艾瑞咨询：2022年中国小分子创新药行业研究报告（37页）.pdf

1、中国小分子创新药行业研究报告蓄力创新，共创繁荣2022.2 iResearch Inc. 22022.2 iResearch Inc. 摘要来源：艾瑞研究院自主研究绘制。中国的新药发展在经历了跟随模仿及模仿式创新的阶段之后，随着一系列鼓励新药创制、提升药品质量、促进产业升级的政策出台，开始逐步向真正意义上的原研和创新方向靠拢，向“全球新”迈进。小分子创新药仍然是药物开发的主力。伴随人口老龄化的社会发展，以恶性肿瘤为代表的慢性非传染性疾病负担加剧，大量未满足的临床需求涌现，驱动着我国小分子创新药行业发展进入快车道。2021年全球小分子创新药市场规模约为1800亿美元，中国市场规模约400亿美元，

2、占全球市场的20%以上。小分子创新药开发已经进入靶向时代，根据明确的分子生物学机理，针对疾病人群所携带的基因突变筛选开发药物。已上市的小分子创新药，根据其靶点类型和作用机理，已经有激酶类抑制剂、表观遗传类抑制剂和蛋白酶体类抑制剂等多种类型。随着BT+IT的技术发展，人工智能、计算机辅助药物开发渐成主流，PROTAC 技术、变构调节剂、氘代药物等技术思路也备受期待。中国小分子创新药行业涌现出许多优秀的企业，包括向研发创新药转型的老牌大型仿制药企业，基于早期技术积累和工业升级或商业模式创新而实现跨越式发展的创新药企，以及数量众多基于各自不同的产品种类和技术路线，参与到差异化竞争中来的临床期初创药企

3、，共同构建起中国小分子创新药的行业生态。中国小分子创新药行业发展环境向好，新产品不断涌现，但仍存在创新力不足、研发投入不足、产品市场空间受限、资本运作粗糙等诸多挑战。未来行业发展，将进一步以临床需求为导向，以源头创新为驱动力，以国内大循环为主体，国内国外双循环为引擎，放眼全球市场，对标首创新药，推动行业繁荣。3中国创新药行业发展历程1中国小分子创新药行业发展驱动因素2基于科学原理的小分子创新药细分赛道3中国小分子创新药行业企业速览4中国小分子创新药行业发展痛点及展望542022.2 iResearch Inc. 什么是创新药完成完整的研发周期，具有自主知识产权的原研药物创新药，也称为原研药，是

4、一个相对于仿制药的概念，指的是从机理开始源头研发，具有自主知识产权，具备完整充分的安全性有效性数据作为上市依据，首次获准上市的药物。按照药物研发的常规流程，一款药物从确定靶点到最后审批上市的整个研发周期通常耗时十数年的时间。专利保护期过后，就会被大量仿制。在美国食品药品监督管理局（FDA)的评审标准中，新分子实体（New Moleculer Entity，NME）和获得新生物制品许可的药物（Biologic License Application,BLA)均属于创新药。来源：FDA，艾瑞研究院自主研究绘制。药物发现Discovery药物探索research临床前研究Pre-Clinical基础

5、研究发现靶点（Target）苗头化合物筛选（Hit）先导化合物筛选（Lead）候选药物确定(Candidate)临床研究Clinical Trail药代动力学/药效动力学（PK/PD）安全性药理（Safety）毒理研究（Toxicology）制剂开发（Preparation）化学制造和控制（CMC）I期药物安全性II期药物有效性II期大规模人群上药物的有效性、副作用，以及与其他药物的相互作用关系等审批商业化生产Drug仿制药IV期上市后监测10000+化合物250个化合物约10个化合物1个时间3-6年6-7年0.5-2年8-12年-资金投入多中心临床1000-5000个志愿者100-500个志

6、愿者20个志愿者FDANMPA临床试验申请新药上市申请INDNDA专利过期请研发投入平均每款药物8-23亿美元上市后还有超过3亿美元的投入诺华平均一款药投入40亿美元/葛兰素史克平均一款药投入81亿美元埃克替尼的累计研发费用在1.5亿元（不包含其他项目研发失败的投入和资金的机会成本）创新药仿制药一致性评价52022.2 iResearch Inc. 我国的创新药定义境内外均未上市，具有明显临床应用价值和优势的新药在我国，按照2007年出台的药品注册管理办法界定，新药是指未曾在中国境内上市销售的药品。2016年3月，国家药品监督管理局发布了关于发布化学药品注册分类改革工作方案的公告，将化药新药分