罕见病发展中心：2019年中国罕见病药物可及性报告(75页).pdf

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1、 2 月 15 日上午，我收到北京病友王玉新大姐不幸离开我们的消息，心 情非常悲痛，脑海中浮现出她每次积极参加我们患者组织领导人培训会的 场景，真的不敢相信，她这样一个积极乐观、开朗阔达的人，最后也没能 扛得住疾病的折磨。她患有腹膜假性黏液瘤（PMP），这是一种独特的低 度恶性的罕见肿瘤， 症状是大量黏液性液体不断积聚直至逐渐填满腹膜腔， 最终不可避免地进展至肠梗阻，如不治疗，将危及生命。腹膜假性黏液瘤 的发病率是五十万分之一，多发于女性患者，国内确诊患者有 2,000 多人。 玉新大姐是 4 年前确诊的，2015 年她开始和我们一起参与国内的腹膜假性 黏液瘤患者服务工作，一直以积极

2、阳光的大姐姐身份在帮助那些深陷困境 的病友家庭，给她们以鼓励、支持，甚至经常给那些来京看病的病友一些 经济资助， 深得全国病友的认可和爱戴， 她是病友们心中的一位精神领袖。 然而在残酷的病魔面前，我们仍然束手无策。 我在工作的每个月里面，几乎都能听到病友因无药可医而离开人世的 消息。罕见病是全人类面临的最大的医学挑战，罕见病患者也是最容易被 全社会忽视和抛弃的群体。7,000 多种罕见病中，全球有相应治疗方案的 病种不到 10%，对中国的患者来说，这些为数不多的治疗方案，仍有许多 并不可及。 2018 年 5 月，国家五部委联合发布了第一批罕见病目录，包含 121 个病种，这是中国罕见病事业发展史上的里程碑事件，标志着国家解 决罕见病患者用药可及问题的决心。回望过去的两年，中国在罕见病领域 的政策推进是有目共睹的，在罕见病科研、诊治、药物准入及医疗保障方 面都相继出台多个政策法规，深受行业赞许。罕见病发展中心（CORD） 作为国内规模最大、最具影响力、最为专业的患者组织，我们意识到应该 要对国内外的药物准入及医疗保障作一个全面的梳理，而这个梳理是基于 当下中国的国情和患者家庭的实际需求，为国家在下一步系统解决患者药 物可及问题建言献策，这就有了本研究项目的立项。