【研报】医药生物行业：拥抱生物医药第三次革命（下）下篇~立潮头基因治疗市场潜力无限-20201026（35页）.pdf

1、 最近一年行业指数走势最近一年行业指数走势 -27% -13% 0% 13% 27% 40% 54% 67% 81% 2019-092020-012020-052020-09 医药生物上证指数深证成指 行 业 专 题 报 告 行 业 专 题 报 告 投资评级投资评级: :增持增持( (维持维持) ) 2020 年 10 月 26 日 拥抱拥抱生物医药生物医药第三次革命第三次革命( (下）下） 医 药 生 物 医 药 生 物 投资要点：投资要点： 傲视传统药物，基因治疗具有独特优势傲视传统药物，基因治疗具有独特优势 不同于传统小分子药物和抗体药物在蛋白质水平进行调控，基因治疗可 以在 DNA 或

2、 mRNA 水平上对致病基因进行修正从而达到治疗效果，可以 绕过传统小分子和抗体成药性上的难点不足、极大扩展可能要潜在靶 点，对于致病基因清晰而蛋白质水平难以成药的靶点具有独特优势，如 RAS、AKT、MYC 等。 基因治疗在研发上也具有显著优势，核酸序列的设计与合成相较小分子 靶向药和单抗药物难度更小， 非病毒载体工艺的工业化级别放大也相对 容易（病毒载体的大规模生产具有一定难度但并非不能实现且未来可以 通过优化载体来规避） ，因此在开发出一个安全、高效的递送系统之后， 基因治疗产品的开发难度反而更低、研发成功率更高。 千亿市场大有可为，基因治疗市场潜力无限千亿市场大有可为，基因治疗市场潜力

3、无限 目前基因疗法主要集中在血液瘤和罕见病，仅以部分血液瘤和罕见病市 场为主对基因治疗未来五年内市场做一个保守估计，就将创造 1200 亿 美金市场。 未来基因治疗也将不断扩充适应症， 如 CAR-T、 TCR-T、 CAR-NK、 CAR-巨噬细胞等体外改造基因疗法在实体瘤领域不断探索；而小核酸药 物等在研管线适应症也在不断向常见病拓展，尤其是 Pelacarsen 与 Inclisiran 的不断推进， 标志着小核酸药物正在进入安全性相对要求更 高，但市场潜力无限的慢病领域。并且可以预见未来基因治疗将在实体 瘤以及慢病治疗上发挥更大的作用，随着资金涌入加速行业研发效率以 及成本下降，其市场

4、潜力无限。 投资建议投资建议 守得云开见月明，基因治疗行业正处于腾飞拐点。给予行业“增持”评 级，建议重点关注国内企业，小核酸领域：苏州瑞博、海昶生物、圣诺 制药、 中美瑞康， 病毒载体领域： 和元生物、 康霖生物、 宜明细胞， Car-T 领域：复星医药、传奇生物、药明巨诺、佐力药业、斯丹赛，TCR-T 公 司香雪精准。 风险提示：风险提示：研发进度不达预期的风险、临床失败的风险、商业化不 及预期的风险 行 业 行 业 研 究 研 究 财 通 证 券 研 究 所 财 通 证 券 研 究 所 下篇下篇- -立潮头，基因治疗市场潜力无限立潮头，基因治疗市场潜力无限 请阅读请阅读最后一页的重要声明

5、最后一页的重要声明 以才聚财以才聚财，财通天下，财通天下 证 券 证 券 研 究 报 告 研 究 报 告 联系联系信息信息 张文录张文录 分析师分析师 SAC 证书编号：S0160517100001 华挺华挺 联系人联系人 相关报告相关报告 1 大市场、低渗透率迎来持续高增长:眼科 植入医疗器械专题报告 2020-09-23 2 骨科手术机器人迎来发展大时代:医疗机 器人行业专题报告 2020-09-23 3 大市场、低渗透率迎来持续高增长:眼科 植入医疗器械专题报告 2020-09-23 谨请参阅尾页重要声明及谨请参阅尾页重要声明及财通财通证券股票和行业评级标准证券股票和行业评级标准 2 证

6、券研究报告证券研究报告 行业专题报告行业专题报告 内容目录内容目录 1 1、 守得云开见月明守得云开见月明-基因治疗渐进式前行基因治疗渐进式前行 . 4 4 2 2、 傲视传统药物，基因治疗具有独特优势傲视传统药物，基因治疗具有独特优势 . 6 6 2.1 基因水平调控，靶向不可成药靶点 . 6 2.2 相比传统药物，拥有独特研发优势 . 9 3 3、 千亿市场大有可为，将把医疗换天地千亿市场大有可为，将把医疗换天地 . 1313 3.1 基因疗法在肿瘤和罕见病领域日趋成熟 . 13 3.2 基于血液瘤和罕见病的市场估值 . 15 3.3 晴空一鹤排云上，未来增长动力十足 . 17 4 4、