和元生物技术（上海）股份有限公司招股说明书（448页）.pdf

1、发行人以“基因药中国造”为使命，围绕病毒载体研发和大规模生产工艺开发，打造了一站式基因治疗 CRO/CDMO 技术平台，建立了适用于多种基因药物的大规模、高灵活性 GMP 生产体系。通过提供：质粒、腺相关病毒、慢病毒等载体产品;溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒产品;CAR-T等细胞治疗产品的技术研究、工艺开发和 GMP 生产服务，发行人致力于加快基因治疗药物的早期发现、药学研究、临床和商业化进程，推动基因治疗产业整体发展，实现“让基因治疗造福人类”的公司愿景。发行人技术先进性、研发技术产业化情况以及未来发展战略(一)技术先进性发行人核心技术分为两大类集群：1、基因治疗载体开发技术;2、基

2、因治疗载体生产工艺及质控技术，均为自主研发形成。作为新兴治疗方式，基因治疗近年来得到了快速发展，但仍在基因药物的开发和生产上面临技术瓶颈，包括：开发更高效、更安全、更低剂量的基因治疗载体;发掘或改造新的病毒或非病毒基因治疗载体;基因治疗载体的大规模制备工艺和质量控制;构建适用于基因药物筛选的动物模型。针对行业技术瓶颈，发行人打造了分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SPF 级动物实验平台、临床级基因治疗载体和细胞工艺开发平台、质控技术研究平台等 CRO/CDMO 技术平台，以及大规模、高灵活性的 GMP 生产平台;同时基于该等平台，形成了基因治疗载体开发技术;基因治疗载体

3、生产工艺及质控技术两大核心技术集群。两大核心技术集群，能够从基因治疗载体的基础底层技术和大规模生产工艺层面，针对性突破基因疗法开发的关键技术瓶颈，并通过与先进的 GMP 平台和完善的质量控制体系有效协同，完成多种基因药物定制化开发，交付国际多中心临床试验样品，全方位满足客户的研发各阶段需求，技术先进性显著。发行人核心技术介绍详见“第六节 业务与技术”之“五、公司核心技术情况”。(二)研发技术产业化情况发行人秉承研发先导理念，持续开展研发创新并保持了较高投入，不断提升两大核心技术集群，构成坚实的技术产业化基础。报告期内，发行人持续扩建GMP 生产平台，不断提升产业化服务能力，保障发行人为客户的基

4、因治疗先导研究和药物研发提供一体化 CRO/CDMO 服务。报告期内，随着国内基因治疗领域的快速发展，发行人以 CDMO 为核心的基因治疗服务业务收入规模迅速扩大，成为最主要的增长动能，技术平台以及核心技术均实现了良好的产业化。发行人通过高效完成基因治疗载体、溶瘤病毒、CAR-T 的工艺开发及大规模 GMP 生产，为诸多业内领先的基因治疗新药企业提供满足中、美、澳多国临床申报、国际多中心临床样品生产及商业化生产的综合 CDMO 服务。2020 年 5月，发行人帮助客户的溶瘤病毒项目成功获得美国临床试验批准，并提供样品用于其中、美、澳临床实验的开展。截至本招股说明书签署日，发行人累计合作 CDMO 项目超过 90 个，执行中的 CDMO 项目超过 50 个，覆盖多种基因治疗载体、溶瘤病毒、CAR-T 等基因药物的 Pre-IND、Post-IND 各阶段，研发技术产业化持续推进。