丁香园：政策监管支持下的儿童用药（政策篇）（2022）（27页）.pdf

1、政策监管支持下的儿童用药（政策篇）DXY MARKETING CENTER2022.084目录01概述02中国儿童用药政策03欧美日儿童用药政策04中国儿童用药数据(将在下篇报告中展示）概述 6ICH E11：儿科患者需要在快速生长和/或一些器官系统的出生后发育时期给药，相对成人，儿科患者是一种特殊用药人群。器官系统的不成熟以及药物治疗期间系统的成熟，可影响药物的PK、PD和/或脱靶效应，可能导致儿科年龄组之间和/或与成人相比在安全性和/或有效性特征方面的差异。ICH E11建议的儿科年龄组划分我国对儿童的年龄划定儿科人群年龄 早产新生儿/足月新生儿0-27 天婴幼儿28 天-23 个月儿童2

2、-11 周岁青少年12 至 16-18 周岁（取决于不同地区）儿科人群儿童年龄标准划定依据 14周岁以下儿科学（第七版）定义 16周岁以下医疗保险规定，如北京市城乡居民基本医疗保险办法18周岁联合国儿童权利公约“儿童即18岁以下的任何人”，1991年中国批准。WHO、EMA、ICH E11对年龄组分类存在不同，根据CDE培训材料，最终将年龄分类将可能与 ICH E11保持一致7根据第七次全国人口普查公报的数据，2021年，全国0-14岁人口为2.53亿人，占全国人口的17.95%，与2010年相比，比重上升1.35个百分点，表明我国少儿人口比重回升，生育政策调整取得了积极成效2021年，中国人

3、口年龄结构0-14岁,17.95%15-59岁,63.35%60岁以上,18.70%全国人口中 014岁人口为253,383,938人 1559岁人口为894,376,020人 60岁及以上人口为264,018,766人17.9511.8413.4720.2216.3514.0411.1211.7110.329.815.2113.4519.2419.3221.9618.7823.1416.3119.5218.8523.6319.9715.9116.123.9719.5724.5317.3319.420.8120.3822.46全国北京天津河北山西内蒙古辽宁吉林黑龙江上海江苏浙江安徽福建江西山东

4、河南湖北湖南广东广西海南重庆四川贵州云南西藏陕西甘肃青海宁夏新疆各地区人口年龄构成%014岁来源：第七次全国人口普查公报 2021.5%82021年国家药品不良反应监测年度报告指出从年龄分布看，14岁以下儿童占8.4%从用药人群统计情况看，儿童的注射剂（不含疫苗）不良反应/事件报告数量与2020年同期相比增长19.7%35,2%1544岁25,2%4564岁514岁3,4%小于1岁14岁31,2%65岁及以上3,4%1,6%儿童药物品种、规格、剂型少，存在成人药物的超说明书用药问题 临床研发困难，儿童用药安全信息不全，儿童用安全性辅料信息较少 成人药品直接应用儿童，剂量不准确、生物利用度改变、

5、儿童依从性较差 可获得性差儿童药品现状 2021年药品不良反应/事件报告涉及患者情况儿童作为特殊用药人群，受脏器发育尚未完全等因素影响，对药物更为敏感，耐受性较差，更应谨慎用药全国人口中占比17.95%的儿童需要“儿童用药”儿童用药呈“三少两多”的市场特点，是“未被满足的市场需求”来源：国家药品不良反应监测年度报告(2021年）2022.39儿童用药研发存在的难点：研发难度大，临床研究机构少，儿科受试者难招募易脱落，研发周期长，儿童药定价优势不明显，开发品种容易扎堆普药，开发创新药难度大因此国内开发偏少儿童用药研发需从安全性、药效、口感、剂量、不同年龄层的器官发育程度等一些因素考虑。特别是细分

6、不同儿科年龄层时相当于进一步分组根据NMPA发布的临床试验机构资格认定公告，全国有1421家机构，而拥有儿科专业资格的机构仅240家，仅占比16.9%患者数量较少，剂型和剂量需要根据每个年龄进行确定，儿科受试者及监护人的知情同意，儿科人群对药物接受度差，常会出现紧张、不适感或疼痛。且临床试验的未知风险高，随访时间通常较成人试验长，以观察对生长发育的影响儿童用药的创新药比成人创新药周期更长，美国药企在获取成人临床数据之后，再启动儿科临床研究计划研发难度大研发周期长儿科临床研究机构少受试者难招募易脱落儿童药定价优势不明显易扎堆普药，创新药偏少日本在2010年出台了儿科用药溢价措施，目前国内还没有专