1、 生命科学创新报告新兴研发趋势的数据驱动观点Christopher McKenna： 科睿唯安专业服务和咨询全球负责人Steve Arlington博士， 皮斯托亚联盟总裁2科睿唯安 | 生命科学创新报告目录简介 .3代表性创新摘要 .3关键信息汇总 .4我们周围的创新 .4全球生物医药研发指标 .5药物开发的关键趋势 .6药物靶点创新 .8生物药靶点 .11在研药物聚焦的疾病 .14IT创新的视角与趋势.20“研究前沿” 的创新概况 .25“研究前沿” 中的药物研发的代表性创新 .30代表性创新和IT的监管视角 .37方法学 .443科睿唯安 | 生命科学创新报告简介大多数从事生物医药研发或

2、更为广泛的生命科学行业的人士都同意， 创新很重要。 但是， 什么是创新？“什么是创新” 在谷歌搜索里有超过10亿点击。 然而， 除了最热门的搜索结果外， 谷歌字典并没有增加任何见解来解释这个问题：“创新的行动或过程” 。 不过， 在完成这份报告以及寻找支持这份报告的数据时， 对于如何定义和确定生命科学领域的创新， 我们得出了新的观点。 不同的人对于创新有着不同的看法， 这很正常。 因此， 我们不是试图在生命科学领域建立一个通用的创新定义、 用不同的方式去包括不同利益相关人感兴趣的多种形式的创新， 而是通过数据的视角来看待创新。 我们通过论文、 专利、 药物管线和药物靶点等相关数据完成这份报告，

3、其目的是： 1） 进行生命科学行业不同利益相关者都可能感兴趣的创新观察； 2） 建立一个跨多个可链接来源的可重复的数据分析方法。 在每个章节中， 都包含了专门主题的排名数据，以及所使用的数据源、 方法学， 同时还列出了所有关键信息。创新的过程并不是一件孤立的事情； 它不受时间、 地点、 规则或行业的限制。 创新的过程是一个持续的学习过程， 由于大量创新发现所代表的知识在扩展， 所以其中一个发现是基于另一个发现而建立起来的。 这一创新过程的输出会被记录下来， 特别体现在两个重要方面： 第一， 创新发表在科学论文上。 论文发表需要经过同行评审， 以确保研究的真实性和新颖性。 一旦发表， 论文中包含

4、的信息就可以被阅读， 不断地产生出新的创新。 记录创新的第二个方法是专利。 专利的目的是为了保护创新， 通常是为了一些商业或经济利益。 在这份分析报告中， 我们的数据源来自于论文和专利， 同时也使用与论文和专利交叉索引的二级来源， 包括药物管线数据和药物靶点、 适应症数据。 这两类数据还包括有来自新闻、 科学会议、 政府网站和金融分析师的数据等。 科学文献分析聚焦在生物医学和临床科学中前1%的高被引论文。代表性创新摘要在本报告中， 我们通过使用论文计量测量来衡量科学论文， 选取了一部分有特色的创新， 并且基于其在生物医药研发中应用的成熟度对它们进行分类。 我们使用了一种被称为 “研究前沿”（R

5、esearch Fronts） 的分析方法， 在后面 “方法学” 的章节中有具体描述。本报告中提到的创新包括：4科睿唯安 | 生命科学创新报告关键信息汇总 生物医药研发创新的加速， 得益于几个因素： 精准医学在罕见病、 癌症和自身免疫疾病方面的应用； 免疫疗法在多种癌症治疗上的升温； 天然和合成生物学的创新扩展了现有治疗方式； 审评加速似乎为更多的新分子实体（NME） 的产出和药物上市铺平了道路。 学术界对生物药物研发所起的作用不断扩大， 抗体、CAR-T细胞、 siRNA、 干细胞和CRISPR-Cas9在基因和细胞疗法中的各种创新都为潜在的新的生物药物带来了新的方法。 随着3D打印、 纳米

6、传感器、 新成像方法、 双特异性抗体、 抗体-药物偶联和计算生物学的出现和发展， 全球多学科创新的多样性达到了前所未有的程度。 全基因组研究有助于更精准地理解、 诊断和治疗疾病，如对非酒精性脂肪肝 （NASH） 和三阴乳腺癌患者的分层创新。 微生物组学代表了健康和疾病研究的新领域。 机器学习、 自然语言处理 （NLP） 已不仅仅只是概念验证，尽管区块链技术还在成熟中， 还未达到先进的程度， 但用于IT的预算还在持续增加， 包括用于决策制定的跨研发的AI预测分析。 研发IT是在企业计算中大规模使用基于云平台的切入点。 移动计算有望用来支持劳动力数字化和数字医疗， 既可以作为治疗方法单独使用， 也