1、 医药生物/行业专题报告/2025.06.13 请阅读最后一页的重要声明！疾病治疗专题报告二地中海贫血 证券研究报告 投资评级投资评级:看好看好(维持维持)最近 12 月市场表现 分析师分析师 华挺 SAC 证书编号：S0160523010002 联系人联系人 宋田田 相关报告1.创新药发展是全球产业趋势的必然选择 2025-06-08 2.舒泰神 1002 有望成为全球首个冲破 ARDS 28 天全因死亡率指标的创新药 2025-06-043.医药利好频出，持续加码创新2025-05-27 基因疗法发展迅速基因疗法发展迅速 核心观点核心观点 地中海贫血是一种常染色体隐性遗传的罕见病地中海贫血

2、是一种常染色体隐性遗传的罕见病：地 中 海 贫 血（Thalassemia）又称为海洋性贫血，是由于红细胞血红蛋白结构和功能异常引起的一组遗传性血液疾病，以常染色体隐性遗传。根据中国地中海贫血蓝皮书（2020）显示，全球地中海贫血基因携带者约 3.45 亿人，中国地贫携带者约 3000 万人，重型和中间型患者人数约 30 万人，并正以每年约 10%的速度递增。地中海贫血市场以地中海贫血占比最高，且市场规模持续增长地中海贫血市场以地中海贫血占比最高，且市场规模持续增长：2023年，地中海贫血治疗市场规模为 22 亿美元，Global Market Insights 预计在 2024年-2032

3、年之间，受地中海贫血发病率上升、地中海贫血治疗意识提高和研发投资增加的驱动，地中海贫血治疗市场的复合增长率将达到 7.4%，2032 年全球地中海贫血治疗市场规模将达到41亿美元。根据治疗类型，输血疗法在2023年占据了 41.7%的市场份额。根据地中海贫血类型，地中海贫血部分占市场份额最高，2023 年达到 19 亿美元。地中海贫血现有治疗方法有需求未满足，新疗法以基因疗法为主地中海贫血现有治疗方法有需求未满足，新疗法以基因疗法为主：地中海贫血主要以地中海贫血为主，分为输血依赖型和非输血依赖型，可进行HSCT 治疗，同时需要祛铁治疗，但 HSCT 由于配型限制，很多有意愿治疗患者无法治愈。新

4、型疗法包括减少无效红细胞生成的罗特西普、基于体内铁平衡的祛铁新疗法以及通过基因编辑增加 HbF 生成或转载珠蛋白基因的基因疗法，目前新疗法以基因疗法为主。可能限制地中海贫血领域发展的因素可能限制地中海贫血领域发展的因素：地中海贫血基因疗法目前开发的新疗法主要通过增强珠蛋白基因表达（该方法也可以治疗镰刀形细胞贫血）或慢病毒转载珠蛋白基因表达两种方式，以上两种方式均已有产品在海外获批上市，但均未在国内上市，由于地中海贫血遗传病的性质，可通过早筛进行预防，患病人数较少，另有部分患者有生育需求（地贫患者一般年龄较小），CDE 对该类产品的上市审批将更为谨慎。另外由于国内患者医疗可支付能力较弱，公司的产

5、品定价难度较大。风险提示：风险提示：研发不及预期风险；商业化不及预期风险；产品脱靶风险-15%-8%-1%6%14%21%医药生物沪深300 谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准 2 行业专题报告/证券研究报告 1 地中海贫血简介地中海贫血简介.5 1.1 地中海贫血是一种常染色体隐性遗传的罕见病地中海贫血是一种常染色体隐性遗传的罕见病.5 1.2 地中海贫血以地中海贫血人群为主地中海贫血以地中海贫血人群为主.6 1.3 地中海贫血患病人群多集中于地中海区域地中海贫血患病人群多集中于地中海区域.7 1.4 地中海贫血市场规模不断增长地中海贫血市场规模不断增长.8 1.5 地中海贫血

6、症对患者的生活造成了很大负担地中海贫血症对患者的生活造成了很大负担.9 1.6 地中海贫血的诊断地中海贫血的诊断.9 2 地中海贫血的传统治疗方法地中海贫血的传统治疗方法.10 2.1 地中海贫血的病理生理地中海贫血的病理生理.10 2.1.1 地中海贫血的临床症状地中海贫血的临床症状.10 2.2 地中海贫血现有治疗方案地中海贫血现有治疗方案.10 2.2.1 地中海贫血需分为地中海贫血需分为 TDT 和和 NTDT 治疗治疗.10 2.2.2 祛铁疗法常用药物祛铁疗法常用药物.10 2.2.3 造血干细胞移植造血干细胞移植.12 3 地中海贫血的新疗法开发地中海贫血的新疗法开发.13 3.