1、 敬请阅读末页的重要说明 证券研究报告|行业深度报告 2024 年 04 月 19 日 推荐推荐（维持）（维持）从从源头源头出发解决疾病问题出发解决疾病问题，编辑工具与对基因的理解，编辑工具与对基因的理解为成药关键为成药关键 消费品/生物医药 本篇报告本篇报告首先从基因编辑的基本原理出发，介绍其作用机制与治疗分类首先从基因编辑的基本原理出发，介绍其作用机制与治疗分类。进一进一步对基因编辑关键工具及成药实例分别做展开分析，提出工具的升级与对基因步对基因编辑关键工具及成药实例分别做展开分析，提出工具的升级与对基因和疾病的理解是基因编辑治疗成药的关键。最后对基因治疗的商业化路径做出和疾病的理解是基因

2、编辑治疗成药的关键。最后对基因治疗的商业化路径做出探讨，并梳理海外探讨，并梳理海外相关相关公司与产业链投资机会。公司与产业链投资机会。基因编辑基本原理：从中心法则的源头出发解决疾病问题基因编辑基本原理：从中心法则的源头出发解决疾病问题。基因编辑指对基因进行敲除或插入，由于多种疾病的发生与基因的错误表达直接相关，因此通过基因编辑有望实现疾病的治疗。基因编辑的过程是针对原有基因组的直接改变或纠正，会随细胞分裂复制永久保留，因此理论上有望永久纠正致病基因，具备永久有效的潜力。从技术手段的实现上，需要经过：1）识别需要编辑的序列与点位，2）序列的剪切，3）剪切后的修复三个步骤完成基因编辑。其中剪切后修

3、复依靠固有的 DNA 损伤修复机制。因此进行识别与剪切的工具成为基因编辑技术的研发重点。基因编辑关键工具与成药实例基因编辑关键工具与成药实例：编辑工具的升级与对基因和疾病的理解是基：编辑工具的升级与对基因和疾病的理解是基因编辑治疗成药的关键因编辑治疗成药的关键。基因编辑工具技术经历了 ZFNs 技术、TALENs 技术、CRISPR 技术的三代更新迭代发展。其中 CRISPR 技术具有操作便捷、费用较低、靶向效率更高等优点，首个基于 CRISPR 技术的基因编辑疗法Casgevy（Exa-cel）已经获批上市。同时 CRISPR 基因编辑技术仍在升级更新。从 Exa-cel 的成药实例看，治疗

4、过程并非通过修改突变的基因，而是采用激活备用通路的方式来完成疾病的治疗，体现了对基因与疾病的深刻理解。对基因本身的理解是基因编制疗法中关键的一环，与编辑工具相辅相成，缺一不可。基因编辑治疗商业化路径探讨。基因编辑治疗商业化路径探讨。基因编辑治疗的临床价值已经得到确认，但实际用药过程（以 Exa-cel 为例）涉及干细胞收集、化疗预处理、干细胞回输等过程，复杂且耗时，同时定价昂贵。目前在研的基因编辑治疗项目适应症以罕见病为主，因此支付端与保险的对接成为商业化路径中重要的一环。海外海外相关相关公司与产业链梳理。公司与产业链梳理。基因编辑治疗目前处于技术落地初期，国内尚无成熟的基因编辑上市公司，产业

5、链角度，上游为提供原料、耗材等基因合成的公司（以金斯瑞生物科技为代表），中游为 CDMO 公司（以和元生物为代表），下游则为基因编辑治疗公司，其中海外公司最具代表的为：Intellia Therapeutics：体内基因编辑疗法代表性企业，针对甲状腺素蛋白淀粉样变性与遗传性血管性水肿的基因编辑疗法 NTLA-2001 与NTLA-2002 均已公布初步临床数据，显示出有潜力的早期治疗效果。CRISRP Therapeutics：首个获批上市的基因编辑疗法 Exa-cel 的研发企业，产品管线涵盖血红蛋白病、肿瘤、再生医学与体内基因编辑疗法，同时在基因编辑疗法之外，同步布局异体 CAR-T、干细

6、胞分化胰岛细胞疗法等前沿技术领域。Editas Medicine：基因编辑领域首家上市公司，核心管线适应症为镰状细胞病，同时创新开发基因敲入工，走在技术创新前列。风险提示：风险提示：研发不及预期风险、研发不及预期风险、商业化不及预期风险、伦理风险、专利纠纷商业化不及预期风险、伦理风险、专利纠纷风险风险。行业规模行业规模 占比%股票家数（只）448 8.8 总市值（十亿元）5484.4 7.2 流通市值（十亿元）4751.8 7.0 行业指数行业指数%1m 6m 12m 绝对表现-6.7-14.0-25.1 相对表现-5.8-12.9-10.9 资料来源：公司数据、招商证券 相关相关报告报告 1