研报】医药行业：2020年FDA批准新药梳理-210125（43页）.pdf

1、请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明 行行 业业 研研 究究 行行 业业 跟跟 踪踪 报报 告告 证券研究报告证券研究报告 行业行业 相关报告相关报告 谈判落地， 创新药差异化、 国际 化时代开启-兴证医药2021年1 月投资月报 从历史复盘看“高景气度龙头” 抱团趋势-医药行业周报 （2021.01.04-2021.01.08） 海外疫情引关注， “国谈”下创新 药企业面临新考验-医药行业 周报 （2020.12.21-2020.12.25） 投资要点投资要点 2020 年，CDER 批准了 53 种新药，它们分别是新药申请（NDAs）下 的新分子实体

2、（NME）或生物制剂许可申请（BLA）下的新治疗生物 制剂。这些新药往往是解决未满足医疗需求或显著推进患者治疗的创 新产品，它们的活性成分以前从未在美国获得批准。 在 53 款创新药中，有 21 款属于“first-in-class”疗法，占总数的 40%。 这些新药的作用机制不同于已有疗法，有潜力为大众健康带来重要的 积极影响， 包括新型抗逆转录病毒药物ViiV Healthcare 公司开发的 HIV 疗法 Rukobia（fostemsavir） ，以及首款用于治疗 1 型神经纤维瘤 病（NF1）的创新疗法 Koselugo（selumetinib）等。 另外，有 31 款（58%）创新

3、药批准是用于治疗罕见病或孤儿病的（定 义为影响少于 20 万美国患者的疾病） 。例如，Evrysdi（risdiplam）是 FDA 批准的首款治疗脊髓性肌萎缩症的口服疗法。Orladeyo （berotralstat）是预防成人和 12 岁以上儿科患者的遗传性血管水肿 （HAE）发作的首款口服非甾体治疗选择。 风险提示 风险提示：研发失败；不良副反应；中美临床数据桥接速度不及预期。研发失败；不良副反应；中美临床数据桥接速度不及预期。 title 2020年年FDA批准批准新药新药梳理梳理 2021年年01月月25日日 请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明请务必阅读正文之后的信息披露和重要声

4、明 - 2 - 行业行业跟踪跟踪报告报告 报告正文报告正文 2020年年FDA批准了批准了53种新药种新药 图图1、2020年年FDA批准新药简介批准新药简介 数据来源：FDA，药明康德，兴业证券经济与金融研究院整理 FDA使用加快药物开发和批准的特殊通道使用加快药物开发和批准的特殊通道推动创新推动创新 在 2020 年， FDA 使用了多种监管通道增强创新药开发和批准的速度和效率。 2020 年获批的创新药中，32%获得快速通道资格，42%获得突破性疗法认定，57%获得 优先审评资格， 23%获得加速批准。 总体来说， 36 款创新药 （68%） 至少获得 FDA 四大资格认定中的一种。 请

5、务必阅读正文之后的信息披露和重要声明请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明 - 3 - 行业行业跟踪跟踪报告报告 此外，2020 年获批的 53 款创新药中，92%在第一轮审评过程中获批，75%在美国 首先获得监管批准。 图图2、2020年年FDA创新药资格认定总结创新药资格认定总结 数据来源：FDA，药明康德，兴业证券经济与金融研究院整理 BLA Horizon公司公司IGF-1R靶向单靶向单抗抗Tepezza获批获批甲状腺眼病甲状腺眼病适应症适应症 Tepezza 最初是由 Genmab 公司研发的，2017 年 Horizon Pharma 公司获得继续开 发该药的权利。2020 年 1

6、 月 21 日，FDA 批准 Tepezza（teprotumumab-trbw）用 于治疗甲状腺眼病（Thyroid Eye Disease，TED） ，这是 FDA 批准的首个治疗甲状 腺眼病的药物，还曾被授予突破性疗法认定、孤儿药资格、快速通道资格、和优 先审评资格。此次批准标志着甲状腺疾病治疗的重要里程碑。这种治疗方法有可 能改变疾病的进程，通过提供替代性的非手术治疗选择，可能使患者免去需要进 行多次侵入性手术的麻烦。 Teprotumumab 是一种全人源化胰岛素样生长因子 1 受体（IGF-1R）单抗，通过与 IGF-1R 结合并阻断其激活和信号转导， 减少炎症并阻止细胞的过度生长