2025年4月科技部发布首部《人源类器官研究伦理指引》，2026年3月“十五五”规划草案将类器官与器官芯片列入前沿科技攻关专栏——政策密集落地的背后，是一个从实验室走向产业化的千亿级赛道正在加速成型。医麦客这份白皮书系统梳理了类器官与器官芯片的定义、技术演进、全球企业进展、国内50+企业图谱与2025年超15亿元融资事件，为行业提供了从技术认知到产业落地的完整框架。

类器官是多能干细胞或成体干细胞在体外三维培养条件下形成的具有一定空间结构的组织类似物，自2009年肠道类器官首次培育成功以来，已拓展至脑、肝脏、肾脏、肺、胰腺等多种器官体系。器官芯片是一种仿生微流控平台，2010年首款肺器官芯片问世，现已可构建心脏、肝脏、肠道等多器官系统。截至2025年，该领域已累计发表近800篇研究文献，欧盟UNL00C项目总预算近7000万欧元，美国NIH发起“芯片临床试验”项目拨付3550万美元专项经费。

胰岛素器官：ESC、iPSC、成体干细胞均被用于体外增殖分化产生胰岛素分泌细胞，CRISPR/Cas9可纠正患者来源iPSC的基因突变。但成熟胰岛素器官与新鲜胰岛功能尚存差距，ESC/iPSC存在致瘤风险。脑类器官：2013年建立三维培养体系，现已发展出模拟皮层、中脑、小脑、海马、脊髓等区域的特异性模型，面临批次效应、可重复性等问题。肝脏类器官：成体干细胞与iPSC分化来源均构建成功，已用于肝癌、HBV感染等研究，但营养渗透限制尺寸仅百微米。视网膜类器官：用于解析人眼发育、模拟疾病机制、药物筛选及光感受器细胞疗法，移植类器官来源视网膜薄片可改善视觉功能。

生理功能模拟：类器官芯片融合工程化设计，微流控灌注体系模拟体内流体微环境，多器官芯片体系可实现肝-胰岛、肝-心、肝-胃肠等多类器官融合共培养。疾病模型构建：患者来源肿瘤类器官可保留原发肿瘤基因突变与病理特征，结直肠癌、肺癌、肝癌、乳腺癌、脑肿瘤等模型已成功建立。微流控肠道类器官芯片可开展病原微生物共培养研究。治疗方案评价：类器官芯片可动态反映药物剂量效应、作用时序及组织特异性响应，适用于小分子药物、新型治疗载体与基因治疗策略的效果验证。

Qureator：2025年10月其血管化肿瘤免疫类器官模型（vTIME）助力SillaJen获FDA IND批准，是首个完全基于人体血管化类器官数据、无需传统动物POC测试的FDA IND批准。Emulate：Liver-Chip S1被纳入FDA ISTAND试点项目，2025年11月推出Brain-Chip R1全球首创人类神经血管单元同源模型。Xilis：由“类器官之父”Hans Clevers联合创立，MOS技术从模型建立到药物反应最短4天。Hesperos：首款无泵驱动多器官Human-on-a-Chip平台，可实现2-5个器官模型连接。

2026年3月“十五五”规划草案将类器官与器官芯片列入前沿科技攻关专栏。2025年4月科技部发布《人源类器官研究伦理指引》。2025年7月CDE发布《模型引导的罕见疾病药物研发技术指导原则》，将类器官和器官芯片纳入罕见病药物研发技术范畴。2025年9月国务院通过《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》。
2025年至2026年1月，9家企业融资超15亿元。喷灵生物分别完成近4亿元B+轮和近6亿元C轮融资；微知卓生物完成2亿元B+轮；希格生科完成8000万元A轮；弘星相和完成近亿元Pre-A轮；创芯国际完成近亿元B轮。

技术层面：血管化体系缺失、免疫微环境不完善、多器官系统化模拟能力不足。临床转化层面：循证证据薄弱、应用流程适配性不足。监管层面：缺乏强制性标准、伦理规范有待完善。展望未来，类器官与器官芯片有望在替代动物实验、精准医疗、再生医学等领域发挥更大作用。2025年12月美国CDC宣布逐步停止所有涉及猴子的研究项目，将进一步加速类器官与器官芯片技术的产业化进程。