上海中创产业创新研究院：2023上海基因与细胞治疗产业发展白皮书.pdf

1、上海中创产业创新研究院电话：021-58211319官网：www.zcyj-邮箱：zcyj_地址：上海市浦东新区商城路618号4楼扫一扫扫一扫关注更多精品研究内容关注更多精品研究内容Industry Development White PaperShanghai Gene and Cell Therapy Gene and Cell TherapySHANGHAI INDUSTRY全产业链技术趋势全球格局上海进展 技术创新趋势技术创新趋势 05干细胞治疗技术持续创新突破凸显医疗价值和地位免疫细胞治疗技术应用广阔成为未来医疗关键抓手细胞储存技术逐步向规模化、系统化和自动化发展修正型基因编辑技术发

2、展迅速但临床仍在早期阶段递送技术加速非整合型基因替代技术的突破和应用 产业发展趋势产业发展趋势 08全球细胞与基因治疗行业市场规模快速扩张细胞与基因治疗临床项目数量呈爆发式增长细分领域进展突破存在差异企业加速入局抢占细胞与基因治疗赛道资本市场迎来新一轮投融资热潮 应用监管趋势应用监管趋势 12监管逐步向体系化规范化发展支付模式逐渐向多元化变革全球产业发展趋势全球产业发展趋势02/基因治疗概念与分类基因治疗概念与分类 02 细胞治疗概念与分类细胞治疗概念与分类 03 细胞与基因治疗产业链分布细胞与基因治疗产业链分布 03概念界定与分类概念界定与分类01/目 录 国外细胞与基因治疗领域重点国家国外

3、细胞与基因治疗领域重点国家 15 中国细胞与基因治疗领域的重点区域中国细胞与基因治疗领域的重点区域 17全球产业现状和竞争格局全球产业现状和竞争格局03/技术创新：技术创新实力全国领先技术创新：技术创新实力全国领先 20药物研发创新领跑全国技术创新专利成果丰硕临床医学转化持续推动 企业集聚：产业集群发展态势凸显企业集聚：产业集群发展态势凸显 23全产业链生态体系初见雏形“一核多点”布局正逐步形成特色产业园区优势持续放大 服务平台：产业支撑体系日益完善服务平台：产业支撑体系日益完善 28打造技术创新平台合作构建产业联盟搭建功能型服务平台 要素保障：产业发展环境持续优化要素保障：产业发展环境持续优

4、化 30加大人才集聚培养支持资金涌入行业重磅政策助力产业上海细胞与基因产业基础与主要进展上海细胞与基因产业基础与主要进展04/打造行业全产业链打造行业全产业链 33 加强创新策源能力加强创新策源能力 33 提高临床转化水平提高临床转化水平 34 建立科学监管体系建立科学监管体系 34 全面保障产业发展全面保障产业发展 34展望与建议展望与建议05/上海基因与细胞治疗产业发展白皮书序 言PREAMBLEPREAMBLE自上世纪50年代DNA双螺旋结构被发现以来，人类对遗传学的认识达到了分子层面，开始向“基因治疗”领域展开孜孜不倦的探索。1990年，美国批准开展了全球首例基因治疗临床试验，此后近十

5、年里，整个基因治疗行业呈现出一片狂热景象。但由于当时技术不成熟、临床实验安全性低且疗效差，在1999年和2002年，分别有一名患者在基因治疗中死亡，两名患者治疗后继发白血病，导致FDA（美国食品药品监督管理局）随后叫停了所有逆转录病毒的临床试验，基因治疗行业发展迎来低谷期。直到2009年，宾夕法尼亚大学利用细胞与基因治疗技术成功治愈先天性黑矇症，该技术才开始重回大众视野，之后十多年里，在全球技术、资本、政策的多重驱动下，细胞与基因治疗行业开始极速升温。在近几年新冠疫情爆发期间，由于细胞与基因治疗表现出比传统医药更出色的韧性，行业热度逐渐达到顶峰，随着技术不断突破，细胞与基因治疗被视为攻克癌症等

6、重大疾病的重要手段，被誉为再生医学领域和生物医药领域最具发展前景的新赛道，整个行业处于高速增长阶段。如今，全球大多数国家纷纷开始布局细胞与基因治疗产业，美国、中国和欧洲展现较强的综合实力。其中，美国的细胞与基因治疗产业起步最早，在基础研究、技术发展、专利储备等方面均处于全球引领地位。中国虽起步较晚但后劲十足，如今正处于高速发展阶段，在CAR-T等细分领域已经达到全球领先水平，但在关键核心技术、关键设备和材料等方面仍面临“卡脖子”的难题，在核酸治疗产品方面还无上市产品，处于快速跟进阶段。随着各国政策支持力度增大以及患者需求增多，细胞与基因治疗将拥有巨大的未来发展空间，甚至在一定程度上成为未来经济