微知卓生物HepaCure生物人工肝已进入II期临床阶段，是全球进展最快的同类型产品；复旦大学附属眼耳鼻喉科医院首次成功构建人源睑板腺类器官并验证移植潜力；河南省肿瘤医院类器官/芯片药敏准确率达100%——类器官技术正从实验室加速迈向临床。医麦客白皮书系统梳理了类器官在精准医疗、再生医学、药物研发等临床转化领域的进展与挑战。

微知卓生物依托国际领先的肝样细胞转分化技术（hiHep技术），开发了HepaCure生物人工肝，目前已经进入II期临床阶段，是全球进展最快的同类型产品。其另一款候选产品——通过自组装形成类器官结构的可增殖的人原代肝细胞（ProliIH）为肝类器官的临床应用奠定了核心基础。微囊包裹的可增殖人肝细胞类器官（eLO）通过维持肝肠轴的稳态，保护肠道屏障，减少肠道来源的内毒素，从而促进肝脏再生，可有效改善手术后肝衰竭。
复旦大学附属眼耳鼻喉科医院洪佳旭团队与南昌大学赵冰团队等在Protein & Cell发表论文，首次成功构建出功能化的人源睑板腺类器官，在动物实验中初步验证了类器官移植用于功能性治疗的潜力。
视网膜类器官来源的光感受器细胞疗法已经开展临床，移植类器官来源的视网膜薄片能够改善视觉功能。CRISPR/Cas9改造iPSC衍生的类器官经处理后可得到RPE片，移植RPE可治疗晚期眼病（如RP、AMD和Stargardt病）。

万何圆生物iMOS平台能在体外高度模拟人体肿瘤的异质性及关键微环境，药物敏感性检测临床预测准确性超过80%，覆盖所有实体肿瘤类型且培养成功率稳定在95%以上，已累计成功构建数千例类器官模型。
2026年3月，耀速科技宣布由河南省肿瘤医院牵头，联合河南省医学科学院“AI+类器官芯片”技术平台共同开展的“复发难治性妇科肿瘤体外药敏与真实世界临床疗效的一致性研究”项目，已成功完成31例患者入组，从样本接收到获得类器官/芯片药敏数据平均周期为14.05天，类器官/芯片药敏准确率为100%。

2025年9月，丹望医疗使用来自3位患者的配对肠癌类器官及肠正常类器官模型构建免疫共培养系统，助力易慕峰生物的CAR-T细胞疗法IMC01进行体外疗效和安全性验证，结果发表于Molecular Therapy期刊，印证类器官技术在细胞治疗药物研发中的潜在价值。
2025年2月，希格生科的SIGX1094获得美国FDA的快速通道认定，用于治疗弥漫性胃癌及其他晚期实体瘤，是全球首个整合类器官和AI技术研发的一类创新药。希格生科基于“类器官+AI”药物研发平台布局了四条first-in-class药物管线，核心管线SIGX1094计划推进全球II期临床试验。

类器官与器官芯片的临床研究多以单中心、小样本探索性试验为主，药敏检测结果与临床真实疗效的一致性因企业实力存在偏差，尚未形成统一成熟的临床疗效预测评价体系。技术操作门槛高、配套体系复杂，对实验室条件、操作人员专业能力要求严苛。在再生医学方面，类器官移植后存在免疫排斥、异常增殖、功能整合不全等潜在风险，安全性、有效性验证尚不充分。

2025年3月《基于患者来源肿瘤类器官的药物敏感性检测技术规范》正式发布实施。2025年4月《人乳腺癌类器官构建及药物敏感性检测操作指南》发布。2025年7月《多器官芯片系统技术要求》团体标准审查会召开。2025年11月中国细胞生物学学会发布《人肝脏相关类器官》等5项团体标准。2025年9月国务院通过《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，2026年5月1日起施行，首次以行政法规形式为包括类器官在内的生物医学确定规范。