP-543斑秃NDAPDUFA for NDA-2024/07/31191576Corcept Therapeutics IncorporatedCORTMiricorilant抗精神病药物引起的体重增加 II 期Phase II GRATIT2024/07/31175256Corcept Therapeutics IncorporatedCORTMiricorilant抗精神病药物引起的体重增加 II 期Phase II-GRATIT2024/07/31175257Syndax Pharmaceuticals,IncSNDX

127、Axatilimab移植物抗宿主病(GVHD)BLAPDUFA for BLA-2024/08/28193952IntelGenx Technologies CorpIGXTMontelukast Ve阿尔茨海默病(AD)II 期Phase IIa BUENA2024/09/30189837Science Corp.PRIMA干性年龄相关性黄斑变性（干性 AMD）/地图样萎缩（眼科）美国境外开发PRIMAvera(EU)-2024/09/30164768Actinogen Medical LtdACWXanamem重性抑郁障碍(MDD)美国境外开发Phase II XanaCID2024/08

128、/15178349Chemomab Therapeutics LtdCMMBCM-101原发性硬化性胆管炎(PSC)II 期Phase IIa SPRIN2024/09/30173381百时美施贵宝公司BMYKarXT精神分裂症NDAPDUFA for NDA-2024/09/26191327Impel Pharmaceuticals,Inc.IMPLINP-105孤独症谱系障碍（孤独症）II 期Phase IIa-Toplin2024/07/31174743Sorrento Therapeutics,Inc.SRNEQAbivertinib非小细胞肺癌(NSCLC)III 期Pre-NDA

129、Meeting2024/07/30179645艾伯维ABBVAGN-151586皱纹III 期Phase III M21-52024/07/311922052024 年第三季度影响巨大的催化事件公司符号产品适应症阶段催化事件标题预期结束日期催化事件 IDPhilogen S.p.A.PHILFibromun软组织肉瘤IIb 期Phase III-FIBRO2024/09/30170319Philogen S.p.A.PHILFibromun软组织肉瘤IIb 期Phase II-FLASH2024/09/30170320Adaptimmune Therapeutics plcADAPAfami-

130、cel滑膜肉瘤BLAPDUFA for BLA-2024/08/04193438Genexine Inc.95700GX-188E头颈癌美国境外开发Phase II-w/GX-I72024/09/30184105辉瑞PFEGiroctocogene血友病 AIII 期Phase III AFFINE2024/09/30163179Arcturus Therapeutics Ltd.ARCTARCT-810鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症I 期Phase II-Top-line2024/07/01176400礼来公司LLYMazdutide肥胖症II 期Phase III High Do2024/07/3

131、1184326礼来公司LLYMazdutide2 型糖尿病I 期Phase III DREAM2024/09/30199058Humacyte,Inc.HUMAHumacyl外周动脉疾病(PAD)BLAPDUFA for BLA-2024/08/10193553Alvogen,Inc.NRX-101慢性疼痛II 期Phase II-Top-line2024/08/31190605Revolution Medicines,Inc.RVMDAmeile非小细胞肺癌(NSCLC)II 期CHMP(European2024/09/30182850Revolution Medicines,Inc.RVM

132、DAmeile非小细胞肺癌(NSCLC)II 期Approval Decision2024/08/31182851Revolution Medicines,Inc.RVMDAmeile非小细胞肺癌(NSCLC)II 期Approval Decision2024/07/31178149Ascendis Pharma A/SASNDTransCon PTH甲状旁腺功能减退症NDAPDUFA for NDA-2024/08/14192932罗氏RHHBYPiasky阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)已获批准EU Approval Deci2024/09/02189730Idorsia Pharmac

133、euticals LtdIDIATRYVIO高血压（全身性）已获批准European Approv2024/07/01184568Cardiff Oncology,Inc.CRDFOnvansertib结直肠癌(CRC)II 期Phase II CRDF-002024/09/30189980Delta-Fly Pharma,Inc.4598 DFP-10917急性髓系白血病(AML)III 期Phase III-Top-Li2024/08/31188994AB2 Bio Ltd.Tadekinig Alfa自身免疫性疾病III 期Phase III-Top-Li2024/07/31163858

134、基石药业（苏州）2616 舒格利单抗非小细胞肺癌(NSCLC)已获批准Approval Decision2024/08/05185296Abliva ABABLIKL-1333MELAS（线粒体脑肌病、乳酸酸中毒和卒中样发作）综合征II 期Phase II FALCON2024/08/15188920诺华NVSPluvicto前列腺癌已获批准Phase III PSMAdd2024/09/30181542甘李药业Basalin2 型糖尿病BLAPDUFA for 351(k)2024/09/30188686甘李药业Basalin1 型糖尿病BLAPDUFA for 351(k)2024/09/

135、30188679Spruce Biosciences,Inc.SPRBTildacerfont先天性肾上腺皮质增生症(CAH)IIb 期Phase IIb CAHme2024/09/30162812Lykos TherapeuticsMidomafetamin创伤后应激障碍(PDST)NDAPDUFA for NDA-2024/08/11193549Rocket Pharmaceuticals Inc.RCKTKresladi自身免疫性疾病BLAPDUFA for BLA-2024/09/30190868SIFI S.p.A.Akantior抗寄生虫和抗原虫临床前European Commi2

136、024/08/05177992Syndax Pharmaceuticals,IncSNDXRevumenib急性髓系白血病(AML)NDAPDUFA for NDA-2024/09/26193955Indivior plcINDVAEF0117大麻使用障碍II 期Phase IIb SICA 22024/09/30181709康方生物Penpulimab鼻咽癌BLAPDUFA for BLA(2024/09/30192967Nevakar,Inc.NVK-002近视性黄斑变性(MMD)NDAPDUFA for NDA-2024/09/30188396Valneva SEVLAIxchiq基孔肯

137、雅病毒已获批准Approval Decision2024/09/30192250Liquidia Corp.LQDAYutrepia肺动脉高压(PAH)已获批准NDA Approval2024/07/31189697Prestige Biopharma Pte.Ltd.TuznueHER2 阳性乳腺癌美国境外开发Meeting with FDA2024/07/31181173Integrative Research LaboratIRLABAPirepemat帕金森病痴呆(PDD)美国境外开发Phase IIb Fall Rat2024/09/30184964瑞石生物医药SHR0302斑秃II

138、 期Phase III-Top-Li2024/07/31174799179494基石药业（苏州）2616 CS1003肝细胞（肝）癌III 期Phase III-CS1002024/09/30191174RadioMedix,Inc.AlphaMedix神经内分泌肿瘤(NET)II 期Phase II Naive Pa2024/09/30187604Genmab A/SGMABEpkinly弥漫性大 B 细胞淋巴瘤(DLBCL)-NHL已获批准Phase III-Top-Li2024/08/31184067IntraBio Inc.IB1001C 型尼曼匹克病NDAPDUFA for NDA-

139、2024/09/24195112Arcutis Biotherapeutics,Inc.ARQTZoryve Topical特应性皮炎（湿疹）NDAPDUFA For sNDA2024/07/07190928BBS-Bioactive Bone SubstituBONEHArtebone骨折和机械缺陷美国境外开发Artebone CE Mar2024/09/30140173辉瑞PFEPenbraya脑膜炎球菌疫苗和其他脑膜炎球菌特异性药物（抗菌药物）已获批准CHMP Opinion2024/09/30190623上海复宏汉霖生物制药有限公司2696 HLX-10小细胞肺癌(SCLC)III 期

140、European Approv2024/09/30185984Arbutus Biopharma CorporatiABUSAB-729乙型肝炎(HBV)治疗（抗病毒）II 期Phase IIa-POC-2024/09/30174873Biocon,Ltd.BIOS门冬胰岛素生物类似药(Biocon)2 型糖尿病BLAMeeting with FDA2024/08/31184636Himalaya TherapeuticsHTBA3021实体瘤II 期Phase II data SC2024/08/31198286Regeneron Pharmaceuticals,Inc.REGNLinvos

141、eltamab多发性骨髓瘤(MM)BLAPDUFA for BLA-2024/08/22194310Agenus Inc.AGENBotensilimab胰腺癌II 期Phase II ACTIVAT2024/09/30198123Recursion Pharmaceuticals,Inc.RXRXREC-994血管瘤II 期Phase IIa SYCAM2024/09/30200540Applied Therapeutics Inc.APLTAT-007一般代谢疾病NDAFDA Advisory Pan2024/08/27196874Viatris Inc.VTRSTyrvaya神经营养性角

142、膜病II 期Phase II-OLYMP2024/08/31174538辉瑞PFEPF-07252220季节性流感III 期Phase III Quadriv2024/07/31183251COMPASS PathwaysCMPSCOMP360重性抑郁障碍(MDD)III 期Phase III COMP 02024/09/30185503Poxel SAPOXELPXL065肾上腺脑白质营养不良临床前Phase IIa-PoC S2024/09/30170465Visiox Pharma,LLCPDP-716青光眼/高眼压症（眼科）NDAPDUFA for NDA-2024/09/301809

143、21SIS Medical AGOPN NC Super冠状动脉疾病已获批准Approval Decision2024/08/31184873Emerald Health Pharmaceuticals Inc.EHP-101系统性硬化症II 期Phase IIa-Top-Li2024/07/31184290AUG Therapeutics,LLCAVTX-803一般代谢疾病III 期Pivotal Trial-Top2024/07/31164853InCarda Therapeutics,Inc.InRhythm房颤/房扑III 期Phase III RESTO2024/07/3116993

144、7RAPT Therapeutics,Inc.RAPTRPT193特应性皮炎（湿疹）IIb 期Phase IIb-Toplin2024/09/30181055诺华NVSAvzivi非小细胞肺癌(NSCLC)已获批准Approval Decision2024/08/05200026诺华NVSAvzivi结直肠癌(CRC)美国境外开发Approval Decision2024/08/05200032Altavant Sciences,Inc.Rodatristat Eth肺动脉高压(PAH)IIb 期Phase IIb ELEVA2024/09/30188295ARS Pharmaceutical

145、s,Inc.SPRYNeffy过敏反应NDAEuropean Approv2024/09/30188697Shin Nippon Biomedical Laboratories,Ltd.2395 STS101偏头痛和其他NDAMeeting with FDA2024/08/311963272024 年第三季度影响巨大的催化事件公司符号产品适应症阶段催化事件标题预期结束日期催化事件 IDAlvotechALVOSimlandi类风湿性关节炎已获批准Approval Decision2024/08/31181414AlvotechALVOSimlandi银屑病已获批准Approval Decisi

146、on2024/08/31181415AlvotechALVOSimlandi幼年特发性关节炎已获批准Approval Decision2024/08/31181418AlvotechALVOSimlandi中轴型脊柱关节炎已获批准Approval Decision2024/08/31181419AlvotechALVOSimlandi银屑病关节炎(PsA)已获批准Approval Decision2024/08/31181420AlvotechALVOSimlandi化脓性汗腺炎已获批准Approval Decision2024/08/31181421AlvotechALVOSimlandi克

147、罗恩氏病已获批准Approval Decision2024/08/31181423AlvotechALVOSimlandi溃疡性结肠炎(UC)已获批准Approval Decision2024/08/31181425AlvotechALVOSimlandi葡萄膜炎（眼科）已获批准Approval Decision2024/08/31181427瑞迪博士实验室RDYReditux类风湿性关节炎III 期Biosimilar Approv2024/08/31189242Axial Therapeutics,Inc.AB-2004孤独症谱系障碍（孤独症）IIb 期Phase IIb-Top-Li20

148、24/08/31173324诺和诺德NVOIcoSema2 型糖尿病III 期Phase III Combin2024/07/31194504诺和诺德NVOIcoSema2 型糖尿病III 期Phase III Combin2024/07/31194506Eagle Pharmaceuticals,Inc.EGRXCAL02社区获得性肺炎(CAP)II 期Phase II Severe P2024/09/30181091Coherus BioSciences,Inc.CHRSLoqtorzi鼻咽癌已获批准CHMP Opinion2024/08/31182306Coherus BioScienc

149、es,Inc.CHRSLoqtorzi鼻咽癌已获批准Approval Decision2024/08/31182308Xspray Pharma ABXSPRAY:SDasynoc慢性髓系白血病(CML)NDAPDUFA for NDA-2024/07/31196444罗氏RHHBYTecentriq（皮下注射剂）非小细胞肺癌(NSCLC)BLAPDUFA for BLA-2024/09/15184798罗氏RHHBYTecentriq（皮下注射剂）肝细胞（肝）癌BLAPDUFA for BLA-2024/09/15187240罗氏RHHBYTecentriq（皮下注射剂）黑色素瘤BLAPDU

150、FA for BLA-2024/09/15187244罗氏RHHBYTecentriq（皮下注射剂）腺泡状软组织肉瘤(ASPS)BLAPDUFA for BLA-2024/09/15187250罗氏RHHBYTecentriq（皮下注射剂）小细胞肺癌(SCLC)BLAPDUFA for BLA-2024/09/15187253Aerie Pharmaceuticals,Inc.AR-15512干眼症（眼科）III 期Phase III COMET2024/08/31178330百济神州BGNEOciperlimab非小细胞肺癌(NSCLC)III 期Phase II AdvanTI2024/0

151、7/31185473罗氏RHHBYOcrevus（皮下注射剂）多发性硬化症(MS)NDAApproval Decision2024/09/13197010AN2 Therapeutics,Inc.ANTXEpetraborole非结核分枝杆菌(NTM)II/III 期Phase II/III-Top-2024/09/30178425Incyte CorporationINCYZilurgisertib骨髓纤维化(MF)I/II 期Phase III POC-T2024/09/30169190Edwards Lifesciences Corp.EWEVOQUE心脏瓣膜手术已获批准FDA Advi

152、sory Pan2024/07/31192292Moderna,Inc.MRNAmRESVIA呼吸道合胞病毒(RSV)已获批准Approval Decision2024/09/03189074Laboratorios Salvat,S.A.Clotrimazole耳部感染（抗菌）NDAPDUFA for NDA-2024/07/31185981Natera,Inc.NTRASignatera结直肠癌(CRC)美国境外开发Phase III ALTAIR2024/09/30189778诺和诺德NVONN93892 型糖尿病II 期Phase II Dose Fin2024/09/30182560

153、IACTA Pharmaceuticals,Inc.IC-265干眼症（眼科）II 期Phase II-Top-Lin2024/07/31170704默沙东MRKMK-7240系统性硬化症相关间质性 肺疾病(SSc-ILD)II 期Phase II ATHENA2024/09/30178956Algo Therapeutix S.A.SATX01化疗诱导的周围神经病变(CIPN)II 期Phase II-Topline2024/08/31179957Algo Therapeutix S.A.SATX01神经性疼痛II 期Phase II EASE-T2024/08/31190923默沙东MKK

154、GYEnpatoran系统性红斑狼疮(SLE)II 期Phase II WILLOW2024/09/30197606SiSaf Ltd.SIS-302-AA斑秃美国境外开发Phase II-Top-Lin2024/08/31193698Stereotaxis,Inc.STXSMAGiC 导管房颤/房扑美国境外开发PMA Approval De2024/08/31197022Stereotaxis,Inc.STXSMAGiC 导管房颤/房扑美国境外开发CE Mark Approva2024/08/31197023Ultimovacs ASAULTIMOUV-1头颈癌美国境外开发Phase II

155、FOCUS-2024/09/30163088Rare Thyroid Therapeutics International ABEmcitate内分泌疾病II/III 期Phase IIb/III-Top2024/09/30165080Rare Thyroid Therapeutics International ABEmcitate内分泌疾病II/III 期Phase III ReTRIA2024/09/30189550Lupin LimitedLPC拓培非格司亭生物类似药(Lupin)白细胞减少症/中性粒细胞 减少症BLAPDUFA for 351(k)2024/09/30173783强生

156、JNJVaripulse Cath房颤/房扑PMAPMA Approval De2024/09/19197568BiomX Inc.PHGEBX211骨和关节感染（抗菌）I/II 期Phase I/II-Top-Li2024/08/31177605安进AMGNWezlana银屑病已获批准Approval Decision2024/07/01198607安进AMGNWezlana银屑病关节炎(PsA)已获批准Approval Decision2024/07/01198615安进AMGNWezlana克罗恩氏病已获批准Approval Decision2024/07/01198616Sorrent

157、o Therapeutics,Inc.SRNEQCOVI-DROPSCOVID-19 治疗II 期Phase II US-Top2024/08/31174784Artiva Biotherapeutics,Inc.AlloNKHodgkins LymphomII 期Phase II-AFM132024/09/30187903ONL TherapeuticsONL1204孔源性视网膜脱离II 期Phase II-Top-Lin2024/09/30190519Compass Therapeutics Inc.CMPXCTX-009结直肠癌(CRC)II 期Phase II COMPA2024/09

158、/30183688EuBiologics Co.,Ltd.206650EuCorVac-19COVID-19 预防美国境外开发Phase III Democr2024/09/30189346argenx N.V.ARGXVyvgart Hytrulo干燥综合征II 期Phase II RHO(Po2024/07/31186238Visus Therapeutics,Inc.VT-1011老花眼III 期Phase III BRIO-II2024/09/30175949辉瑞PFEPaxlovidCOVID-19 治疗已获批准Phase III EPIC-Pe2024/08/31177231Alm

159、atica PharmaALM004未披露NDAPDUFA for NDA-2024/08/16190239Acutus Medical,Inc.AFIBAcQBlate FOR房颤/房扑PMAPMA Approval De2024/07/31181362Azafaros B.V.AZ-3102GM2 神经节苷脂沉积症新药临床试验申请(IND)Phase II-Top-Lin2024/08/31193516Azafaros B.V.AZ-3102C 型尼曼匹克病II 期Phase II-Top-Lin2024/09/30193517LumiThera,Inc.Valeda Light D干性年

160、龄相关性黄斑变性（干性 AMD）/地图样萎缩（眼科）De NovoDe Novo Approva2024/09/30193998安进AMGNABP 938湿性年龄相关性黄斑变性（湿性 AMD）（眼科）BLAPDUFA for Biosim2024/07/31192481强生JNJTiara TA心脏瓣膜手术美国境外开发TIARA TA-CE M2024/09/30169946甘李药业Prandilin1 型糖尿病BLAPDUFA for 351(k)2024/09/30188680Arcturus Therapeutics Ltd.ARCTKostaiveCOVID-19 预防I/II 期EU

161、 Approval Deci2024/09/30190742NFL BiosciencesALNFLNFL-101戒烟美国境外开发Phase II-CESTO2024/07/311715582024 年第三季度影响巨大的催化事件公司符号产品适应症阶段催化事件标题预期结束日期催化事件 IDIronwood Pharmaceuticals,Inc.IRWDCNP-104原发性胆汁性胆管炎(PBC)II 期Phase IIa-Top-Li2024/09/30175484强生JNJOpsynvi肺动脉高压(PAH)已获批准CHMP Opinion2024/09/30188830Nova Mentis

162、Life Science Corp.NOVAPsilocybin(Nova)脆性 X 综合征临床前Phase IIa-Prelim2024/09/30186720Bioretec Ltd.RemeOs骨折和机械缺陷已获批准CE Mark Approva2024/09/30174034Clairvoyant Therapeutics Inc.Psilocybin(Clairvoyant)酒精使用障碍美国境外开发Phase II CLARITY2024/09/30181481PepGen Inc.PEPGPGN-EDO51杜氏肌肉营养不良症(DMD)II 期Phase II CONNE2024/0

163、9/30190895美商永生造血祖细胞(HPC)-脐带血疗法缺血性卒中BLAPDUFA for BLA-2024/08/31176000Celltrion,Inc.68270 阿柏西普生物类似药(Celltrion)糖尿病性黄斑水肿（眼科）BLAPDUFA for 351(k)2024/07/01189082Celltrion,Inc.68270 阿柏西普生物类似药(Celltrion)湿性年龄相关性黄斑变性（湿性 AMD）（眼科）BLAPDUFA for 351(k)2024/07/01189083Appili Therapeutics Inc.APLIATI-1801利什曼病III 期Me

164、eting w/FDA2024/09/30176500诺和诺德NVOSemaglutide(NASH)非酒精性脂肪性肝炎III 期Phase III ESSEN2024/07/31199525Ashvattha Therapeutics LLCD-4517.2糖尿病性黄斑水肿（眼科）II 期Phase II Chronic2024/08/31192491Ashvattha Therapeutics LLCD-4517.2湿性年龄相关性黄斑变性（湿性 AMD）（眼科）II 期Phase II Chronic2024/08/31192465Saol TherapeuticsSL-1002神经肌肉痉

165、挛和痉挛状态II 期Phase II RAISE S2024/09/30176983Saol TherapeuticsSL-1002骨关节炎疼痛II 期Phase II COMPA2024/09/30176984DermBiont,Inc.SM-020良性色素性病变II 期Phase II Seborrhe2024/09/30196738DermBiont,Inc.SM-020皮肤癌-基底细胞癌(BCC)II 期Phase IIa CT-2172024/09/30196744MC2 Therapeutics A/SMC2-25瘙痒症美国境外开发Phase II-ITCHIN2024/09/30

166、180298H-CYTE Inc.HCYTSkinDisc伤口愈合美国境外开发510(k)Clearance2024/07/31197150Smart Immune SASSMART102血癌美国境外开发Phase I/II-HTLP-2024/07/31181205Aphaia Pharma AGAPH-012肥胖症II 期Phase II-Top-Lin2024/09/30181658Arthritis Innovation CorporationF-14术后疼痛III 期Phase III-Top-Li2024/08/31190576179413Osteal Therapeutics,I

167、nc.VT-X7假体周围感染(PJI)II 期Phase II-APEX-2024/09/30182088Incyte CorporationINCYINCB99280实体瘤I/II 期Phase II Checkpo2024/07/31190034Incyte CorporationINCYINCB99280皮肤癌-鳞状细胞癌(SCC)II 期Phase II INCB 992024/07/31190035Modular MedicalMODDMODD1 胰岛素泵1 型糖尿病510(k)510(k)Approval D2024/07/31194871Coya Therapeutics,Inc

168、.COYACOYA-301阿尔茨海默病(AD)II 期Phase II-Topline2024/09/30189376默沙东MRKMK-3475A非小细胞肺癌(NSCLC)III 期Phase III MK-3472024/09/30199760Laboratorios Salvat,S.A.SVT-15473术后疼痛NDAPDUFA for NDA-2024/07/31186673CurasightuTRACE前列腺癌成像临床前Phase II-Top Lin2024/09/30196542Azurity Pharmaceuticals,Inc.AZ-06其他神经病学疾病NDAPDUFA f

169、or NDA-2024/08/31190004Citius Oncology,Inc.Lymphir皮肤 T 细胞淋巴瘤(CTCL)BLAPDUFA for BLA-2024/08/13196546PharmaSens AGNIIA Essential2 型糖尿病510(k)510(k)Approval D2024/09/30194009PharmaSens AGNIIA Essential1 型糖尿病510(k)510(k)Approval D2024/09/30194053Norgine B.V.Agilus一般代谢疾病美国境外开发Approval Decision2024/08/3119

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