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PTC-JPM-20240108.pdf

上传人: 2*** 编号:155877 2024-01-05 30页 8.31MB

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本文介绍了PTC公司,一家专注于为罕见疾病患者开发变革性疗法的制药企业。PTC的战略依赖于创新的科学、热情的团队和强大的现金储备。公司拥有包括代谢和神经科学在内的多个治疗领域的专业知识。其产品线包括针对DMD、PKU、FA和ALS等疾病的候选药物。2023年,PTC的产品收入达到约6.1亿美元,总收入约9.46亿美元,表现出了强劲的商业绩效和增长。预计2024年,PTC的总收入将在6亿美元到8.5亿美元之间,关键产品包括Sepiapterin PKU、PTC518、Vatiquinone和Utreloxastat。此外,PTC计划在2024年进行全球监管提交和市场推广,并准备启动新的临床试验。文章还提到了PTC518治疗HD的积极中期数据,以及Vatiquinone在FA患者中的临床成果。在ALS领域,PTC正在研究铁死亡途径与ALS病理ogenesis之间的联系。
"PKU患者如何从Sepiapterin中受益?" "PTC518如何 differentiate在HD治疗中?" "Vatiquinone FA计划有何最新进展?"
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