医药行业创新药盘点系列报告（17）：引领现代制药的第三波浪潮小核酸药物带来全新治疗范式-230326-三个皮匠报告

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本文主要内容概括如下： 1. 小核酸药物是一种全新的药物形态，通过在RNA层面进行疾病干预，具有可成药性、靶点特异性、安全性、依从性和临床开发成功率等方面的优势，有望带来全新的治疗范式。 2. 小核酸药物应用领域广泛，从罕见病拓展至常见病，如高胆固醇、乙肝、糖尿病、NASH等，海外制药巨头纷纷入场，扩展罕见病、心血管及代谢疾病领域版图。 3. 投资建议关注创新驱动的平台型企业，小核酸药物关键技术突破并持续升级迭代，支撑产品和临床管线快速推进，治疗罕见病SMA产品Spinraza已突破20亿美元销售，长期看半年一次的降脂药Leqvio具备成为重磅品种潜力。 4. 相关企业包括圣诺医药、腾盛博药等，圣诺医药自研多肽纳米颗粒/PNP和基于GalNAc的GalAhead/PDoV-GalNAc递送平台，差异化布局肿瘤、纤维化和医美减脂等适应症；腾盛博药外部引进siRNA、中和抗体、治疗性疫苗等三款产品，多技术路径布局乙肝功能性治愈。

小核酸药物如何实现全新治疗范式？海外龙头如何布局小核酸赛道？国内小核酸企业有哪些创新成果？

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