细胞基因治疗CDMO行业研究：创新技术细胞基因治疗CDMO未来可期-221125（37页）.pdf

1、创新技术细胞基因治疗创新技术细胞基因治疗CDMOCDMO未来可期未来可期 细胞基因治疗细胞基因治疗CDMOCDMO行业研究行业研究 联系人：蒋栋证书编号：S0500521050001Tel：021-50295368Email：2022年11月 核心观点核心观点1 1、细胞基因细胞基因（CGTCGT）疗法从根治愈疾病，技术先进刚需强烈疗法从根治愈疾病，技术先进刚需强烈：基因治疗的核心在于精准打击了疾病根源异常DNA，是一种根本性的治疗策略。如同小分子药物、抗体药物引领生物医药的前两次产业变革，基因治疗连续多年被评为Nature年度具有重大影响的生物技术，预计将引领生物医药的第三次产业变革。2 2

2、、政策加持资本青睐，中国细胞基因政策加持资本青睐，中国细胞基因（CGTCGT）治疗有望弯道超车：治疗有望弯道超车：基因治疗赛道最受资本青睐，预计未来CGT领域的资本投入仍会增加，将推动CGT产业发展。政策方面，在“十三五”、“十四五”的规划下出台了系列产业政策，对基因治疗及其CRO/CDMO行业进行支持。中国CGT临床试验数量爆发式增长，数量仅次于美国，有望弯道超车，预计国内基因治疗CDMO市场规模将快速扩大。3 3、CGTCGT产品生产与小分子差异大，较多依赖产品生产与小分子差异大，较多依赖CDMOCDMO产业化服务：产业化服务：基因治疗由于复杂的技术机制、高门槛的工艺开发和严苛的法规监管要

3、求等，更加依赖于CDMO服务；CGT CDMO公司可以为CGT新药公司节省生产设备和生产团队投入，使其关注与CGT药物研发。据J.P.Morgan统计，基因治疗外包渗透率超过65%，远超传统生物制剂35%的渗透率。投资建议：投资建议：质粒/病毒/细胞为CGT CDMO三大研发生产环节，其中核心即难点在于质粒和病毒载体开发与大规模生产。CGT CDMO全球龙头仍由国际巨头公司占据，但国内相关公司已积极布局，建议关注积极布局质粒与病毒工艺的相关公司。风险提示：风险提示：行业创投不及预期；药企研发投入下降；细胞基因治疗法规变动风险。3ZcZrUpV8ZoWtQ8O8Q8OpNpPoMmOeRqRpO

4、kPoMwOaQqQuNxNsQtQwMmOnQ目录一、细胞基因疗法技术领先二、细胞基因治疗开启CDMO新领域三、产业快速发展，关注前瞻布局龙头四、风险提示 一、细胞基因疗法技术领先 1.1 1.1 细胞基因疗法介绍细胞基因疗法介绍n 细胞和基因治疗细胞和基因治疗（Cell and Gene Therapy，简称CGT，不包括未经基因修饰的干细胞等广义的细胞疗法），是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。n 基因治疗则是从指导蛋白质合成的根源DNA入手，通过调控DNA来改变遗传信息传递，从而改变蛋白质的性状，实现从根

5、源上治疗疾病。n 基因治疗刚需强烈，适应症以单基因遗传病（罕见病）为主，这类疾病的致病基因明确，同时缺乏有效的治疗手段，面临巨大的未满足临床需求。当前获批的基因治疗药物的适应症以单基因遗传病（36%）、恶性肿瘤（27%）、心血管疾病（18%）为主。其中，单基因遗传病包括镰刀状贫血、血友病、地中海贫血、脊髓性肌肉萎缩症等。中国在研的基因治疗药物以单基因遗传病（55%）和恶性肿瘤（25%）为主。图图1 1、细胞基因治疗通过调控、细胞基因治疗通过调控DNADNA从而改变蛋白质的性状从而改变蛋白质的性状资料来源：蛋壳研究院、湘财证券研究所图图2 2、基因治疗获批药物适应症（左图），中国在研基因治疗药物

6、适应症（右图）、基因治疗获批药物适应症（左图），中国在研基因治疗药物适应症（右图）资料来源：公开信息、蛋壳研究院、湘财证券研究所行业研究 5 细胞基因治疗（细胞基因治疗（CGT）技术按相关疗法可分为细胞治疗技术）技术按相关疗法可分为细胞治疗技术和基因治疗技术。和基因治疗技术。细胞治疗技术以体外治疗方式为主，通常在体外对细胞进行改造激活并扩增；基因治疗技术则以体内治疗方式为主，运用病毒或非病毒载体将目的基因递送入患者体内以治愈疾病。n细胞治疗技术细胞治疗技术（CGT）又可分为非基因编辑细胞治疗方又可分为非基因编辑细胞治疗方式和基因编辑细胞治疗方式。式和基因编辑细胞治疗方式。前者直接运用人体自身细