AI正在从“辅助工具”走向“药物研发核心引擎”。西南证券研报显示，亚洲地区约700家AI制药公司中，主要布局早期药物开发（392家）和数据处理（235家）。使用AI进行药物开发的主要适应症为肿瘤（37%）、免疫学（21%）和神经病学（14%）。AI模型可将化合物设计时间缩短70%、研发成功率提升10倍。晶泰控股、成都先导、药石科技、泓博医药等企业正加速AI制药布局，临床阶段AI应用具备广阔前景。

截至2022年底，根据Deep Pharma Intelligence数据，亚洲地区各国统计的约700家AI制药公司中，主要布局包括早期药物开发（392家）、数据处理（235家）、临床开发（149家）、端到端药物开发（83家）、临床前发展（57家）及药物再利用（26家）等六大环节。使用AI进行药物开发的主要领域是早期药物开发和数据处理。

适应症上看，肿瘤、免疫学及神经病学领域占比最大，分别为37%、21%和14%。随着全球肿瘤疾病负担日益提升，发现癌症的治疗方法是21世纪最重大的公共卫生挑战之一。免疫学排在第二位，21%的公司将其AI技术用于寻找免疫学疾病的治疗。

AI技术在制药环节的应用主要包括机器学习中的深度学习、大数据及自然语言处理。AI制药应用场景涵盖药物研发、用药安全、供应链管理、商业拓展、个性化诊疗及监管审批六个方面。与传统新药研发对比，AI技术可显著缩短研发周期（平均缩短1/2-2/3）、降低研发成本（降低10%+），同时提升研发成功率（成功率约14%）和投资回报率。

AI制药公司按药物发现阶段分布（约700家）

药物发现阶段	公司数量
早期药物开发	392
数据处理	235
临床开发	149
端到端药物开发	83
临床前发展	57
药物再利用	26

AI在药物开发各阶段均可发挥重要作用。一次和二次药物筛选方面，AI利用机器学习模型如强化模型、Logistic模型、回归模型和生成模型，根据活性位点、结构和靶结合能力筛选化合物。肽合成与小分子设计方面，研究人员利用AI发现新肽——Yan等人2020年开发了基于DL的短抗菌肽鉴定平台Deep-AmpEP30，Zhavoronkov等人设计了一种基于生成性强化学习的小分子从头设计工具GENTRL，并利用它发现了一种新的酶抑制剂DDR1激酶。

QSAR建模与药物再利用方面，目前已开发多种基于网络的工具和算法，如Vega平台、QSAR-Co、FL-QSAR、Transformer-CNN和Chemception等。新冠疫情期间，Hooshmand等人基于神经网络进行药物重新定位，确定了16种潜在的抗HCov可再利用药物，并为新冠病毒确定了12个有前景的药物靶点。

目前，AI平台主要在临床前阶段发挥效用（疾病机理研究、靶点发现、化合物筛选、ADMET预测）。临床阶段的AI技术应用难度高但前景广阔——患者分层与招募、药物重定向及数据整合与分析等方向具备较高市场价值。部分公司希望构建端到端的AI药物研发能力，以拉长AI药物研发的价值链条。

晶泰控股（XtalPi）成立于2015年，是一家以人工智能和量子计算驱动的科技创新公司。AI驱动的药物研发平台包括ID4InnoTM药物发现系统和XupremAb®抗体发现平台。公司已完成单细胞大模型的搭建用于靶点发现及药物筛选；mRNA展示肽库规模达10^12至10^13；XtalFold2算法支持2000个以上氨基酸蛋白质复合物结构预测。自动化化学合成真实业务场景成功率90%以上。

成都先导是中国DEL技术开拓者，建设了DNA编码化合物库技术（DEL）、FBDD/SBDD、STO、TPD四个核心技术平台，DEL库分子数量超1.2万亿。与传统高通量筛选（百万种化合物）相比，DEL技术提供了更大的化合物合集（十亿至万亿种化合物），缩短了苗头化合物识别周期。

药石科技基于分子砌块资源建设了三大核心小分子化合物库：结构多样化碎片分子库、DNA编码化合物库、超大容量特色虚拟化合物库，化合物总数量超150亿。具备基于结构的药物设计、基于配体的药物设计、化学信息等全链条药物发现能力。泓博医药药物发现平台使用计算机辅助药物设计技术（CADD），能力包括虚拟筛选、骨架跃迁和从头设计。