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1、 识别风险，发现价值 请务必阅读末页的免责声明 1 1/2626 Table_Page 行业专题研究|医药生物 2024 年 7 月 9 日 证券研究报告 本报告联系人：袁泉 021-38003838 医药生物行业医药生物行业 RNAi 疗法快速发展，从罕见病拓展到慢性病未来价值可期疗法快速发展，从罕见病拓展到慢性病未来价值可期 分析师：分析师：罗佳荣 分析师：分析师：李安飞 SAC 执证号：S0260516090004 SFC CE.no:BOR756 SAC 执证号：S0260520100005 021-38003671 021-38003669 请注意，李安飞并非香港证券及期货事务监察委

2、员会的注册持牌人，不可在香港从事受监管活动。核心观点核心观点：siRNA 药物药物临床治疗优势明显，临床治疗优势明显，行业进入快速发展阶段行业进入快速发展阶段。siRNA 药物通过 RNAi 机制发挥作用，几乎能够靶向基因组中任何基因，包括对于小分子和抗体“不可成药”的靶标，应用范围广阔；siRNA 药物还具有特异性强、作用持久、安全性良好、研发周期短、临床开发成功率高等优势。近年来 RNAi 领域不断取得突破，行业进入快速发展阶段：根据 Drug 网站，2018 年，全球首个 siRNA 药物 Patisiran 获 FDA 批准上市；2019 年，全球首个GalNAc结合siRNA药物Gi

3、vosiran获FDA批准上市，GalNAc技术平台价值得到了验证；2020年，Inclisiran获得欧盟上市批准，成为首款用于降胆固醇的 siRNA 药物，开辟了 siRNA 药物在慢性病治疗领域的新纪元。siRNA 平台价值凸显，递送技术不断迭代平台价值凸显，递送技术不断迭代。siRNA 药物结构特点决定了当成功建立靶向某组织的技术平台后，仅通过改变 siRNA 序列就能沉默该组织中任何已知基因序列，凸显成熟 siRNA 技术的平台价值。（1）GalNAc递送技术的出现，特别是其在肝脏靶向方面的优势，已成为 siRNA 药物开发的重要里程碑。根据各公司官网，Alnylam 在这个领域具有

4、明显的先发优势，Arrowhead、Dicerna、瑞博生物、舶望制药等国内外企业也纷纷建起自己的 GalNac 平台。（2）在更广阔的肝外靶向治疗领域，国内外企业采取各种差异化策略积极寻求突破。RNAi 领域在研管线领域在研管线持续持续丰富，不断拓展治疗边界丰富，不断拓展治疗边界。全球 siRNA 药物研发管线丰富，涵盖了从罕见病到常见慢性病的多个治疗领域。临床阶段的 siRNA 药物数量不断增加，根据智慧芽新药情报库数据，目前全球有上百 款 siRNA 药物处于临床研究阶段，其中 6 款已获批上市，1 款处于上市申请阶段，近 10 款处于临床 III 期阶段，30 余款处于临床 II 期阶

5、段，60 余款处于临床 I 期阶段，显示出 RNAi 技术在治疗领域的广泛应用。特别是针对高脂血症、高血压和 NASH 等治疗领域，企业正在积极开展临床研究，并有望在未来几年内取得积极进展。投资建议投资建议。siRNA 药物在临床治疗中具有独特的治疗优势，随着在递送系统上取得突破，近几年 RNAi 领域快速发展，全球已有 6 款 siRNA 药物获批上市，上百个管线处于临床研究阶段，涵盖了从罕见病到常见慢性病的众多治疗领域，具有较大的临床治疗和商业化价值。海外生物技术公司 Alynlam、Arrowhead、Dicerna 等在这个领域深耕多年，拥有一定先发优势；国内生物技术公司瑞博生物、舶望

6、制药等也在加速搭建技术平台和管线临床开发进度；同时，根据各公司官网，国内一批创新转型的制药以及 Biotech 上市公司如恒瑞医药、翰森制药、信立泰、石药集团、信达生物、君实生物等，也正在通过自研或合作方式进军 RNAi 领域。建议关注平台技术成熟、临床开发能力强、具备差异化竞争优势以及出海潜力的公司。风险提示风险提示。药物研发失败风险、商业化不及预期风险、竞争加剧风险、知识产权风险、技术迭代风险。相关研究相关研究：医药生物行业:政策利好，看好高质量创新药资产价值 2024-07-08 医药生物行业 2024 年中期策略:把握优质创新资产底部布局机会 2024-06-28 医药生物行业:关注医