患者无需淋巴清除化疗、无需等待2-4周制备周期、CAR基因直接递送至体内——体内CAR-T疗法正以颠覆性的技术路径，试图解决传统细胞疗法成本高昂、制备复杂的核心痛点。艾伯维21亿美元、阿斯利康10亿美元、BMS15亿美元、吉利德16.4亿美元——2025年以来MNC密集布局。动脉智库报告将体内CAR-T列为资本热度极高的新兴高价值方向。

传统CAR-T疗法依赖体外制备，存在制备周期长（2-4周）、成本高昂（数十万至上百万元）、供应链复杂等核心痛点。异体细胞疗法虽成本较低，但存在移植物抗宿主病（GvHD）风险及排异问题。

体内CAR-T绕过了这些局限：患者无需进行淋巴清除化疗，将CAR基因直接递送至患者体内，使T细胞在体内完成工程化改造，生产和使用过程更简单，具备微创给药、可重复注射、无需等待制造时间等优势，从根本上颠覆了自体和异体细胞疗法的体外制备模式。

全球处于临床阶段的体内CAR-T管线约20余条，靶点高度集中于CD19、BCMA等已在自体CAR-T领域积累了充分安全性与有效性数据的靶点。

慢病毒载体与LNP非病毒载体两条技术路线并行推进。病毒载体可实现CAR基因的稳定整合，表达持久但有插入突变风险；非病毒载体制备简便、免疫原性低，但表达短暂。企业正结合适应症特点进行差异化创新。

少量已披露的人体数据初步验证了体内CAR-T的临床可行性。武汉协和血液科团队通过靶向BCMA的慢病毒载体制备CAR-T细胞治疗复发/难治多发性骨髓瘤，4例患者中实现了100%ORR。

济因生物靶向CD19的体内CAR-T疗法在IIT中成功治疗一名复发难治ALL患者，实现完全缓解（CR）。

跨国药企的密集并购与BD交易，印证体内CAR-T作为平台型技术的巨大前景。

2025年以来体内CAR-T领域并购及BD

时间	收购方/受让方	被收购方/转让方	金额
2026年2月	礼来	Orna Therapeutics	24亿美元
2025年10月	BMS	Orbital Therapeutics	15亿美元
2025年10月	吉利德/Kite	普瑞金生物	16.4亿美元（BD）
2025年8月	Kite Pharma	Interius BioTherapeutics	3.5亿美元
2025年6月	艾伯维	Capstan Therapeutics	21亿美元
2025年3月	阿斯利康	EsoBiotec	10亿美元

体内CAR-T的长期疗效与安全性数据是下一阶段临床验证的重点。疾病布局上，管线以血液瘤为主，实体瘤和自身免疫病亦有初步探索。自体CAR-T尚未在实体瘤领域产生显著突破，体内CAR-T的挑战将更为艰巨。随着递送技术的持续优化、疗效持久性的提升，体内CAR-T有望大幅降低治疗成本、拓展患者可及性，实现“简单、高效、普惠”的细胞治疗愿景。