2021年君实生物公司自主研发与经营状况分析报告（54页）.pdf

1、获 3 项孤儿药资格认定+ 2 项绿色通道，临床疗效受国际认可。目前，特瑞普利单抗联合阿昔替尼治疗黏膜黑色素瘤，以及特瑞普利治疗鼻咽癌、软组织肉瘤均获得 FDA 的孤儿药资格认定;其中，特瑞普利治疗鼻咽癌获 FDA 突破疗法认证，治疗黏膜黑色素瘤获 FDA 快速通道资格。特瑞普利单抗目前的主要临床试验中，有 3 项在美国开展，适应症分别为鼻咽癌(三线)、黏膜黑色素瘤和软组织肉瘤。鼻咽癌适应症疗效优异，获 FDA 突破疗法认证。据 2020 年 ASCO 年会上公布的POLARIS-02 II 期临床数据，鼻咽癌单药三线治疗的190 例难治性/转移性鼻咽癌患者ORR、 DCR 分别为 20.5%

2、、41.6%，mPFS 和 mOS 分别为 1.9 个月、18.6 个月，生存获益显著。 2020 年 9 月，特瑞普利单抗成为首个获得 FDA 突破性疗法认定的国产抗 PD-1 单抗。突破疗法认证大幅加快鼻咽癌适应症临床进度，年底有望获批。突破疗法认证的审查严格、含金量极高。此前中国获该认证的创新药仅有南京传奇的 CAR-T 疗法(JNJ)和百济神州的 BTK 抑制剂。特瑞普利单抗为首个获得 FDA 突破性疗法认定的国产抗 PD-1 单抗，除享有“快速通道”药物的一切便利外，还将获得 FDA 对药物开发的深入指导和包括高级管理人员在内的组织承诺。特瑞普利单抗在提交新药申请后的 FDA 审查期

3、也有望缩短至 2 个月，有望在年底获批，成为国内首个成功扬帆出海的 PD-1 单抗。后续管线有力跟进，海外适应症持续补充。海外临床方面，除鼻咽癌适应症后，特瑞普利单抗在多个适应症都有布局，包括黏膜黑色素瘤、肉瘤等。2021 年 1 月，特瑞普利单抗一线治疗黏膜黑色素瘤获 FDA 快速通道资格及临床试验批准，将直接开展 III 期临床研究;此前特瑞普利单抗为第一个在黏膜黑色素瘤领域被授予“孤儿药”认定的品种，根据临床数据，特瑞普利单抗联合阿昔替尼治疗未接受过化疗的晚期黏膜黑色素瘤患者可获得 48.5%的 ORR 及 86.2%的 DCR，mPFS 为 7.5 个月。海外市场定价较高，市场空间较大。目前，海外共有 10 款 PD-1/PD-L1 单抗上市，海外市场定价均远高于国内。如默沙东帕博利珠单抗的美国售价为 4800 美元/100mg，国内售价为 17918 元/100mg，并有赠药计划可大幅降低平均单盒价格。国产的 PD-1 产品具有明显的价格优势，有望在打开海外市场后取得较快放量。