医药行业深度研究：小核酸药物历经低谷迎来快速发展-230317（59页）.pdf

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1、小核酸药物：历经低谷，迎来快速发展小核酸药物：历经低谷，迎来快速发展2023年年3月月17日日证券研究报告证券研究报告医药行业深度研究医药行业深度研究贺菊颖贺菊颖010010-SAC执证编号：S1440517050001SFC中央编号：ASZ591袁清慧袁清慧010010-SAC执证编号：S1440520030001SFC中央编号：BPW879研究助理：研究助理：王云鹏王云鹏本报告由中信建投证券股份有限公司在中华人民共和国（仅为本报告目的，不包括香港、澳门、台湾）提供。在遵守适用的法律法规情况下，本报告亦可能由中信建投（国际）证券有限公司在香港提供。同时请参阅最后一页的重要声明。2核心观点 核

2、心观点一：小核酸药物有望成为第三类药物，迎来快速发展。核心观点二：小核酸已获批药品以罕见病为主，应用场景向肿瘤，CNS/眼科疾病等常见病以及高血脂、高血压、糖尿病等慢性病领域。国内目前开展的小核酸药物项目共35项，所有项目中占比最多的是心血管系统疾病，占所有项目的39.0%。核心观点三：欧美公司领先，国内企业加速推进临床项目。核心观点四：小核酸药物发展仍需解决递送系统升级、大规模生产优化等问题。重点关注：建议关注下游药物公司圣诺医药、瑞博生物、阿格纳生物、中美瑞康、百奥迈科等，看好产业链供应商凯莱英、药明康德、金斯瑞生物科技，关注成都先导。qQrQXX9YdXaYoWdUMBbR8QaQtRo

3、OsQpMkPnNoNlOmNuN7NtRmMwMpMmOvPsOsM3摘要 核酸药物有望成为第三类药物，小核酸药物迎来快速发展。不同于小分子与抗体药物受靶点成药性限制，核酸药物可以选择性地对不可成药的人类和病毒基因组进行药物治疗，以抑制基因表达、改变mRNA剪接、靶向参与转录和表观遗传调控的非编码RNA、上调目标基因以及编辑基因组等，有望成为继小分子化药以及抗体药物后的第三大类药物。小核酸药物发展曾因递送系统限制等问题一度陷入停滞，随着近年来的技术平台发展和诸多新药上市迎来快速发展。小核酸获批药品以罕见病为主，在研临床管线转向更普遍疾病领域。小核酸新药的研发上市也曾经历诸多波折，目前获批药品

4、主要集中于脊髓型肌萎缩症、杜氏肌营养不良症、家族性淀粉样多发性神经病变等罕见病领域。随着小核酸药物领域近年投融资增加、研究管线增多，越来越多的公司也开始将研发目标转向肿瘤，CNS/眼科疾病等常见病以及高血压、糖尿病等慢性病领域，其中高胆固醇脂血症已有获批产品。国内目前在研的小核酸药物项目共35项，所有项目中占比最多的是心血管系统疾病，占所有项目的39.0%。欧美公司领先，国内企业加速布局。海外RNAi领域龙头Alnylam、ASO领域龙头Ionis在小核酸药物领域布局广泛，研究深入，Sarepta、Arrowhead等企业同样特色鲜明，发展迅速。国内方面，Sirnaomics是少有的在中美两国

5、同时推进小核酸药物临床管线的企业，拥有独具特色的递送技术平台，可以靶向双靶点进行治疗。瑞博生物致力于打造自主知识产权的小核酸药物，支持从小核酸早期研发到产业化的全生命周期开发，目前已围绕心血管和代谢领域、肝病、眼科疾病、罕见病及其他领域建立起丰富的临床管线。小核酸药物发展仍需解决诸多问题。小核酸药物目前主要以LNP递送以及靶向肝细胞的GalNAc系统研究居多，开展肝外器官/组织的递送仍是诸多企业努力的方向。在小核酸药物商业化中，生产质量符合要求的核苷酸单体、快速合成寡核苷酸链、高效分离和纯化等都还有不少问题需要解决。投资机会：我们看好小核酸药物及其产业链的投资机会。建议关注下游药物公司圣诺医药

6、、瑞博生物、阿格纳生物、中美瑞康、百奥迈科，建议关注产业链供应商凯莱英、药明康德、金斯瑞生物科技，成都先导。风险提示：研发不及预期风险；行业政策风险；销售不及预期风险；国产化程度不及预期风险；市场竞争加剧风险。目录1小核酸药物：历经低谷，迎来快速发展中国生物科技公司会有类似的机会吗？风险因素3国内外企业研发及布局2小核酸药物研发及商业化：在研产品丰富，从罕见病拓展至常见病4小核酸药物发展制约因素及投资机会5风险提示 1小核酸药物：历经低谷，迎来快速发展 核酸药物有望成为第三大类药物核酸药物与小分子或者抗体药不同，可以选择性地对不可成药的人类和病毒基因组进行药物治疗，以抑制基因表达、改变mRNA