疾病透视行业：IgA肾病治疗中创新药的竞争格局分析-220908（26页）.pdf

1、IgA肾病治疗中创新药的竞争格局分析创新药疾病透视系列行业研究第五期证券研究报告证券分析师：朱国广执业证书编号：S0600520070004联系邮箱：二零二二年九月八日22目录1、中国及全球IgA肾病流行病学统计2、全球IgA肾病标准疗法3、全球IgA肾病创新药研发现状4、IgA肾病创新药市场机会风险提示：创新药疗效不及预期风险、研发速度不及预期风险、竞争格局恶化风险、医保谈判价格不及预期风险2WTU2X1W0WnPmO9P9R7NmOpPpNpNeRoOuNlOmMxOaQqRoOuOmNqPxNrQsM3中国及全球IgA肾病流行病学统计4IgA肾病发病率高，以持续进展为特征流行病学标准治疗

2、创新药市场机会数据来源：Nephrology(Carlton)，Semin Nephrol，Am J Med Sci，Am J Kidney Dis，东吴证券研究所 IgA肾病（IgAN）是全球最常见的原发性肾小球肾炎。一项跨越多个国家的基于活检的研究的系统回顾表明，总体人口发病率至少为2.5/100000。由于可能存在未记录的亚临床病例，IgAN的真实患病率和发病率可能高于公认水平。日本的一项研究表明，16%的同种异体肾移植物（来自活体和已故供体）在移植时进行的活检中有肾小球IgA沉积，其中10%表现出典型的IgAN组织学特征。在芬兰，1.3%的创伤受害者尸检中检测到亚临床或“无症状性”Ig

3、AN。IgAN是一种高度异质性疾病，患病率因人种、地理位置、性别而异。IgAN的患病率在不同种族/群体之间差异很大，东亚血统的人群中发病率最高，其次是高加索人，在撒哈拉以南非洲血统的个体中相对罕见。IgAN约占日本所有本地肾活检的40%，欧洲25%，美国12%，但中非不到5%。在我国，IgA肾病占肾活检中原发性肾小球疾病的43.5%-58.2%。其中一些差异可以解释为地区之间健康筛查政策和活检实践的差异，但也可能是种族或群体的遗传学因素。IgAN发病率在男女之间可能存在差异，在北美和欧洲患病男女比例为23:1，但在亚洲为1:1。IgAN的异质性还体现在临床表型中，在肾活检中观察到的组织病理学病

4、变程度存在明显的种族差异。IgA肾病不是良性疾病，相当一部分病程呈现进展性，是导致慢性肾脏病(CKD)和终末期肾脏病(ESRD)的重要原因，15%40%的患者在诊断后10年内发展为ESRD。关于IgAN患者预后的报告发现，虽然正在接受治疗，但超过1/3的患者发病20年后进展至ESRD，近一半的患者在30年内发展为ESRD，高达20%-40%的IgA患者在诊断后10-20年内发生肾功能衰竭，是引起我国青年人肾衰竭的常见病因。预后因素的早期临床干预可用于延缓IgAN的进展。IgAN仍仅能够通过肾活检进行诊断，唯一诊断标准仍然是肾活检中存在显性系膜免疫球蛋白A沉积，无血清或尿液生物标志物。大多数Ig

5、AN病例是散发性的，但也有部分家族性IgAN的病例。与散发性IgA肾病患者相比，家族性IgA肾病患者起病时严重程度较轻，可能与家族性患者的早期筛查与早期确诊有关。IgAN并发症有高血压和心力衰竭。有20%-50%的IgA肾病患者患有高血压，少数患者可发生恶性高血压。心力衰竭常发生于IgA肾病患者肾损伤的终末期，体内的水钠潴留，增加肾脏的负担，导致心衰发生。IgAN分为3种类型，Hass分型、Lee氏分级、牛津分型（从患者病理结果的5个方面去评估MSETC：系膜细胞增殖积分(M)、节段肾小球硬化或粘连(S)、毛细血管内增生性病变(E)、间质纤维化/肾小管萎缩/(T)、新月体(C)）。目前比较流行

6、的是牛津分型，但是在报告上有的时候也会使用Lee氏分级（级数越高病情越严重）。从年龄分布上看，IgA肾病发病年龄很轻，一般为35岁以下的人群，通常表现为肉眼血尿或持续性镜下血尿，而在35岁以上人群中表现为无症状蛋白尿和镜下血尿高血压，不容易被发现。按照Lee分级，IgAN级、IgAN级患者的年龄段分布特征以15-24岁为主，IgAN级患者中15-24岁、25-34岁、35-44岁三个年龄阶段分别占26.5%、29.8%、21.6%，IgAN级、IgAN级患者以25-34、35-44岁构成为主。IgA肾病在全球关键地区发病率分布患病率以占活检确诊的原发性肾小球肾炎的百分比表示中国IgAN各级患者